Intellia再破一局！“基因魔剪”进入临床研究添新希望
CRISPR技术已经是公认近年来生命科学领域最激动人心的重大突破之一。利用这一技术，科学家有望将其运用到包括肿瘤在内的多种基因突变相关领域中。最近，美国CRISPR技术先驱之一Intellia Therapeutics公司公布了其CRISPR技术产品在动物模型上的最新数据，这一数据有望促使公司产品成功进入临床研究阶段再添一分把握。 Intellia公司此次公布结果的CRISPR/Cas9产品主要用于调控血清甲状腺素运载蛋白（TTR）水平。研究人员首次证实这种产品不仅能够长期高效抑制该基因表达，同时他们还在另一种动物模型上证实了这种剂量依赖性的基因抑制效果。数据显示，小鼠接受一次注射治疗后六个月内小鼠TTR水平下降了97%之多，在小鼠肝部的TTR基因编辑效率达到了70%。而在大鼠模型上的研究也证实了该疗法对于TTR基因具有一个类似的剂量依赖效应，其对大鼠的基因编辑效率达到了66%，血清中TTR水平下降了91%之多。更关键的是......阅读全文
基因沉默临床研究获成功
科学家利用纳米技术成功实现临床基因沉默，图为siRNA。 利用小干涉RNA（siRNA）抑制特殊基因表达的治疗潜能已经得到广泛认可。然而，将这项技术成功转化至临床还面临几项挑战，例如实现药物的全身释放。如今，美国科学家在《自然》杂志上报告了利用一个靶向纳米粒子将一个siRNA向癌症
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
中美基因纳米技术应用临床 建基因治疗研究中心
昨日从滨海新区科委获悉，美国北卡大学基因治疗中心将与国家纳米技术与工程研究院合作建立滨海新区基因治疗研究中心，带动新区基因治疗研究与临床应用产业向更高水平发展。 据了解，美国北卡大学基因治疗中心是世界最先进的基因治疗研究机构之一，下设多个基因治疗基础研究实验室、治疗载体生产中心(包括GMP
Illumina发布癌症临床研究新品，可检测170个基因
Illumina公司（纳斯达克股票代码：ILMN）近日发布TruSight® Tumor 170，这是一个可以检测170个基因的新一代测序解决方案，标志着肿瘤谱分析从一系列单基因检测向多基因检测的方法转变，为肿瘤基因组提供了更加全面的视图。 TruSight Tumor 170提供了一套整合D
临床多重耐药菌基因组编辑研究取得进展
直接在临床分离的多重耐药菌中进行功能基因组学研究是解析耐药机制以及开发抗耐药策略最直接有效的方法。然而，由于缺乏能在临床耐药菌中直接进行高效基因编辑的工具，目前耐药机制仍主要是采用组学分析加在模式菌中的异源验证进行研究。这种脱离了临床耐药菌本身遗传背景的研究策略，往往忽略了遗传背景本身对耐药因子
Illumina发布癌症临床研究新品，可检测170个基因
llumina公司（纳斯达克股票代码：ILMN）近日发布TruSight® Tumor 170，这是一个可以检测170个基因的新一代测序解决方案，标志着肿瘤谱分析从一系列单基因检测向多基因检测的方法转变，为肿瘤基因组提供了更加全面的视图。 TruSight Tumor 170提供了一套整合DN
临床多重耐药菌基因组编辑研究取得进展
直接在临床分离的多重耐药菌中进行功能基因组学研究是解析耐药机制以及开发抗耐药策略最直接有效的方法。然而，由于缺乏能在临床耐药菌中直接进行高效基因编辑的工具，目前耐药机制仍主要是采用组学分析加在模式菌中的异源验证进行研究。这种脱离了临床耐药菌本身遗传背景的研究策略，往往忽略了遗传背景本身对耐药因子
英国癌症研究所采用Illumina设备进行临床基因检测
伦敦，5月20日(路透社报道)--继好莱坞影星安吉丽娜·朱莉因检测出携带BRCA1基因高危突变，为防乳腺癌和卵巢癌而切除乳腺之后，英国伦敦的癌症研究所(ICR)领导的研究中心联盟将与美国的基因测序公司Illumina合作推出一项基于测序的检测项目，以分析癌症患者中的基因突变，让更多的人从中获益。
Uniqure罕见病基因疗法挺进临床三期研究
荷兰著名基因疗法开发者UniQure公司最近公布了一项先行实验的积极数据，将有助于其罕见病疗法AMT-110的进一步开发。首次消息影响，公司的股价也暴涨20%之多。AMT-110是一种用于治疗罕见病Sanfilippo B syndrome的基因疗法。 Sanfilippo B syndrom