4位科学家因神经退行性疾病研究和治疗，荣获雨水奖

　　2023 年1月26日，神经退行性疾病研究最大的独立资助者之一雨水慈善基金会（Rainwater Charitable Foundation）宣布今年的雨水年度神经退行性疾病研究杰出创新奖（奖金为40万美元）和创新早期职业科学家奖（奖金为20万美元）的获得者。

　　今年的杰出创新奖将颁发给了：Ionis 公司的 C. Frank Bennett 博士；加州大学圣地亚哥分校的 Don W. Cleveland 博士；圣路易斯华盛顿大学的 Timothy M. Miller 博士。创新早期职业科学家奖颁发给了德国神经退行性疾病中心（DZNE）的 Susanne Wegmann 博士。这些奖项将于2023年4月27日在法国里尔举行的2023年Eurotau会议期间颁发。

　　雨水奖计划（Rainwater Prize Program）表彰在与tau蛋白在大脑中积累相关的神经退行性疾病方面的新治疗方法的科学进展，并通过提高对神经退行性研究差距的认识，将新的研究人员引入tau蛋白病领域，并奖励可能导致创新、有效治疗的科学成果。

　　神经退行性疾病研究杰出创新雨水奖授予了以下三位科学家：

　　C. Frank Bennett 博士、Don W. Cleveland 博士和 Timothy M. Miller 博士，在过去20年里致力于推进反义技术治疗神经退行性疾病，包括渐冻症（ALS）、亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默氏病和tau蛋白病。

　　C. Frank Bennett 博士是小核酸药物开发公司 Ionis Pharmaceuticals 的首席科学官，他一直致力于推进反义技术并扩展 Ionis 的药物发现平台。过去30年来，他一直在研究反义寡核苷酸技术。他在近20年前开始研究反义技术在渐冻症（ALS）和脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗中的潜力。第一种治疗SMA的药物Nusinersen于2016年获得FDA批准，随后在全球50多个国家获得批准。他目前正在研究亨廷顿舞蹈症的治疗方法，该疗法正在后期临床试验中，并且他也正在领导其他神经疾病药物的发现和开发。

　　Don W. Cleveland 博士是加州大学圣地亚哥分校细胞和分子医学的首席暨特聘教授，他发现、纯化并确定了tau蛋白的性质，tau蛋白是细胞内丝状沉积物的主要组成部分，定义了包括进行性核上性麻痹在内的许多神经退行性疾病。 他与Bennett和Miller一起开发了designer DNA药物，这些药物利用使人类神经系统中的基因沉默的技术，已历经七个不同临床试验的研究，旨在治疗渐冻症（ALS）、亨廷顿舞蹈症、帕金森氏症和阿尔茨海默氏症。

　　Timothy M. Miller 博士是圣路易斯华盛顿大学医学院研究副主席兼神经学教授，20多年来一直是帮助发现包括渐冻症（ALS）和tau蛋白病在内的神经退行性疾病的有效疗法的领导者。2007年， Miller创建了一个ALS转化研究计划，并启动了有望成功的试验，以改善神经系统疾病患者的生活。使用与Cleveland和Bennett开发的SOD1 ASO的最新结果显示对减缓SOD1基因突变相关ALS有显著影响。他的实验室领导了BIIB080/IONIS-MAPTRx 的早期开发，BIIB080/IONIS-MAPT Rx是一种降低tau mRNA和蛋白质的反义药物，可用于治疗tau蛋白病。

　　神经退行性疾病研究创新早期职业科学家奖授予了 Susanne Wegmann 博士。

　　Susanne Wegmann 博士是德国神经退行性疾病中心（DZNE）的研究组长，他的研究团队正在研究tau蛋白在神经退行性疾病中的作用，方法是利用不同的实验模型和方法来发现tau在患病大脑中的正常功能和功能异常。她找到了一种方法，通过验证死后人类脑组织的生化、生物物理学和细胞学结果，掌握从试管到人类的艰难转化飞跃。她对解决难题的普遍兴趣驱使她获得工程学位，后来扩展到tau的生物物理学和脑病理学。目前，Wegmann和她的团队专注于识别Tau的新相互作用，并确定tau相分离在阿尔茨海默病和tau蛋白病中的作用。

　　关于雨水慈善基金会的医学研究

　　雨水慈善基金会是由著名的私募股权投资者和慈善家 Richard E. Rainwater 在1990年代初创建的。RCF支持K-12教育、医学研究和其他有价值的事业的一系列项目。为了履行其使命，加快tau相关神经退行性疾病的新诊断和治疗方法的开发，雨水慈善基金会医学研究团队管理Tau联盟和雨水奖计划。迄今为止，雨水慈善基金会在医学研究方面投入了超过1.61亿美元，帮助推动了8种治疗方法进入人体试验。