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“基因魔剪”让耳聋小鼠恢复听力

英国《自然》杂志12月20日发表了一项基因治疗领域成果:因高水平基因组编辑技术而闻名世界的博德研究所表示,基因编辑技术(CRISPR-Cas9,也称“基因魔剪”)现已被用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。最新研究凸显了CRISPR-Cas9技术用于治疗显性遗传性听觉损失疾病的潜力。 有将近一半的耳聋是由遗传因素造成的。这也是基因和染色体异常所致的疾病,是因父母的遗传基因发生改变,进而传给后代引起的耳聋,且在后代中会以一定数量出现。但是迄今为止,治疗遗传性听觉损失的方法十分有限,攻克该疾病仍属医学难题。 美国博德研究所华人生物学家戴维·刘领导的团队,正在研究如何利用CRISPR基因编辑技术优化基于细胞的疗法,并因此入选《自然》杂志2017年度十大科学人物。此次,该团队联合美国哈佛大学科学家,设计了一个脂质包裹的Cas9-向导RNA复合体,其能有特异性地针对人类耳聋小鼠模型的致聋遗传突变。 研究表明,该复合体可以破坏致聋......阅读全文

Nat Med:等位基因特异性基因编辑有望治疗遗传性耳聋

  在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员利用一种新的基因编辑方法挽救了患有遗传性听力丧失的小鼠的听力,而且在成功地做到这一点的同时没有产生任何明显的脱靶效应。这些被称为贝多芬小鼠(Beethoven mice)的动物因为具有相同的导致人类进行性听力丧失(progressiv

聚焦CRISPR!从“新款”基因剪刀到先天性失明突破疗法

  本周,多项基因编辑重磅研究成果井喷式发布。从“新款”基因剪刀到体细胞克隆疾病模型猴的诞生以及治愈先天性失明等,CRISPR基因编辑技术正在“兑现”造福人类健康的承诺。本周这些最新研究都有哪些亮点?跟小编一起来看看吧。  1. 张锋团队开发出第三种人类基因组编辑系统  CRISPR-Cas9是一个

Nature子刊: 基因编辑工具预防“贝多芬”小鼠听力受损

  近日,哈佛医学院和波士顿儿童医院的科学家们使用一种新的基因编辑方法,挽救遗传性听力受损小鼠,并且没有任何明显的脱靶效应。该研究结果在线发表于Nature Medicine。  研究人员将携带有缺陷TMC1基因的小鼠称之为贝多芬小鼠。该基因的DNA序列中有一个错误——腺嘌呤A取代了胸腺嘧啶T,这会

1篇Nature、1项医学大奖!大神张锋又开挂了……

  5位CRISPR科学家包揽“大奖”  8月15日,美国最著名的医学大奖—— Albany Medical Center Prize in Medicine and Biomedical Research 的2017年获奖名单揭晓。包括张锋、Jennifer Doudna、Emmanuelle C

Nature:华人学者联手带来治疗耳聋的基因疗法

  当32岁的贝多芬感受到听力衰退时,他在给兄弟的信中绝望地写下“正如秋叶凋零,我的生命也变得贫瘠”的字句。我们仍不知道贝多芬失聪的原因,但我们可以确认一点——耳聋极大地影响了患者的人生。CRISPR-Cas9系统的工作原理(图片来源:《自然》)  今日,哈佛大学医学院Zheng-Yi Chen教授

2017年5月CRISPR/Cas亮点盘点

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

2020年CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片

“基因魔剪”准确性低于预期

  英国《自然·生物技术》杂志16日在线发表了一项重要研究:有“基因魔剪”之称的CRISPR-Cas9基因组编辑技术,在靶点附近引起的DNA删除或重排,比科学家此前预期得要严重。该发现意味着,研究人员必须密切观察基于CRISPR-Cas9疗法对编辑后细胞造成的序列变化。  目前,CRISPR-Cas

年终盘点:2018年基因编辑盘点

  2018年11月,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,

颠覆传统观点,逆转疾病:Nature公布CRISPR重要成果

  在人体和小鼠体内,如果Tmc1-a出现异常,那么内耳中负责感应声波振动的关键细胞:毛细胞(hair cells)就会受损,从而造成耳聋。来自哈佛大学的一组研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术,剔除了该基因的突变拷贝,从而减少了小鼠听力损失。这一研究成果公布在12月20日的Nature

颠覆传统观点,逆转疾病:Nature公布CRISPR重要成果

  在人体和小鼠体内,如果Tmc1-a出现异常,那么内耳中负责感应声波振动的关键细胞:毛细胞(hair cells)就会受损,从而造成耳聋。来自哈佛大学的一组研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术,剔除了该基因的突变拷贝,从而减少了小鼠听力损失。这一研究成果公布在12月20日的Nature

Nature:CRISPR就是这么好用!让癌症免疫疗法“更有效”

  短短几年的时间,革命性基因编辑技术CRISPR已经在多个不同领域展现了它的实力。现在,将其用于改善人类疾病治疗已成为很多人的期待。7月19日,一个美国科学家小组在Nature杂志发表了一项最新的研究成果。借助“魔剪”CRISPR,他们找到了能够让癌症免疫疗法更有效的新型药物靶点。  这篇题为“I

Nature子刊:强强联手将艾滋病病毒“赶出”活体动物基因组

  HIV病毒会造成人体免疫系统缺陷,直接侵犯人体的免疫系统,破坏细胞免疫和体液免疫。不仅使人体的免疫系统难以抵御侵害,而且给特效治疗药物和预防疫苗的研制带来困难。  近日,Nature Communication发表了一篇令人兴奋的文章。坦普尔大学刘易斯•卡茨医学院和内布拉斯加大学医学中心(UNM

2018年度化学领域重要成果回顾

  日前,化学化工界重要媒体,美国化学会主办的《化学化工新闻》依照惯例,总结了刚刚过去的一年中化学领域所取得的重要成果。笔者特将其中主要内容编译整理如下,以飨读者。机器学习在化学领域的进一步应用  人工智能逐渐渗透到我们生活的方方面面,这已是不争的事实,而人工智能在化学领域的应用也是化学家们关注的焦

2018年度化学领域重要成果回顾

  日前,化学化工界重要媒体,美国化学会主办的《化学化工新闻》依照惯例,总结了刚刚过去的一年中化学领域所取得的重要成果。笔者特将其中主要内容编译整理如下,以飨读者。  机器学习在化学领域的进一步应用  人工智能逐渐渗透到我们生活的方方面面,这已是不争的事实,而人工智能在化学领域的应用也是化学家们关注

2019年8月CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片

当“魔剪”CRISPR遇上干细胞,会撞出什么火花?

  自发现以来,基于CRISPR的基因编辑系统已经从根本上改变了研究者们操纵基因组的能力。近日,Cell杂志推出CRISPR特辑——Gene Editing in Stem Cells,用2个SnapShots、2篇综述以及7篇论文,回顾了近阶段基因编辑技术与干细胞之间“擦出的火花”。  Cell

一文了解CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片

CRISPR/Cas9应用近期重大进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

频频被“泼冷水” CRISPR/Cas基因编辑未来究竟何去何从?

   CRISPR/Cas这项基因编辑技术自从问世以来,已经吸引了无数欢呼和掌声,在短短几年之内,它已经成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。然而它最近也频频被“泼冷水”,那么基因编辑未来究竟何去何从呢?  基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。CRI

Natureasia聚焦:CRISPR/Cas研究进展Top20

  CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统,其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。  CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte

浙大基础医学院康利军研究组Neuron揭示致聋基因新机制

  跨膜离子通道样蛋白TMC1的突变,会导致听觉、前庭缺陷和人类家族遗传性耳聋,但其功能和分子机制存在很大争议。  1月25日,浙江大学康利军研究组在Neuron杂志上发表了题为“TMC proteins modulate egg-laying and membrane excitability t

解读近期基因编辑领域重要研究成果!

  近日,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿-在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,引发千层

基因编辑从实验室到临床的突破,一场与时间的赛跑

  CRISPR在生物医疗领域抛头露面至今不过数年,就已经凭借着它在基因编辑中的灵巧身手名利双收:有人称它“基因魔剪”,有人称它“上帝之手”;更重要的是它对资本的巨大吸引力,加速了这把小剪刀的临床转化。  这几天有家名叫Editas Medicine的公司频频见诸中外各大医疗、财经媒体,它是CRIS

Nature杂志12月不得不看的亮点研究

  不知不觉,再过天2016年就离我们远去了,迎接我们的将是崭新的2017年,那么即将过去的12月里Nature杂志又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对此进行了整理,与各位一起学习。  【1】Nature:首次揭示RNA剪接与衰老存在因果关联  doi:10.1038/nature20789  衰老是

外企在华申请“基因魔剪”专利会动谁的奶酪?

  “基因魔剪”CRISPR-Cas9技术的专利之争又有了新进展。美国时间和瑞士时间当地6月19日,Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics两家公司相继发布消息称,其已经获得中国国家知识产权局授予的在CRISPR基因编辑技术上的专利。  “这项专利目前已经审

近期治疗糖尿病的研究进展一览

  糖尿病是现代社会的高发代谢疾病,发病的原因包括遗传因素以及环境的影响等等。这一期为大家带来的是最近在糖尿病的研究与药物研发领域的研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。  1. Nature:重磅!中国科学家解析出一种B类G蛋白偶联受体全长结构,有助开发出新的2型糖尿病药物doi:10.1038/na

CRISPR–Cas9基因组编辑可用于耳聋小鼠模型恢复听觉

  一篇论文称,研究将CRISPR–Cas9基因组编辑技术用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。这项于12月21日发表于《自然》的研究凸显了CRISPR-Cas9用于治疗某些显性遗传性听觉损失疾病的潜力。  将近一半的耳聋是由遗传因素造成的,但能治疗遗传性听觉损失的方法却有限。美国马萨诸塞州哈佛大学

基因编辑为育种带来新途径

不久前,袁隆平院士宣布了一项重大成果:水稻亲本去镉技术获得突破,为解决镉污染土地种植安全水稻提供了先进方案。这项重大成果是利用基因编辑技术实现的。 利用基因编辑技术进行农作物育种,如今已经成为国际科学竞赛新的热门领域,国内外都有前沿消息传来。下面,我们特约请中国水稻研究所副研究员王春介绍有关这方面的

3月Science期刊不得不看的亮点研究

  2020年3月份即将结束了,3月份Science期刊又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对此进行了整理,与各位分享。  1.Science:重大进展!经过改进的CRISPR-Cas9不受PAM的限制,可靶向整个基因组中的任何位点  doi:10.1126/science.aba8853  许多基础研