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基因疗法有望助失明者恢复视力

美国研究人员日前在英国《自然·通讯》网站上发表报告说,他们开发出一种基因疗法,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中,成功恢复了因视网膜退化而失明的实验鼠的视力。 视网膜有两种感光细胞,一种是视锥细胞,另一种是视杆细胞。感光细胞的表面分布着视蛋白,视杆细胞中的视蛋白为视紫红质,视锥细胞中的视蛋白为视锥蛋白。视网膜退化通常会伴随感光细胞死亡,但其他包括神经节细胞在内的细胞层在人完全失明后的几十年里仍可保持健康。 眼科界此前认为,如果不移植整个感光细胞信号系统,视蛋白在视杆细胞和视锥细胞之外无法发挥作用,而美国加利福尼亚大学伯克利分校等机构的研究人员认为,所有视网膜细胞中都存在受体,视蛋白会自动连接到视网膜神经节细胞的信号系统。 研究人员在灭活的腺相关病毒中植入了一种能识别绿光的受体——中波敏感视锥蛋白的基因。这种病毒可以直接被注射到眼睛的玻璃体中。病毒携带基因进入通常对光不敏感的神经节细胞,使它们对光敏感,并能......阅读全文

基因疗法有望助失明者恢复视力

  美国研究人员日前在英国《自然·通讯》网站上发表报告说,他们开发出一种基因疗法,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中,成功恢复了因视网膜退化而失明的实验鼠的视力。  视网膜有两种感光细胞,一种是视锥细胞,另一种是视杆细胞。感光细胞的表面分布着视蛋白,视杆细胞中的视蛋白为视紫红质,视锥细

一个简单的单基因插入,失明小鼠恢复了视力

  加州大学伯克利分校的科学家将一种绿色受体基因注入失明小鼠眼内,一个月后,这些小鼠就像没有视力问题的小鼠一样,轻松绕过障碍物。它们还能看到iPad上千倍范围的位移、亮度变化以及足以区分字母的微小细节。  最短三年,研究人员说,这种灭活病毒基因治疗可在因视网膜退化而失明的人身上进行,理想情况下,可以

Nature:特殊彩色视觉系统让你感受世界的五彩斑斓

  绘画大师文森特-梵高的《星夜》中旋转的天空给予了我们一种神秘的色彩,而这也让我们的生物学家困惑了一个多世纪,为何我们不能在昏暗的夜空感受这种深邃的蓝色?近来刊登在国际著名杂志Nature上的一项研究报告中,来自哈佛大学等机构的研究人员就通过对小鼠彩色视觉的研究给出了解释。  在人类机体中,视觉是

PNAS:揭开感光细胞死亡之谜

  哈佛附属的麻省总医院眼耳专科血管生成实验室的研究人员,首次在视网膜色素变性RP动物模型中确定了视锥感光细胞的死亡模式。由哈佛医学院眼科教授麻省总医院眼科主任Joan W. Miller和Demetrios G. Vavvas博士领导的这项研究,进一步指出RIP激酶通路能够作为治疗视网膜色

利用CRISPR/Cas9系统可拯救失明小鼠

  英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果,一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化,进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统,可适用于导致色素性视网膜炎(失明的主要原因)的各种潜在遗传缺陷。  色素性视网膜炎无法医治、不易觉察,对患者眼睛造成极大危害而且具有遗

英国研发出视网膜干细胞移植技术

  英国伦敦大学学院等机构研究人员在新一期《人类分子遗传学》上报告说,他们成功利用实验鼠进行了视网膜干细胞的移植,移植后的干细胞可以融入新的视网膜环境并生成视锥细胞,相关技术有望用于治疗视网膜退化导致的失明。   研究人员先提取了健康实验鼠的视网膜干细胞,然后将其移植到患有雷伯氏先天

Sci Trans Med:基因疗法——治疗视力的新手段

在最近一篇文章中,作者总结了最近治疗致盲疾病的治疗策略。基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失的问题。在视网膜变性的早期阶段,当感光细胞(视杆细胞和视锥细胞)仍然完整时,早期干预是特别有希望的。第一个批准用于Leber先天性黑蒙(LCA)的基因疗法确认了双等位基因RPE65突变,为全球其他条件

视杆细胞与视锥细胞的功能部分

目前已知的哺乳动物的感光细胞有视杆细胞,视锥细胞与内在光敏视网膜神经节细胞(ipRGCs)。视杆细胞主要促成夜间视力(暗视条件),视锥细胞则主导白天视力(明视条件),但两者光转导的生化反应与路径是相似的。在1990年代发现了第三类哺乳动物感光细胞:内在光敏视网膜神经节细胞。这些细胞被认为不直接有助于

试验表明甲状腺激素缺乏影响色彩识别能力

  甲状腺虽然不能“视”物,但甲状腺激素却能调控视觉色素的产生。据美国物理学家组织网3月29日报道,德国和奥地利一个联合研究小组发现,在甲状腺激素的调控下,成年老鼠的视网膜锥细胞中能产生不同的视觉色素。他们认为,这一机制可能存在于人类等所有哺乳动物中,因此成人甲状腺激素缺

研究发现甲状腺激素影响色彩识别能力

  甲状腺虽然不能“视”物,但甲状腺激素却能调控视觉色素的产生。据美国物理学家组织网3月29日报道,德国和奥地利一个联合研究小组发现,在甲状腺激素的调控下,成年老鼠的视网膜锥细胞中能产生不同的视觉色素。他们认为,这一机制可能存在于人类等所有哺乳动物中,因此成人甲状腺激素缺乏也会影响他