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黑暗中的光明,阿兹海默病研发路在何方?

阿兹海默病临床试验失败的消息几乎每月,有时候是每周都出现,例如verubecestat、azeliragon、以及solanezumab。 不幸的是,这只是其中一些代表......失败的案例还有更多。 如果这么多失败的黑暗中还有一线光明,那就是:我们可以从先前的临床开发中学习,因为它们大部分是由高素质的研究人员和临床医生完成的真实数据。 此外,新的生物学和化学理念正在向前推进,新的临床前和临床工具正在开发和验证,最近的监管声明表明了解阿兹海默病临床开发中的独特挑战。 转化工具 早期的生物标志物对神经科学的突破至关重要。并非所有生物标志物都是平等的,它们也不是同等重要的。例如,开脑淀粉样蛋白PET示踪剂的重要突破已被用于诊断患者,临床试验患者招募和跟踪药物反应。这对于改进和评估淀粉样蛋白的疗法非常有帮助。然而,到目前为止,减少淀粉样蛋白斑块并没有转化为对患者的益处(译者注:前不久,一项研究让我们看到了希望)。 可......阅读全文

患者大脑里,淀粉样蛋白前体基因的突变要多6倍!

  在最新上线的一批《自然》论文里,重磅研究层出不穷。昨天,我们报道了口服甘露糖可以有效抑制肿瘤生长。在今天的故事里,学术经纬将给大家介绍一项关于阿兹海默病的突破性发现。一些科学家认为,这是近年来分子生物学领域最重要的发现之一,堪称里程碑。  说到阿兹海默病,我们的读者朋友想必都不陌生。早在100多

基因技术剔除艾滋病毒、Illumina破解人类免疫组

  本周回顾,恒瑞医药15亿在苏州设立子公司,中国肿瘤免疫治疗进入系统化和标准化高速通道,我国首批备案胚胎干细胞临床研究项目启动,Illumina宣布加入“人类疫苗计划”,美国FDA宣布批准Neurocrine的新药INGREZZA(valbenazine)上市,帕金森病治疗重大突破,科学证明多不饱

阿斯利康Ⅲ期甲状腺癌临床试验失败

   阿斯利康Ⅲ期甲状腺癌临床试验失败。阿斯利康(AstraZeneca)其MEK 1/2抑制剂司美替尼(selumetinib)治疗甲状腺癌的Ⅲ期临床试验(ASTRA)因未达研究主要终点而宣告失败,并将终止该适应症开发。先前司美替尼用于晚期甲状腺癌的中期研究结果显示,该药针对碘难治性分化型甲状腺癌

专访首都医科大学贾建平:截击阿兹海默病 逆转灵魂

  曾在政坛叱咤风云的铁娘子撒切尔夫人,以其天赋异禀的记忆力和铁腕的经济国防决策闻名。然而在其执政后期,数据库般的记忆天赋和纵横捭阖的斡旋风范开始瓦解,铁娘子的风采一去不返。此外,美国总统里根、文豪马尔克斯、诺奖科学家高锟,这些人类最智慧的大脑,在阿兹海默病(Alzheimer’s Disease)

牙周炎细菌导致阿兹海默病“实锤”了?看科学家们怎么说

  昨日,一项发表于《科学》子刊《Science Advances》上的研究引起了人们的广泛关注——该研究发现在阿兹海默病患者的大脑中,存在大量导致牙周炎的牙龈卟啉单胞菌(Porphyromonas gingivalis)及其所分泌的毒素。相应的,被这种细菌感染的小鼠,大脑中的β淀粉样蛋白有所增多,

Nature:治疗阿兹海默病,何处是前方?

  开发针对阿兹海默病的新药困难重重,最近多项重量级的3期临床试验失败充分说明了这一点。最近,国际权威学术期刊《自然》杂志刊登了长篇评论文章,提出应当转变思路,将重点转移到预防阿兹海默病上。  随着人类平均寿命的逐渐变长,阿兹海默病的影响在全球也迅速扩大。目前全世界有4千多万名患者,而到2030年时

第二种淀粉样蛋白可能在阿兹海默病中起作用

  美国加州大学戴维斯分校阿兹海默病中心的科研人员进行的一项研究发现,与胰岛素一起分泌的一种蛋白通过血流运动,并且在2型糖尿病和痴呆患者的大脑中积累,其方式和与阿兹海默病有关联的β淀粉样蛋白斑一样。   该研究首次在阿兹海默病患者大脑中发现了这种被称为胰淀素的蛋白的沉积,还发现了胰淀素与β淀粉样蛋

《Neurology》:阿兹海默病有高遗传风险

  世界上每3秒就有一例新诊断的失智症,其中阿兹海默病是人们最熟悉的一种。很多家庭正与这种无法治愈的疾病抗争,而遗传风险也自然成为了不少人心中的担忧。图片来源于网络  美国神经病学学会期刊《Neurology》近日发表的一篇研究分析了近30万人的大家族数据,发现阿兹海默病的遗传风险会影响多代,除了直

如何战胜痴呆症?

  如果想解决卫生医疗系统成本高涨的危机,我们需要想办法战胜痴呆症。  美国政界很少能达成一致。但在2007年,经过3年研究老年人护理的成本,民主党和共和党难得地达成了一致:老年痴呆是卫生医疗系统成本高涨的主要原因。  2007年,全球被诊断有老年痴呆的人不到3000万,但很明显,这些年这个数字猛涨

AI发力:将阿兹海默病诊断时间提前六年!

  早期诊断一直是阿兹海默病领域的一大难点。近日,来自加州大学旧金山分校的研究人员利用常用的脑部扫描技术开发的机器学习算法,可提早6年做出阿兹海默病诊断,为提早进行疾病干预带来了新的希望。阿兹海默病患者脑部的PET扫描影像(图片来源:National Institute on Aging)  阿兹海

IBM使用AI早诊阿兹海默病 准确率达77%

  关于阿兹海默病,目前人们普遍认为β淀粉样蛋白是与疾病发展密切相关的生化指标之一。在阿兹海默病导致健忘之前,这种蛋白质就已经开始在脊髓液中逐渐累积。  然而,检测β淀粉样蛋白并非易事。这种蛋白质存在于脊髓液中,想要对这一指标进行检测必须采取侵入型的医疗方法:腰椎穿刺。这种检查不仅听上去很痛,实际上

今日《细胞》重磅:阿兹海默病新疗法可提高小鼠认知能力

  阿兹海默病是全世界最为流行的神经退行性疾病,其病理特征为β淀粉样蛋白和tau蛋白的积聚,患者则会表现出认知能力的不断下降。这一疾病虽然对人类影响重大,但新药研发之旅却是困难重重。据统计,1998年到2017年期间,开发阿兹海默病新药的146次尝试均告失败,20年来只有4款药物成功获批控制病情,成

人工智能预测阿兹海默病风险,准确率超84%

  作为一类慢性中枢神经疾病,阿兹海默病越来越严重地影响了现代社会。2015年,全世界约有3000多万人被诊断患有这种疾病。因为需要花费巨大人力物力来妥善护理病人,它也给世界各地的卫生保健系统带来了很大的经济负担。虽然目前没有已知的方法在晚期病例阶段中制止该疾病的恶化,但有证据表明,如果早期发现,相

【JPM17】全球论坛实录一:新锐腾飞的平台

  在第五届药明康德全球论坛的第一个专题讨论“LaunchPad 2016”上,我们关注2016年的几家焦点新锐。  众所周知,新药研发之旅充满着曲折和坎坷,癌症、中枢神经系统疾病以及抗衰老领域尤甚。面对这些棘手的顽疾,三家年轻的公司勇敢地站了出来,得到了投资界的一致看好:  专注于中枢神经疾病新药

Science子刊:帕金森病和阿兹海默病的共同元凶

  阿兹海默病和帕金森病是两种最为常见的神经退行性疾病,不过,两者的病理特征、影响的大脑部位和临床症状有很大的区别。在阿兹海默病患者脑内,由β淀粉样蛋白形成的斑块和tau蛋白形成的神经缠结导致了位于海马体和前额叶皮层的神经细胞死亡,使患者的认知和记忆功能衰退。而在帕金森病患者中,由α-synucle

帕金森病和阿兹海默病的共同元凶研究

阿兹海默病和帕金森病是两种最为常见的神经退行性疾病,不过,两者的病理特征、影响的大脑部位和临床症状有很大的区别。在阿兹海默病患者脑内,由β淀粉样蛋白形成的斑块和tau蛋白形成的神经缠结导致了位于海马体和前额叶皮层的神经细胞死亡,使患者的认知和记忆功能衰退。而在帕金森病患者中,由α-synuclein

揭示阿兹海默病的毒性机制

  阿兹海默病(一般俗称老年痴呆症,但医界不建议使用此名称)是一种致命的神经退行性疾病。  近日,美国斯克利普斯研究所(The Scripps Research Institute)的研究人员揭示了阿兹海默病中的一个主要毒性机制。这项研究将帮助人们更好的理解阿兹海默病进程,并有助于开发新型药物进行治

研究称女人确实比男人拥有更好的记忆力

  这是官方结论。女人比男人拥有更好的记忆力。一篇发表在Menopause杂志上的研究称,年龄在45-55岁之间的女人,即使经历了更年期记忆力下降,仍然在所有记忆力测试中表现更好。  大约75%的人在年老时会出现记忆问题,原因包括老年痴呆和阿兹海默病。女人比男人更容易受到阿兹海默病和老年痴呆的影响。

阿尔兹海默症最新研究进展一览

  本期为大家带来的是有关阿尔兹海默症相关领域的最新研究成果,希望读者朋友们能够喜欢。  1. eLife:靶向代谢功能障碍的疗法或有望治疗阿尔兹海默病  DOI:10.7554/eLife.50069  近日,一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中,来自耶鲁—新加坡国大学院(Yale-NUS

PNAS:β淀粉样蛋白的类型与阿兹海默病发病机理的模式

   在两项研究中,科研人员报告称,天然与合成类型的β淀粉样蛋白(Aβ)肽引发了小鼠的大脑淀粉样斑块的独特模式,而大脑β淀粉样蛋白的不同类型可能对观察到的阿兹海默病患者的临床异质性有贡献。  为小鼠接种来自散发的阿兹海默病病人的大脑匀浆能引发受体的大脑淀粉样沉积,这提示β淀粉样蛋白(Aβ)肽可能作为

Alector申请纳斯达克上市 专注治疗退行性脑部疾病

  Alector一家专注于治疗退行性脑部疾病(如阿兹海默病)的生物技术公司,日前已在纳斯达克递交IPO申请,目标筹集1.5亿美元,为其即将开展的人体试验提供资金。  据该公司的招股说明书,Alector认为,造成神经退行性疾病的根本原因在于大脑中的免疫细胞出现问题。该观点将挑战一些长期存在的理论—

《科学》评出过去十年科学界“十大卓见”

  为了庆祝本世纪第一个十年的结束,《科学》杂志以更广的视角审视自新千年黎明以来的那些改变了科学面貌的10大科学卓见。“十年中的10大卓见”列名如下:  黑暗的基因组:基因常常会得到所有的荣耀。但现在研究人员认识到,这些编码蛋白质的基因区域仅占整个基因组中的1.5%。而其余的基因组部分,其

缓解阿兹海默病精神症状,新药2期结果显著

  近期,一项关于pimavanserin治疗阿兹海默病患者精神病症状的双盲、单中心2期临床试验的结果发表在3月份的《Lancet Neurology》杂志上,该研究由英国埃克塞特大学医学院(University of Exeter Medical School)的Clive Ballard博士领导

Biogen和罗氏斩获BMS耀眼在研新药

  近日,据国外媒体报道国际制药公司Bristol Myers Squibb(BMS)宣布称,该公司与Biogen和罗氏(Roche)签署了两项独立合作协议,将两款神经退行性疾病和罕见疾病的新药分别授权给了这两家公司。  Biogen计划在阿兹海默病和PSP中快速启动评估该化合物的2期临床试验。Bi

科学家如何利用人工智能加速人类疾病的诊疗?

  近年来,人工智能技术发展迅速,如今科学家们已经能够利用该技术对多种疾病进行诊疗,本文中,小编就对近期相关重要的研究成果进行整理,分享给大家!  【1】Cell:利用人工智能快速而又准确地诊断疾病  doi:10.1016/j.cell.2018.02.010  在一项新的研究中,来自中国广州医科

7月哪些新靶点值得期待

  编者按:药物靶点永远是新药研发人员关注的重点,它们代表了全新疗法的可能。今日,我们为大家整理了7月份值得关注的一些靶点新闻。它们有些已经令人耳熟能详,有些则少有人知。尽管它们仍处于研发的极早期,但在10年,20年后,也许就有一款新药基于这些靶点获批上市。我们相信,对于关心未来的您来说,这份清单值

阿兹海默病相关肽破坏线粒体的机制

阿兹海默病相关肽破坏线粒体的机制  德国弗赖堡大学生化和分子生物学研究所Chris Meisinger博士领衔的研究团队发现了阿兹海默病破坏线粒体的机制。该研究成果已于2014年7月发表在Cell Metabolism期刊上。  近几年来,研究人员了解到阿兹海默病患者的脑细胞能量

9月王牌聚焦:神经退行性疾病接二连三的突破

  神经退行性疾病(Neurodegenerative Disease)又称为神经退化性疾病,是一种大脑和脊髓的细胞神经元丧失的疾病状态,其中最有名的就是帕金森病和阿兹海默症。此类疾病近年来发病率不断攀升,部分原因在于人类寿命增长,却仍然缺乏治疗此类疾病的方法。9月,几份著名杂志都接二连三的发表了相

黑科技!阿兹海默病治疗仪显著改善患者认知能力

  近日,以色列生物技术公司Neuronix公布了其针对阿兹海默病的治疗系统neuroAD在关键性临床试验中的积极结果,在中度阿兹海默病患者中,neuroAD治疗仪显著地改善了患者的认知能力。  阿兹海默病是导致中老年人记忆和认知能力下降的最常见神经疾病之一,全球范围内有超过4000万名患者,在中国

三月9款药品已纳入优先审评

  根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站信息公示,本月共计16款药品拟纳入优先审评,其中9款已经纳入优先审评名单。在这些药品中,不仅有重磅创新药新适应症的申请,如百时美施贵宝的纳武利尤单抗注射液(欧狄沃);也有一批仿制药的上市申请,这与国内当前正在进行的仿制药一致性评价工作密切相关;此外