最近“冰桶挑战”在网上大热,这使得人们关注到一个神经内科的罕见病:肌萎缩性侧索硬化(amyotrpnic lateral sclerosis,ALS),这令作为一个从事神经内科医生来说感到十分的欣慰。自2006年至今,在过去8年的时间里,我们共接诊治疗了125位确诊为肌萎缩侧索硬化症的患者,这个疾病对于普通人来说很陌生,但却是一种致死率很高的疾病,目前尚没有有效的治疗方法。 ALS的流行概况 肌萎缩性侧索硬化(amyotrpnic lateral sclerosis,ALS),又称为卢伽雷氏症(Lou Cehrigs disease),俗称渐冻人症。1869年由让-马丁·沙可(Jean—Martin Charcot)首次确诊。它是一种不可逆的致死性运动神经元疾病。病变主要侵犯上运动神经元(大脑、脑干、脊髓),又影响到下运动神经元(颅神经核、脊髓前角细胞)及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性进行性变性疾病。 在美国......阅读全文
肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)是一种选择性侵犯上、下运动神经元,引起进行性瘫痪和肌肉萎缩的致命性神经系统退行性疾病,俗称“渐冻症”。目前由于ALS病因仍不清楚,发病机制错综复杂,因此,临床尚缺乏有效的预防和治疗措施。 近年来,多项研究表明
肌萎缩侧索硬化症ALS是一种致命的不治之症,ALS患者脊髓中的神经细胞逐步死亡,会最终剥夺患者的行动能力甚至呼吸能力。包括桑福德-伯纳姆医学研究所、布莱根女子医院、麻省大学医学院在内的多家研究机构进行了小鼠实验,检验神经干细胞移植治疗ALS的潜力。他们进行的十一项独立研究显示,将神经干细胞移植到
哈佛大学干细胞研究所(HSCI)科学家在Science Translational Medicine杂志上公布的一份报告,对于寻求肌萎缩侧索硬化症(ALS)的真正治疗方法,起到了突破性推动作用。 干细胞与再生生物学(HSCRB)的Kevin Eggan和他的同事,在实验室里证明了用定制干细胞来
2017年4月12日, Neuralstem公司宣布扩展NSI-566神经干细胞在脊髓损伤中的I期安全性试验,将增加四名患者。NSI-566作为Neuralstem公司的首个干细胞候选产品,被开发用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)的治疗,即世人关注的“渐冻症”。NSI-566是一种脊髓源性神经干细胞
自噬(autophagy)是继凋亡(apoptosis)之后,生命科学最热门的研究领域之一。近年来,自噬的研究成果层出不穷,成为许多科学家和各种研究基金重点关注的研究方向。2013年,国家自然科学基金批准的与自噬相关的项目接近300个。但是,有关自噬性细胞死亡和存活在疾病中的作用仍然存在争议。生
在两项针对小鼠的研究中,研究人员证实一种经设计抵抗导致脊髓小脑共济失调2型(spinocerebellar ataxia type 2, SCA2)的基因突变的药物可能也被用来治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis, ALS)。这两项研究均于201
4月1日,《大脑》杂志在线发表了题为《重新激活无义介导的mRNA降解通路可有效对抗C9orf72双肽重复序列的神经毒性》的研究论文。该项研究揭示了导致部分肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的新机制,证实了激活无义介导的mRNA降解通路可以作为治疗ALS的新策略,并发现了一种现有的用于治疗哮喘的药物有可
4月1日,《大脑》杂志在线发表了题为《重新激活无义介导的mRNA降解通路可有效对抗C9orf72双肽重复序列的神经毒性》的研究论文。该项研究揭示了导致部分肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的新机制,证实了激活无义介导的mRNA降解通路可以作为治疗ALS的新策略,并发现了一种现有的用于治疗哮喘的药物有可
在失败的转化实验中,老鼠作为最令人不安的因素之一承担了过错。即便动物实验证明一种疗法是安全和有效的,但当用于人类时,仍有超过80%的潜在疗法失败。动物模型通常被谴责为检验一种实验药物能否成为有效疗法的欠佳预测变量。然而,真正的
2014年1月15日,国际生物医学重要期刊Autophagy《自噬》(影响因子12.04)在线发表了中科院上海生命科学研究院/上海交通大学医学院健康科学研究所及上海交通大学医学院神经病学研究所乐卫东教授研究组的研究论文"MTOR非依赖自噬激活剂海藻糖通过调控体内自噬通量保护肌萎缩侧索硬化症(AL
本期为大家带来的是神经生物学领域最近的研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。 1. Nature:新研究首次揭示抑制年龄相关的神经活动增加竟可延长寿命 doi:10.1038/s41586-019-1647-8. 在一项针对线虫、小鼠和人类的研究中,来自美国哈佛医学院的研究人员发现在整个动物界
日前,一项对肌萎缩侧索硬化症(ALS)病人进行的Ⅱ期临床试验表明,将人类干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性,但是其疗效还不确切,需要进一步扩大临床试验样本量验证干细胞疗法治疗ALS的效果。该研究已经发表在6月29日的《神经学》杂志上。 ALS是脑和脊髓运动神经元退化导致的一种神经紊乱疾病,
前天(11月26日),美国漫画家、“海绵宝宝”的创造者史蒂芬•海伦伯格去世,终年57岁。海伦伯格去年3月被诊断出罹患渐冻人症(肌萎缩侧索硬化,ALS),此次病发,在南加州的家中去世。 之前让这种罕见病走进大众视野的,一个是已逝的物理学家霍金,另一个是风靡全球的冰桶挑战。3月14日,当今最著名的
三菱田边制药(Mitsubishi Tanabe Pharma)美国子公司Mitsubishi Tanabe Pharma America(MTPA)近日宣布启动一项全球性III期临床试验(NCT04165824),评估依达拉奉(edaravone,MT-1186)一种研究性口服混悬剂在肌萎缩性
肌萎缩性侧索硬化症(ALS)也称为葛雷克氏症,是一种神经退行性疾病,主要杀死运动神经元,导致瘫痪和死亡。目前ALS无法治愈,大部分开发ALS的药物在实验过程中都失败了。 在发表于11月20日的Annals of Clinical and Translational Neurology杂志上的研
肌萎缩性脊髓侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS),又称路格里克氏病(Lou Gehrig’s disease),或者渐冻人症,是一种致命性的神经退行性疾病。ALS影响了大约2万名美国人,其特征在于脑干和脊髓中运动神经元的过早死亡。这种疾病引起渐进性肌
喜欢霍金是源于生活大爆炸,觉得他不光是世界级的物理大师,幽默又不失风趣,更显露出他的无奈和高处不胜寒。感觉更亲近,仿佛忘了他的病。 这种肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis,简称ALS),俗称渐冻人症,这是一种不可逆的致死性运动神经元病,主要症状为四肢和
神经退行性疾病,包括阿茨海默症(AD)、脊髓侧索硬化(ALS)、额颞叶痴呆(FTD)等,都是与衰老相关的疾病。神经退行性疾病给患者以及家庭带来巨大的痛苦与负担,然而目前世界范围内还没有任何一种药物能够有效治疗神经退行性疾病。随着生活水平的提高和平均寿命的延长,该类疾病的患病人数会显著上升。世界卫
神经退行性疾病,包括阿茨海默症(AD)、脊髓侧索硬化(ALS)、额颞叶痴呆(FTD)等,都是与衰老相关的疾病。神经退行性疾病给患者以及家庭带来巨大的痛苦与负担,然而目前世界范围内还没有任何一种药物能够有效治疗神经退行性疾病。随着生活水平的提高和平均寿命的延长,该类疾病的患病人数会显著上升。世界卫
肌萎缩侧索硬化症(ALS,又称鲁盖瑞氏症)是一种运动神经系统的退化性疾病,其主要临床表现是肌肉逐渐萎缩无力,患者最后会因呼吸衰竭而死亡。世界著名的理论物理学家斯蒂芬·霍金所患的就是该病。 斯蒂芬·霍金在他20岁的时候被诊断患上了肌萎缩性侧索硬化症(ALS, Amyotrophic Late
Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日,该公司宣布,计划启动一项关键性III期研究,评估Ultomiris(ravulizumab)用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)的治疗。该公司在2019年第四季度向美国FDA提交了一份Ultomiris治疗ALS的研究性新药申请(IND),
神经退行性疾病,包括阿茨海默症(AD)、脊髓侧索硬化(ALS)、额颞叶痴呆(FTD)等,都是与衰老相关的疾病。神经退行性疾病给患者以及家庭带来巨大的痛苦与负担,然而目前世界范围内还没有任何一种药物能够有效治疗神经退行性疾病。世界卫生组织预测,到2040年,神经退行性疾病将会取代癌症,成为人类第二
近日,正大制药集团附属公司江苏正大丰海制药有限公司获国家食品药品监督管理总局批准,取得新药——依必坦®(依达拉奉氯化钠注射液)的上市许可(批准文号:国药准字H20193434),该产品规格为100mL(含依达拉奉30mg与氯化钠855mg),有玻璃瓶和三层共挤输液袋两种包装,为独家通过100mL
肌萎缩侧索硬化症ALS也被称为卢迦雷氏病,是一种成人型的神经退行性疾病,其表现是运动神经元过早退化,从而导致患者身体出现进程性的致命瘫痪。研究显示这种疾病有两种致病蛋白,它们具有不同的功能。日前,加州大学San Diego医学院细胞与分析医学系的研究人员发现这两种蛋白的功能都作用于一条共同的通路
Cytokinetics是一家处于后期阶段的生物制药公司,致力于发现、开发和商业化首创的(first-in-class)肌肉激活药物,用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者,目前,Cytokinetics正在开发小分子候选药物,专门用于增加
Cytokinetics 是一家处于后期阶段的生物制药公司,致力于发现、开发和商业化首创的(first-in-class)肌肉激活药物,用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者,目前,Cytokinetics 正在开发小分子候选药物,专门用于
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种运动机体运动神经元功能的神经性疾病,在显微镜下研究者能够注意到,ALS患者的运动神经元包含有过量的TDP-43蛋白聚集物,由于聚集物中的TDP-43并不能发挥其正常作用,因此科学家们认为这种聚集物或诱发了运动神经元的变性,即ALS发生的标志。图片来源:UC San
渐冻症,又名肌侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis , ALS),尽管是发病率仅为十万分之三的罕见病,但在病程发展过程中,患者自由的思想将至死被逐渐禁锢在一个退化的躯壳中,造成极大的痛苦和社会经济负担,因此学界始终热切地寻找ALS的解药。 加州大学圣地亚哥分
干细胞及转化是“十三五”国家科技创新规划里明确指出的战略性前瞻性重大科学问题之一。以干细胞治疗为核心的再生医学,在神经、血液、心血管、生殖等系统和肝、肾、胰等器官的重大疾病治疗方面发挥作用,尤其间充质干细胞(mesenchymal stem cells,MSC)对神经退行性疾病、免疫疾病,糖尿病
渐冻症的全称为肌萎缩性脊髓侧索硬化症,英文缩写是ALS。渐冻症是一种会致命的神经系统疾病,患者会出现肌肉乏力、抽搐、颤抖、退化和萎缩等情况,严重的会更发生吞咽困难、咳嗽和呼吸功能衰退,丧失活动及自理能力。现在只有一种经FDA批准的药物,显示出较小疗效。大家对渐冻症的了解,可能很多都来自于两年前掀