Alnylam制药公司Onpattro获日本批准，治疗hATTR淀粉样变性
近日，Alnylam制药公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Onpattro（patisiran），用于成人患者治疗由遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性引起的多发神经病。Onpattro是日本批准的首个RNAi疗法，Alnylam公司已计划在日本立即推出该产品。在美国和欧盟，Onpattro分别于2018年8月10日和8月30日获批。 Onpattro的获批，基于III期临床研究APOLLO的数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球性研究，在伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者中开展，旨在评估patisiran的有效性和安全性。研究共入组225例患者，涵盖39个基因型。研究中，患者以2:1比例随机分配至patisiran（0.3mg/kg，每3周静脉输注一次）和安慰剂治疗。主要终点是治疗第18个月改良神经病变损害评分（mNIS+7）相对基线的变化。mNIS+7是一种神经功能缺损的综合衡量工......阅读全文
Alnylam药物Onpattro获英国NICE批准，治疗hATTR淀粉样变性
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司药物Onpattro（patisiran）在英国监管方面迎来转机。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布积极意见，推荐Onpattro作为一种具有经济效益的治疗选择，用于英国国家卫生服务系统（NHS），治疗成人患者由遗传
Alnylam制药公司Onpattro－获日本批准，治疗hATTR淀粉样变性
近日，Alnylam制药公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Onpattro（patisiran），用于成人患者治疗由遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性引起的多发神经病。Onpattro是日本批准的首个RNAi疗法，Alnylam公司已计划在日本立即推出该产品。在美国和
Alnylam药物Onpattro在巴西申请上市，治疗hATTR淀粉样变性
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布已向巴西国家卫生监督局（ANVISA）提交了Onpattro（patisiran）的上市许可申请（MAA），用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性伴多发性神经病患者的治疗。Onpattro已被ANVISA授予
全球首款RNAi药物！Alnylam药物Onpattro获加拿大批准上市
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布加拿大卫生部（Health Canada）已批准Onpattro（patisiran）用于成人患者治疗遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性。Onpattro是加拿大批准的唯一一个适用于与hATTR淀粉样变性相关
FDA批准首个基于RNA的基因沉默药物－每年需花费45万美元
据外媒报道，在突破性发现说明RNA干扰如何用于“沉默”某些基因近20年后及相关研究获得诺贝尔奖十多年之后，美国食品和药物管理局（FDA）批准了第一种利用这种方法进行成人临床治疗的药物。这种药物用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)患者。 但该药物不是治愈方法，而是持续治疗。据报道
罕见病RNAi疗法！变革性药物givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
高度创新RNAi治疗急性肝卟啉症III期临床获得空前成功！
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
全球首款RNAi药物patisiran获批
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，支持批准RNAi药物patisiran，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。如果获批，patisir
赛诺菲和Alnylam向EMA提交全球首个RNAi药物上市申请
12月18日，赛诺菲旗下专业化业务单元Sanofi Genzyme与美国RNAi（RNA干扰）药物领先开发商Alnylam Pharmaceuticals表示，双方已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请（MAA）。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白（TTR）的用于治疗遗传
全球第二款RNAi药物！创新药Givlaari获FDA批准，可治疗AHP
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
RNA疗法的现状与未来
使用反义寡聚核苷酸（antisense oligonucleotide）作为疗法的概念早在1978年就被提出，对RNA干扰（RNA interference， RNAi）的研究也在2006年获得了诺贝尔奖的认可。但是，RNA疗法的研发却并不是一帆风顺。直到最近两年，Ionis Pharmaceu
Givlaari在欧盟批准在即，治疗急性肝卟啉症(AHP)!
Alnylam Pharmaceuticals是一家行业领先的RNAi疗法公司，其药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现
Alnylam创新药物Givlaari获欧盟批准，治疗急性肝卟啉症
Alnylam Pharmaceuticals是一家行业领先的RNAi疗法公司，其药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现
创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症获美国FDA优先审查
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
2018十大RNA疗法公司，第一名不是Moderna？
2006年，斯坦福大学教授Andrew Z．Fire和麻省大学医学教授Craigc．Mello由于发现RNA干扰（RNA interference，RNAi）以及他们在基因沉默现象研究领域的杰出贡献，获得2006年诺贝尔生理学/医学奖。 获奖时，他们就曾预测，应用RNA干扰（RNAi）或小干扰
alnylam公司
在RNAi新药开发领域，Alnylam Pharmaceuticals是备受关注的“明星公司”。2018年，该公司研发的Onpattro（patisiran）成为首款获得FDA批准的RNAi疗法。本周，FDA又提前批准了该公司的Givlaari（givosiran）上市，这是世界上第二款获得FD
盘点－|－2018年十大RNA生物制药公司
将2018年称之为RNA疗法之年一点也不为过。今年8月，来自Alnylam公司的RNAi药物Onpattro获得美国FDA批准，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物，具有里程碑式的意义。而在本月7日，Moderna Therapeutics公司IPO募集6.043亿美元
lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型III期临床获得成功！
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物
siRNA脂质体Onpattro中阳离子磷脂PEG2000CDMG的作用
Onpattro,这是首款已上市的siRNA脂质体，之前AVT小编在介绍DLin-MC3-DMA时提到过siRNA脂质体Onpattro的处方，其中除DLin-MC3-DMA外还有一个新面孔PEG2000-C-DMG。那么它又是什么，阳离子磷脂PEG2000-C-DMG在siRNA脂质体Onpatt
罕见病RNAi药物！Alnylam完成向美欧提交lumasiran上市申请
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物
首款RNAi药物patisiran治疗hATTR淀粉样变性
RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam制药公司近日在日本熊本举行的第16届淀粉样变性国际研讨会（ISA）上公布了RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性的III期临床研究APOLLO的新数据。 此次会上公布的是心脏亚群结果：APOLLO研究中有56%（n=
RNAi药物治疗原发性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平
Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，pati
RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿大幅降低尿草酸水平
Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，pati
Alnylam发布临床数据，快速持久减少毒蛋白产生
近日，在阿姆斯特丹举行的阿尔茨海默病协会国际会议上，Alnylam公司报告了其RNAi疗法治疗阿尔茨海默病的1期临床试验的早期数据，结果显示，该RNAi疗法（ALN-APP）迅速且持久减少了患者大脑中与疾病相关的生物标志物淀粉样蛋白前体蛋白（APP）的产生。 这也是Alnylam首次发布向中枢
8月FDA批准的7个新分子实体药物
2018年8月，美国FDA一共批准了7个新分子实体（指在美国从未作为药品批准或销售的活性成分）药物，其中有多个属于罕见病新药。汉鼎好医友结合FDA官网信息，整理如下： NO.1 药品名称：Galafold 活性成分：Migalastat hydrochloride 获批时间：201808
孟山都公司和Alnylam结成战略联盟
孟山都公司和Alnylam制药公司已经结成了战略联盟，以推动农业领域的生物技术开发。这个新的联盟将Alnylam公司的RNAi(核糖核酸干扰)知识产权和专利技术带入孟山都公司新的BioDirect技术，该技术制造为农民提供创新的生物解决方案。 根据该协议的条款，孟山都公司获得Alnylam
没有它就没有mRNA新冠疫苗，脂质纳米颗粒技术迎来“复兴”
如今，世界上成百上千万人已经接种了基于mRNA技术开发的新冠疫苗。它们在帮助人们产生对新冠病毒的免疫力，控制新冠疫情的蔓延方面起到了举足轻重的作用。这种疫苗的一个关键元素是mRNA，这种遗传物质能够让我们自己身体中的细胞生成新冠病毒蛋白，从而激发免疫系统产生针对新冠病毒的免疫反应，从而预防未来可
赛诺菲投资7亿美元支持Alnylam开发RNAi疗法
赛诺菲宣布将扩大与Alnylam公司在RNAi研究领域的合作。公司将投入约7亿美元收购Ainylam公司约12%的股份以支持其目前处于研发阶段的各种研究项目。这一动作同时也标志着赛诺菲在波士顿地区继续扩大影响。公司此前以200亿美元的价格收购了Genzyme公司，而Genzyme公司将与Ainy
Alnylam－RNAi－胆固醇药物一期实验结果良好
Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi药物ALN-PCS早期研究成果。这种药物是一种被设计为靶向PCSK9酶基因产物的药物。 PCSK9的主要生理作用是降解LDL胆固醇，通过抑制这种酶的活性，肝脏部位LDL受体活性将会明显提高并进而降低血液中LDL胆固醇的含量从而达到治疗效果。研究人员
－FDA授予Alnylam－RNAi药物ALNAT3孤儿药地位
全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位(Orphan Drug Designation，ODD)，用于治疗A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。 目前，Alnylam正开发ALN-