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器官选择性mRNA递送系统的机制,扩展mRNA和CRISPR技术应用

近年来,mRNA作为新型制药技术,短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而,如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。 理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒(LNP)是目前临床上最先进的mRNA递送载体。目前,所有正在研制或批准临床使用的新冠mRNA疫苗均采用LNP载体进行递送。LNP为mRNA递送提供了许多好处,包括制剂简单、模块化、生物相容性和较大的mRNA有效载荷。 然而,临床研究表明,LNP会在肝脏积聚,因此当前的LNP递送系统大多是肝脏靶向的,肝脏以外器官(如肺和肾)的有效递送问题亟待解决。 美国德克萨斯大学西南医学中心 Daniel Siegwart 教授、程强博士(现为北京大学未来技术学院研究员)作为共同通讯作者,在《美国科学院院刊》(PNAS)上发表了题为:On the mechanism of tissue......阅读全文

器官选择性mRNA递送系统的机制,扩展mRNA和CRISPR技术应用

  近年来,mRNA作为新型制药技术,短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而,如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。  理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒(LNP)是目前临床上最先进的mRNA递送

疫苗用mRNA递送系统性能的决定因素

mRNA递送系统性能的决定因素是多因素且相互作用的,包括:(1)它们递送到适当细胞并有效释放mRNA到细胞质翻译机制的效力或能力;(2)它们的佐剂性,可增强免疫应答;(3)将注射部位过度炎症或全身分布和脱靶表达可能引起的不良事件或毒性的任何作用降至最低。  1、剂量  目前SARS-CoV-2临床试

喂食mRNA mimics和inhibitors研究昆虫mRNA调控发育的机制

  棉铃虫(Helicoverpa armigera),夜蛾科昆虫的一种,是棉花蕾铃期的重要钻蛀性害虫,主要蛀食蕾、花、铃,也取食嫩叶。MicroRNA是一类非编码小分子 RNAs(18-25 nt),其在各种生物进程中发挥着重要的作用,包括发育和基因调控。澳大利亚昆士兰大学研究人员通过人工

mRNA差异显示技术(mRNA differetial display)(2)

6.技术路线 mRNA 差异显示技术 The fluoroDD System •Builds on the HIEROGLYPH™ system –TMR-labeled anchored primers –Increased primer concentrations –I

mRNA差异显示技术(mRNA differetial display)(1)

1.概 述mRNA差异显示技术(mRNA differetial display)是一种快速有效的克隆差异性表达基因的方法。 方法建立:1992年 Liang P和Pardee首次应用DD技术对比人类乳腺癌细胞与正常细胞所表达的mRNA,以此来克隆癌细胞所特有的基因 目前已应用于个各领域:

mRNA工艺技术平台之mRNA制剂

  mRNA疫苗或药物的生产工艺,主要分为质粒DNA原液制备、mRNA原液制备、mRNA制剂制备三个阶段。本文讨论第三阶段的工艺平台,也是当前挑战最大的环节。  关键的制剂技术突破解决了mRNA的成药性问题,使其从60年的科研之路走向临床商业化应用,并在此次新冠疫苗应用中大放异彩。据公开信息, BN

Science重磅:全新mRNA递送SEND,开辟分子疗法递送新方法

  2020 年初,新冠疫情肆虐全球,各国药企均大力投入疫苗研发,希望及时研发出有效疫苗以阻止疫情扩散,这也让原本还远离大众视线的 RNA 疗法,广为人知。  相比于传统疫苗,RNA 疫苗仿佛是专门为新冠疫情准备的。美国疫苗生产企业 Moderna 在得到新冠病毒基因组序列后,仅用了 4 天,就获得

mRNA差异显示的方法和应用介绍

中文名称mRNA差异显示英文名称mRNA differential display定  义从两种组织或经过不同处理的两种细胞的信使核糖核酸(mRNA)所得到的互补DNA作的差异显示实验,可以分析不同组织细胞基因表达的区别。应用学科生物化学与分子生物学(一级学科),方法与技术(二级学科)

mRNA差别显示技术

mRNA差别显示技术也称为差示反转录PCR(Differential Display of reverse Transcriptional PCR)简称为ddRT-PCR。它是将mRNA反转录技术与PCR技术二者相互结合发展起来的一种RNA指纹图谱技术。目前已广泛应用于分离鉴定组织特异性表达的基因。

研究发现发展CRISPR/Cas9递送及活体基因编辑新策略

  CRISPR/Cas9是一种源自细菌获得性免疫系统的基因编辑技术,在化学生物学基础研究及发展新型基因治疗技术中具有广泛的应用前景。然而,其生物医学应用面临的关键问题之一在于递送具有基因编辑功能的Cas9核酸酶进入细胞中,并实现活体基因编辑。   最近,在国家自然科学基金委、科技部和中国科学院