一文看懂基因编辑和基因疗法七大最新进展
1、缓解率达97%！血友病基因疗法效果显著 Spark Therapeutics宣布，12名甲型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后，缓解率达到97％。Spark研发的SPK-8011是一种使用Spark200衣壳且含有密码子优化的人源因子VIII基因的新型生物工程腺相关病毒（AAV）载体。它可以更有效地转导人肝细胞，并表达密码子优化的B结构域缺失的因子VIII基因，内源性产生因子VIII，用于治疗甲型血友病。Spark总裁兼研发负责人Katherine High博士说：“这些早期数据进一步支持了因子活性水平超过12％对患者预后造成的巨大影响，使我们更接近消除自发性出血的目标，使甲型血友病患者不再需要定期输注。”基于到目前为止的总体结果，Spark打算在今年第四季度启动3期试运行研究。在试运行研究完成后，3期参与者将接受2x10^12 vg/kg的SPK-8011。 2、黄斑变性基因疗法效果显著，有望摆......阅读全文
一文看懂基因编辑和基因疗法七大最新进展
1、缓解率达97%！血友病基因疗法效果显著 Spark Therapeutics宣布，12名甲型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后，缓解率达到97％。Spark研发的SPK-8011是一种使用Spark200衣壳且含有密码子优化的人源因子VIII基因的新型生物工程腺相关病毒（A
最新进展：基因编辑和基因疗法
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
一文看懂基因检测和精准医学领域最新进展
1. 美国NCCN发布罕见妊娠癌症的首个指南 2018年8月9日，美国国家综合癌症网络（NCCN）针对一组影响孕妇的罕见癌症发布了新的治疗指南。妊娠滋养细胞肿瘤（GTN）也称为妊娠滋养细胞疾病（GTD），在妊娠期间通常发生在形成胎盘的细胞上。它在美国的发生率是每1000次怀孕中大约有一次，但在
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
一文看懂细胞疗法四大最新进展
1. 优瑞科T细胞疗法治疗实体瘤试验结果积极 9月7日，优瑞科（Eureka Therapeutics）宣布了ET140202 T细胞疗法治疗AFP阳性肝细胞癌（HCC）患者的概念验证研究结果。这项在西安交大第一附属医院进行的概念验证试验中，6名AFP阳性HCC患者接受了ET140202 T
Med Qiao Group宣布投资全美顶尖基因编辑公司
Recombinetics是一家位于明尼苏达州并将基因编辑技术应用在农业领域，临床前 研究以及临床领域的应用与研究等领域的顶尖基因编辑公司，该公司已实现了在多 物种上进行基因编辑，该公司拥有完全排他的Talen 等方法针对一些动物的专利及 使用权。比如，Recombinetics可以将农场饲养的
一文看懂肿瘤靶向疗法五大最新进展
1. 靶向CCR4，FDA批准淋巴瘤新药 FDA宣布批准Poteligeo（mogamulizumab-kpkc）上市，治疗已经接受过至少一次全身性疗法的复发或难治性蕈样真菌病（mycosis fugoides， MF）或塞扎里综合症（Sezary syndrome， SS）成年患者。这是FD
基因检测研究七大最新进展
1. MIT与哈佛大学“多基因风险评分”技术可预测5种严重疾病的风险 麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所的科学家表示，他们已经开发出一种基因组筛查工具，它可以预测乳腺癌，2型糖尿病，冠状动脉疾病，心房颤动和炎症性肠病的风险。识别这些高风险人群，有利于提供个体化的预防性护理。Broad团队与麻省总
专家：基因编辑疗法并非绝对安全
以色列一项新研究发现，已用于治疗癌症等疾病的CRISPR基因编辑技术虽然非常有效，但并非绝对安全，该技术可能导致遗传物质损失，进而影响基因组稳定性，长远来看甚至可能致癌。研究人员建议在使用CRISPR基因编辑疗法时应注意安全隐患。 CRISPR是一种用于编辑DNA（脱氧核糖核酸）的开创性技术，可通
众多学者介绍基因编辑的最新进展
CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力，正在彻底改变基因组改造，这也引发了新的研究、专利之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上，一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。 解决导入问题 据Bio-iT World报道，这次大会的一