Alexion升级版产品Ultomiris第二个适应症获美国FDA优先审查

　　Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理并将优先审查Ultomiris（ravulizumab）的一份生物制品许可申请（sBLA），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，此次sBLA申请用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。FDA将在2019年10月19日作出审查决定。

　　aHUS也被称为补体介导的TMA，这是一种严重、慢性、极其罕见的疾病，可对重要器官（主要是肾脏）造成渐进性损害，导致肾功能衰竭和过早死亡。

　　此次sBLA基于先前已公布的结果，这些结果于近日在欧洲肾脏协会-欧洲透析和移植协会（ERA-EDTA）大会上公布。来自III期研究的结果显示，Ultomiris治疗aHUS患者达到了完全TMA缓解的主要终点，定义为：血液学正常化和改善的肾功能。

　　Alexion公司执行副总裁兼研发主管John Orloff博士表示：“FDA受理Ultomiris新适应症申请，是我们努力为患有这种毁灭性疾病的患者提供潜在新护理标准迈出的的重要一步。我们期待与FDA密切合作，以促进对该申请的快速审查。”

　　Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。在美国，Ultomiris在2018年12月获FDA批准，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的治疗。该药被定位为Alexion公司重磅药物Soliris的升级版，后者于2007年首次获准上市，已获批治疗3种罕见病，分别为PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）。此外，Soliris治疗脊髓炎-视神经频谱障碍（NMOSD）于今年2月底在美国监管方面进入FDA的优先审查。

　　目前，Alexion严重依赖Soliris，该公司大约90%的销售额来自该产品。Soliris是全球最昂贵的药品之一，定价高达50万美元/年，自上市以来，Soliris已累积为Alexion公司带来了超过150亿美元的销售额，该药也是全球最畅销的孤儿药之一，2018年的全球销售额达到了35.63亿美元，较2017年（28.43亿美元）增长达25.3%。

　　有分析师预测，基于强劲的临床数据和差异化特征，Ultomiris上市后将占据PNH市场绝大部分份额，包括PNH初治患者以及由Soliris转向Ultomiris治疗的经治PNH患者，这2个药物在2022年的合计销售额预计将达到52亿美元。

　　眼下，Alexion公司正在积极推动Ultomiris的市场渗透，同时也正在积极开发Ultomiris的其他适应症（包括gMG）以及开发皮下注射剂型Ultomiris。

　　原文出处：U.S. FDA Accepts Supplemental Biologics License Application (sBLA) for ULTOMIRIS? (ravulizumab-cwvz) under Priority Review for the Treatment of Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS)