B型血友病基因疗法！uniQure第一代疗法AMT060临床获益

　　uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第一代B型血友病基因疗法AMT-060治疗10例患者I/II期研究长达3.5年的长期随访数据，结果显示FIX稳定表达、出血和FIX替代疗法使用持续减少。

　　在这项正在进行的I/II期研究中，接受AMT-060治疗的所有10例患者继续表现出长期的有意义的临床影响，包括FIX活性的持续增加，以及通过FIX替代疗法使用的减少和出血频率减少衡量的患者疾病状态改善。在长达3.5年的随访中，AMT-060仍然安全且耐受性良好，没有新的严重不良事件，自上次报告数据以来没有发生出现抑制剂。

　　第二剂量队列（2x10的13次方gc/kg）的所有5例患者在治疗后3年内继续维持不使用常规FIX替代治疗。在最后12个月的观察中，平均年出血率为0.7次，比治疗前的一年减少了83%。同一时期，FIX替代疗法的使用量较治疗前下降了96%。与第一年的7.1%和第二年的8.4%相比，3年的稳态平均年FIX活性为7.9%。

　　荷兰鹿特丹伊拉斯谟大学医学中心Frank W.G.Leebeek博士说：“AMT-060的I/II阶段研究继续证明了Uniqure基因治疗平台对血友病B的长期安全性和耐受性令人印象深刻。”“我们现在已经证明了持久的临床益处，包括持续的修复活性、改善的疾病表型以及在给药后3.5年内自发性出血的显著减少。这些数据对于Uniqure的血友病B项目非常令人鼓舞。”

　　AMT-060是uniQure公司的第一代B型血友病基因疗法，由一个携带野生型FIX基因的基因盒的AAV5载体组成。AMT-060 I/II期研究的数据将作为第二代B型血友病基因疗法AMT-061上市审批的监管提交文件的一部分。

　　AMT-061由一个携带基因盒的AAV5病毒载体组成，该基因盒中含有一个受专利保护的FIX Padua变体（FIX-Padua）。uniQure公司在美国和加拿大拥有多个专利，广泛涵盖了使用带有FIX-Padua变体的AAV基因疗法治疗出血性疾病的方法，包括B型血友病。该公司正在欧盟申请更多的专利。

　　基于AAV5的基因疗法在许多临床试验中被证明是安全的和耐受性良好的，包括对25例B型血友病患者和其他适应症患者进行的4项uniQure试验。在该公司的AAV5基因疗法的临床试验中，没有一例患者经历过任何细胞毒性T细胞介导的对衣壳的免疫反应。此外，临床前和临床数据表明，基于AAV5的基因疗法可能在具有AAV5抗体的患者中具有临床疗效，因此与其他基因疗法候选产品相比，潜在地提高患者的治疗资格。