FDA宣布将“扩大获取计划”扩展至罕见病患者

　　一项旨在挽救晚期肿瘤患者的同情用药计划，如今罕见病患者也可以适用。

　　这个被称为“扩大获取（Expanded Access，EA）”的计划，针对已经尝试了所有的可用的治疗方案，又不具资格或无法参加新药的临床试验的患者。

　　同情使用也被称为慈悲使用（Compassionate Use），指定患者或单一患者使用（Single-Patient Use），这个计划允许一些患有重大或危及生命的疾病的患者获得未经美国食品和药物管理局（FDA）批准的研究性新药。

　　至今为止，扩大获取只是针对晚期癌症患者。如今，FDA宣布，将这个扩大获取计划扩展至罕见病患者。

　　"开发治疗罕见疾病的新药面临诸多挑战。例如，由于患者人数较少，招募临床试验参与者可能很难。" FDA局长Scott Gottlieb博士在一份声明中说。

　　“而且，对于那些患有罕见疾病的患者来说，他们找不到一个信息库，发现更多药企，找到其他的治疗药。这就造成了患有罕见疾病的重症患者未被满足的治疗需求。” 他说。

　　这个项目由里根 -乌达尔基金会负责，这个基金会专门建立了扩大获取导引（EA Navigator）的网站，为医生，病人和医务工作者提供有关扩大获取（EA）和相关的信息指导（点击阅读原文可进入EA Navigator英文网站）。

　　药企也沾光

　　当然，这个计划也同时促进了小公司的新药研发，可谓是双赢。

　　在任何一个时候，都有数百个新药试验在进行测试。这些试验大部分在ClinicalTrials.gov这个网站可以找到。

　　因为新药研发耗资大，费时长，对于许多没有太多资本的小公司来说，每天都需要考虑下一步的研发费用来源，有时需要大公司来帮助埋单，才可以继续推进新药研发。

　　“许多开发孤儿药创新疗法的都是小公司，他们自己可能也举步艰难，困难重重。我们认为，病人如果比较容易地可以找到一些公司，用上这些公司提供的同情使用的新药，就可以少面临些障碍，”他接着说。

　　“对于生命垂危又无法通过传统途径获得在研新药的患者，扩大获取项目起着重要的作用。因为许多罕见病没有FDA批准的治疗药，（扩大这个计划）可以让患有罕见病的患者也可以早期进入项目，从而受益。”