FDA授予Sigilon公司SIG001孤儿药资格，治疗A型血友病！

　　Sigilon Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的创新细胞疗法公司，致力于开发用具备生物相容性的材料封装的细胞疗法(encapsulated cell therapy)。

　　近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予SIG-001孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），这是一种开发用于A型血友病的研究性疗法，利用Sigilon公司“Shielded Living Therapeutics（受保护的活细胞疗法）”平台植入经过工程化改造的细胞，产生稳定水平的血浆凝血因子VIII，这是一种重要的凝血蛋白。

　　Sigilon公司正在完成用于支持SIG-001新药临床试验申报（IND）的研究，预计将在2020年上半年开始临床试验。在临床前研究中，Sigilon公司已经证明其工程化细胞能产生稳定的、治疗水平的血浆凝血因子。

　　目前，Sigilon公司管线中已有多款新型工程化人类细胞疗法，这些细胞采用Sigilon公司Afibromer™生物材料基质进行保护，该基质可防止免疫系统排斥细胞并避免异物反应或纤维化。这些工程化细胞可产生慢性疾病患者（如血友病、糖尿病、溶酶体贮积症等）所需的关键蛋白质、酶或因子。

　　孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。在获得孤儿药资格认定后，药企有资格获得罕见病药物研发方面的各种激励措施，包括临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

　　Sigilon公司总裁兼首席执行官Rogerio Vivaldi表示：“我们很高兴收到SIG-001的孤儿药物资格认定，这一认定强调了血友病A患者群体对有效、持久疗法的迫切需求，并加强了我们通过开发项目推进SIG-001的决心。此次是我们收获的第一个孤儿药资格认定，我们的管线中有多个慢性病资产都有希望获得孤儿药资格。”

“Shielded Living Therapeutics（受保护的活细胞疗法）”技术平台

　　目前，Sigilon公司已开发出了专有的工程化人类细胞：能稳定持续表达高水平的目标蛋白、在封装环境中生存良好、可进行大规模生产、与临床应用中的细胞相似、能够轻松地插入新的基因表达盒以针对不同的应用目的。

　　这些工程化细胞采用专有的Afibromer基质进行封装保护，该基质具有理想的特性，可为细胞提供容身之所并避免纤维化。Siglion公司已将这种基质开发成了一种超级生物相容性材料，能够在产生最小程度的纤维化或免疫排斥反应的同时保留在体内。

　　在治疗时，通过简单的腹腔镜手术将“受保护的活疗法”产品植入腹部，这种微创方法制造2-4个小的腹部切口，然后将产品胶囊注入腹腔。其他在研的应用部位包括皮下、眼下和中枢神经系统。

　　植入后，这些“受保护的活疗法”产品中含有的工程化人类细胞，或以恒定速率系统性地递送蛋白质，或被编程以响应不断变化的状况（例如，某些自身免疫性疾病的特征性耀斑[即突然发作]）或诸如葡萄糖等波动水平的循环因子（例如，与糖尿病治疗相关的状况）。

　　此外，合成生物学工具和可编程基因电路（genetic circuit）为工程化细胞创造了新的可能性，使其能够感知不断变化的环境并做出恰当的反应。通过将这些此类“感应和响应”细胞与Afibromer基质相结合，Sigilon公司可以创造出具有“智能药物”潜力的治疗产品，用于治疗复杂和严重的慢性病。