FDA推出国际癌症用药审评计划多国同步审批

　　FDA认为，在多个国家同步提交和审评癌症用药的新框架，将能够加快患者获得新疗法的速度，简化药品开发。

　　9月17日，FDA公布名为"ORBIS项目"的框架计划。FDA同时宣布，Keytruda和Lenvima联用治疗子宫内膜癌的组合疗法，成为通过该框架流程获批的首个疗法。通过这项国际间药品监管机构合作审批计划，FDA与澳大利亚药品管理局（Therapeutic Goods Administration，TGA）和加拿大卫生部（Health Canada），同时批准Keytruda和Lenvima的补充生物制品许可申请和补充新药申请（sBLA/sNDA），这一批准比PDUFA法案规定的日期提前了三个月。FDA加速批准Keytruda与Lenvima联用治疗晚期子宫内膜癌。加拿大卫生部给予有条件批准。澳大利亚TGA给予临时批准。

　　FDA代理局长Ned Sharpless医生在一份声明中表示，三家监管机构期待更多的国际合作伙伴参与到“ORBIS项目”这一重要的合作行动中，更好地为全球患者群体服务。

　　ORBIS项目：多家监管机构同步审批

　　ORBIS项目旨在帮助其它国家的患者尽早获得治疗药物。不论药品是否已经获得FDA批准，在这些国家的注册提交，可能会出现严重拖延。

　　FDA肿瘤学卓越中心主任Richard Pazdur博士表示，不论患者居住在哪个国家，作为医生，都会关注如何为患者提供质量最佳的医疗照护。从这个意义上讲，ORBIS项目所做的，是救死扶伤的正确事情。同步审批药品非常重要，意味着无论在什么地方开展临床研究，都可以为临床试验提供相同的医疗照护标准。从实用的角度来看，这样的做法，应该对接下来的临床试验与临床研究的对照臂设置有积极影响。

　　癌症用药的关键性临床试验通常在多个国家进行，对于在FDA审批的癌症用药的安全性和有效性而言，这些全球性临床试验的作用越来越重要。将来的药物开发，可能会受益于新制定的更加统一的全球治疗标准，从而有助于实现重要试验的最优设计。因此，如果将ORBIS项目的流程，转化为参与国之间更加统一的医疗照护标准，就意味着在设计临床试验时，一致性会更好。

　　不同监管机构协作

　　根据与其他监管机构签订的保密协议，在2004年，FDA的血液病和肿瘤药品办公室（OHOP）就开始与其它药品监管机构定期举行电话会议，围绕与在审申请有关的特定主题，开展信息交流和合作。FDA在今年春天启动了ORBIS项目，每月召开联合电话会议，与澳大利亚TGA、加拿大卫生部、欧洲药品管理局（EMA）、日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）和瑞士联邦药品管理局（Swissmedic）磋商。此外，FDA与中国国家药品监督管理局已启动季度会议，讨论全球药品开发面临的监管问题。

　　Pazdur博士表示，从相关的磋商中了解到，在某些情况下，与FDA相比，这些国家批准新药，甚至是扩展适应症，比FDA滞后不止几个月。有时，向TGA或加拿大卫生部等监管机构提交重要的药品申请，会比向FDA提交申请晚好几年。采用这种联合审评机制来启动这一过程，不失为可取的好想法。

　　满足未竟医疗需求

　　Pazdur博士表示，之所以选择Keytruda/Lenvima申请作为ORBIS计划的首批项目，是因为存在显着的未竟医疗需求。已有很多年没有批准过专门针对子宫内膜癌的治疗药物，存在显着的未竟需求。FDA与申请人和相关药品监管机构进行了范围界定，权衡利弊，确保监管机构对试验设计或安全性没有过度担心。通过与加拿大卫生部和澳大利亚TGA合作，确保不同的药监机构间能够就申请的要点达成一致。需要注意的是，参与ORBIS项目的监管机构批准的药品，标签说明格式并不一样。各个监管机构就药品标签说明展开交流，了解潜在的差异。不同国家的标签说明中，只存在微小差异。加拿大卫生部批准的适应症，与FDA和TGA批准的适应症略有不同。

　　Pazdur博士表示，提交Keytruda/Lenvima申请的默沙东公司和卫材株式会社同意相关的同步审批方式。两家公司向相关的多家药品监管机构提交了申请。对于提交给FDA的申请，这两家公司选择了实时肿瘤学审评（RTOR）试点计划。

　　扩展ORBIS项目

　　Pazdur博士在接受相关媒体采访时表示，ORBIS项目在审申请中，还有其它若干个补充申请。FDA和其它对等的审评机构，正在考虑将ORBIS项目用于新分子实体药品申请（NMEs）。Pazdur博士将在今年9月最后一周，到访澳大利亚、新加坡，讨论向新分子实体药品申请开放ORBIS项目的可能性。由于会涉及到批准前检查与其它诸如质量与生产方面的问题，以及药理学、毒理学等多其它学科部门，新分子实体药品申请会比较复杂。

　　不同的药品监管机构之间开展同步审评的另一个好处是，在整个注册审评流程中，参加到ORBIS项目的多个药品监管机构的审评员们，能够彼此了解。Pazdur博士表示，相关审评员能够“从全球的角度获取观点，提供了一个了解其它监管机构运作方式的窗口。”