ISTH 2017：杰特贝林A型血友病疗法Afstyla表现长期疗效

　　在7月8-13日德国柏林召开的第26届国际血栓与止血大会（ISTH）上，血浆蛋白生物制剂疗法企业杰特贝林（CSL Behring）公布了A型血友病治疗药物Afstyla（lonoctocog alfa，重组单链凝血因子VIII，rFVIIISingleChain）新的研究数据。数据显示，Afstyla用于预防性治疗（prophylaxis）和按需治疗（on-demand）可降低药物平均使用量，同时不影响疗效。

　　该研究在A型血友病患者群体中开展。通过采用之前开发的预算影响模型，该研究计算并比较了Afstyla（每周给药2-3次）与标准护理药物octocog alfa（辛凝血素，每周给药3-4次）的患者平均产品消费（IU/kg，国际单位/千克）。研究中，药物剂量、中位年出血率、需要治疗出血的平均输血次数均基于产品处方信息和其他已发表的数据。

　　研究结果显示：（1）用于预防性治疗（包括出血事件治疗）时，Afstyla平均每月消费量在儿科患者群体中比octocog alfa低6.4%、在青少年和成人患者群体中比octocog alfa低16.7%；当排除出血事件治疗之后，Afstyla平均每月消费量在儿科患者群体中比octocog alfa低4.8%、在青少年和成人患者群体中比octocog alfa低16.7%。（2）用于按需治疗时，Afstyla每次出血发作消费量在儿科患者群体中比octocog alfa低41.3%、在青少年和成人患者群体中比octocog alfa低27.2%。

　　杰特贝林全球卫生经济学和报销战略总监Songkai Yan表示，基于我们的研究发现，总体而言，与接受每周3-4次octocog alfa治疗的患者相比，接受每周2-3次Afstyla治疗的患者需要较少的凝血因子用量来管理其病情，包括出血事件的治疗，同时针对出血发作获得了持久的预防性和按需保护。

　　Afstyla是一种新型重组单链人凝血因子VIII产品，每周注射2-3次，适用于所有年龄段的A型血有病患者。该药是首个也是唯一一个获批治疗A型血友病的单链凝血因子产品，具有非常卓越的治疗出血和预防出血效果，由于其对血管假性血友病因子（VWF）具有极强的亲和性，因而具有更高的分子稳定性和更长的疗效持续时间。

　　在临床研究中，Afstyla用于预防性治疗和按需治疗均表现出卓越的止血和预防出血功效，2种给药方案中，Afstyla的用药剂量均较低，同时具有非常好的安全性，患者接受长期的Afstyla预防性治疗后，其体内未检测到针对Afstyla的抑制剂。Afstyla的上市，极大地提高了A型血有病患者群体的生活质量。

　　在美国和欧盟，Afstyla分别于2016年5月和2017年1月获批，该药适用于：（1）常规预防性治疗，预防或减少出血事件的频率；（2）控制和预防出血事件；（3）围手术期管理。此外，该药也已获得加拿大、澳大利亚、瑞士的批准。

　　A型血友病是一种先天性凝血功能障碍的出血性疾病，主要影响男性，其特征是患者体内缺乏凝血因子VIII或VIII存在功能缺陷。A型血友病患者可能经历出血时间延长或自发性出血，特别是血液进入肌肉、关节和内脏。据世界血友病联合会（WFH）的估计，血友病的发病率约为万分之一，其中大多数患者有A型血友病。