RXi制药公布：视网膜瘢痕1／2期临床试验取得积极成果

　　近日，RXi Pharmaceuticals公司宣布旗下药物RXI-109在1/2期临床试验RXI-109-1501中取得了积极成果。此次试验是一项开放标签、多剂量、剂量递增研究，该试验共有三个剂量组，按顺序登记，分别评估注射RXI-109在晚期新生血管性年龄相关性黄斑变性（NVAMD）伴视网膜下纤维化患者中的安全性和耐受性。

　　在这项研究中，注射RXI-109的临床效果达到了主要和次要终点。试验显示注射RXI-109没有剂量限制和严重毒性，以及仅发生了轻度至中度药物相关的不良事件。此外，对受试者进行全面的眼部检查也显示没有炎症迹象，也没有任何其他与治疗相关的耐受性问题。因此，这些研究结果表明，在接受三种剂量RXI-109注射的所有患者都显示安全且耐受良好的。

　　尽管研究的主要目的是评估用RXI-109进行眼部注射的安全性和耐受性，但研究人员还是进行了几项评估以测量注射带来的潜在临床效果，包括测量视网膜下纤维化病变大小的基线变化、通过光谱域（SD）光学相干断层扫描（OCT）、眼底照相和荧光血管造影测量，以及通过测量最佳矫正视觉（BCVA）对视觉功能的潜在影响。结果显示，与基线随访相比，除了一名受试者外，所有受试者在最后一次随访时都具有BCVA改善。

　　对于此次实验结果，RXi制药首席开发官Gerrit Dispersyn医学博士评论说，“这一积极的研究结果在多个层面上令人兴奋。首先，我们在玻璃体内注射RXI-109取得的令人印象深刻的安全性和耐受性临床数据，进一步支持了该药物在视网膜瘢痕的治疗研发。此外，阳性结果也开辟了在眼科中使用我们平台技术的重要途径，其中sd-rxRNA可以将其他蛋白质用于其他眼部适应症。尽管这是一项小规模的研究，但令人鼓舞的是，在最后一次随访时发行了一些关于眼部评估的汇总统计数据 ，与其他组相比，RXI-109的最高剂量注射组（组群3）基线变化比基线组更加明显。”

　　RXi制药一家生物技术公司，基于公司专有的新一代核糖核酸干扰(RNAi)平台主要研发RNAi引起皮肤和眼科疾病以及癌症相关药物。

　　RXi制药公司sd-rxRNA技术平台

　　此外，公司免疫肿瘤领域药物Samcyprone已被美国FDA授予治疗由2b-4阶段恶性黑色素瘤导致的皮肤转移癌的孤儿药地位。Samcyprone是二苯基环丙烯酮（DPCP）的一种外用剂型，能够刺激免疫系统治疗疣、斑秃、皮肤转移癌。DPCP在临床上已应用了几十年，主要用于多种皮肤疾病的治疗，而RXi公司正开发一种更安全更持久的DPCP剂型。

　　2011年9月之前，公司业务由其非操作部门Galena Biopharma公司(该公司的前母公司)主持。此后其计划与Galena脱离，独立上市，2012年4月这一计划得以完成。但2017年11月Rxi制药财报显示，2017财年第三财季净利润为-247.60万美元，同比下降11.93%。