VTX801|肝豆（WD）的基因疗法值得期待

　　2019年3月20日辉瑞公司和Vivet Therapeutics（Vivet）宣布，辉瑞已收购Vivet公司15%的股权，并获得了今后收购Vivet全部流通股的独家选择权。Vivet是一家新兴的生物技术公司，成立于2016年，总部位于法国巴黎。Vivet专门为罕见的遗传性代谢疾病开发新型基因疗法，致力于为遗传性肝病研发基因疗法以满足医疗亟需。

　　2017年09月29日Vivet公司旗下治疗威尔逊氏病（Wilson’s Disease，WD）的基因药物VTX801被美国和欧洲监管部门孤儿药的称号。辉瑞与Vivet将合作研发VTX-801V，针对WD的基因疗法将具有不错的潜力。

（来自Vivet Therapeutics官网）

　　VTX-801是一种携带小型功能性ATP-7B铜转运体基因的腺相关病毒（AAV）药物，旨在通过外源性导入铜转运体基因恢复肝细胞铜代谢的水平，该药物是Vivet Therapeutics首个被授予孤儿药称号的药物。VTX-801极大地促进了Vivet 公司的价值，当VTX-801最终获批进入美国和欧洲市场后，将独霸7-10年WD患者治疗的市场。

　　WD是铜转运蛋白ATP7B基因突变引发的一种遗传疾病，发病概率约为1/40000人。WD患者的胆脏中代谢、排除铜元素的途径被破坏，导致组织中积累铜元素，引发组织毒性（尤其是肝脏和中枢神经毒性）。如果WD不及时治疗，患者的身体将逐渐衰落并危机生命安全。生理性恢复WD患者的铜稳态是当前的治疗思路，然而欧美两国监管层都意识到这一疗法在安全性和有效性上均无法满足治疗所需。

　　2019年3月20日制药巨头辉瑞（NYSE: PFE）宣布以高达6.05亿欧元（6.87亿美元）的价格收购了Vivet Therapeutics的独家选择权。通过这笔交易，辉瑞制药获得了罕见疾病基因治疗开发公司Vivet 15%的股权。交易完成后，双方将共同开发Vivet的主要候选物VTX-801。VTX-801的潜力早已在临床前动物模型中得到证实，Vivet 与辉瑞的合作将有助于加速VTX-801的研发进程，并扩展Vivet 的其它创新技术。据悉，除了WD研发项目，Vivet还在推进针对胆汁排泄缺陷的进展性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的肝脏靶向性基因疗法，以及治疗尿素循环障碍导致氨和其它有毒物质在血液中累积的瓜氨酸血症的基因治疗研究。

　　辉瑞和Vivet在肝脏定向AAV基因治疗中的专业知识结合在一起，创造了为代谢疾病开发出突破性药物的机会，WD患者的生活或将因此改变。VTX-801可以通过直接解决疾病的根本原因而为患者提供潜在的变革性治疗选择。目前，VTX-801基因疗法已在临床前模型中得到了验证，已经被美国FDA和欧盟委员会（EC）授予孤儿药资格，期待VTX-801基因疗法能尽快安全为WD患者的健康服务。