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在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《Protein & Cell》杂志。相关新闻：中山大学基因编辑研究引国际广泛关注。那么这是否意味着，我们将很快把基于CRISPR–Cas9的方法用于治疗人类疾病？近期，Cell旗下子刊、国际期刊《EBioMedicine》发表社论文章指出，基于CRISPR–Cas9的基因疗法还为时过早。 中山大学研究人员人类基因组编辑研究的实验进展并不顺利。虽然内源性靶基因如预期的那样被裂解，但是裂解只发生在大约一半的实验胚胎中。此外，研究人员观察到，“修复”序列的回收是低效的，只发生在一小部分的胚胎中。更严重的是，研究人员观察到高度的脱靶突......阅读全文
我们是否也应该停下脚步有所展望呢？2016年、未来5-10年，甚至于20年，生物医疗将朝着什么方向发展？会在2015年热门突破上实现哪些革新？ 微生物群对大健康的意义 人体内共存着数以万亿计的微生物，远多有人体的细胞数。这些微小生命体对于我们的健康不可或缺。如今，随着研究技术、维度的
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。 IV通
自从微生物学诞生以来，研究人员着重关注让我们、我们驯养的家畜和种植的植物患病的病原体。鉴于症状的产生是了解特定病毒是否在几年前就已存在的唯一方法，因此大多数得到很好研究的病毒是那些导致疾病的病毒。但是很多病毒长期地感染人类，不会导致疾病，但是可能会导致年龄非常小的、年龄非常大的或者存在免疫抑制的
肝炎是甲型肝炎病毒（HAV）、乙型肝炎病毒（HBV）、丙型肝炎病毒（HCV）、丁型肝炎病毒（HDV）或戊型肝炎病毒（HEV）感染导致的，其中以HBV和HCV感染最为严重，96%的肝炎死亡病例都是HBV和HCV感染导致的肝炎造成的。 据世界卫生组织统计，目前，全球有近2.4亿慢性乙型肝炎患者，每
北京基因组研究所所长杨焕明：像争夺国土一样争夺基因资源 我国科学家10月在深圳宣布，世界上第一个黄种人全基因组标准图绘制完成。承担该项目的华大基因研究中心称，这是我国在承担国际人类基因组计划1%任务、国际人类单体基因10%任务后，用新一代测序技术独立完成的100%黄种人基因组图谱。 从
在一片恐慌与焦虑中，甲型H1N1流感持续升级，流感疫情呈迅速蔓延之势，随着疫区人口的频繁流动，宛如涟漪般开始向全球波及。气氛顿时紧张起来。 SARS留给公众的记忆依然盘桓不去，在甲型H1N1流感面前，中国严阵以待的规模并不陌生。 然而，对于这个幽灵杀手，我们的了解有多少?面对它，我们
最近，我国科学家完成的一项其实技术上和概念上都没有太多亮点的研究，也就是中山大学副教授黄军就及其同事利用一种名为“CRISPR”的基因编辑技术，试图修复存在遗传缺陷的人类胚胎，把“基因编辑”“CRISPR”“基因技术改造人类”等等听起来高深莫测或耸人听闻的名词一股脑推送到公众视野中。 过去几周
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本文中，小编整理了多篇研究成果，共同解读科学家们在基因疗法研究领域取得的新成果，分享给大家！图片来源：www.pixabay.com 【1】JCI：新技术提高基因疗法治疗视力的效果 doi：10.1172/JCI129085 在以大鼠，猪和猴子为模型的实验中，约翰霍普金斯大学医学院的研究人
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
最近本土科学家完成的一项其实技术上和概念上都没有太多亮点的研究，也就是中山大学黄军就和同事们利用一种名为CRISPR的基因编辑技术试图修复存在遗传缺陷的人类胚胎，把“基因编辑”，“CRISPR”，“基因技术改造人类”等等听起来要么高深莫测要么耸人听闻的名词一股脑推送到公众视野中。过去几周中，笔者
基因治疗通过基因操作达到治疗疾病的目的，是一种根本性的治疗策略。 日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果：德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症，导致全身80%的皮肤损伤丢失，在接受表皮干细胞基因治疗以后，这名患儿重获健康皮肤并出院，至今正常。 在此项研究之前，交界性大疱性表皮松解症
本期为大家带来的是帕金森疾病领域的最近研究成果，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Sci Transl Med：科学家有望开发出治疗帕金森疾病的新型疗法 DOI: 10.1126/scitranslmed.aau6870 日前，一项刊登在国际杂志Science Translational M
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中
曾毅（1929年— ） 曾毅，广东揭西人。1952年毕业于上海第一医学院。1956~1960年，从事脊髓灰质炎病毒，减毒性疫苗免疫，肠道病毒、麻疹病毒的研究。1960年起从事肿瘤病毒研究。从1973年开始研究EB病毒与鼻咽癌的关系，建立了一系列鼻咽癌的血清学诊断方法，并获得卫生部的试剂生产证。在
在微生物中，病毒最适合成为新兴的病原体，因为它们能够通过突变、基因重组和重配感染新宿主并适应新环境。肠病毒是最常见和最危险的水传播病原体之一，会导致偶发性疾病和流行疾病。与肠病毒有关的主要健康问题是胃肠道疾病，但它们也可能引起呼吸道症状、结膜炎、肝炎、中枢神经系统感染和慢性疾病。非肠道病毒如呼吸
在对导致疾病的基因进行研究中，一种核心假设是这些基因簇集在与这种疾病直接相关的分子通路中。但是在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学医学院的研究人员指出事实并非如此。 这项研究中使用的候选疫苗模拟HIV表面上的包膜蛋白三聚体刺突。在结构图上，可在这种病毒表面上清晰地观察到它的包膜蛋白三聚体。图片
肿瘤耐药基因治疗：化疗是目前临床上治疗恶性肿瘤的最重要手段之一，然而由于肿瘤细胞常常会对化疗药物产生耐药而导致患者对治疗不再敏感，最终导致化疗失败甚至疾病复发。根据肿瘤细胞的耐药特点，耐药可分为原药耐药(PDR)和多药耐药(MDR)两大类。原药耐药(PDR)是指对一种抗肿瘤药物产生抗药性后，对非同类
精准医疗使医疗技术获得了飞跃式的发展进步，多项研究成果表明，基于CRISPR/Cas9的基因疗法在遗传病治疗中有很大的应用前景。2017年，Spark公司的创新基因疗法Luxturna获得美国FDA批准上市，用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人和儿童患者，为基因疗法研究注入了一剂强心剂。 2月18
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大疾病的治疗方
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
本期为大家带来关于病毒感染的最新研究进展，和大家一起学习了解病毒如何感染机体。 【1】Nat Microbiol：首次发现流感病毒和呼吸道细菌能互相协作促进宿主感染 DOI：10.1038/s41564-019-0447-0 近日，一项刊登在国际杂志Nature Microbiology上
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
近日，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿-在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，引发千层
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。 基因治疗扎堆最多的
研究人员报道称，他们在针对两种不同罕见疾病的基因治疗试验中取得了有希望的研究结果。研究小组利用携带功能性基因的慢病毒载体，替换了患者造血干细胞(HSCs)中的突变拷贝，然后将这些基因矫正细胞重新输回到患者的体内。在治疗18-32个月后，患者体内高百分比的血细胞得到了遗传矫正，阻止了疾病的进程。
7月24日，美国西雅图Targeted Genetics公司向美国FDA（美国食品与药品监督局）报告说，在一项正在研究的基因疗法治疗活性炎性关节炎临床试验中，有一名受试患者死亡。FDA向死者家属表示了哀悼。 Targeted Genetics公司之前已经向FDA通报说一名接受该临床试验的患
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展，分享给大家！ 图片来源：mainnews.net 【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病 doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116
本杰明·多普瑞在9岁时上楼梯不扶着栏杆就很费劲，随后到医院被诊断为杜氏肌营养不良（也称假肥大型肌营养不良）。但很幸运，24岁的他已经活得比其他许多同类患者更久。医生当时只告诉他这是一种无法治愈的绝症，但并没有教他该怎么办。那些经过他轮椅的女孩丝毫不会注意到他，也没有朋友给他打电话聊天，只有妈妈和