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科技前沿~基因阅读一文带你看遍当今的基因治疗

基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批,2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市,两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让,12月8日至12月29日,已有多达5家企业的申报获得受理,另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法,有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中心舞台,小编带你迅速浏览当下全球的基因治疗现状。 1 基因治疗,直面挑战 世界上第一个获得授权的基因转移研究诞生在1989年的NIH(National Insititutes of Health, 国立卫生研究院)。在这项标志性的研究中,肿瘤浸润的淋巴细胞被收集起来,用逆转录病毒进行遗传标记用于检查这些细胞的“肿瘤归巢”能力。这一研究为证明“遗传改变的人类细胞回输入病人体内后并不对人体造成伤害“提供了第一个直接证据。截止到2012年6月,全球已有31个国家共1843例临床试验已获授权、启动或已完结。回顾过往,2007年仅有28个......阅读全文

张锋:如何在34岁跻身于世界顶尖生物学家?

  豉汁蒸凤爪端上桌后,一个小女孩顽皮地用筷子哒哒地敲打着餐桌。一位穿着Polo衫和牛仔裤的男士,正在和自己的小女儿、妻子和母亲享用着广式点心。在波士顿唐人街这个喧闹的餐厅,没人会多瞄一眼这位男青年。  没人能猜到,34岁的张锋会是这一代人中公认的最具转化能力的生物学家,在不久的将来可能会在两个领域

江湖你我——2018年国内CRO/CDMO行业回顾

  “飞雪连天射白鹿,笑书神侠倚碧鸳”。金庸大侠,带着几代人的武侠梦,随风而逝。  但,有人的地方,就有江湖。  武林侠客行走江湖,或为民族大义,或为国恨家仇,或为儿女情长。有人追逐武功绝学,有人追逐武林至尊,有人追逐名利双收,也有人独孤求败,退隐江湖,超然世外……一幕幕大戏在你我脑海回荡。  CR

2019年8月HIV研究亮点进展

  人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒(lentivirus),属逆转录病毒的一种。HIV通过

基因编辑是CAR-T产业化破局利器

  事件及投资建议:  第一,4月17日-4月21日,AACR 2016(美国癌症研究协会年会)上肿瘤免疫在治疗多种实体瘤方面取得了一系列令人瞩目的进展:重组CD4 T 细胞攻击 MAGE-A3 蛋白对于黑色素瘤、宫颈癌等多种转移性实体瘤都具有显著疗效;此外,LOXO-101 在治疗 NTRK 基因

许中伟:异体CAR-T是中国领先世界的一个机会

  诺华CAR-T疗法CTL-019获得FDA肿瘤专家的全票推荐批准,意味着这种革命性的肿瘤治疗手段基本得到了国际最严格的药监机构的认可,距离正式获批上市仅一步之遥。目前,CAR-T正以前所未有的热度席卷全球,引起制药公司、投资人、临床医生和患者的广泛关注。  毫无疑问,CTL-019的成功会让诺华

异体CAR-T介绍

诺华CAR-T疗法CTL-019获得FDA肿瘤专家的全票推荐批准,意味着这种革命性的肿瘤治疗手段基本得到了国际最严格的药监机构的认可,距离正式获批上市仅一步之遥。目前,CAR-T正以前所未有的热度席卷全球,引起制药公司、投资人、临床医生和患者的广泛关注。毫无疑问,CTL-019的成功会让诺华、宾夕法

韩春雨:科学研究要“只顾攀登莫问高”

  资料图:韩春雨在向媒体记者介绍技术细节。   一个月来,中国生物学界很不平静。搅动一池春水的,是河北科技大学副教授韩春雨。  灰T恤、绿马甲、运动裤、电子表……记者在学校实验室见到韩春雨时,这位42岁的“网红”科学家看上去就像个刚运动完的大学生。  而让他成为“网红”的,是国际顶级期刊《自然·生

常用生物软件(windows)全面介绍

常用生物软件(windows)全面介绍一、基因芯片1、基因芯片综合分析软件。 ArrayVision 7.0 一种功能强大的商业版基因芯片分析软件,不仅可以进行图像分析,还可以进行数据处理,方便protocol的管理功能强大,商业版正式版:6900美元。 Arraypro 4.0

哈佛遗传学大神George Church谈基因技术:人类增强还是人类异化?

  George Church:分子技术专家,DNA研究领域的领军人物,哈佛大学遗传学教授,哈佛医学院基因组研究中心主任。他于1985年参与到人类基因组计划,也是这个计划的负责人。他发明的新方法开创了个人基因组研究的时代。基于他发明的直接基因组测序的方法,自动测序软件被成功开发,并在1994年第一次

单碱基基因编辑技术之工具篇

前言今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程!

刘彤华:七厘米载玻片上的医学人生

北京协和医院病理科教授,博士生导师,中国工程院院士。1929年11月13日出生于江苏无锡。1953年毕业于上海圣约翰大学医学院。擅长淋巴结病理、消化道疾病病理、内分泌病理等的诊断,对胰腺肿瘤特别是胰腺癌的实验性基因治疗方式进行了深入系统的研究,开展了内分泌肿瘤的分子生物学和分子遗传学研究。“胰头癌

【重要风向标】JP.Morgan:2017全球生物技术框架

  第35届JP摩根医疗健康年会将会如约在旧金山举行,作为世界顶级的医疗健康投资者年会,JP摩根健康年会从创立之初便吸引着千万来自全球各主要地区和国家的生物技术创业者和资本与金融界的行业达人。JP摩根是怎么看2017年全球生物科技领域未来的发展呢?  一、核心行业的基本面继续走强  生物科技领域仍处

【重要风向标】JP.Morgan:2017全球生物技术框架

  第35届JP摩根医疗健康年会将会如约在旧金山举行,作为世界顶级的医疗健康投资者年会,JP摩根健康年会从创立之初便吸引着千万来自全球各主要地区和国家的生物技术创业者和资本与金融界的行业达人。JP摩根是怎么看2017年全球生物科技领域未来的发展呢?  一、核心行业的基本面继续走强  生物科技领域仍处

【重要风向标】JP.Morgan:2017全球生物技术框架

  第35届JP摩根医疗健康年会将会如约在旧金山举行,作为世界顶级的医疗健康投资者年会,JP摩根健康年会从创立之初便吸引着千万来自全球各主要地区和国家的生物技术创业者和资本与金融界的行业达人。JP摩根是怎么看2017年全球生物科技领域未来的发展呢?  一、核心行业的基本面继续走强  生物科技领域仍处

遗传学家、生物统计学家李景均先生其人其书及其精神

今年是遗传学家、生物统计学家李景均先生著作的英文版《群体遗传学导论》一书出版70周年。该书是中国现代史上迄今为止极少数在中国出版但在西方某个科技领域产生重大影响的专业书。绝大多数新中国成立后出生的人可能都不知道李景均是谁。在美留学的大陆学生,除非所学专业和人类遗传学有关,恐怕大多数也不知道李景均是谁

2020年CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片

如何阅读基因载体图谱?

基因载体是基因工程的核心,也是基因治疗中强有力的生物工具,我们先来认识和阅读载体图谱吧。 载体分类及载体组成元件 载体分类 1、按属性分类:病毒载体和非病毒载体 病毒载体是一种常见的分子生物学工具,可将遗传物质带入细胞,原理是利用病毒具有传送其基因组进入目的细胞,进行感染的分子机制。

嵌合抗原受体T细胞介绍

  过继性细胞免疫治疗是目前较为有效的恶性肿瘤的治疗方法之一。随着技术的日趋成熟, 已在多种实体瘤和血液肿瘤的临床治疗中取得较好疗效。  摘要: 过继性细胞免疫治疗(adoptive cellular immunotherapy, ACI)是目前较为有效的恶性肿瘤的治疗方法之一。随着技术的日趋成熟,

最聪明的生物公司在做什么?扒一扒你不知道的黑科技

  近日,美国著名的《麻省理工科技评论》评选出了全球最聪明(创造力)的50家公司。这50个名单不仅包含了亚马逊、谷歌、微软等互联网巨头,也包含了创立于2013年的Editas Medicine这一类新型公司。在这50家公司里,生物医疗相关的公司总共有15家。  在这15家公司中,有10家公司与基因相

基因疗法进入临床试验,CRISPR基因编辑是在劫难逃吗?

  任何近期观看过哥伦比亚广播公司(CBS)网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论:这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后,一大堆染色体片段会发生缺失和重排。  C

魏于全院士:生物治疗与生物技术药物研究进展

  2016深圳国际BT领袖峰会9月22日在深圳会展中心开幕,约800位国内外生物和生命健康领域知名科学家、企业家等嘉宾和专业观众出席开幕式,共同商讨产业发展中的热点问题,开展学术交流、政策研讨和产业合作,促进国内外生物和生命健康科技与产业快速发展。  四川大学副校长、中国科学院院士魏于全带来主题为

基因疗法对多数人无效,生命换来的进步为何成了缺陷?

  詹姆斯(James*)和马特(Matt*)两兄弟成长于上世纪 80 年代的英国德文郡(Devon),对两个孩子来说,日常的嬉闹也要小心翼翼——小小的伤口或是磕碰都能把他们送进医院。  他们患有血友病(haemophilia),一种由于凝血蛋白缺乏导致的凝血功能障碍性遗传病。它已经困扰了家族中数代

转录组的重编写:RNA编辑

前 言基因的功能探索是生命科学研究的永恒主题。近几年以CRISPR-Cas9技术的发展让直接在高等生物体内进行基因的功能研究成为可能。但除了DNA之外, DNA的转录产物--RNA在生命活动中也发挥着极其重要的作用,且与癌症等多种疾病的发生密切相关。因此,对RNA进行功能研究和错误RNA的纠

韩春雨:磨出基因编辑“新剪刀”

高峰(韩春雨团队成员)在实验室。 韩春雨(前)在实验室。 河北科技大学官网截图。 利用凝结在琥珀中的史前蚊子体内的恐龙血液,科学家提取出了恐龙的遗传基因。绝迹6500万年的庞然大物开始复生,整个努布拉岛也由此成为恐龙的乐园…… 当年坐在电影院里,韩春雨津津有味地看完了电影《侏

浅谈基因治疗药物市场展望(二)

肿瘤耐药基因治疗:化疗是目前临床上治疗恶性肿瘤的最重要手段之一,然而由于肿瘤细胞常常会对化疗药物产生耐药而导致患者对治疗不再敏感,最终导致化疗失败甚至疾病复发。根据肿瘤细胞的耐药特点,耐药可分为原药耐药(PDR)和多药耐药(MDR)两大类。原药耐药(PDR)是指对一种抗肿瘤药物产生抗药性后,对非同类

韩春雨:已能重复实验结果 将有消息公布

  发表论文 比肩诺奖  今年5月,这位非名校的普通副教授,在国际顶级期刊《自然·生物技术》杂志发表了一篇被称为可比肩诺奖的研究成果:发明了一种新的基因编辑技术——NgAgo,向现有最时兴的CRISPR-Cas发起了挑战。  这一成果曾经轰动一时,韩春雨被称为“三无”科学家(指其无博士学位、无留学背

韩春雨:已能重复实验结果 将有消息公布

  发表论文 比肩诺奖  今年5月,这位非名校的普通副教授,在国际顶级期刊《自然·生物技术》杂志发表了一篇被称为可比肩诺奖的研究成果:发明了一种新的基因编辑技术——NgAgo,向现有最时兴的CRISPR-Cas发起了挑战。  这一成果曾经轰动一时,韩春雨被称为“三无”科学家(指其无博士学位、无留学背

下一个大事件:正在成熟的基因治疗

  医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件,比如外科手术的发明、抗生素的发现,而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。  经过三十年的反复挫折,基因治疗终于迎来了曙光:在刚刚过去的2017年,美国FDA首次批准了两种针对血液疾病的CAR-T细胞免疫疗法和一种针对眼科遗传病的疗法Luxturna。  

交大博士血泪自述:不是读博的料,别上博士这条船

  一、前言  原先我是准备等到毕业的那一天,痛痛快快地哭过了之后,一口气写掉这篇文章的。其实一直在零散时间打腹稿,差不多已经煲熟了。刚才有同样读博士读得凄凄惨惨切切的师兄表示期待,于是一横心决定现在就写了。何况,早点让更多还没上博士这条船的弟妹们看到,提醒他们读博要谨慎谨慎再谨慎,能多挽救一个像我

2016《MIT科技评论》全球「最聪明」公司评选公布

  《MIT科技评论》一年一度的评选活动又开始了。每次评选,《MIT科技评论》都会选出那些在技术或者模式上有创新,给社会的发展和进步带来巨大机会的公司。今年有14家与医疗健康相关的公司,其中一大半都涉及基因领域,由此可以看出基因领域应该是未来医疗健康产业发展的主要方向。同时,免疫治疗、微生物和深度学