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国际期刊评论CRISPR基因疗法

在医疗领域,基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能,可以改造人的基因,达到基因治疗的目的等。今年五月份,来自中山大学的遗传学,在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术,修改来自人类胚胎的疾病相关DNA,从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《Protein & Cell》杂志。相关新闻:中山大学基因编辑研究引国际广泛关注。那么这是否意味着,我们将很快把基于CRISPR–Cas9的方法用于治疗人类疾病?近期,Cell旗下子刊、国际期刊《EBioMedicine》发表社论文章指出,基于CRISPR–Cas9的基因疗法还为时过早。 中山大学研究人员人类基因组编辑研究的实验进展并不顺利。虽然内源性靶基因如预期的那样被裂解,但是裂解只发生在大约一半的实验胚胎中。此外,研究人员观察到,“修复”序列的回收是低效的,只发生在一小部分的胚胎中。更严重的是,研究人员观察到高度的脱靶突......阅读全文

基因与疾病治疗相关领域研究进展一览

  1. Retrovirology:整合到人基因组中的古老逆转录病毒有助抵抗HIV-1感染  doi:10.1186/s12977-017-0351-8  在我们的进化过程中,病毒持续地感染人体。一些早期的病毒已整合到我们的基因组中,如今它们被称作为人内源性逆转录病毒(human endogeno

新冠病毒疾病临床特征研究

  2 月 28 日,由国家卫健委高级别专家组组长、中国工程院院士钟南山领衔,国家卫健委高级别专家组成员、中国工程院院士李兰娟等参与的新冠病毒疾病临床特征研究,在《新英格兰医学杂志》正式发表。  分析发现,过半患者入院时无发热表现;初次就诊时,有2.9%的重症患者和17.9%的非重症患者未发现影像学

武汉病毒所炎症反应性疾病及治疗性疫苗研究获系列进展

  近日,由中国科学院武汉病毒研究所研究员魏滨带领的研究团队与中国科学院上海生命科学研究院王红艳研究组通力合作,在炎症相关的人类疾病及树突状细胞疫苗研究领域取得系列重要进展,研究成果相继发表在国际临床医学杂志Journal of Clinical Investigation、国际分子医学领域专业期

研究发现用于基因治疗的病毒或有致癌风险

  就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际,一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种“载体”是腺相关病毒(AAV)的一个精简版本,人们认为它是安全的,因其几乎不会将携带的人类DNA编织到细胞染色体中,而这有可能激活致癌基因。  但一项针对10年

Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用(三)

Disucssion这里所介绍的使用荧光检测的自动蚀斑计数方法有助于加快蚀斑检测的速度。但是,有几种类型的感染性病毒滴度实验不会形成蚀斑。半数组织培养感染剂量(TCID50)就是另一种常用的病毒滴定方法。TCID50是终点稀释测定法,用于确定感染50%接种细胞所需的病毒样品稀释度。由于蚀斑和TCID

Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用(一)

Biogen于1978年由几位著名的生物学家,包括爱丁堡大学的Kenneth Murray、麻省理工学院的Phillip Allen Sharp,以及哈佛大学的Walter Gilbert和Charles Weissmann在日内瓦成立。后来,Walter Gilbert和Phillip A

Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用(二)

蚀斑实验流程示例见下图:经典的病毒感染滴度就是通过蚀斑实验来测定的。通常,将细胞接种在多孔培养板中形成汇合的单细胞层。在第二天,将细胞用稀释的病毒样品接种一段特定的时间(时间取决于滴定的辅助病毒)。除去接种物并用新鲜培养基换液,再将细胞孵育若干天,直到形成大到足以通过肉眼观察和计数的蚀斑。传统的蚀斑

人造病毒突破基因治疗瓶颈

最近,西班牙巴塞罗那自治大学(UAB)生物技术和生物医学研究所纳米生物学部门的研究人员,在Antonio Villaverde的指导下,成功地制备了一种人造病毒——能够自组装并形成纳米颗粒的蛋白质,能够包围DNA片段,穿透细胞,以一种非常不同的方式到达细胞核,然后在那里释放治疗性DNA片段。这一成果

人造病毒突破基因治疗瓶颈

  最近,西班牙巴塞罗那自治大学(UAB)生物技术和生物医学研究所纳米生物学部门的研究人员,在Antonio Villaverde的指导下,成功地制备了一种人造病毒——能够自组装并形成纳米颗粒的蛋白质,能够包围DNA片段,穿透细胞,以一种非常不同的方式到达细胞核,然后在那里释放治疗性DNA片段。这一

RNA干扰对病毒性疾病的治疗

  加州大学洛杉矶分校和加州理工学院的研究人员开发出使用RNAi技术来阻止艾滋病病毒进入人体细胞。这个研究小组设计合成的lenti病毒载体引入siRNA,激发RNAi使其抑制了HⅣ-1的coreceptor-CCR5进入人体外周T淋巴细胞,而不影响另一种HⅣ-1主要的coreceptor-CCR4,