国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《Protein & Cell》杂志。相关新闻：中山大学基因编辑研究引国际广泛关注。那么这是否意味着，我们将很快把基于CRISPR–Cas9的方法用于治疗人类疾病？近期，Cell旗下子刊、国际期刊《EBioMedicine》发表社论文章指出，基于CRISPR–Cas9的基因疗法还为时过早。 中山大学研究人员人类基因组编辑研究的实验进展并不顺利。虽然内源性靶基因如预期的那样被裂解，但是裂解只发生在大约一半的实验胚胎中。此外，研究人员观察到，“修复”序列的回收是低效的，只发生在一小部分的胚胎中。更严重的是，研究人员观察到高度的脱靶突......阅读全文
基因与疾病治疗相关领域研究进展一览
1. Retrovirology：整合到人基因组中的古老逆转录病毒有助抵抗HIV-1感染 doi:10.1186/s12977-017-0351-8 在我们的进化过程中，病毒持续地感染人体。一些早期的病毒已整合到我们的基因组中，如今它们被称作为人内源性逆转录病毒（human endogeno
新冠病毒疾病临床特征研究
2 月 28 日，由国家卫健委高级别专家组组长、中国工程院院士钟南山领衔，国家卫健委高级别专家组成员、中国工程院院士李兰娟等参与的新冠病毒疾病临床特征研究，在《新英格兰医学杂志》正式发表。 分析发现，过半患者入院时无发热表现；初次就诊时，有2.9%的重症患者和17.9%的非重症患者未发现影像学
基因编辑治疗脑疾病曙光初现
近日，美国哈佛大学与杰克逊实验室联合团队运用先导编辑技术，在小鼠模型中实现了对儿童交替性偏瘫（AHC）致病基因突变的精准修正。此前，中国上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授团队曾证实，全脑碱基编辑技术能够逆转MEF2C突变小鼠的行为异常。 英国《自然》官网8月15日刊文指出，近两年来基因编辑
武汉病毒所炎症反应性疾病及治疗性疫苗研究获系列进展
近日，由中国科学院武汉病毒研究所研究员魏滨带领的研究团队与中国科学院上海生命科学研究院王红艳研究组通力合作，在炎症相关的人类疾病及树突状细胞疫苗研究领域取得系列重要进展，研究成果相继发表在国际临床医学杂志Journal of Clinical Investigation、国际分子医学领域专业期刊
人造病毒突破基因治疗瓶颈
最近，西班牙巴塞罗那自治大学（UAB）生物技术和生物医学研究所纳米生物学部门的研究人员，在Antonio Villaverde的指导下，成功地制备了一种人造病毒——能够自组装并形成纳米颗粒的蛋白质，能够包围DNA片段，穿透细胞，以一种非常不同的方式到达细胞核，然后在那里释放治疗性DNA片段。这一成果
－人造病毒突破基因治疗瓶颈
最近，西班牙巴塞罗那自治大学（UAB）生物技术和生物医学研究所纳米生物学部门的研究人员，在Antonio Villaverde的指导下，成功地制备了一种人造病毒——能够自组装并形成纳米颗粒的蛋白质，能够包围DNA片段，穿透细胞，以一种非常不同的方式到达细胞核，然后在那里释放治疗性DNA片段。这一
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（一）
Biogen于1978年由几位著名的生物学家，包括爱丁堡大学的Kenneth Murray、麻省理工学院的Phillip Allen Sharp，以及哈佛大学的Walter Gilbert和Charles Weissmann在日内瓦成立。后来，Walter Gilbert和Phillip A
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（二）
蚀斑实验流程示例见下图：经典的病毒感染滴度就是通过蚀斑实验来测定的。通常，将细胞接种在多孔培养板中形成汇合的单细胞层。在第二天，将细胞用稀释的病毒样品接种一段特定的时间（时间取决于滴定的辅助病毒）。除去接种物并用新鲜培养基换液，再将细胞孵育若干天，直到形成大到足以通过肉眼观察和计数的蚀斑。传统的蚀斑
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（三）
Disucssion这里所介绍的使用荧光检测的自动蚀斑计数方法有助于加快蚀斑检测的速度。但是，有几种类型的感染性病毒滴度实验不会形成蚀斑。半数组织培养感染剂量（TCID50）就是另一种常用的病毒滴定方法。TCID50是终点稀释测定法，用于确定感染50％接种细胞所需的病毒样品稀释度。由于蚀斑和TCID
研究发现用于基因治疗的病毒或有致癌风险
就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种“载体”是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们认为它是安全的，因其几乎不会将携带的人类DNA编织到细胞染色体中，而这有可能激活致癌基因。 但一项针对10年
RNA干扰对病毒性疾病的治疗
加州大学洛杉矶分校和加州理工学院的研究人员开发出使用RNAi技术来阻止艾滋病病毒进入人体细胞。这个研究小组设计合成的lenti病毒载体引入siRNA，激发RNAi使其抑制了HⅣ-1的coreceptor-CCR5进入人体外周T淋巴细胞，而不影响另一种HⅣ-1主要的coreceptor-CCR4，
使用RNAi技术治疗病毒性疾病
加州大学洛杉矶分校和加州理工学院的研究人员开发出使用RNAi技术来阻止艾滋病病毒进入人体细胞。这个研究小组设计合成的lenti病毒载体引入siRNA，激发RNAi使其抑制了HⅣ-1的coreceptor-CCR5进入人体外周T淋巴细胞，而不影响另一种HⅣ-1主要的coreceptor-CCR4，从而
RNA干扰用于病毒性疾病的治疗
加州大学洛杉矶分校和加州理工学院的研究人员开发出使用RNAi技术来阻止艾滋病病毒进入人体细胞。这个研究小组设计合成的lenti病毒载体引入siRNA，激发RNAi使其抑制了HⅣ-1的coreceptor-CCR5进入人体外周T淋巴细胞，而不影响另一种HⅣ-1主要的coreceptor-CCR4，从而
生化与细胞所肿瘤的靶向基因病毒治疗研究获新成果
3月17日，基因治疗领域国际专业期刊《基因治疗》（Gene Therapy）在线发表了中科院上海生命科学研究院生化与细胞所刘新垣院士研究组关于“肿瘤的靶向基因-病毒治疗”（Cancer Targeting Gene-Viro-Therapy, CTGVT）策略的最新研究成果。
编辑基因可减轻自闭症－为研究治疗神经疾病打开了大门
美国一个研究小组25日在《自然·生物医学工程》杂志线上版发表研究报告称，他们利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功减轻了患有脆性X综合征（FXS）的小鼠的自闭症症状。FXS是目前已知的最常见的自闭症谱系障碍的单基因病因。图片来源于网络 研究人员使用的基因编辑技术称为CRISPR-Gold
研究揭示脑部疾病治疗新靶点
OHSU Vollum研究所的科学家已经发现了一种在神经系统内传递信号的神经细胞线状部分的轴突变性中发挥关键作用的酶。所有神经退行性疾病都发生轴突损失，因此这一发现可以为治疗或预防广泛的脑部疾病开辟新的途径。 研究小组发现Axendead酶或Axed酶在促进轴突自身破坏方面发挥了新的作用。他们
简述血液系统疾病的基因治疗
造血干细胞一直被认为是对血液系统恶性肿瘤或其它疾病(如地中海贫血、镰刀性红细胞贫血、血友病等)进行基因治疗的理想靶细胞，但由于缺乏使目的基因在造血干细胞稳定表达的，这方面的研究进展不明显。尽管小鼠逆转录病毒载体能够转导经细胞因子刺激后进入细胞周期的造血干细胞，但经此处理的干细胞性质可能会发生改变
治疗人细小病毒B19疾病的介绍
治疗传染性红斑及TAC仅局限于对症处理，抗病毒治疗对于持续的B19病毒感染是有效的。市售的免疫球蛋白制剂是中和抗体的一个好的来源，有先天性免疫缺陷的病人，每日给予免疫球蛋白400mg/kg静注，10天一疗程，通过间断注射，直到血清中测不到病毒为止。AIDS病人5-10天一疗程，虽在几个月后会复发
RNA干扰治疗病毒性疾病的方法
加州大学洛杉矶分校和加州理工学院的研究人员开发出使用RNAi技术来阻止艾滋病病毒进入人体细胞。这个研究小组设计合成的lenti病毒载体引入siRNA，激发RNAi使其抑制了HⅣ-1的coreceptor-CCR5进入人体外周T淋巴细胞，而不影响另一种HⅣ-1主要的coreceptor-CCR4，从而
基因敲除新技术助力疾病研究
是什么基因导致了乳腺癌形成？是什么脑细胞突变导致了阿尔茨海默氏症发病？为了寻找新的治疗方法，科学家们必须要了解细胞水平上的疾病触发机制。在转基因小鼠上开展实验成为了基础医学研究一个不可或缺的部分。现在，科学家们开发了一种新方法，可以帮助实验室用较少的实验动物开展他们的研究。 科学家们利用转基因
HIV病毒的基因治疗技术的介绍
在美国国家卫生研究院（NIH）的一项临床试验中，一种引导人体产生某种针对艾滋病病毒的特定抗体的新方法让参与者持续产生了一年多的抗体。这种药物传递技术使用一种无害的病毒将一种抗体基因传递到人体细胞中，使人体能够在较长时间内产生抗体。据研究人员报告，随着进一步的发展，这种策略可以应用于预防和治疗各种
研究发现裂谷热病毒治疗性抗体
裂谷热病毒（Rift Valley fever virus，RVFV）属于布尼亚病毒目白纤病毒科白蛉病毒属。经蚊虫传播，可感染动物和人。RVFV可引起反刍动物流产，而且患病幼崽死亡率近100%，历史上RVFV曾对畜牧业造成多次重创。人感染后通常出现发热、头痛、出血、休克等症状，严重者甚至死亡。2
转基因细菌帮帮忙：如何改造细菌基因用于疾病治疗？
科学家正在对经过基因改造的大肠杆菌和其他细菌进行人体试验，探索细菌用于疾病治疗的可能。 人们通常选择服用药物来对抗细菌。如今，一种反直觉的方法悄然而起——通过基因改造把细菌变成药物。 科研人员正在探索将大肠杆菌作为人类基因治疗载体的方式。来源：Fernan Federici、Jim Has
Science：新型基因编辑技术治疗致死性疾病
近日，一项刊登于国际杂志Science上的研究报告中，来自斯坦福大学的研究人员培育了新型的修复血细胞，其或可帮助研究者开发新型的基因编辑技术来修正引发众多人类疾病的错误基因；当前基因疗法并不如科学家们想象的那样可以安全用于人类机体中，而名为CRISPR-Cas9的新型基因编辑技术或可作为“微型手
基因检测辅助临床诊断对疾病进行精准治疗
诺贝尔生理学奖获得者，利根进川博士在一项研究中说，除了外伤，一切疾病都与基因有关。基因检测能够辅助临床诊断。由于许多遗传性疾病表现出相似的症状，临床上很难进行鉴别诊断。通过基因检测，从基因层面对疾病进行分子诊断，找出真正的致病基因，可以辅助临床医生对疾病进行精准诊断。2008年，基因检测被美国《
新研究为肺疾病治疗提供参考依据
近日，中科院上海生科院营养科学所研究员周斌研究组在最新研究中，利用遗传谱系示踪技术，揭示了c-kit+干细胞在肺的生理稳态和损伤修复过程中的作用。相关研究成果已在线发表于《自然—医学》。 c-kit+细胞被认为是心脏和肺损伤修复过程中的干细胞来源，近几年的实验研究证明该细胞具有多能性，能够分化
研究发现炎症疾病的新治疗性靶标
来自美国拉霍亚过敏和免疫学研究所（La Jolla Institute for Allergy & Immunology, La Jolla, CA），中科院上海生化与细胞研究所的研究人员利用一种体内敲除技术，分析了蛋白Neddylation在调控T细胞功能上的作用，为炎症疾病治疗提供了一
新研究为肺疾病治疗提供参考依据
近日，中科院上海生科院营养科学所研究员周斌研究组在最新研究中，利用遗传谱系示踪技术，揭示了c-kit+干细胞在肺的生理稳态和损伤修复过程中的作用。相关研究成果已在线发表于《自然—医学》。 c-kit+细胞被认为是心脏和肺损伤修复过程中的干细胞来源，近几年的实验研究证明该细胞具有多能性，能够分
EB病毒的EB病毒与疾病
1.传染性单核细胞增多症传染性单核细胞增多症是一种急性淋巴组织增生性疾病，多见于青春期初次感染EBV后发病，其临床表现为发热、咽炎、淋巴结炎、脾大、肝功能异常、外周血中单核细胞和异型淋巴细胞大量增多。急性期后，低热、疲劳可持续6个月之久，正常人预后良好，免疫缺陷患者可出现死亡。2.非洲儿童恶性淋巴瘤
研究发现抗艾基因可捕捉病毒
据外媒报道，专家发现，某些人虽然暴露在病毒环境中，但天生对艾滋病具有抵抗力，他们之所以不会染病是因为一组基因将HIV病毒灭活。这项研究成果发表在英国《基因和免疫》杂志上。 专家发现，基因变体C4BPA和CR2可以保护机体免受HIV病毒感染。研究人员在两家医院的合作下对全世界