基因灭虫是好梦一场？科学家称前景喜人却面临困境
如果这种方法起作用，并通过监管和伦理审批，那么“基因驱动”可能是一种清除携带疟疾蚊虫的新方法。 这个想法听起来简单诱人：通过在一群动物中间迅速散布一种基因，可以阻止其传播疾病，或者直接杀死如农业害虫等物种。但美国国家科学院、工程院和医学院（NAS）近日在华盛顿特区主办的一次研讨会上明确表示，这种概念的核心，即基因驱动技术当前仍然面临各种科学和监管上的不确定性。因此，基因驱动技术的产业应用依然“任重而道远”，英国伦敦帝国学院人类遗传学家Austin Burt说。 过去3年来，一种叫作CRISPR-Cas9的技术（可通过DNA剪切技术治疗多种疾病）已经使科学家的精准医疗能力发生了一次改革，即通过改变多个器官的DNA进行精准医疗。这种技术成本低廉、便于操作，并且在几乎所有物种测试中均有成效，它正在推动另一种叫作基因驱动的技术被应用于大量生物体中。因为基因驱动可以把偏差遗传改变为支持某些特别的基因，这种基因改变如果被引入一个物......阅读全文
三分钟读懂癌症驱动基因
驱动基因，是与癌症发生发展相关的重要基因，找到驱动基因后癌症的治疗就事半功倍。 在2012年的亚洲肿瘤大会上，广东省人民医院副院长吴一龙教授提出“驱动基因”这个概念。与癌症发生发展相关的重要基因称为驱动基因，驱动基因决定了这个癌症的最主要的原因。当驱动基因突变后，就会把癌细胞“驱动”起来。
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett
CRISPRCas9基因编辑系统在灵长类中不会导致明显脱靶效应
CRISPR-Cas9基因编辑系统已被广泛应用于生物和医学研究，研究人员正在尝试利用这一系统进行人类疾病的基因治疗。然而，CRISPR-Cas9系统在临床前的安全性却缺少全面的评估。之前有研究表明，CRISPR-Cas9系统在小鼠中会造成大量脱靶突变。此外，对细胞系的研究发现，Cas9编辑细胞的
Cell子刊：让CRISPRCas9基因编辑更廉价的简单技术
来自加州大学伯克利分校的研究人员发现了一种更廉价及简单的方法，让热门的基因编辑工具CRISPR-Cas9靶向切割或是标记DNA。 自3年前发明这一技术以来，由于它能够很容易地结合并切割非常特异的DNA序列、失活基因，CRISPR-Cas9如暴风般横扫基因组学领域。这为靶向基因疗法治愈遗传疾病，
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett S
eLife：利用CRISPRCas9突变证实癌基因MELK其实并不致癌
根据一项新的研究，一种被认为是癌细胞必需的蛋白，即母系胚胎亮氨酸拉链蛋白激酶（maternal embryonic leucine zipper kinase, MELK），可能实际上并不是如此必需的。来自美国冷泉港实验室（CSHL）的研究人员利用CRISPR-Cas9敲除MELK基因，结果发现
600多个新癌症基因靶点－CRISPRCas9助力靶向药开发
在癌症治疗研究中，科学家和制药公司一直在努力探索新的靶向疗法，选择性地杀死癌细胞，使健康组织不受伤害。目前，新靶向药物研发非常困难。一个靶向药物的研发成本约为1~2亿美元，但大约90％的药物在开发过程中失败。因此，在该过程开始时选择良好的药物靶点被视为药物研发最重要的部分。 为了提高药物研发效
最新Nature，Nature子刊公布CRISPR两项突破性成果
近年来，CRISPR/Cas9系统的发现和开发带来了许多新希望。最新Nature和Nature Communications杂志公布了两项重要成果，分别报道了首次哺乳动物CRISPR-Cas9基因驱动，以及第三种CRISPR-Cas系统。 作为生命的基本遗传物质，DNA的精准编辑和快速检测一直
PNAS：构建出提高CRISPRCas9基因编辑精确度的新变体
在一项新的研究中，来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体，它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas9，这种新变体降低了DNA中出现的意外变化，这表明它可能在需要高精确度的基因疗法中发挥作用。相关研究结果近期发表在
治疗遗传性失明症－CRISPRCas9基因疗法直接人体试验
一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据英国《自然》网站近日报道，科学家首次开展临床试验，将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体，治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症（LCA10）。他们表示，此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的
体积是CRISPRCas9的一半的新型基因编辑工具CasΦ
基因编辑（gene editing），又称基因组编辑（genome editing）或基因组工程（genome engineering），是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”，实现对特定DNA片段的修饰。
CRISPRCas9系统迅速敲除上千基因，寻找肿瘤免疫疗法新药
这项由小儿肿瘤学家W. Nick Haining, B.M., B.Ch领导的研究团队报道称，缺失肿瘤细胞Ptpn2基因，能让它们更易受PD-1检查点抑制剂影响。PD-1阻断剂能解开免疫细胞“手刹”，使其更易找到并摧毁癌细胞。 “PD-1检查点抑制剂已经改变了很多癌症治疗，”哈佛医学院副教授、
JCI－insight：CRISPRCAS9－基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。 CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病
CRISPRCas9敲除了九种不同的基因，寻找癌症的“突变标签”
如果一个细胞发展成了肿瘤，就会失控，不受控制的生长，并向附近组织侵袭，最终开始转移，这是由于细胞出现了许多连续的DNA突变。这些遗传物质的突变积累通常源于最初的环境问题，酶活性变化，DNA复制或DNA修复机制出故障等。 每一种最初的诱变条件都会导致产生各自的DNA损伤模式，科学家们将之称为mu
Cell：利用CRISPRCas9鉴定出新的辅助性T细胞调节基因
T细胞是免疫系统中的关键细胞。在一项新的研究中，来自英国威康基金会桑格研究所和芬兰图尔库大学的研究人员构建出首个逆转录病毒CRISPR-Cas9基因编辑文库来探究对小鼠T细胞的调节。他们绘制出控制辅助性T细胞（T helper cell, Th）的最为重要的基因的图谱，并鉴定出几个新的调节基因。
体积是CRISPRCas9的一半的新型基因编辑工具CasΦ
基因编辑（gene editing），又称基因组编辑（genome editing）或基因组工程（genome engineering），是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”，实现对特定DNA片段的修
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(下)
上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。 一、大规模基因功能的筛选 尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展，但是解析复杂的基
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(三)
上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。一、大规模基因功能的筛选尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展，但是解析复杂的基因型-表型关系仍然是数量遗传学的一个
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(四)
6. 基于CRISPRi的高通量技术快速绘制人类基因的功能图谱2018年7月，Cell刊登了美国加州大学旧金山分校的研究小组的研究成果，开发了一种基于CRISPR的高通量技术快速地绘制人细胞中将近500个基因的功能图谱，其中的许多基因之前从未被详细地研究过。人类目前研究过的基因还不到10％，剩余的
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(下)
上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。 一、大规模基因功能的筛选 尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展，但是解析复杂的基因型-表型关系仍
Nature子刊：双功能CRISPRCas9，可同步实现基因编辑和调控
哈佛医学院著名遗传学家George Church教授是基因编辑技术的鼻祖之一：2年前张锋使用CRISPR技术完成了多重基因组编辑，Church则使用CRISPR技术完成了RNA介导的人类基因组编辑。 自此之后，CRISPR/Cas9技术持续火爆，方便快捷的方式迅速风靡科研界，不论是医学研究，农
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(二)
5. 优化碱基编辑器实现细胞、类器官和小鼠中的高效编辑2018年7月，Nature biotechnology刊登了一篇新的研究，通过密码子优化和加入额外的核定位序列，重新设计BE3、BE4Gam和xBE3的序列。优化筛选的组成型和诱导型碱基编辑系统极大地提高了C to T的突变效率，重
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(一)
前言：近年来，CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域，上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化，CRISPR技术的应用也更加广泛，如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病校正
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(五)
二、DNA标记与细胞谱系示踪发育生物学的重点包括构成器官或生物体的细胞类型的多样性以及这些细胞的发育谱系历史。这些方面通常作为一个方向被单独研究，但最近的四篇新论文报道了一种将单细胞RNA测序（scRNA-seq）技术与基于CRISPR的谱系示踪技术相结合来同时解剖转录组细胞表型和谱系历史的方法。近
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(上)
前言：近年来，CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域，上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化，CRISPR技术的应用也更加广泛，如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病
防止CRISPR基因驱动“外逃”的两个可行策略
科学家们现在可以进行基因驱动研究，而不用担心自然群体意外传播问题。研究人员首次证明了两种分子策略对保护实验室CRISPR基因驱动实验的效果 他们的发现首次报道在bioRxiv，今天被eLife刊登，表明科学家可以有效地利用合成靶点和分裂驱动来进行基因驱动研究，而不用担心在整个自然种群中造成意外
协同创新驱动农业基因组学发展
“作为生物技术领域最基础的学科，农业基因组学研究不仅需要国内外科学家同行的协同创新，更需要与生物技术产业发展需求无缝衔接，才能发挥出农业基因组学的最大潜能。基于这种认识，在国家农业科技创新联盟的框架下，建立农业基因组学的协同创新联盟就显得十分迫切。”中国农科院科技局局长梅旭荣表示。 7月24
PNAS：科学家鉴别出新型癌症驱动基因
近日，一篇发表于Proceedings of the National Academy of Sciences上题为“Leveraging protein dynamics to identify cancer mutational hotspots using 3D structures”的研究报
单一基因或驱动单细胞到多细胞跳跃
从单细胞生命到多细胞生物的跳跃要比人们曾经认为的简单。而且，看上去发生这种跳跃的途径不止一个。酵母菌能演化形成像雪花一样的多细胞生物体。图片来源：Courtesy of Jennifer Pentz 单一基因的突变足以将单细胞的啤酒酵母变成多细胞生物体演化的“雪花”。同样，当面对吞食单细胞的捕
基因驱动的威力，人造8个果蝇物种的诞生！
加州大学圣地亚哥分校的科学家们利用基于CRISPR的技术修改了果蝇的基因组，创造了8个生殖分离的物种。 基于CRISPR的技术为造福人类健康和安全提供了巨大的潜力，从根除疾病到强化食品供应。例如，基于CRISPR的基因驱动被设计成通过目标群体传播特定特征，目前正在开发这种基因驱动，以阻止疟疾和