基因灭虫是好梦一场？科学家称前景喜人却面临困境
如果这种方法起作用，并通过监管和伦理审批，那么“基因驱动”可能是一种清除携带疟疾蚊虫的新方法。 这个想法听起来简单诱人：通过在一群动物中间迅速散布一种基因，可以阻止其传播疾病，或者直接杀死如农业害虫等物种。但美国国家科学院、工程院和医学院（NAS）近日在华盛顿特区主办的一次研讨会上明确表示，这种概念的核心，即基因驱动技术当前仍然面临各种科学和监管上的不确定性。因此，基因驱动技术的产业应用依然“任重而道远”，英国伦敦帝国学院人类遗传学家Austin Burt说。 过去3年来，一种叫作CRISPR-Cas9的技术（可通过DNA剪切技术治疗多种疾病）已经使科学家的精准医疗能力发生了一次改革，即通过改变多个器官的DNA进行精准医疗。这种技术成本低廉、便于操作，并且在几乎所有物种测试中均有成效，它正在推动另一种叫作基因驱动的技术被应用于大量生物体中。因为基因驱动可以把偏差遗传改变为支持某些特别的基因，这种基因改变如果被引入一个物......阅读全文
PNAS：科学家鉴别出新型癌症驱动基因
近日，一篇发表于Proceedings of the National Academy of Sciences上题为“Leveraging protein dynamics to identify cancer mutational hotspots using 3D structures”的研究报
基因驱动的威力，人造8个果蝇物种的诞生！
加州大学圣地亚哥分校的科学家们利用基于CRISPR的技术修改了果蝇的基因组，创造了8个生殖分离的物种。 基于CRISPR的技术为造福人类健康和安全提供了巨大的潜力，从根除疾病到强化食品供应。例如，基于CRISPR的基因驱动被设计成通过目标群体传播特定特征，目前正在开发这种基因驱动，以阻止疟疾和
少见、罕见驱动基因靶向药物研发取得新进展
成功识别少见靶点为肺癌患者等带来了希望。同济大学附属东方医院肿瘤科主任周彩存教授15日表示，精准识别肺癌患者的驱动基因，尤其是那些少见的靶向基因，是治疗的关键。周彩存教授表示：“尽管这些基因的发生率低，但忽视其检测会对患者产生重大影响。”因此，他主张进行多基因检测，以全面识别治疗靶点，从而为患者提供
单一基因或驱动单细胞到多细胞跳跃
从单细胞生命到多细胞生物的跳跃要比人们曾经认为的简单。而且，看上去发生这种跳跃的途径不止一个。酵母菌能演化形成像雪花一样的多细胞生物体。图片来源：Courtesy of Jennifer Pentz 单一基因的突变足以将单细胞的啤酒酵母变成多细胞生物体演化的“雪花”。同样，当面对吞食单细胞的捕
“基因剪刀”—CRISPRCas9变“钝“为自体免疫病研究提供新启示
我们机体细胞中含有22000个基因，但对于每个细胞来说，其常用的基因组合往往各不相同。这种基因表达与抑制的特征最终影响了细胞类型的形成，例如肾脏、大脑、皮肤、心脏等等。 为了调控这种基因表达的特征，基因组中存在很多调控元件，它们受外界信号的影响对基因的表达“开闭”进行精确地调控。其中有一类叫“
PNAS：在小鼠细胞中利用CRISPRCas9技术高效进行基因组编辑
为了利用CRISPR-Cas9基因编辑系统切割基因，人们必需设计一种与靶基因的DNA相匹配的RNA序列。大多数基因具有上百个这样的在基因组中的活性和独特性上存在差异的序列。因此，寻找最佳的序列很难通过手工实现。一种新的“CrispRGold”程序有助科学家们鉴定出最为高效的和最为特异性的RNA序
美两独立团队改进CRISPRCas9方法－有望根除基因疾病
最近两组科学家揭示了一种新的更精确的基因编辑技术，可能有助于我们在化学层面上进行高度定向手术，从而彻底根除基因疾病。CRISPR-Cas9是第三代基因组定点编辑技术。科学家可以用一种有效地切割、复制和粘贴碱基对分子排列的技术改变基因组结构。CRISPR-Cas9以其成本低、制作简便、快捷高效的优点风
改进的CRISPRCas9，可靶向整个基因组中的任何位点
许多基础研究人员和临床研究人员正在测试利用一种简单有效的基因编辑方法来研究和校正导致从失明到癌症等各种疾病的致病突变的潜力，但是这种技术受到一定限制，即必须在基因编辑位点附近存在某个较短的DNA序列。 如今，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员对这个基因编辑系统进行了改进，使得它几乎不再受到
免疫正交直向同源物有望提高CRISPRCas9基因组编辑效率
近年来，进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。 鉴于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力，它引发了基因组编辑领域的变革。一项利用CRISPR-Cas9介导的基因组编
CRISPRCas9基因编辑的两种不同编辑实验流程的应用（三）
Alt-R® CRISPR-Cas9实例分析1、特别优化的crRNA/tracrRNA/sgRNA长度，提高编辑性能以HPRT基因中的12个位点为靶点，分别使用Alt-R® crRNA:tracrRNA、Alt-R® crRNA XT:tracrRNA、Alt-R® sgRNA，与Alt-R®
科学家利用CRISPRCas9技术在CART细胞中实现多基因编辑
CART（Chimeric Antigen Receptor T cell）细胞治疗是非常有前景的肿瘤治疗方法，中文翻译为“嵌合抗原受体T细胞”。嵌合抗原受体（Chimeric Antigen Receptor，CAR）是由人工设计合成的跨膜蛋白，包括细胞外、跨细胞膜以及细胞内三个部分。CAR的
CRISPRCas9基因编辑的两种不同编辑实验流程的应用（二）
【方法二】1、（用IDT工具）设计sgRNA，使其Spacer与DNA靶序列互补，提交给IDT定制合成sgRNA；2、将sgRNA与Cas9蛋白混匀，形成RNP；3、将RNP通过电转染等导入细胞或细胞核；4、通过sgRNA的Spacer识别DNA靶序列，通过Cas9蛋白识别PAM序列，对DNA进行剪
CRISPRCas9基因编辑的两种不同编辑实验流程的应用（一）
IDT Alt-R® CRISPR-Cas9基因编辑系统 IDT（Integrated DNA Technologies）作为核酸定制合成领域的知名企业，依托30年来的技术研发，推出了Alt-R®系列CRISPR-Cas9基因编辑产品，通过对gRNA序列、Cas9核酸酶优化，对RNP转染效率、同
机器可预测基因组修复结果－实现精准无模板CRISPRCas9编辑
英国《自然》杂志8日在线发表了一项人工智能及生物技术研究：科学家报告了一种方法，可通过机器学习对致病基因变异实现精准且可预测的编辑。这项成果为研究遗传疾病，开发潜在疗法提供了新的可能性。 虽然CRISPR-Cas9彻底改变了用于研究的基因组编辑技术，但目前认为，保证这项技术的准确性尤其重要。 C
北大在基因组编辑技术应用上取得突破性进展
北大生命科学学院刘东课题组应用CRISPR-Cas9基因组编辑(genome editing)技术，在模式生物线虫中成功实现了不同类型的基因打靶：1、在性腺特异表达Cas9的转基因线虫中，通过饲喂基因靶点特异的gRNA或直接向线虫性腺注射Cas9和gRNA(DNA或RNA)，均获得了可遗传的突变
研究使用CRISPR寻找肌肉营养不良的治疗方法
CRISPR-Cas9基因编辑技术以其在纠正遗传疾病中的潜在作用而闻名。但是它也可以用作寻找特定基因的工具，从而使疾病变得更好或更加恶化。这些基因可能成为新疗法的良好靶标。 由波士顿儿童医院的Louis Kunkel博士和研究员Angela Lek博士领导的一项新研究表明。CRISPR-Cas
“基因魔剪”CRISPRCas9首批临床试验拟定明年在欧美进行
《麻省理工技术评论》杂志官网19日的一篇报道，对2018年“基因魔剪”研究进行了展望——鉴于从2013年科学家首次使用CRISPR-Cas9编辑人类活细胞以来，其治疗疾病的可能性似无止境，预计明年首批临床试验将在美国和欧洲展开。图片来源于网络 过去几年，CRISPR发展速度惊人，各公司纷纷将
利用CRISPRCas9激活细菌中沉默的基因簇－有望发现新的药物
为了抵抗疾病，很多医药库中的武器是从细菌当中获得的。如今，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，研究人员揭示出沉默基因中隐藏着的更多潜在的宝藏。 作为一类常见的细菌，链霉菌被用来产生很多作为抗生素、抗癌试剂和其他药物的化合物。在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学和新加坡科技研究局的研究人员
CRISPRCas9基因编辑技术在三大热门肿瘤免疫治疗中的应用
基因编辑技术是对某一核苷酸序列中的特定基因位点进行人为改变，插入、删除、替换或修饰基因组中的特定目的基因使其表达性状改变的一种新兴分子生物技术。CRISPR -Cas9作为一种新兴的基因编辑技术，通过定向敲除肿瘤免疫检查点分子或者通过快速简便的基因编辑，而被广泛应用于肿瘤治疗领域，其显着降低了肿
通过Kras癌基因介导的驱动肿瘤形成的分子机制
癌症是由快速生长且形状异常的细胞所组成的，其能够渗透并破坏健康组织，并能游走到机体的其它部位中同时形成更多的肿瘤组织；部分原因是其快速和侵入性的特征，目前癌症仍然是美国人群死亡的第二大主要原因，同时也是全球人群死亡的主要原因。肿瘤的形成往往是由名为癌基因的基因所驱动的，这些基因通常主要参与了细胞
转移肿瘤驱动致癌基因的变异同质性
《科学》杂志发表了一篇哈佛和斯坦福大学科学家有关未经治疗转移肿瘤中驱动基因变异情况的分析（DOI： 10.1126/science. aat7171）。作者从20位实体瘤患者（包括乳腺癌、结肠癌、前列腺癌、胰腺癌等）提取了115个样品、包括76个未经治疗的转移肿瘤样品。结果发现肿瘤患者的转移肿瘤
微流控芯片驱动磁驱动泵
采用磁激发的泵(magnetic-actuated pump) 即磁驱动泵(magnetically-driven pump ,MDP) 也是一种重要的微流体驱动控制技术—磁流控技术。磁流控技术与光驱动泵一样，一般需要在被驱动流体中添加亲磁性纳米粒子介质,实现对流体的有效控制。磁流体驱动泵的优缺点优
Trends－in－Parasitol：CRISPRCas9技术把蚊子给“阉了”
随着寨卡病毒、基孔肯雅热及登革热爆发的不断上升，卫生官员迫切需要采取措施阻断这些病毒的传播。近来刊登在国际杂志Trends in Parasitology上的一项研究中，来自弗吉尼亚理工大学（Virginia Tech）的研究者就利用了一种特殊方法，即对雄性蚊子进行基因工程修饰，这或许可以有效阻
腺相关病毒CRISPR疗法有潜力用于治疗乙型肝炎
乙型肝炎病毒（HBV）抗原（HBsAg）的慢性生产可引起炎症和坏死，导致坏死性肝细胞、肝炎、肝硬化、肝细胞癌和肝衰竭。目前，没有治疗手段可以显著降低患者HBsAg表达。 北京军事医学科学院（Academy of Military Medical Sciences）疾病控制与预防研究所的科研人员
《PNAS》警告CRISPRCas9临床试验一定注意基因组个体差异
基因编辑纷纷上临床试验了。波士顿儿童医院（Boston Children's Hospital）和蒙特利尔大学（University of Montreal）联合在《PNAS》发表文章，用事实警告多项正在招募志愿者的临床试验规划，人与人之间的基因差异，可能会削弱基因编辑功效，或者，在更罕
遗传发育所高保真CRISPRCas9基因组编辑方法研究获新进展
基因组编辑是生命科学新兴的颠覆性技术，特别是基于CRISPR-Cas9系统的基因组编辑工具近几年迅猛发展，在医疗、农业等领域得到广泛应用。然而，Cas9脱靶现象是目前限制其发挥巨大潜力的最主要问题之一，提高该系统的特异性一直是基因组编辑方法研究的焦点。 通过蛋白质工程的方法，美国两个课题组
将CRISPRCas9基因编辑应用于造血干细胞中－治疗镰状细胞病
在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之
研究人员开发一种利用CRISPRCas9修复特定类型的基因突变
在一项新的研究中，来自美国马萨诸塞大学医学院的研究人员开发出一种利用CRISPR-Cas9和一种很少使用的DNA修复途径编辑和修复一种特定类型的与微重复（microduplication）相关的基因突变。这种可编程基因编辑方法克服了之前在基因校正中所遭遇的低效率。相关研究结果于2019年4月3日
将CRISPRCas9在水稻中的基因组编辑效率提高37倍
来自中国水稻研究所，中科院遗传与发育生物学研究所的研究人员发表了题为“Increasing the efficiency of CRISPR-Cas9-VQR precise genome editing in rice”的文章，通过优化sgRNA的结构以及使用水稻内源性强启动子来驱动VQR变体
大连化物所首次揭示Rheb基因突变所驱动的分子机制
近日，中国科学院大连化学物理研究所生物技术转化医学科学中心研究员刘扬带领的疾病基因组学研究团队在肿瘤转化医学领域取得新进展。该团队首次揭示了Rheb基因突变所驱动的肾癌和宫颈癌发生、发展的分子机制，并提供了可潜在用于治疗Rheb突变型肿瘤的新临床策略和方法。相关成果发表在Oncogene 杂志上