PNAS:利用RNA控制CRISPR/Cas9基因编辑
在过去的几年里,研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因。然而,CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性,带来了额外编辑不必要位点的风险。 现在,来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司(Isis Pharmaceuticals)的研究人员,证实了一种商业上可行的方法,利用RNA来按要求开启和关闭CRISPR-Cas9系统——只短暂激活CRISPR-Cas9,可永久编辑基因。这一研究发布在11月16日的《美国国家科学院院刊》(PNAS)上。 论文资深作者、加州大学圣地亚哥医学院细胞与分子医学系主任及教授、Ludwig癌症研究所细胞生物学实验室主任Don Cleveland博士说:“这些研究发现为成功利用设计的CRISPR RNA药物来实现多种治疗应用,尤其是治疗神经系统疾病提供了一个平台。” CRISPR/Cas9的运作机制如......阅读全文
定向基因编辑改写斑马鱼的DNA
斑马鱼是基因研究中一种常用的模式生物。现在科学家可以对它们的基因组进行定向的编辑。 据Nature近日报导,在对脊椎动物和人类疾病的研究中,斑马鱼是一种重要的模式生物。它的卵是透明的,在体外孵化,它的繁殖周期很短,生长速度快,这些都意味着,很适合在生物生存的条件下对它的胚胎进行密切研究。而
远红光调控基因编辑添新成员
12月10日,华东师范大学生命科学学院、上海市调控生物学重点实验室、华东师范大学医学合成生物学研究中心研究员叶海峰课题组在《科学进展》上发表最新研究成果,他们报道了一种远红光调控的基因编辑和表观遗传重塑的控制系统,为精准可控的基因编辑技术再添一员“大将”。 CRISPR-Cas系统是存在于细菌
先进科学:基因编辑如何摆脱“脱靶”困扰
基因组编辑技术是当前生命科学研究的前沿领域。在多种不同的基因组编辑方法,以CRISPR/Cas9系统最为便捷、高效,应用也最广泛。 但CRISPR技术存在的脱靶效应依旧是影响其能否广泛应用的主要限制因素,如何正确评估、检测脱靶效应,并提出相应的策略降低脱靶效应,是当前基因编辑研究领域的重要研究
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法
·“经典CRISPER/Cas9的监管批准为下一代基因组编辑技术奠定了基础。” ·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病,异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起,将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形,犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管,导致血管闭塞、损伤血管壁,造成威胁生命的血栓。
Nature-Biotechnology发布CRISPR基因编辑新成果
第一次研究人员利用一种病毒载体传送基因组编辑元件来治疗罹患一种遗传疾病的动物模型,纠正了致病突变。宾夕法尼亚大学Perelman医学院研究人员领导的一项新研究表明,将这一载体传送到新生小鼠体内可改善它们的生存,但出人意料地是治疗成年小鼠则会让它们的情况变得更糟。该研究小组将他们的成果发布在本周的
基因编辑技术有望治愈肌肉萎缩症
炽热的基因组编辑工具CRISPR又取得了一项成就——研究人员利用它治疗了小鼠的一种严重肌肉萎缩症。 基因编辑技术CRISPR有望用于治疗肌肉萎缩遗传病。图片来源:C. E. Nelson等 3个研究团队于2015年12月31日在美国《科学》杂志上报告说,他们使用CRISPR剪掉了
基因编辑新疗法或能治愈危险炎症
英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验,10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示,其中9人几乎痊愈,这表明新基因疗法或能治愈危险的炎症疾病。相关研究论文2月1日发表在《新英格兰医学杂志》上。遗传性血管性水肿会导致人体组织突然出现肿胀,对面部或喉
PNAS解析CRISPR的DNA基因编辑机制
一个国际科学家小组促使我们朝着更深层次地了解一些酶“编辑“基因的机制迈出了重要一步,从而为纠正患者的遗传疾病铺平了道路。 来自布里斯托大学和立陶宛生物技术研究院的研究人员观察了,一种叫做CRISPR的酶结合和改变DNA结构的过程。 发表在《美国国家科学院院刊》(PNAS)上的这些研究结果,为
基因编辑在肾脏疾病中的应用
英国纽卡斯尔大学的研究人员在细胞和小鼠模型中表明,基因编辑可用于Joubert综合征,以阻止携带CEP290缺陷基因对患者肾脏造成损害。Joubert综合征是一种脑部疾病,引起不同程度的身体、精神和视觉障碍。大约80000个新生儿中有一个会得这种病,其中的三分之一患者会导致肾衰竭。 并非所有J
CRISPR基因编辑猪拟于2025年上市
据英国《新科学家》网站2月24日报道,国际育种公司Genus借助CRISPR技术,对猪进行了基因编辑,使其能避免患上猪繁殖与呼吸障碍综合征(PRRS)。相关论文发表于最新一期《CRISPR》杂志。该公司表示,目前他们已生产出数百头CRISPR基因编辑猪,这些转基因猪有望于2025年获得美国监管机
人类胚胎基因编辑在争议中前行
近日,美国科学家编辑人类胚胎基因成为世界各大媒体的头条科技新闻。此前,中国科学家已开展了类似研究,英国也在这方面表现出积极态度。这些进展表明,尽管存在巨大的伦理争议,但人类胚胎基因编辑研究仍在继续前行。 基因编辑是指在特定基因中插入、删除或更换DNA(脱氧核糖核酸)片段。近年来,在有着“基因
大连化物所实现甲醇酵母高效基因编辑
近日,中国科学院大连化学物理研究所生物催化创新特区研究组研究员周雍进团队实现了甲醇酵母的高效精确基因编辑。该团队在甲醇酵母代表菌株多形汉逊酵母中,建立了具有高同源重组效率的精准基因组编辑工具,初步揭示了同源重组和非同源末端连接修复方式的竞争机制;利用该高效遗传操作平台,构建了多形汉逊酵母细胞工厂
“大力”狗“斑点”:基因编辑的中国突破
基因敲除猴:从灵长类亲戚看人类 全球首只经过基因靶向修饰的小猴在云南诞生,标志着我国在转基因灵长类动物模型研究方面取得重大突破。 该研究成果2014年1月30日在国际权威科学期刊《细胞》(Cell)上发表后,受到全球科学界关注。 2013年10月,1个基因敲除的猕猴出生;11月,3个基因敲
最新梳理!“基因编辑婴儿事件”信息盘点
11月26日,“世界首例基因编辑婴儿在中国诞生”甫一爆出,迅速在科学界乃至公众之中引起轩然大波。 任职南方科技大学副教授的贺建奎及其团队首先通过辅助生殖技术实现人类胚胎的体外受精,随后采用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术对受精卵的 CCR5 基因进行基因编辑。经过人为修饰后的婴儿能够天然
大麦基因编辑修饰淀粉研究获进展
近日,四川农业大学小麦研究所郑有良教授团队江千涛教授研究组利用CRIPR/Cas9技术对大麦淀粉合成酶基因SSIIa进行基因编辑,获得了高抗性淀粉大麦新种质,结合酶活、转录组和代谢组学阐明淀粉的特性变化机制,相关成果发表在国际著名学术期刊《碳水化合物聚合物》(Carbohydrate Polymer
基因编辑欧洲ZL战再添“劲敌”
德国制药巨头默克集团的子公司密理博西格玛,日前成为基因编辑工具CRISPR欧洲ZL战的最新参与者。据《科学》杂志6日报道,欧洲ZL局表示,计划授予该公司ZL,允许其在美国和加拿大使用这一基因魔剪技术将遗传信息编进真核细胞。 近几年,作为生命科学领域炙手可热的基因编辑工具,这项技术的ZL战日
瑞士科学家编辑人类胚胎基因
尽管对人类胚胎基因组进行编辑在过去一年中引发了激烈争议,但美国国家公共电台报道称,瑞士科学家Fredrik Lanner已经在全球首次对健康人的胚胎进行了编辑。Lanner希望通过利用CRISPR-Cas9技术找到新的不孕不育和流产疗法。 他将使胚胎中的基因失去活性,以了解它们在早期发育中发挥
基因编辑技术的研究进展介绍
基因编辑技术是一种定向改变细胞或个体生物遗传信息的实验方法。这项技术的应用可以进行基因靶向敲除、置换、突变和将外源基因引入生物体基因组等人工修饰和转化,修饰后的遗传信息可以通过生殖系统传递给后代生物体,使遗传后代个体表达修饰性状。通过对转基因生物的研究,可以帮助人类探索生命本质,揭开疾病发生的奥秘,
CRISPR技术如何带火了基因编辑小鼠?
2013年,一种名为的“CRISPR”的基因编辑技术出现后,“基因编辑”这个词汇不经意间火了,传遍了整个学术圈、生活圈,甚至是朋友圈。它的出现让“编辑生命”变得触手可及,它似乎可以斗过癌症(白血病)和艾滋病,还有各种遗传病。我们知道,目前这些人类疾病都没有办法从根本上治疗,而它们几乎都和基因突变相关
单碱基基因编辑技术之工具篇
前言今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程!
-Nature、Science:人类基因编辑取得共识
美国科学院、英国皇家学会和中国科学院联合主持的人类基因编辑国际峰会,探讨了用新方法(比如CRISPR)改变人类DNA的前景和风险,尤其是引起巨大争议的卵子、精子和胚胎基因组编辑。 胚胎或生殖细胞的基因工程改造,会给个体及其后代带来永久性的基因改变,被许多人视为洪水猛兽。但这样的技术能阻止遗传学
美环保机构加强基因编辑作物监管
原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/6/502787.shtm去年,美国农业部满足了植物学家的愿望,免除了对植物进行某些基因编辑的限制。但如今,美国环保署却采取了更强硬的立场。 ?监管机构会对基因编辑作物进行长时间的审查。图片来源:E
单碱基基因编辑技术之工具篇
今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程!
CRISPRCas9基因编辑技术简介
CRISPR-Cas9是继ZFN、TALENs等基因编辑技术推出后的第三代基因编辑技术,短短几年内,CRISPR-Cas9技术风靡全球, 成为现有基因编辑和基因修饰里面效率最高、最简便、成本最低、最容易上手的技术之一,成为当今最主流的基因编辑系统。一、什么是CRISPR-Cas系统CRISPR-Ca
人类胚胎基因编辑研究纳入管理规范
5月12日,国际干细胞研究学会(ISSCR)对干细胞领域的研究指南进行了更新并引起科学界广泛关注。值得注意的是,最新研究指南涵盖所有关于人类胚胎的研究,包括对人类胚胎基因进行修改。 近几年,人类胚胎干细胞和人类胚胎基因编辑等研究取得了长足进展,为科学家理解人类生物学和人类疾病提供了前所未有的
单碱基基因编辑技术之工具篇
前言 今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展
电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基因编辑...
电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基因编辑效应 2006年,日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞,将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后,
节育技术新突破:-基因编辑技术可控制精基因产生
密歇根州立大学(MSU)的科学家们取得了一项重大发现, 可有效推进男性节育的发展。 在动物科学助理教授陈晨(Chen Chen)领导下,密歇根州立大学的研究人员使用一种新型基因编辑技术,发现可以阻断控制雄性老鼠产生精子的基因,促使老鼠不孕。这一研究成果目前发表在《自然通讯》杂志上。同为哺乳
震撼!光控基因编辑器有望关闭致癌基因
人为什么会得癌症?人体均携带有原癌基因,当原癌基因受到外界物理或化学致癌因子的刺激,发生癌变,人就得了癌症。基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。 将原癌基因剪切掉,是不是人就不会得癌症了呢? 理论上,这的确
美批准CRISPR基因编辑食品入市!无须标注“转基因”标签
随着人口的指数倍激增,地球有限的土地越来越难以养活“贪婪”的人类。最近,美国农业部做出一项重要决定,将批准使用CRISPR基因编辑技术生产的作物进入市场。然而,这些被精准修饰DNA后的产品并不会被贴上“转基因”食物的标签。这一决定让许多不明真相的吃瓜群众担忧起来…CRISPR作物是利用CRISPR基