PNAS:利用RNA控制CRISPR/Cas9基因编辑

在过去的几年里,研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因。然而,CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性,带来了额外编辑不必要位点的风险。 现在,来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司(Isis Pharmaceuticals)的研究人员,证实了一种商业上可行的方法,利用RNA来按要求开启和关闭CRISPR-Cas9系统——只短暂激活CRISPR-Cas9,可永久编辑基因。这一研究发布在11月16日的《美国国家科学院院刊》(PNAS)上。 论文资深作者、加州大学圣地亚哥医学院细胞与分子医学系主任及教授、Ludwig癌症研究所细胞生物学实验室主任Don Cleveland博士说:“这些研究发现为成功利用设计的CRISPR RNA药物来实现多种治疗应用,尤其是治疗神经系统疾病提供了一个平台。” CRISPR/Cas9的运作机制如......阅读全文

突破!使用 Cpf1 基因编辑纠正 DMD 基因突变

  这个研究成果是由德克萨斯大学的西南医学中心研究人员发表。  该研究显示,使用来自 Prevotella 和 Francisella 1(Cpf1),这是一种通常使用的基因编辑 CRISPR 的相关蛋白 9(Cas9)的酶替代物,可以校正动物模型以及人细胞中的疾病相关病变。  这个研究发表在科学进

基因组分析揭示等位基因特异RNA编辑现象

  核糖核酸(RNA)编辑是RNA水平一种常见的修饰,是增加基因转录和功能多样性的重要形式。17日,来自中科院昆明动物研究所的消息,由张亚平院士领导的、多个研究机构加盟的团队,在等位基因特异的RNA编辑研究上取得了重要进展。  中科院昆明动物研究所周中银博士介绍,对二倍体生物来说,虽然两个等位基因的

基因编辑技术较转基因技术相比的优势有哪些

第一,基因编辑技术比转基因技术更加精准。转基因技术转入基因带有盲目性,整个位点带有随机性。而基因编辑技术能精准编辑。第二,转基因是在生物体内引入外源的,生物体本身不存在的DNA片段。且可能引入其他非必须片段。转基因存在争论。而基因编辑技术针对该生物本身的基因组进行编辑,通常包括基因敲除,基因中单或多

基因编辑技术较转基因技术相比的优势有哪些

第一,基因编辑技术比转基因技术更加精准。转基因技术转入基因带有盲目性,整个位点带有随机性。而基因编辑技术能精准编辑。第二,转基因是在生物体内引入外源的,生物体本身不存在的DNA片段。且可能引入其他非必须片段。转基因存在争论。而基因编辑技术针对该生物本身的基因组进行编辑,通常包括基因敲除,基因中单或多

基因组分析揭示等位基因特异RNA编辑现象

核糖核酸(RNA)编辑是RNA水平一种常见的修饰,是增加基因转录和功能多样性的重要形式。17日,来自中科院昆明动物研究所的消息,由张亚平院士领导的、多个研究机构加盟的团队,在等位基因特异的RNA编辑研究上取得了重要进展。 中科院昆明动物研究所周中银博士介绍,对二倍体生物来说,虽然两个等位基

基因编辑技术较转基因技术相比的优势有哪些

第一,基因编辑技术比转基因技术更加精准。转基因技术转入基因带有盲目性,整个位点带有随机性。而基因编辑技术能精准编辑。第二,转基因是在生物体内引入外源的,生物体本身不存在的DNA片段。且可能引入其他非必须片段。转基因存在争论。而基因编辑技术针对该生物本身的基因组进行编辑,通常包括基因敲除,基因中单或多

研究人员拓展Cas12a基因编辑工具盒并优化其编辑效率

  近年来CRISPR基因编辑工具的出现,依靠其简单、快速、高效等优势,极大地优化了基因工程的操作方法和手段,并且为基因治疗等领域带来了变革。  目前,科学家已经鉴定出6种类型、20余亚类的CRISPR系统。但是,只有Cas9、Cas12a和Cas12b三种系统被成功改造为基因组编辑工具。其中,Ca

CRISPR基因编辑技术会不会威胁人类自身?

  今年一些顶级科学家警告世人,CRISPR基因编辑技术具有对人类和其他物种基因组进行改造的能力。这可能对后代产生不可预测的影响,甚至影响人类与自然的关系。考虑到对人工智能的担心,物理学家斯蒂芬·霍金去年宣称,人工智能可能毁灭人类。2013年,前皇家学会主席Martin Rees联合剑桥大学风险研究

中国科学家Nature畅谈CRISPR基因编辑

  中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题,在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日,Nature网站以“China"s bold push into genetically customized animals”为题对当

中国科学家Nature畅谈CRISPR基因编辑

  中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题,在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日,Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当

Nature:风口浪尖上的CRISPR基因编辑

  “扯淡!”,这是哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt看到去年发表在《科学》(Science)杂志上的一篇研究论文时,口中冒出来的第一个词。这项研究工作描述利用一种基因编辑技术将突变插入到了果蝇中,并且这种突变可以传递给几乎所有的果蝇后代。尽管有趣,这份研究报告却让Esvelt感到不安:如

美科学家首次编辑人类胚胎基因

  近日,有媒体报道称,美国俄勒冈州波特兰市的一个研究团队修改了人类胚胎的基因。这是美国科学家首次编辑人类胚胎基因。  该研究由俄勒冈卫生科学大学的Shoukhrat Mitalipov领衔,研究人员利用CRISPR基因编辑技术,修改了大量单细胞胚胎的DNA。《麻省理工学院技术评论》透露,相关人员表

使用“RNA桥”的新基因编辑技术问世

《自然》6月26日发表的两篇论文描述了一种新的基因组编辑技术,这种技术能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列,这项技术有望成为这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法可能比现有技术更有优势,比如有望进行比后者更精准有效的大规模基因组编辑,以及能够实现基因组的介

Science:新技术实现精确基因组编辑

  麻省理工学院、布洛德研究所以及洛克菲勒大学的研究者开发出了一种新颖的技术,可以通过添加或去除基因来对活细胞的基因组进行修改。研究者表示,这种技术易于操作且成本低,可以用于对产生物燃料的生物将进行基因工程操作,设计用于人类疾病研究的动物模型,开发新的疾病疗法,以及其他的潜在应用

-Nature:风口浪尖上的CRISPR基因编辑

   “扯淡!”,这是哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt看到去年发表在《科学》(Science)杂志上的一篇研究论文时,口中冒出来的第一个词。这项研究工作描述利用一种基因编辑技术将突变插入到了果蝇中,并且这种突变可以传递给几乎所有的果蝇后代。尽管有趣,这份研究报告却让Esvelt感到不安:

Nature头条:基因编辑技术开启新篇章

  斑马鱼是脊椎动物生物学和人类疾病研究的一个重要的参与者。其胚胎透明、体外受精、短繁殖周期和快速生长等特点意味着可对活体动物开展紧密地胚胎发育研究,斑马鱼可作为研究基因行为和功能的一种有用模型。   现在来自梅奥医学中心(Mayo Clinic)的分子生物学家Stephen Ekker领

基因编辑技术:让细胞“华丽转型再就业”

   青光眼和帕金森病是两种常见的由神经元细胞死亡而导致的神经退行性疾病,对人类的健康造成巨大威胁。据统计,全球因青光眼导致视神经节细胞死亡致盲的人数超过一千万;而近一千万的全球帕金森病患者,有一半在中国。中国科学家日前的一项重要成果为治疗包括这两类疾病在内的神经退行性疾病提供了新思路。  中国科学

美国为什么支持使用基因编辑治疗儿童?

  在婴儿出生前使用基因编辑技术修改其DNA,这一想法多年来一直饱受争议。据美国趣味科学网站报道,最近一项民调显示,大多数美国人支持使用基因编辑技术来治疗婴儿严重的遗传疾病或避免类似风险,但认为使用这种技术提高后代智力等做法“走得太远”。  皮尤研究中心对2537名美国成年人进行的调查表明,76%的

全球首例人体内基因编辑试验实施

  美国《科学》杂志在线版17日报道了一项人类医疗史上的里程碑:科学家首次尝试在人体内直接进行基因编辑。他们向一名44岁的患者血液内注入了基因编辑工具,以永久性改变基因的方法来治愈严重遗传疾病。  这项临床试验在美国加州大学旧金山分校完成,受试者是44岁的亨特氏综合征患者布莱恩·马德。亨特氏综合征是

基因编辑技术成功精确修饰人类T细胞

  美国加州大学旧金山分校的研究小组利用基因编辑技术CRISPR/Cas9精确修饰了人类T细胞。由于T细胞在人体免疫系统中作用十分重要,这一研究成果将为治疗糖尿病、艾滋病及癌症等提供全新的手段。  CRISPR/Cas9是最新出现的一种由RNA指导的Cas9核酸酶对靶向基因进行编辑的技术。新的方法能

动植物的基因编辑,在争议中前行

  早在公元前12000年,人们就开始种植农作物。他们逐渐开始懂得挑选最好的那一株,这标志着农作物改良的开始。农作物改良,从来都是一个漫长而繁琐的过程,而如今,科学家能够快速轻松地实现。  这多亏了一种被誉为“基因剪刀”的CRISPR技术。它是一种灵活高效的基因组编辑工具,能够对几乎任何物种的基因组

我国科研团队研发新型通用基因编辑工具

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/3/497104.shtm 3月26日,记者从武汉科技大学获悉,该校姚凯团队设计出新型通用基因编辑工具,并首次应用于失明小鼠的治疗,让小鼠重见光明。相关科研成果日前在《实验医学杂志》上发表。 许多先天性

基因编辑人体临床试验将在美国启动

  美国一家基因编辑公司近日宣布,将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验,相关申请已被美国监管部门接受。  据悉,在这一临床试验中,基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞,这是一种体细胞,而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代,所以不涉及伦理道德问题。 

曹晓风:促进基因编辑作物育种成果转化

  “鉴于基因编辑育种与常规育种、生物技术育种并无实质差异,建议国家尽快建立基因编辑作物品种审批相关的管理条例。”全国政协委员、中科院院士曹晓风在两会期间接受《中国科学报》采访时说。  她表示,传统育种方法耗时、费力、不确定因素较多,研发新一代的育种技术是各国农业争夺的制高点。以CRISPR/Cas

新技术可灵敏检测基因编辑是否脱靶

  基因编辑的“子弹”如果没有命中目标,就会产生脱靶效应,可能会导致诸如癌症等不良的基因变异。这种风险让人们对这种新的技术手段望而却步。近日,中国科学院神经科学研究所与国内外研究机构的研究者们合作开发了一种被命名为GOTI的技术,能够准确、灵敏地检测到基因编辑方法是否会产生脱靶效应,使基因编辑技术向

基因编辑技术,最后一块拼图补齐

韩国基础科学研究所(IBS)基因组工程中心研究人员开发了一种新的基因编辑平台,称为类转录激活因子效应相关脱氨酶(TALED)。TALED是能够在线粒体中进行A到G碱基转换的碱基编辑器。这一发现是长达数十年治愈人类遗传疾病之旅的结晶,而TALED,也被认为是基因编辑技术中最后缺失的一块拼图。研究成果发

基因编辑技术,最后一块拼图补齐

韩国基础科学研究所(IBS)基因组工程中心研究人员开发了一种新的基因编辑平台,称为类转录激活因子效应相关脱氨酶(TALED)。TALED是能够在线粒体中进行A到G碱基转换的碱基编辑器。这一发现是长达数十年治愈人类遗传疾病之旅的结晶,而TALED,也被认为是基因编辑技术中最后缺失的一块拼图

生物界爱德华?——基因编辑的精准“剪刀”

  在中国科学院干细胞与再生医学创新研究院一楼科普平台里,展示着几项最新研究成果。在干细胞药物、再生医学、解密衰老等项目中,几个小试剂盒显得有些单薄,却有重要的价值和意义。“这是一种能够快速检测新冠病毒的试剂盒,与传统的检测方法相比,它不需依赖复杂的仪器设备,更便捷、更简单、更快速。大家都做过核酸检

基因组编辑为罕见病带来希望

  对于患有重症联合免疫缺陷(SCID)的婴幼儿来说,一个简单的感冒或耳部感染都可能是致命的。他们出生时就具有一个不完整的免疫系统,也被称为“泡泡男孩”或“泡泡宝宝”,即使很最温和的细菌他们也不能抵御。他们通常生活在无菌的、孤立的环境以避免感染,即便这样,大多数患者都不会活过一年或两年。这

张锋团队被判拥有CRISPR基因编辑ZL

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/3/474861.shtm 当地时间2月28日,美国ZL商标局(USPTO)做出裁定:张锋所在的博德研究所团队拥有在真核细胞中使用CRISPR基因编辑工具的ZL。此前相关听证会在2月4日举行。 这个结果