PNAS：利用RNA控制CRISPR／Cas9基因编辑
在过去的几年里，研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因。然而，CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性，带来了额外编辑不必要位点的风险。 现在，来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司（Isis Pharmaceuticals）的研究人员，证实了一种商业上可行的方法，利用RNA来按要求开启和关闭CRISPR-Cas9系统——只短暂激活CRISPR-Cas9，可永久编辑基因。这一研究发布在11月16日的《美国国家科学院院刊》（PNAS）上。 论文资深作者、加州大学圣地亚哥医学院细胞与分子医学系主任及教授、Ludwig癌症研究所细胞生物学实验室主任Don Cleveland博士说：“这些研究发现为成功利用设计的CRISPR RNA药物来实现多种治疗应用，尤其是治疗神经系统疾病提供了一个平台。” CRISPR/Cas9的运作机制如......阅读全文
通过基因编辑－人类有望移植动物器官保命
墨西哥的一间养猪场 美国《世界日报》编译称，美国哈佛大学研究人员已创造出基因经过编辑，进一步研究已消除病毒的小猪，为人类获取动物器官移植跨出一个大胆的科学步骤。《科学》期刊8月10日报道的研究进展，使人类日后可能利用猪的肝脏、心脏和其他器官进行移植。 美国器官分享联合网说，美国去年进行
使用“RNA桥”的新基因编辑技术问世
《自然》6月26日发表的两篇论文描述了一种新的基因组编辑技术，这种技术能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列，这项技术有望成为这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法可能比现有技术更有优势，比如有望进行比后者更精准有效的大规模基因组编辑，以及能够实现基因组的介
《科学》：基因编辑婴儿入选年度“科学崩坏”事件
《科学》杂志每年会评出在即将过去的一年里最为重要的十大科学突破（Science Breakthrough）。今年，夺得年度突破桂冠的是“单细胞水平细胞谱系追踪技术”，帮助破获多起悬案的法医系谱技术、#MeToo 运动等也榜上有名。值得一提的是，贺建奎前两天被《自然》杂志评为年度人物后，其主导的基
Nature子刊：基因组编辑终结贫血
澳大利亚新南威尔士大学的研究人员发现，改变红细胞中DNA的单个碱基，可提高它们生产携氧血红蛋白的能力。这项成果于5月14日在线发表在《Nature Communications》上，有望带来镰状细胞贫血及其他血液疾病的治疗。 研究人员利用TALENs基因组编辑技术，将一个有益的、天然存在的遗
干细胞+基因编辑=哺乳动物同性繁殖
中国科学院的研究人员培育出了有两个妈妈的健康小鼠（小鼠可以拥有自己的正常后代），同时，有两个爸爸的小鼠也出生了，但只存活了几天，研究发表在10月11日的《Cell Stem Cell》。同性动物产生后代如此具有挑战性，这项研究指出，利用干细胞和有针对性的基因编辑可以克服这些障碍。 “我们对哺乳动物
基因编辑技术帮助治疗“母系”遗传病
你也许遗传了你妈妈美丽的眼神，但同时她也给了你线粒体的DNA突变，所谓母系遗传疾病的根源。一项基于小鼠的实验表示可以通过两种技术大幅降低卵子中有害DNA的风险，从而使子女能够逃避遗传类的疾病。此种方法也规避了存在伦理问题的"线粒体置换技术"-该技术会导致"三亲"型的胚胎。 尽管研究人员没有在人
人类基因编辑研究报告全球发布
美国华盛顿时间2月14日11点（北京时间2月15日0点），人类基因编辑研究委员会正式就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管向全世界发布研究报告。报告将人类基因编辑分为基础研究、体细胞、生殖细胞/胚胎基因编辑三大部分，分别就这三方面的科学问题、伦理问题以及监管问题进行了讨论并提出相关原则。 201
crispr基因编辑技术的基本原理
基本原理CRISPR簇是一个广泛存在于细菌和古生菌基因组中的特殊DNA重复序列家族，其序列由一个前导区(Leader)、多个短而高度保守的重复序列区(Repeat)和多个间隔区(Spacer)组成。前导区一般位于CRISPR簇上游，是富含AT长度为300～500bp的区域，被认为可能是CRISPR簇
简化人类细胞基因编辑的新方法
用RNA指导的CRISPR-Cas9系统的动物和植物基因组工程，正在改变着生物学。与其他基因工程工具相比，这种技术更容易使用，并且更有效，因此，在其发现后的短短几年内，就已经被广泛应用于世界各地的实验室，也成为编辑人类多能干细胞、人类胚胎干细胞基因组最常用的技术。1月6日，Cell子刊《Cell
基因编辑T细胞治癌开始人体试验
非病毒工程改造的免疫细胞可用于个性化治疗癌症，英国《自然》杂志10日发表的一项研究，报道了这一改造细胞的重大进展及其人体临床试验。该方法使用CRISPR基因组编辑（一个源于细菌的系统），生成了患者特异性T细胞，安全性良好。虽然目前患者反应的临床获益有限，但这项研究证明了该治疗策略的潜在可行性。
紧凑型“基因魔剪”实现高效编辑
瑞士苏黎世大学与苏黎世联邦理工学院联合团队通过设计小而强大的TnpB蛋白开发出一种变体。该变体修饰DNA的效率提高了4.4倍，成为一种紧凑、有效的基因编辑新工具。研究成果发表在最新一期《自然·方法》杂志上。CRISPR-Cas（又称“基因魔剪”）系统由蛋白质和RNA组成，最初是作为细菌抵御入侵病毒的
Nature子刊：巧解基因编辑脱靶问题
科学家们发现，只需要对一种强力基因编辑工具作一个简单的改动，就能大大提高它的特异性。 在合成蛋白CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶(RNA-guided nucleases，RGNs)中，引导性RNA(gRNA)是一个重要的组分。麻省总医院(MGH)的研究人员发现，对gRNA的长
第三代基因编辑技术指的是
自2016年5月2日韩春雨作为通讯作者的“基因编辑技术NgAgo”论文发表引起关注、5月底质疑的声音开始出现，韩春雨实验的可重复争议，不仅科学界议论纷纷，在社会层面也引发了相关讨论。那么，基因编辑技术到底是一项怎么样的技术呢？为什么它这样备受瞩目？今天我们就一起去扒一扒基因编辑技术的“真面目”！（图
Nature头条：基因编辑技术开启新篇章
斑马鱼是脊椎动物生物学和人类疾病研究的一个重要的参与者。其胚胎透明、体外受精、短繁殖周期和快速生长等特点意味着可对活体动物开展紧密地胚胎发育研究，斑马鱼可作为研究基因行为和功能的一种有用模型。 现在来自梅奥医学中心(Mayo Clinic)的分子生物学家Stephen Ekker领导研
用基因编辑治疗艾滋病再获突破
最近，美国天普大学Lewis Katz医学院的科学家们，设计了一种专门的基因编辑系统，为最终治愈HIV（可导致艾滋病）感染者，铺平了道路。在本月发表于Nature子刊《Scientific Reports》杂志上的一项研究中，研究人员表明，他们可以有效和安全地从培养的人类细胞DNA中消除HIV-
人工智能设计的基因编辑工具来了
在不断探索以前未知的CRISPR基因编辑系统的过程中，研究人员从温泉、泥炭沼泽、粪便甚至酸奶中搜寻各种微生物。现在，由于生成式人工智能的进步，他们可能只需按一下按钮就可以设计出这些系统。据《自然》报道，日前，研究人员公布了他们如何使用一种名为蛋白质语言模型的生成式人工智能工具设计CRISPR基因编辑
重大发现：精准基因编辑的机制
CRISPR相关蛋白（Cas）和其他靶向核酸酶彻底改变了我们操作基因组的能力，但是在靶向双链断裂时外源DNA的精确敲入（KI）仍然很困难。成功的KI既需要通过靶向核酸内切酶进行有效切割，又需要募集内源性DNA修复因子，以将所需编辑整合到宿主基因组中。然而，尽管在基因组上有针对性地断裂的能力已经获
基因编辑公司强强联手，Horizon收购Sage
英国Horizon Discovery公司近日宣布，它同意以2900万欧元（约合4800万美元）收购Sage Labs。这两家公司都是当今炙手可热的基因编辑技术的供应商。 Sage Labs之前是Sigma-Aldrich公司的业务部门，其全称是Sigma Advanced Genetic E
基因编辑技术的的遗传学原理
基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”。基因编辑依赖于经过基因工程改造的核酸酶，也称“分子剪刀”，在基因组中特定位置产生位点特异性双链断裂，诱导生物体通过非同源末端连接或同源重组来修复DSB，因为这个修复过程容易出错，从而导致靶向突变。这种靶向突变就是基因编辑。现在运用最多的基因编辑就是
基因编辑CRISPR找到自闭症猕猴模型
自闭症是一种严重的神经发育性疾病，目前中国自闭症患者已超1000万，且患病率呈现上升趋势。自闭症的发生机制目前仍不清楚。针对自闭症的新药研发和高度模拟人类自闭症症状的实验动物模型成为自闭症研究领域的瓶颈。 DOI: 10.1038/s41586-019-1278-0 近日，中国科学院深圳先进
《“动物基因编辑产业促进”倡议书》发布
近日，第二届（2024）动物基因编辑抗病育种专题研讨会在北京举行。研讨会现场。主办方 供图研讨会上，《“动物基因编辑产业促进”倡议书》发布。中国工程院院士、中国科学院亚热带农业生态研究所首席研究员印遇龙等专家学者共同发起倡议，呼吁国家加快推动基因编辑动物研究成果产业化、加快出台基因编辑动物安全评价相
PNAs基因编辑技术实现在子宫里治病
据估计，每年800万儿童患有严重的遗传疾病或出生缺陷。妊娠期间可以通过羊膜穿刺术检测胎儿是否患有遗传疾病，但是，在出生前没有医疗选择可以纠正这些遗传错误。 胚胎发育早期，许多干细胞快速分裂。“如果我们能早点纠正一个基因突变，就能显著地减少突变对婴儿发育的影响，甚至可以治愈这种疾病，”卡耐基梅隆
基因编辑工具CRISPR“动物园”欢迎你
Timothy Doran的11岁女儿对鸡蛋过敏。全球约有2%的儿童患有这种病症。像他们一样，Doran的女儿无法接受很多常规疫苗接种，因为它们是利用鸡蛋生产出来的。 身为澳大利亚联邦科学和产业研究组织（CSIRO）分子生物学家的Doran觉得，他能通过强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9
crispr基因编辑技术的基本原理
基本原理CRISPR簇是一个广泛存在于细菌和古生菌基因组中的特殊DNA重复序列家族，其序列由一个前导区(Leader)、多个短而高度保守的重复序列区(Repeat)和多个间隔区(Spacer)组成。前导区一般位于CRISPR簇上游，是富含AT长度为300～500bp的区域，被认为可能是CRISPR簇
南非更新指南－为人类基因编辑“松绑”
南非更新了国家健康研究伦理指南，其中增加了关于可遗传人类基因组编辑的新章节。研究人员对此表示担忧。受精后5至9天、处于囊胚阶段的人类胚胎图。图片来源：Juan Gaertner/Science Photo Library该指南于5月更新，但近一个月来，相关消息才更加广为人知。据《自然》报道，科学家表
清华大学PNAS发布全新基因编辑系统
11月4日，清华大学医学院倪建泉教授研究组在《美国科学院院刊》(PNAS)发表题为《高效及可遗传性果蝇基因组Cas9编辑技术》(Optimized gene editing technology for Drosophila melanogaster using germline-speci
综述：给人类基因编辑划出伦理“红线”
人类基因编辑技术掀起的热潮正在席卷全球，但随之而来的是巨大的不安与批评。基因编辑应该向何处发展？是否应该暂缓甚至禁止？是否会导致“定制婴儿”？人类基因编辑国际峰会3日在华盛顿发表声明，明确划出了一道不得逾越的“红线”：禁止出于生殖目的而使用基因编辑技术改变人类胚胎或生殖细胞。人类基因编辑技术热潮
基因编辑器：编出新生命
细菌也有敌人，其最大的敌人之一是噬菌体，因为后者可以进攻和吞食细菌。面对攻击，细菌最有效的还击是，“祭”出一种武器CRISPR，以保护自身。CRISPR有些拗口，称为规律成簇间隔短回文重复，实际上就是一种基因编辑器(又称为CRISPR-Cas9系统)，是细菌用以保护自身对抗病毒的
CRISPR基因编辑技术的定义和技术原理
CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，
瘤内基因编辑提升肿瘤免疫疗法效果
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/5/500769.shtm过继T细胞转移（adoptive T-cell transfer，ACT）疗法是极具前景的肿瘤免疫疗法，但对实体瘤效果欠佳。针对这一问题，中国科学院过程工程研究所（以下简称过程工程所）