PNAS：利用RNA控制CRISPR／Cas9基因编辑
在过去的几年里，研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因。然而，CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性，带来了额外编辑不必要位点的风险。 现在，来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司（Isis Pharmaceuticals）的研究人员，证实了一种商业上可行的方法，利用RNA来按要求开启和关闭CRISPR-Cas9系统——只短暂激活CRISPR-Cas9，可永久编辑基因。这一研究发布在11月16日的《美国国家科学院院刊》（PNAS）上。 论文资深作者、加州大学圣地亚哥医学院细胞与分子医学系主任及教授、Ludwig癌症研究所细胞生物学实验室主任Don Cleveland博士说：“这些研究发现为成功利用设计的CRISPR RNA药物来实现多种治疗应用，尤其是治疗神经系统疾病提供了一个平台。” CRISPR/Cas9的运作机制如......阅读全文
－Cell－Stem－Cell：对干细胞进行基因编辑很安全
对干细胞进行基因编辑，是近年来出现的新兴技术。这种技术有着巨大的医疗潜力，但它们的安全性也引起了许多人的担忧。人们担心基因编辑会降低干细胞的稳定性，使它们更容易突变。本期Cell Stem Cell杂志上发表的三篇文章告诉我们，这样的顾虑其实是没有必要的。 美国Salk研究所、中科院生物物理研
新闻分析：人类胚胎基因编辑在争议中前行
美国科学家编辑人类胚胎基因，成为２７日世界各大媒体的头条科技新闻。此前，中国科学家已开展了类似研究，英国也在这方面表现出积极态度。这些进展表明，尽管存在巨大的伦理争议，但人类胚胎基因编辑研究仍在继续前行。 基因编辑是指在特定基因中插入、删除或更换ＤＮＡ（脱氧核糖核酸）片段。近年来，在有着“基
谣言属实：中国科学家首次编辑人类胚胎基因
三月，科学界出现了一个谣言，称中国研究人员们已经成功地编辑了人类胚胎的基因，以一种人类无法完成的方式改变了他们的DNA。《麻省理工科技评论》报道称已有人改变了生殖系谱，即精子和卵子相结合后形成的遗传信息。虽然这些流言没有得到确认，但它们引起了许多人争论改变生殖系谱可能带来的弊端。 事实证明，这
诺奖得主讲述基因编辑的狂喜与忧虑
2012年6月8日，一个明媚的周五下午，珍妮佛·杜德娜正式向《科学》杂志提交了论文。20天后，它在线发表了。世界从此不同。 论文表明他们找到了基因编辑中最新、也可能是最有效的工具CRISPR-Cas9（简称为CRISPR）。利用CRISPR可以插入、编辑或删除基因，人类有了控制遗传突变的能力
基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力
患者正在接受手术。图片来源：美国麻省眼耳医院美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基
孟山都CTO谈基因编辑、RNA干扰与行业并购影响
Fraley对两公司的合并持乐观态度，并认为这是一次积极健康的合并。通过合并，两者可扩大规模，同时得到更多研发资金，继续保持育种优势。 记者：关于基因编辑的问题。之前有报道说孟山都已经在谈基因编辑的ZL问题，很多人猜测孟山都很可能已经有基因编辑的产品在研发，或者是将要推出来，能不能介绍一下基因
基因组编辑：改码生命，人定胜天
谷峰1，高彩霞2 1温州医科大学附属眼视光医院 眼视光学与视觉科学国家重点实验室，浙江 温州 325000 2中国科学院遗传与发育生物学研究所 基因组编辑中心 植物细胞与染色体工程国家重点实验室，北京 100101 人类社会的发展是一个漫长的自然历史过程，期间人类与自然界的不断“摩擦与碰
FDA局长发话了，基因编辑产品要这么管
基因疗法也好，CRISPR技术也好，和基因编辑相关的产品是未来的发展方向，而这也给FDA的监管带来了新的挑战——毫无疑问，为了让这些产品顺利上市，更精准的监管政策是必须的。近日，美国FDA局长Robert Califf博士和FDA政策办公室的高级政策顾问Ritu Nalubola博士在官方博客上
全新CRISPR/Cas9基因编辑系统助力肝癌建模
最近发表在开放获取期刊《Genome Medicine》上的一项研究，报道了一种建立肝癌小鼠模型的新方法，即利用CRISPR/Cas9系统快速将癌症相关基因敲入小鼠的DNA中。 研究的通讯作者、麻省大学医学院RNA疗法研究所的王文说：“为了更好地理解肿瘤生物学、开展临床前研究以及为病人找到潜在
CRISPRRNAseq:把混乱的基因编辑结果屡清楚
对复杂基因网络的分析可以简单概括为三步：1.向大量细胞引入CRISPR基因编辑系统。2.应用单细胞RNA测序分析这些基因编辑的影响。3.分析基因型和表型之间相互作用的遗传途径。通过遵循这些步骤，研究人员可以比以前更有效地探索基因组遗传风险因子的功能影响，观察和研究癌细胞中发生突变的具体基因。
李家洋等提出植物基因组编辑监管框架
CRISPR/Cas9是靶向基因变化的一种新方法。与其他方法一起，构成了所谓的基因组编辑工具箱的一部分。目前，基因组编辑主要讨论的是医学应用，相继有使用基因组编辑治疗人类疾病的研究出现，例如：CRISPR基因编辑助力肺癌治疗；华人女学者用CRISPR技术改善遗传性失明；我科学家用CRISPR纠正
华中科大用基因编辑治疗白血病
急性白血病（AL）是最常见的血液系统恶性肿瘤，在遗传构成和临床结局表现出显著的异质性。由于对细胞遗传学/基因突变的了解加深，以及相应靶向疗法的引入，在某些白血病亚型的治疗方面已经获得了惊人的成功，但是，许多遗传高风险的亚型，目前用标准方案仍然是难以治疗的，并表现出预后不良。世界卫生组织和美国国家
盘点年度“九大科技事件”，基因编辑疗法在列
近日，知乎科技和科学领域的“破晓·2023 科技回望”活动引来大量关注。活动以前沿突破为触角，发布年度“九大科技事件”榜单，在与人们息息相关的科技应用层，展现2023年科学技术领域的“破晓时刻”。 2023年是科技行业焕发生机的一年。随着ChatGPT的横空出世，科技创新对社会和生活带来的无限
Nature－Biotechnology：哈佛华裔发布基因组编辑新技术
作为潜在的新一代治疗和研究工具，几乎没有什么生命科学技术比基因组编辑蛋白质更具发展前景——研究人员可通过编程这些分子来改变特定基因，以治疗或甚至治愈一些遗传性疾病。 可是，要将这些基因组编辑蛋白导入到细胞中，尤其是活体动物或人类患者体内，对于研究人员而言却仍是一个巨大的挑战。 通常，研究人
基因编辑2.0:经典CRISPR系统已经不够用了
新浪科技讯 北京时间1月29日消息，据国外媒体报道，在不到5年时间里，基因编辑技术CRISPR已经使现代生物学的面貌和发展节奏发生了革命性改变。这种技术在能够发现、去除并取代遗传物质，自2012年首次报道至今，科学家已经发表了超过5000篇涉及该技术的论文。生物化学研究者拥抱这项技术，希望用其创
定制基因编辑疗法治愈罕见遗传病患儿
美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队利用定制的CRISPR基因编辑疗法，成功治愈了一名患有罕见遗传病的儿童。这项研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在美国基因与细胞治疗学会年会上进行了报告。该突破将为治疗目前尚无有效疗法的罕见疾病打开新的大门。 这名患儿名为KJ，出生时即患有严重的氨
CRISPR基因编辑B细胞并应用到疫苗中
人体不能自然地保护自己免受HIV病毒感染---至少通常不能做到这一点。但是，在极少数情况下，受感染的个体会产生对抗这种病毒的广泛中和抗体（bNAb）。如今，在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员设计出一种方法，将这种对抗HIV的能力赋予给普通的免疫细胞。相关研究结果于2019年4月11
基因编辑CRISPRZL全球竞争激烈，中美占据主导地位
基因编辑被誉为21世纪最伟大的生物医学突破技术之一，人们对该技术在癌症、遗传病等领域的未来潜力给予了厚望。今日，北京大学魏文胜课题组在顶尖学术期刊Nature Biotechnology上发布一种名为“LEAPER”的全新的RNA编辑技术，引发了各界关注。 如今，全世界范围内已经授予了数百项C
Nat－Med：CRISPR基因编辑技术或有望治疗血液疾病
刊登于国际著名杂志Nature Medicine上的一项研究报告中，来自圣犹大儿童研究医院的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术就可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症，该研究为后期通过基因组编辑技术来开发治疗常见血液障碍的新型疗法提供了一定帮助。 研究者Mitchell J. W
美研究“基因编辑技术”有望成功治愈艾滋病
近日，美国最新研究显示，通过基因编辑技术改变艾滋病患者的DNA序列，可以让该患者有效抵抗艾滋病毒的侵害，这意味着“基因编辑技术”有望成功治愈艾滋病。 美国加利福尼亚大学研究人员的最新研究报告显示，通过基因编辑技术改变艾滋病患者的DNA序列，就可以让该患者有效抵抗艾滋病毒的侵害。目前，该研究成
临床多重耐药菌基因组编辑研究取得进展
直接在临床分离的多重耐药菌中进行功能基因组学研究是解析耐药机制以及开发抗耐药策略最直接有效的方法。然而，由于缺乏能在临床耐药菌中直接进行高效基因编辑的工具，目前耐药机制仍主要是采用组学分析加在模式菌中的异源验证进行研究。这种脱离了临床耐药菌本身遗传背景的研究策略，往往忽略了遗传背景本身对耐药因子
科学家构建基因编辑工具研究恶性疟原虫
分子水平的遗传操作是研究恶性疟原虫病理学以及抗药机制的重要工具。中科院上海巴斯德研究所江陆斌研究组利用CRISPR/dCas9系统，在恶性疟原虫中成功构建了基于表观遗传修饰的新型基因编辑工具。相关研究成果于12月24日在线发表于《美国国家科学院院刊》。 疟原虫是引起疟疾的真核病原微生物，其中恶
基因编辑技术能让我们看到更加鲜艳的花朵
我们以前从未见过基因编辑技术（CRISPR）这样的使用方式，科学家们通过破坏日本一种植物的一个基因，将它从原来的紫罗兰色变成了白色，而更多的证据表明，基因编辑还拥有更巨大的潜力。 改良花是日本的牵牛花植物，研究人员只对负责花色素的基因进行编辑，而不影响植株的其余部分，但这小小的改动所带来的潜力
Cell子刊：生殖干细胞高效基因组编辑
精原干细胞（SSC）是成年雄性动物曲细精管中唯一能进行终生自我更新的二倍体永生细胞群。这些细胞既具有自我更新潜能，又能定向分化产生精子。对体外培养的精原干细胞进行基因修饰，能将外源基因稳定遗传到后代基因组，不过这一过程还存在一定的技术困难。 日本横滨城市大学的生殖生物学家Takehiko Og
水稻基因组编辑工具盒再添新成员
据中国农科院最新消息，该院植物保护研究所周焕斌课题组、周雪平课题组和四川大学生命科学学院林宏辉课题组合作开发了一系列基于Cas9-NG的各种水稻基因组定点编辑工具，并成功用于水稻单基因敲除、多基因敲除、单碱基编辑（碱基对G·C和A·T的互换）以及靶基因转录激活调控。该成果对于水稻基因功能解析和
实现前所未有的CRISPR基因编辑成功率
加州大学伯克利分校的研究人员对CRISPR-Cas9技术做出重大改进，在用一段短DNA片段替代另一段DNA时获得了高达60%的前所未有的成功率。研究人员在1月21日的《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上描述了他们的这项新技术。 这一改进的技术在试图去修复导致遗传性
中韩科学家发布基因编辑重大成果
通过数十年的选择性育种，比利时蓝牛（Belgian Blue cattle）现在成为了一种可为人们提供异常大量昂贵牛瘦肉的强壮动物。现在，由来自中国和韩国的科学家组成的一个研究小组说，采用一种更快速的方法他们构建出了与之相当的“健美猪”。 不同于常规的基因改造技术将来自一个物种的基因移植到另
编辑HPV病毒基因－导致癌细胞自我毁灭
利用基因组编辑工具CRISPR，杜克大学研究人员们能够有选择性地破坏负责宫颈癌细胞生长和生存的两种乳头瘤病毒（HPV）基因，导致癌细胞的自我毁灭。 结果发表在病毒学Journal of Virology杂志上，新研究铺平了开发有针对性的抗病毒策略，来抵抗DNA病毒如B型肝炎病毒和单纯疱疹等的方
首款CRISPR基因编辑疗法距美国上市咫尺之遥
4月3日，Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX)和CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)宣布完成了examglogene autotemcel (exca -cel)向美国FDA的滚动生物制剂许可申请(BLAs)，用于研究治疗镰状
众多学者介绍基因编辑的最新进展
CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力，正在彻底改变基因组改造，这也引发了新的研究、ZL之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上，一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。 解决导入问题 据Bio-iT World报道，这次大会的一