PNAS：利用RNA控制CRISPR／Cas9基因编辑
在过去的几年里，研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因。然而，CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性，带来了额外编辑不必要位点的风险。 现在，来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司（Isis Pharmaceuticals）的研究人员，证实了一种商业上可行的方法，利用RNA来按要求开启和关闭CRISPR-Cas9系统——只短暂激活CRISPR-Cas9，可永久编辑基因。这一研究发布在11月16日的《美国国家科学院院刊》（PNAS）上。 论文资深作者、加州大学圣地亚哥医学院细胞与分子医学系主任及教授、Ludwig癌症研究所细胞生物学实验室主任Don Cleveland博士说：“这些研究发现为成功利用设计的CRISPR RNA药物来实现多种治疗应用，尤其是治疗神经系统疾病提供了一个平台。” CRISPR/Cas9的运作机制如......阅读全文
世界首次证实单碱基基因编辑存在脱靶效应
基因编辑技术越来越火，然而针对基因编辑工具最大的风险——脱靶效应，一直以来缺乏良好的检测工具。记者从中科院神经科学研究所获悉，其团队与多家机构合作完成的研究，建立了一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术，这一技术首次证实：近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶
有望“治愈”罕见病的颠覆性基因编辑技术
几周前，位于马萨诸塞州列克星敦的Homology Medicines完成了价值4350万美元的A轮融资，投资者包括了5AM Ventures与ARCH Venture Partners等知名风投机构。这也让Homology的首席执行官Arthur Tzianabos博士能够与团队一起，进一步研发
残疾人应否使用基因编辑技术引发大讨论
再过几分钟，Ruthie Weiss的球队眼看就要输掉第四个球。尽管她站在旁边稍作休息，这名9岁的女孩却没有放弃。她请教练再次让她入场，然后她从一名队友面前跑过，直接投篮。“嗖”地一声，Ruthie得到两分。随着比赛进入倒计时，她又一次进球了。她们的球队赢得了这个季度的首场比赛，随之而来的欢呼
众多学者介绍基因编辑的最新进展
CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力，正在彻底改变基因组改造，这也引发了新的研究、ZL之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上，一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。 解决导入问题 据Bio-iT
首份CRISPR基因编辑的蔬菜大餐－你敢吃吗？
在2014年8月13日，发表在Cell子刊《Trends in Biotechnology》的一项研究称，基因组精确编辑技术的最新研究进展，增加了这样一种可能性：不需要引入外源基因，就可以对水果和其他作物进行遗传改良。 以快捷、简易且经济而著称的CRISPR技术，正在农业界引爆一场变革——多家
黄志伟：－给基因编辑系统装上“安全阀”
黄志伟，生于 1979 年 5 月，系哈尔滨工业大学生命科学与技术学院院长。他长期从事免疫与感染疾病方向的基础研究，包括艾滋病病毒与人的蛋白复合物结构与功能研究、细菌适应性免疫系统的分子机制等。 “7-11”——所有认识黄志伟的人都知道，多少年来，他都坚持着这样的生活，即从早 7 点工作到晚
盘点年度“九大科技事件”，基因编辑疗法在列
近日，知乎科技和科学领域的“破晓·2023 科技回望”活动引来大量关注。活动以前沿突破为触角，发布年度“九大科技事件”榜单，在与人们息息相关的科技应用层，展现2023年科学技术领域的“破晓时刻”。 2023年是科技行业焕发生机的一年。随着ChatGPT的横空出世，科技创新对社会和生活带来的无限
已疯魔！PNAS:新基因编辑平台发展令人惊叹
7月16日，发表在《PNAS》上题为“Stem cell-derived clade F AAVs mediate high-efficiency homologous recombination-based genome editing”的这份概念验证研究显示，这一有希望的新基因编辑平台，最终
曹晓风：基因编辑动物安全评价指南需提速落实
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/518711.shtm“今年两会，我的一个提案是建议尽早正式发布基因编辑动物安全评价指南，并制定和发布农业用基因编辑动物的评审细则，让基因编辑动物的研发单位对产业化路径能有清晰的预期。”两会期间，全国政协委
美研究“基因编辑技术”有望成功治愈艾滋病
近日，美国最新研究显示，通过基因编辑技术改变艾滋病患者的DNA序列，可以让该患者有效抵抗艾滋病毒的侵害，这意味着“基因编辑技术”有望成功治愈艾滋病。 国加利福尼亚大学研究人员的最新研究报告显示，通过基因编辑技术改变艾滋病患者的DNA序列，就可以让该患者有效抵抗艾滋病毒的侵害。目前，该研究成果在
华中科大用基因编辑治疗白血病
急性白血病（AL）是最常见的血液系统恶性肿瘤，在遗传构成和临床结局表现出显著的异质性。由于对细胞遗传学/基因突变的了解加深，以及相应靶向疗法的引入，在某些白血病亚型的治疗方面已经获得了惊人的成功，但是，许多遗传高风险的亚型，目前用标准方案仍然是难以治疗的，并表现出预后不良。世界卫生组织和美国国家
Nat－Med：CRISPR基因编辑技术或有望治疗血液疾病
刊登于国际著名杂志Nature Medicine上的一项研究报告中，来自圣犹大儿童研究医院的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术就可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症，该研究为后期通过基因组编辑技术来开发治疗常见血液障碍的新型疗法提供了一定帮助。 研究者Mitchell J. W
基因编辑工具CRISPR的十大神奇用途
仅在过去一年里，几十位世界各地的研究人员就发布科学论文详细阐述自己的研究结果，他们利用CRISPR剪断和取代不需要的DNA来开发治疗癌症、HIV、失明、慢性疼痛、肌肉萎缩症和亨廷顿症等疾病的疗法。加州Caribou Biosciences公司（专为医疗、农业以及生物研究领域开发基于CRISPR解
临床多重耐药菌基因组编辑研究取得进展
直接在临床分离的多重耐药菌中进行功能基因组学研究是解析耐药机制以及开发抗耐药策略最直接有效的方法。然而，由于缺乏能在临床耐药菌中直接进行高效基因编辑的工具，目前耐药机制仍主要是采用组学分析加在模式菌中的异源验证进行研究。这种脱离了临床耐药菌本身遗传背景的研究策略，往往忽略了遗传背景本身对耐药因子
显微操作技术在基因编辑中的应用（二）
图6：PN 注射过程DNA 随机非靶向整合到基因组中典型的PNI系统设置：-DMi8：手动、电动部件可供选择-透射光轴； S28聚光镜及微分干涉差-5/10倍物镜（FLUOTAR或N PLAN）用于大致观察-20倍、40倍长工作距离物镜。40倍物镜用于注射-3板载物台（固定载物台的物体导杆妨碍显微
临床多重耐药菌基因组编辑研究取得进展
直接在临床分离的多重耐药菌中进行功能基因组学研究是解析耐药机制以及开发抗耐药策略最直接有效的方法。然而，由于缺乏能在临床耐药菌中直接进行高效基因编辑的工具，目前耐药机制仍主要是采用组学分析加在模式菌中的异源验证进行研究。这种脱离了临床耐药菌本身遗传背景的研究策略，往往忽略了遗传背景本身对耐药因子
－基因编辑立功啦，成功治疗白血病，全球首例
科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑，一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。 Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功，第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。 NHS信托伦敦大奥蒙德街
没想到吧？基因编辑技术可以让蚊子“断子绝孙”!
登革热、基孔肯雅热、黄热病和寨卡病毒等在内的大量致病性病毒都是由埃及伊蚊传播的，如何从源头防止致病性病毒的传播？携带寨卡病毒的蚊子 近日，加州大学河滨分校(UCR)研究人员开发出了埃及伊蚊的转基因品种，该品种可在其生殖系统中稳定表达Cas9酶，加快了CRISPR基因组编辑速度和效率，并展示了经
Nature－Biotechnology：哈佛华裔发布基因组编辑新技术
作为潜在的新一代治疗和研究工具，几乎没有什么生命科学技术比基因组编辑蛋白质更具发展前景——研究人员可通过编程这些分子来改变特定基因，以治疗或甚至治愈一些遗传性疾病。 可是，要将这些基因组编辑蛋白导入到细胞中，尤其是活体动物或人类患者体内，对于研究人员而言却仍是一个巨大的挑战。 通常，研究人
动物所利用基因编辑技术培育低脂抗寒猪
在我国，猪肉的消费和生产占重要地位，生猪饲养量和猪肉消费量均占世界总量的一半左右，2015年中国生猪出栏7亿多头。根据《全国生猪生产发展规划（2016-2020年）》数据显示，育肥猪料肉比降低0.1，全国可节约600万吨饲料。因此，通过基因编辑技术，针对影响猪重要经济性状的主效基因进行遗传修饰，
定制基因编辑疗法治愈罕见遗传病患儿
美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队利用定制的CRISPR基因编辑疗法，成功治愈了一名患有罕见遗传病的儿童。这项研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在美国基因与细胞治疗学会年会上进行了报告。该突破将为治疗目前尚无有效疗法的罕见疾病打开新的大门。 这名患儿名为KJ，出生时即患有严重的氨
基因编辑CRISPRZL全球竞争激烈，中美占据主导地位
基因编辑被誉为21世纪最伟大的生物医学突破技术之一，人们对该技术在癌症、遗传病等领域的未来潜力给予了厚望。今日，北京大学魏文胜课题组在顶尖学术期刊Nature Biotechnology上发布一种名为“LEAPER”的全新的RNA编辑技术，引发了各界关注。 如今，全世界范围内已经授予了数百项C
基因编辑要放开了？农业部发布重磅消息
4月28日，从农业部官网获悉，中国第一个基因编辑生物安全证书落地，有效期为5年。 同日，农业部发布《农业用基因编辑植物评审细则》，该细则的发布将极大的加速基因组编辑育种的落地，具体如下： 此外，农业农村部农业转基因生物安全管理办公室负责人就《农业用基因编辑植物评审细则》答记者问 2022年
诺奖得主讲述基因编辑的狂喜与忧虑
2012年6月8日，一个明媚的周五下午，珍妮佛·杜德娜正式向《科学》杂志提交了论文。20天后，它在线发表了。世界从此不同。 论文表明他们找到了基因编辑中最新、也可能是最有效的工具CRISPR-Cas9（简称为CRISPR）。利用CRISPR可以插入、编辑或删除基因，人类有了控制遗传突变的能力
基因编辑2.0:经典CRISPR系统已经不够用了
新浪科技讯 北京时间1月29日消息，据国外媒体报道，在不到5年时间里，基因编辑技术CRISPR已经使现代生物学的面貌和发展节奏发生了革命性改变。这种技术在能够发现、去除并取代遗传物质，自2012年首次报道至今，科学家已经发表了超过5000篇涉及该技术的论文。生物化学研究者拥抱这项技术，希望用其创
基因编辑“流水线”－助力作物病害防控
华中农业大学谢卡斌课题组开发出一套名为“FLASH”的基因编辑“流水线”，不仅优化了整个基因编辑流程，还可用来快速鉴别基因编辑材料的“身份”，帮助找出农作物中与抗病、抗逆、产量等重要农艺性状相关的基因。 近日，华中农业大学作物遗传改良国家重点实验室暨湖北洪山实验室谢卡斌教授课题组，在《分子植物
国际研究组织称胚胎基因编辑研究合乎情理
人类胚胎基因编辑“有着巨大的价值”，可以帮助解决重要科学问题，尽管临床上使用该技术仍存在一些顾虑，但应当推进相关研究，一个颇具影响力的生物组织近日在声明中称。这个名为欣克斯顿小组的组织包括来自8个国家的成员，该组织呼吁进行更多公共讨论和更审慎的政策，管理在胚胎研究中利用基因编辑技术，但该组织总
曹晓风：基因编辑动物安全评价指南需提速落实
“今年两会，我的一个提案是建议尽早正式发布基因编辑动物安全评价指南，并制定和发布农业用基因编辑动物的评审细则，让基因编辑动物的研发单位对产业化路径能有清晰的预期。”两会期间，全国政协委员、中国科学院院士、中国科学院遗传与发育生物学研究所研究员曹晓风在接受《中国科学报》采访时说。近几年，国际基因编辑技
一文带你了解基因编辑行业的竞争现状
基因编辑技术是一种在生物体内对基因进行编辑和修改的技术，其应用范围广泛，包括但不限于医学、农业、生物技术等领域。随着基因编辑技术的不断发展，越来越多的企业和研究机构开始涉足这一领域，竞争也日趋激烈。本文将介绍基因编辑行业的竞争梯队及专利申请情况。一、基因编辑行业竞争梯队 截至目前，我国基因编辑
基因编辑先驱疯狂计划：6年内“复活”猛犸？
在电影《侏罗纪公园》中，科学家利用恐龙血液中的DNA让恐龙复活，重建了一个惊心动魄的恐龙世界。但事实上，绝大多数科学家都相信：由于DNA在理论上只能保存100万年，远远不及恐龙生存的年代，因此复活恐龙这件事永远也无法实现。 但是，如果希望复活的对象变成了灭绝不久的物种，情况可能就不一样了。就在