PNAS:利用RNA控制CRISPR/Cas9基因编辑

在过去的几年里,研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因。然而,CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性,带来了额外编辑不必要位点的风险。 现在,来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司(Isis Pharmaceuticals)的研究人员,证实了一种商业上可行的方法,利用RNA来按要求开启和关闭CRISPR-Cas9系统——只短暂激活CRISPR-Cas9,可永久编辑基因。这一研究发布在11月16日的《美国国家科学院院刊》(PNAS)上。 论文资深作者、加州大学圣地亚哥医学院细胞与分子医学系主任及教授、Ludwig癌症研究所细胞生物学实验室主任Don Cleveland博士说:“这些研究发现为成功利用设计的CRISPR RNA药物来实现多种治疗应用,尤其是治疗神经系统疾病提供了一个平台。” CRISPR/Cas9的运作机制如......阅读全文

深圳医生尝试基因编辑治艾滋

  深圳市医疗卫生科研水平又有了新的突破。25日,深圳市儿童医院新生儿科主任付雪梅的“863”计划课题“CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目正式启动,该项目获得了国家1289万元的课题经费,也是深圳卫生系统首个以课题负责人立项的“863”计划课题。据悉,付雪梅的课题将尝试用基因编辑的

GEN:CRISPR基因编辑的临床之路

  CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。  早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse

新技术操控CRISPR基因编辑系统

  深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善,实现对Cas9的操控,可控制癌细胞胞内信号流动方向,对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。   近年迅猛发展的CRISPR-Cas

新技术操控CRISPR基因编辑系统

  深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善,实现对Cas9的操控,可控制癌细胞胞内信号流动方向,对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。   近年迅猛发展的CRISPR-Cas

用好基因编辑这把“手术刀”

  刚刚在今年世界读书日凭借自己的科普著作《吃货的生物学修养》获得第十二届文津图书奖,浙江大学生命科学研究院“80后”教授王立铭转身又出现在了自己的新书发布会现场。《上帝的手术刀》是一本有关基因编辑简史的科普书,同时也是王立铭的一个“野心之作”。因为他想讲的,是一个关乎历史和现在,并且连接未来的大话

人类体内基因编辑治疗有点悬

  日前,《科学》在线报道了美国实施的第一例人体基因改造治疗——向血液内注入基因编辑工具,改变一个成年人的基因,进而治疗疾病。  此次治疗的亨特氏综合征是由基因缺陷引起——人体内一个名为艾杜糖-2硫酸酯酶(iduronate-2-sulfatase,IDS)的基因无法正确编码IDS酶,没有IDS酶分

韩春雨:磨出基因编辑“新剪刀”

高峰(韩春雨团队成员)在实验室。 韩春雨(前)在实验室。 河北科技大学官网截图。 利用凝结在琥珀中的史前蚊子体内的恐龙血液,科学家提取出了恐龙的遗传基因。绝迹6500万年的庞然大物开始复生,整个努布拉岛也由此成为恐龙的乐园…… 当年坐在电影院里,韩春雨津津有味地看完了电影《侏

基因编辑食品,你敢吃吗

  以快捷、简易且经济而著称的CRISPR技术,正在农业界引爆一场变革——多家公司已开始争相种植基因编辑作物,以期这些农作物最终能够进入市场。   如果你不能接受转基因,那基因编辑食物呢,你愿意让它们出现在你的餐桌上吗?   在美国宾夕法尼亚州切斯特县一家酒店的会议大厅中,一百多位农业生产者齐聚一堂

基因编辑食品,你敢吃吗

  以快捷、简易且经济而著称的CRISPR技术,正在农业界引爆一场变革——多家公司已开始争相种植基因编辑作物,以期这些农作物最终能够进入市场。   如果你不能接受转基因,那基因编辑食物呢,你愿意让它们出现在你的餐桌上吗?   在美国宾夕法尼亚州切斯特县一家酒店的会议大厅中,一百多位农业生产者齐聚一堂

NgAgo基因编辑技术之初体验

  在CRISPR/Cas9之后,DNA指导的核酸内切酶NgAgo又登上基因组编辑的舞台。几个月来,NgAgo经历了大起大落,一开始备受瞩目,最近又备受质疑。英国医学研究理事会(MRC)再生医学中心的Pooran Dewari近日调查了NgAgo技术的使用情况。他认为,这种技术还需要更多时间的优化和

Nature热议NgAgo基因编辑技术

  六个月前,中国研究人员报道了一种称为 NgAgo 的酶可以用于编辑哺乳动物基因,而且这一技术要比目前流行的CRISPR-Cas9 基因编辑技术更为精确和应用广泛。但是在文章公布后,几乎同时就有其他科学家在论坛上称无法重复实验。  近期发表在Protein & Cell杂志上的一篇文章中,20位作

动物基因编辑在争议中走来

  为期两天的美国国家科学院(NAS)研讨会日前在华盛顿举行。会议披露了科学家、伦理学家和监管者就推动动物基因组编辑向前发展的最好方法达成一致还有多远。此次研讨会紧随去年12月召开的人类基因组编辑NAS峰会而来,但并未吸引太多关注,尽管它产生了更加直接的监管和科学上的影响。会议还有可能塑造这些技术或

基因编辑水果即将来临

  根据2014年8月13日发表在Cell子刊《Trends in Biotechnology》(2014年影响因子10.04)的一项研究称,基因组精确编辑技术的最新研究进展,增加了这样一种可能性:不需要引入外源基因,就可以对水果和其他作物进行遗传改良。  他们说,如果人们意识到这些生物技术的新颖不

基因编辑-让你健康又聪明

  由于基因编辑技术对DNA链条有剪断操作,它又被形象地称为“基因剪刀”。   研究表明,智商与基因有关。   之前的研究认为,一个人越聪明,其体内基因变异就越多,但近日,英国爱丁堡大学科学家得出了完全不同的研究结论。他们以多个苏格兰家庭为研究对象,对他们进行遗传学分析后发现,智商越高的人,其体

基因编辑水稻或能在火星生长

据英国《新科学家》杂志网站15日报道,火星土壤一般不适合种植植物,但美国科学家利用CRISPR基因编辑技术,使水稻的OsSnRK1基因发生突变,经过基因编辑的水稻能在恶劣的环境下发芽生长。研究人员称,这种水稻或许能在火星上生长。阿肯色大学研究人员在分析水稻的遗传学时,发现了一个能极大影响植物对不良土

基因编辑竟然可以帮助吸猫?

利用CRISPR基因编辑技术,研究人员从猫细胞中删除了两个基因,它们对猫产生过敏反应的蛋白“负责”。美国InBio公司表示,这是朝着培育低过敏性猫迈出的第一步。  大约15%的人对猫有过敏反应,主要归咎于猫唾液和皮肤腺体分泌的一种叫做Fel d 1的蛋白。当猫科动物清洁自己时,它会扩散到皮毛上;当皮

人工病毒载体可用于基因编辑

《自然·通讯》30日报告了一种制作人工病毒样载体的方法,所制载体能进入人类细胞执行特定任务,如基因编辑。这种大容量、可定制化的纳米材料为未来基因疗法和定制化医疗带来新希望。病毒是一种高效的生物“机器”,能够快速复制和组装后代。自然的人类病毒,如慢病毒属,此前曾经过改造在动物中递送治疗性的DNA或RN

FT社评:胚胎基因编辑值得肯定

  首例为了防止遗传疾病传播而对人类胚胎进行“基因编辑”的成功实验在上周宣布,这是生物技术领域的一块里程碑。人类获得了设计自身进化的力量——通过将会传给子孙后代的基因改变。  多数科学家正确地欢迎由一个美国团队在与韩国和中国同事合作下取得的这项成就,视其为一个实验杰作。研究人员利用基因编辑技术CRI

以毒攻毒?PNAS:基因编辑发展“已成魔”

  7月16日,发表在《PNAS》上题为“Stem cell-derived clade F AAVs mediate high-efficiency homologous recombination-based genome editing”的这份概念验证研究显示,这一有希望的新基因编辑平台,最终

致病基因变异或可实现精准编辑

  《自然》杂志发表的一篇新论文报告了一种方法,可以通过机器学习实现对致病基因变异精准且可预测的编辑。这项成果建立了一种实现精准、无模板基因组编辑的方法,为遗传疾病的研究和潜在疗法提供了新的可能性。  虽然CRISPR-Cas9彻底改变了用于研究的基因组编辑技术,但保证这项技术的准确性十分重要。CR

一次基因编辑“大跃进”

  人类曾在小说和电影中无数次幻想经过基因编辑的人类出现,但都不是现在这样。  2018年11月26日,南方科技大学副教授贺建奎宣称,由其团队创造的世界首例能免疫艾滋病的基因编辑婴儿于11月诞生。  这则消息尚未经过业界专家确认,研究也还没有经过同行评议、或在学术期刊上发表,某种程度上真实性存疑,但

改良CRISPR工具-产前编辑致病基因

  科学家们首次在实验动物体内进行产前基因编辑试图阻止致命的代谢紊乱疾病,为出生前治疗人类先天性疾病提供了可能。费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚大学医学院的研究发表在今天出版的《Nature Medicine》上,证明了产前基因编辑的低毒性。  使用CRISPR-Cas9和碱基编辑器3(BE3)

基因编辑“催生”优质人类血管细胞

  中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3,得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞,有望被用于血管退行性疾病的治疗。  该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。  胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制,还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。  通过控

基因编辑“催生”优质人类血管细胞

  中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3,得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞,有望被用于血管退行性疾病的治疗。该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。  胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制,还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。  通过控制人

基因编辑“催生”优质人类血管细胞

  中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3,得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞,有望被用于血管退行性疾病的治疗。该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。  胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制,还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。  通过控制人

基因编辑用于HIV治疗显现希望

  基因疗法最近经历了一次复兴,该技术同时正在逐渐被许多艾滋病研究人员所接受。由于CCR5基因在艾滋病抗药性中起着重要作用,所以研究人员操控基因(尤其是CCR5)的能力,可能有助于解决多年来一直困扰HIV治疗领域的问题。通常,即使患者对抗逆转录病毒治疗反应良好,但是它们往往将HIV“储存库”藏匿,该

“RNA桥”新基因编辑技术问世

RNA桥。图片来源:Visual Science本报讯 《自然》6月26日发表的两篇论文描述了一种新的基因组编辑技术,这种技术能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列,这项技术有望成为这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法可能比现有技术更有优势,比如有望进行比

新基因编辑技术“RNA桥”来了!

科学家在两项独立研究中描述了一种新的基因组编辑技术,能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列,实现这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法或比现有技术更有优势,例如有望比现有技术进行更精准、有效的大规模基因组编辑,以及能介导重组而非造成需要修复的断裂。相关研究近

生成式AI进军基因编辑领域

OpenCRISPR-1的物理结构,这是一种由Profluent的AI技术创建的基因编辑器。图片来源:singularityhub.com制图、写歌、作诗、编程、生成视频……生成式人工智能(AI)技术与各行业的结合不断为人们带来惊喜,在各领域掀起革新浪潮。现在,AI的应用场景再次拓展:美国AI蛋白质

专家:基因编辑疗法并非绝对安全

以色列一项新研究发现,已用于治疗癌症等疾病的CRISPR基因编辑技术虽然非常有效,但并非绝对安全,该技术可能导致遗传物质损失,进而影响基因组稳定性,长远来看甚至可能致癌。研究人员建议在使用CRISPR基因编辑疗法时应注意安全隐患。  CRISPR是一种用于编辑DNA(脱氧核糖核酸)的开创性技术,可通