PNAS:利用RNA控制CRISPR/Cas9基因编辑

在过去的几年里,研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因。然而,CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性,带来了额外编辑不必要位点的风险。 现在,来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司(Isis Pharmaceuticals)的研究人员,证实了一种商业上可行的方法,利用RNA来按要求开启和关闭CRISPR-Cas9系统——只短暂激活CRISPR-Cas9,可永久编辑基因。这一研究发布在11月16日的《美国国家科学院院刊》(PNAS)上。 论文资深作者、加州大学圣地亚哥医学院细胞与分子医学系主任及教授、Ludwig癌症研究所细胞生物学实验室主任Don Cleveland博士说:“这些研究发现为成功利用设计的CRISPR RNA药物来实现多种治疗应用,尤其是治疗神经系统疾病提供了一个平台。” CRISPR/Cas9的运作机制如......阅读全文

基因编辑为育种带来新途径

不久前,袁隆平院士宣布了一项重大成果:水稻亲本去镉技术获得突破,为解决镉污染土地种植安全水稻提供了先进方案。这项重大成果是利用基因编辑技术实现的。 利用基因编辑技术进行农作物育种,如今已经成为国际科学竞赛新的热门领域,国内外都有前沿消息传来。下面,我们特约请中国水稻研究所副研究员王春介绍有关这方面的

Nature关注中国CRISPR基因编辑研究

  中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题,在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日,Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当

基因“精准”编辑新机制揭示

  21日,《自然》杂志在线发表了哈尔滨工业大学生命学院黄志伟教授研究论文。该研究在国际上首次揭示了世界上最新发现的基因编辑系统CRISPR-Cpf1识别crRNA以及剪切pre-crRNA机制。该发现将实现对DNA的目的基因进行“关闭”“恢复”和“切换”等精准操作,将人类战胜癌症等疑难疾病梦想向前

人类体内基因编辑治疗有点悬

  日前,《科学》在线报道了美国实施的第一例人体基因改造治疗——向血液内注入基因编辑工具,改变一个成年人的基因,进而治疗疾病。  此次治疗的亨特氏综合征是由基因缺陷引起——人体内一个名为艾杜糖-2硫酸酯酶(iduronate-2-sulfatase,IDS)的基因无法正确编码IDS酶,没有IDS酶分

国家发声-反对基因编辑防艾滋

  昨天上午,世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在深圳诞生的消息,引发广泛关注和质疑。记者从深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会获悉,该项试验进行前并未向该部门报备,正开会研究此事。  据人民网报道,11月26日,来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布,一对名为露露和娜娜

韩春雨:磨出基因编辑“新剪刀”

高峰(韩春雨团队成员)在实验室。 韩春雨(前)在实验室。 河北科技大学官网截图。 利用凝结在琥珀中的史前蚊子体内的恐龙血液,科学家提取出了恐龙的遗传基因。绝迹6500万年的庞然大物开始复生,整个努布拉岛也由此成为恐龙的乐园…… 当年坐在电影院里,韩春雨津津有味地看完了电影《侏

基因编辑-让你健康又聪明

  由于基因编辑技术对DNA链条有剪断操作,它又被形象地称为“基因剪刀”。   研究表明,智商与基因有关。   之前的研究认为,一个人越聪明,其体内基因变异就越多,但近日,英国爱丁堡大学科学家得出了完全不同的研究结论。他们以多个苏格兰家庭为研究对象,对他们进行遗传学分析后发现,智商越高的人,其体

详解CRISPR基因编辑技术的利与弊

  说到基因编辑,大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术,现今依旧热度不减,尤其是我们的CRISPR大神张锋,近期发表的文章频频亮相于知名杂志,又引起一片热议。时过境迁,CRISPR技术并没有销声匿迹,一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊,CRISPR技术当然也毫不例外。   CR

年终盘点:2018年基因编辑盘点

  2018年11月,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,

改良CRISPR工具-产前编辑致病基因

  科学家们首次在实验动物体内进行产前基因编辑试图阻止致命的代谢紊乱疾病,为出生前治疗人类先天性疾病提供了可能。费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚大学医学院的研究发表在今天出版的《Nature Medicine》上,证明了产前基因编辑的低毒性。  使用CRISPR-Cas9和碱基编辑器3(BE3)

基因编辑水果即将来临

  根据2014年8月13日发表在Cell子刊《Trends in Biotechnology》(2014年影响因子10.04)的一项研究称,基因组精确编辑技术的最新研究进展,增加了这样一种可能性:不需要引入外源基因,就可以对水果和其他作物进行遗传改良。  他们说,如果人们意识到这些生物技术的新颖不

基因编辑的未来发展方向

生物体的各种性状主要由基因决定,许多疾病的发生也与基因序列的变化有关。基因编辑是过去十年中出现的一项革命性技术。它被专家认为是下一代生物技术的核心,因为它强大的生命“编程”能力以及在分析生命生长和发育机制方面的重要作用。但人类生物技术往往是一把双刃剑。基因编辑从一开始就伴随着对技术和社会伦理的关注。

最新进展:基因编辑和基因疗法

  1、打造5种新基因疗法,Axovant达成新合作  Axovant Sciences近日宣布,已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法(Silence-and-Replace gene therapy)”项目的独家全球授权,该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症(OPMD)

Nature:基因编辑新技术有望治愈基因缺陷病

  说起基因编辑技术,目前最火的就是CRISPR/Cas9系统了,从科研工具到癌症治疗,它的应用几乎可以涵盖生命科学的各个领域,不过它的应用主要是在分裂细胞中。最近,发表在《自然》期刊上的一篇文章阐述了Salk研究所(Salk Institute)研发的一种利用CRISPR/Cas9系统的创新型基因

Nature:基因编辑新技术有望治愈基因缺陷病

  说起基因编辑技术,目前最火的就是CRISPR/Cas9系统了,从科研工具到癌症治疗,它的应用几乎可以涵盖生命科学的各个领域,不过它的应用主要是在分裂细胞中。最近,发表在《自然》期刊上的一篇文章阐述了Salk研究所(Salk Institute)研发的一种利用CRISPR/Cas9系统的创新型基因

“基因编辑”与“转基因”育种技术有何不同?

  本文转载自第一财经,原标题《"基因编辑技术"杂交糯玉米五年后可问世 美农业部称不需监管》  针对基因编辑技术跟现有的转基因育种技术的不同,近日在农业生物技术科学传播平台等联合主办的转基因科学沙龙上,中科院遗传所研究员朱祯回应第一财经记者的提问称,这两项技术的技术体系是一样的。但转基因做的是“加法

从同源重组到碱基编辑器-看基因编辑72变

   基因编辑尤其是“基因魔剪”CRISPR的新闻报道几乎每天都能见到。仅在3月份,就有两篇引起广泛关注的重磅成果,其一,曾与张峰合作开创“基因魔剪”CRISPR的科技大牛刘如谦(David Liu),利用基因编辑技术研发出给细胞活动拍照的“细胞记录仪”(CAMERA)。正如黑匣子能记录事故发生时的

学者首次发现CRISPR的新编辑作用:非分裂细胞基因编辑

  Salk研究院,广州医科大学等处的研究人员第一次发现基因编辑技术可以在非分裂细胞靶定位置上插入DNA,这种技术被证明可以部分恢复失明啮齿类动物的视觉反应,这将为基础研究和许多临床治疗,如针对视网膜、心脏和神经系统的疾病打开了一扇新的窗口。  这一研究成果公布在11月16日的Nature杂志上,文

电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:-协同基因编辑效应

  2006年,日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞,将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后,诱导多潜能干细胞研究领域取得了极大进步,被用于研究人类疾病,目前已经有多项研

基因编辑大牛张锋开发出RESCUE技术,可扩大RNA编辑能力

  基于CRISPR的工具彻底改变了我们靶向与疾病相关的基因突变的能力。CRISPR技术包括一系列不断增长的能够操纵基因及其表达的工具,包括利用酶Cas9和Cas12靶向DNA,利用酶Cas13靶向RNA。这一系列工具提供了处理突变的不同策略。鉴于RNA寿命相对较短,靶向RNA中与疾病相关的突变可避

国家基因库参与人类胚胎基因编辑研究

   8月3日,由俄勒冈健康与科学大学、韩国基础科学研究院、美国Salk生物学研究所和深圳国家基因库合成与编辑平台合作完成的人类胚胎基因编辑最新重量级研究成果发表于《自然》杂志。在中国、美国、韩国的国际合作组的通力协作下,科学家第一次成功的利用CRISPR-Cas9系统在人类早期胚胎中对导致肥厚型心

单碱基基因编辑系统,基因治疗又一利器

TaC9-ABE单碱基编辑技术原理。黄博纯 供图近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学与五邑大学副教授邹庆剑团队合作首次将腺苷脱氨酶与转录激活因子样效应子(TALE)融合,开发了一种不会产生Cas9依赖性脱靶的新型碱基编辑系统TaC9-ABE。相关研究3月24日在线发表于《细胞发现》(

科学家首次用“基因剪刀”编辑蜱虫基因

研究人员首次使用“基因剪刀”技术CRISPR-Cas9成功地改变了黑脚蜱的基因组。为了完成这一壮举,他们开发了一种胚胎注射方法,克服了该领域的主要障碍。2月16日,相关论文发表在《交叉科学》上。“尽管蜱类具有获得和传递一系列病原体的能力,但对它们的研究一直落后于蚊子等其他节肢动物,主要原因是现有的遗

Nature子刊:基因编辑揭开细菌基因组秘密

  由美国伊利诺伊大学香槟分校化学和生物分子工程系的赵惠民教授(音译,Huimin Zhao)带领的一个研究团队指出,他们利用一种创新的DNA工程技术,发现了隐藏在细菌基因组中的潜在的、有价值的功能。这项研究成果发表在12月5日的Nature Communications杂志上。   每种

张锋:个体基因差异影响基因编辑“有效性”

  上个月,基因编辑领域迎来了历史性的一刻!一名患有亨特氏综合征的患者在美国接受了一次大胆的治疗:体内基因编辑。此次治疗旨在通过锌指核酸酶(ZFN)基因组编辑技术,将正确的基因插入到肝细胞基因组中的特定位点。这是世界上首次通过体内基因编辑治疗遗传疾病。  那么,推广体内基因编辑用于治疗人类疾病真的容

“直接亲本”技术首次编辑蟑螂基因

  据16日《细胞报告方法》杂志上发表的一项研究,研究人员开发出一种CRISPR-Cas9基因编辑方法来实现对蟑螂的基因编辑。这项被称为“直接亲本CRISPR(DIPA-CRISPR)”的技术,可将材料注射到卵子正在发育的雌性成虫体内,而不是注入胚胎本身。   “从某种意义上说,昆虫研究人员已经从

基因编辑欧洲ZL战再添“劲敌”

  德国制药巨头默克集团的子公司密理博西格玛,日前成为基因编辑工具CRISPR欧洲ZL战的最新参与者。据《科学》杂志6日报道,欧洲ZL局表示,计划授予该公司ZL,允许其在美国和加拿大使用这一“基因魔剪”技术将遗传信息编进真核细胞。   近几年,作为生命科学领域炙手可热的基因编辑工具,这项技术的ZL战

基因编辑新疗法或能治愈危险炎症

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517192.shtm   ?一种新疗法切割了激肽释放酶的基因。图片来源:英国《新科学家》杂志科技日报讯 (记者刘霞)英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验,10名罹

基因编辑新疗法或能治愈危险炎症

  英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验,10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示,其中9人几乎痊愈,这表明新基因疗法或能治愈危险的炎症疾病。相关研究论文2月1日发表在《新英格兰医学杂志》上。  遗传性血管性水肿会导致人体组织突然出现肿胀,对

基因编辑技术有望治疗镰状细胞病

  一个美国研究小组使用CRISPR-Cas9基因编辑技术,成功修复了镰状细胞病患者造血干细胞中的致病突变基因,向治疗该病迈出关键一步,同时也为治疗β-地中海贫血症、重症联合免疫缺陷甚至艾滋病等多种疾病指明了新方向。相关研究结果发表在10月12日的《科学·转化医学》杂志在线版上。  镰状细胞病是一种