5AM风投4000万投资基因编辑新秀Homology
在生命科学领域，更便捷、更高效是新技术开发的重要原动力。如今，一家名为Homology Medicines的新公司认为他们即将在基因编辑领域开启一场技术革命。公司最近获得了著名风投公司5AM领衔的总额达4350万美元的A轮投资以开发其新型基因编辑技术。而这一领域也是当前生命科学产业最为火爆的领域之一。 利用本轮投资，公司将开展一些由基因突变引起的罕见疾病研究。公司新任CEO Arthur Tzianabos表示，Homology将利用腺病毒载体工具ID’d来完成这一设想。 如果这一技术适用于人类。公司将推进这一技术应用于开发新的基因疗法。现阶段，公司的主要任务是招募小规模患者群体，验证这一疗法在罕见单基因突变疾病上的作用。 基因疗法是生物领域近年来最为火爆的研究课题之一。Homology公司的进入并不能算是很早。然而由于该技术的效果和可能存在的安全性问题，业内普遍认为基因疗法距离真正的临床应用还有一段距离。从这点来说，......阅读全文
CRISPR：基因编辑刚初出茅庐
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时，Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司，研究者们把自己使用的分子工具存放在这里，以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出，一篇大热的论文一发表，几分钟内他们就
基因编辑技术让奶牛不长角
在美国，每年近80%的奶牛的角要被移除，以保护操作工人和其他奶牛。不过，这一做法既痛苦又昂贵，因此受到动物权益保护者越来越多的关注。 如今，科学或许能施以援手：一群研究人员日前宣称，他们成功编辑了奶牛基因组，能使奶牛不长角。科学家利用转录激活子样效应因子核酸酶DNA编辑技术，将一种同不长角存在
人类体内基因编辑治疗有点悬
日前，《科学》在线报道了美国实施的第一例人体基因改造治疗——向血液内注入基因编辑工具，改变一个成年人的基因，进而治疗疾病。 此次治疗的亨特氏综合征是由基因缺陷引起——人体内一个名为艾杜糖-2硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase，IDS）的基因无法正确编码IDS酶，没有IDS酶分
国家发声－反对基因编辑防艾滋
昨天上午，世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在深圳诞生的消息，引发广泛关注和质疑。记者从深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会获悉，该项试验进行前并未向该部门报备，正开会研究此事。 据人民网报道，11月26日，来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜
基因编辑有望治疗血友病
首例体内细胞基因编辑即将实现。这项技术将被试用于治疗B型血友病—— 一种能够导致自发性内出血的凝血功能紊乱病症。 这次临床试验的消息在近日于美国华盛顿特区召开的人类基因编辑国际峰会上宣布。此次会议主要聚焦于一项叫作CRISPR的革命性基因工程技术，尤其是其在人体上的应用。 基因编辑是指删除
动物基因编辑在争议中走来
为期两天的美国国家科学院（NAS）研讨会日前在华盛顿举行。会议披露了科学家、伦理学家和监管者就推动动物基因组编辑向前发展的最好方法达成一致还有多远。此次研讨会紧随去年12月召开的人类基因组编辑NAS峰会而来，但并未吸引太多关注，尽管它产生了更加直接的监管和科学上的影响。会议还有可能塑造这些技术或
NgAgo基因编辑技术之初体验
在CRISPR/Cas9之后，DNA指导的核酸内切酶NgAgo又登上基因组编辑的舞台。几个月来，NgAgo经历了大起大落，一开始备受瞩目，最近又备受质疑。英国医学研究理事会（MRC）再生医学中心的Pooran Dewari近日调查了NgAgo技术的使用情况。他认为，这种技术还需要更多时间的优化和
基因编辑用于HIV治疗显现希望
基因疗法最近经历了一次复兴，该技术同时正在逐渐被许多艾滋病研究人员所接受。由于CCR5基因在艾滋病抗药性中起着重要作用，所以研究人员操控基因（尤其是CCR5）的能力，可能有助于解决多年来一直困扰HIV治疗领域的问题。通常，即使患者对抗逆转录病毒治疗反应良好，但是它们往往将HIV“储存库”藏匿，该
一次基因编辑“大跃进”
人类曾在小说和电影中无数次幻想经过基因编辑的人类出现，但都不是现在这样。 2018年11月26日，南方科技大学副教授贺建奎宣称，由其团队创造的世界首例能免疫艾滋病的基因编辑婴儿于11月诞生。 这则消息尚未经过业界专家确认，研究也还没有经过同行评议、或在学术期刊上发表，某种程度上真实性存疑，但
Nature关注中国CRISPR基因编辑研究
中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题，在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日，Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当
新基因编辑技术“RNA桥”来了！
科学家在两项独立研究中描述了一种新的基因组编辑技术，能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列，实现这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法或比现有技术更有优势，例如有望比现有技术进行更精准、有效的大规模基因组编辑，以及能介导重组而非造成需要修复的断裂。相关研究近
基因编辑食品，你敢吃吗
以快捷、简易且经济而著称的CRISPR技术，正在农业界引爆一场变革——多家公司已开始争相种植基因编辑作物，以期这些农作物最终能够进入市场。 如果你不能接受转基因，那基因编辑食物呢，你愿意让它们出现在你的餐桌上吗？ 在美国宾夕法尼亚州切斯特县一家酒店的会议大厅中，一百多位农业生产者齐聚一堂
用好基因编辑这把“手术刀”
刚刚在今年世界读书日凭借自己的科普著作《吃货的生物学修养》获得第十二届文津图书奖，浙江大学生命科学研究院“80后”教授王立铭转身又出现在了自己的新书发布会现场。《上帝的手术刀》是一本有关基因编辑简史的科普书，同时也是王立铭的一个“野心之作”。因为他想讲的，是一个关乎历史和现在，并且连接未来的大话
基因编辑食品，你敢吃吗
以快捷、简易且经济而著称的CRISPR技术，正在农业界引爆一场变革——多家公司已开始争相种植基因编辑作物，以期这些农作物最终能够进入市场。 如果你不能接受转基因，那基因编辑食物呢，你愿意让它们出现在你的餐桌上吗？ 在美国宾夕法尼亚州切斯特县一家酒店的会议大厅中，一百多位农业生产者齐聚一堂
基因编辑治疗脑疾病曙光初现
近日，美国哈佛大学与杰克逊实验室联合团队运用先导编辑技术，在小鼠模型中实现了对儿童交替性偏瘫（AHC）致病基因突变的精准修正。此前，中国上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授团队曾证实，全脑碱基编辑技术能够逆转MEF2C突变小鼠的行为异常。 英国《自然》官网8月15日刊文指出，近两年来基因编辑
基因编辑“催生”优质人类血管细胞
中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3，得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞，有望被用于血管退行性疾病的治疗。该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。 胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制，还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。 通过控制人
韩春雨：磨出基因编辑“新剪刀”
高峰（韩春雨团队成员）在实验室。 韩春雨(前）在实验室。 河北科技大学官网截图。 利用凝结在琥珀中的史前蚊子体内的恐龙血液，科学家提取出了恐龙的遗传基因。绝迹6500万年的庞然大物开始复生，整个努布拉岛也由此成为恐龙的乐园…… 当年坐在电影院里，韩春雨津津有味地看完了电影《侏
详解CRISPR基因编辑技术的利与弊
说到基因编辑，大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术，现今依旧热度不减，尤其是我们的CRISPR大神张锋，近期发表的文章频频亮相于知名杂志，又引起一片热议。时过境迁，CRISPR技术并没有销声匿迹，一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊，CRISPR技术当然也毫不例外。 CR
基因编辑的蘑菇，为什么不吃？
无论在中餐还是西餐中，白蘑菇都是一道重要的食材。不过，白蘑菇最好是现买现做，若是在冰箱中放上两天，它就会变成褐色，并且黏糊糊的。如今，科学家已经找到一种工具来延迟它的褐变。这就是CRISPR基因编辑技术。白蘑菇褐变是由多酚氧化酶（PPO）引起的。于是，宾夕法尼亚大学的研究人员利用CRISPR技术，敲
基因编辑获得优质人类血管细胞
中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组，日前通过靶向编辑单个长寿基因，产生了世界上首例遗传增强的人类血管细胞。这些血管细胞与野生型血管细胞相比，不但能更高效地促进血管修复与再生，而且能有效抵抗细胞的致瘤性转化，为开展安全有效的临床细胞治疗提供
深圳医生尝试基因编辑治艾滋
深圳市医疗卫生科研水平又有了新的突破。25日，深圳市儿童医院新生儿科主任付雪梅的“863”计划课题“CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目正式启动，该项目获得了国家1289万元的课题经费，也是深圳卫生系统首个以课题负责人立项的“863”计划课题。据悉，付雪梅的课题将尝试用基因编辑的
生成式AI进军基因编辑领域
OpenCRISPR-1的物理结构，这是一种由Profluent的AI技术创建的基因编辑器。图片来源：singularityhub.com制图、写歌、作诗、编程、生成视频……生成式人工智能（AI）技术与各行业的结合不断为人们带来惊喜，在各领域掀起革新浪潮。现在，AI的应用场景再次拓展：美国AI蛋白质
GEN：CRISPR基因编辑的临床之路
CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术，也在最短的时间内走出实验室，迈向临床。今年6月，美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年，基因编辑作为一种治疗工具，曾遭遇重大失败，特别是18岁的Jesse
基因编辑水果即将来临
根据2014年8月13日发表在Cell子刊《Trends in Biotechnology》（2014年影响因子10.04）的一项研究称，基因组精确编辑技术的最新研究进展，增加了这样一种可能性：不需要引入外源基因，就可以对水果和其他作物进行遗传改良。 他们说，如果人们意识到这些生物技术的新颖不
专家：基因编辑疗法并非绝对安全
以色列一项新研究发现，已用于治疗癌症等疾病的CRISPR基因编辑技术虽然非常有效，但并非绝对安全，该技术可能导致遗传物质损失，进而影响基因组稳定性，长远来看甚至可能致癌。研究人员建议在使用CRISPR基因编辑疗法时应注意安全隐患。 CRISPR是一种用于编辑DNA（脱氧核糖核酸）的开创性技术，可通
“RNA桥”新基因编辑技术问世
RNA桥。图片来源：Visual Science本报讯 《自然》6月26日发表的两篇论文描述了一种新的基因组编辑技术，这种技术能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列，这项技术有望成为这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法可能比现有技术更有优势，比如有望进行比
Nature热议NgAgo基因编辑技术
六个月前，中国研究人员报道了一种称为 NgAgo 的酶可以用于编辑哺乳动物基因，而且这一技术要比目前流行的CRISPR-Cas9 基因编辑技术更为精确和应用广泛。但是在文章公布后，几乎同时就有其他科学家在论坛上称无法重复实验。 近期发表在Protein & Cell杂志上的一篇文章中，20位作
以毒攻毒？PNAS：基因编辑发展“已成魔”
7月16日，发表在《PNAS》上题为“Stem cell-derived clade F AAVs mediate high-efficiency homologous recombination-based genome editing”的这份概念验证研究显示，这一有希望的新基因编辑平台，最终
基因编辑水稻或能在火星生长
据英国《新科学家》杂志网站15日报道，火星土壤一般不适合种植植物，但美国科学家利用CRISPR基因编辑技术，使水稻的OsSnRK1基因发生突变，经过基因编辑的水稻能在恶劣的环境下发芽生长。研究人员称，这种水稻或许能在火星上生长。阿肯色大学研究人员在分析水稻的遗传学时，发现了一个能极大影响植物对不良土
改良CRISPR工具－产前编辑致病基因
科学家们首次在实验动物体内进行产前基因编辑试图阻止致命的代谢紊乱疾病，为出生前治疗人类先天性疾病提供了可能。费城儿童医院（CHOP）和宾夕法尼亚大学医学院的研究发表在今天出版的《Nature Medicine》上，证明了产前基因编辑的低毒性。 使用CRISPR-Cas9和碱基编辑器3（BE3）