有望“治愈”罕见病的颠覆性基因编辑技术
几周前，位于马萨诸塞州列克星敦的Homology Medicines完成了价值4350万美元的A轮融资，投资者包括了5AM Ventures与ARCH Venture Partners等知名风投机构。这也让Homology的首席执行官Arthur Tzianabos博士能够与团队一起，进一步研发基因编辑技术以及基因疗法，把多种在研罕见病新疗法推向临床。 Tzianabos博士是一名罕见病领域的资深专家。他从1990年起在哈佛大学医学院当了15年的教授，并在2005年加入了专注于罕见病疗法开发的Shire公司，负责新药早期研发。2013年起，他又先后担任OvaScience公司的首席科学官与总裁，为患有不孕症的女性患者带来生育的希望。两个月前，他出任Homology的首席执行官，将他过去25年在生物医药领域摸爬滚打的丰富经验带到了这家公司，助力罕见病疗法的研发。 康德传媒：是什么吸引了你加入Homology？ Tzian......阅读全文
基因治疗攻克罕见病，然而却不能拯救所有此疾病的孩子
一次基因治疗，在给一个家庭带来欢乐的同时又会带来多少悲伤。 Amy Price，一位普通的美国母亲，在2011年做了没有任何母亲愿意做的事情--将生病的女儿留在公寓给人照看，自己则带着刚出生的儿子寻求能够救命的治疗。 Price的小儿子Giovanni如今已经6岁了，而她的大女儿Livian
Nature子刊：研究发现罕见遗传病神经鞘瘤的易感基因
在12月22日的Nature Genetics杂志上发表的一项研究中，阿拉巴马大学伯明翰分校(UAB)的研究人员表明，一个称作LZTR1的基因突变，使人更容易患上一种称为神经鞘瘤的罕见疾病，这种疾病，会在神经通路附近形成多个称为神经鞘瘤的肿瘤。 多个神经鞘瘤的形成，是一个人患上神经鞘瘤
最新研究发现罕见基因突变－可防止患II型糖尿病
据美国媒体报道，新发表的一项研究发现，一种罕见的基因突变可以防止人们患上II型糖尿病，可将II型糖尿病患病风险降低了三分之二，如此显著的效果为制药公司开辟了一个新的前景：开发一种药物来模仿这种基因突变的效果。 据报道，这项新研究是以15万人的基因测试结果为基础进行的。产生胰岛素的胰细胞使用
从同源重组到碱基编辑器－看基因编辑72变
基因编辑尤其是“基因魔剪”CRISPR的新闻报道几乎每天都能见到。仅在3月份，就有两篇引起广泛关注的重磅成果，其一，曾与张峰合作开创“基因魔剪”CRISPR的科技大牛刘如谦（David Liu），利用基因编辑技术研发出给细胞活动拍照的“细胞记录仪”（CAMERA）。正如黑匣子能记录事故发生时的
基因“精准”编辑新机制揭示
4月21日，《自然》杂志在线发表了哈尔滨工业大学生命学院黄志伟教授研究论文。该研究在国际上首次揭示了世界上最新发现的基因编辑系统CRISPR-Cpf1识别crRNA以及剪切pre-crRNA机制。该发现将实现对DNA的目的基因进行“关闭”“恢复”和“切换”等精准操作，将人类战胜癌症等疑难疾病梦
基因“精准”编辑新机制揭示
21日，《自然》杂志在线发表了哈尔滨工业大学生命学院黄志伟教授研究论文。该研究在国际上首次揭示了世界上最新发现的基因编辑系统CRISPR-Cpf1识别crRNA以及剪切pre-crRNA机制。该发现将实现对DNA的目的基因进行“关闭”“恢复”和“切换”等精准操作，将人类战胜癌症等疑难疾病梦想向
改良CRISPR工具－产前编辑致病基因
科学家们首次在实验动物体内进行产前基因编辑试图阻止致命的代谢紊乱疾病，为出生前治疗人类先天性疾病提供了可能。费城儿童医院（CHOP）和宾夕法尼亚大学医学院的研究发表在今天出版的《Nature Medicine》上，证明了产前基因编辑的低毒性。 使用CRISPR-Cas9和碱基编辑器3
基因编辑“催生”优质人类血管细胞
中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3，得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞，有望被用于血管退行性疾病的治疗。 该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。 胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制，还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜
基因编辑“催生”优质人类血管细胞
中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3，得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞，有望被用于血管退行性疾病的治疗。该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。 胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制，还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。
以毒攻毒？PNAS：基因编辑发展“已成魔”
7月16日，发表在《PNAS》上题为“Stem cell-derived clade F AAVs mediate high-efficiency homologous recombination-based genome editing”的这份概念验证研究显示，这一有希望的新基因编辑平台，最
Nature关注中国CRISPR基因编辑研究
中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题，在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日，Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当
基因编辑获得优质人类血管细胞
中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组，日前通过靶向编辑单个长寿基因，产生了世界上首例遗传增强的人类血管细胞。这些血管细胞与野生型血管细胞相比，不但能更高效地促进血管修复与再生，而且能有效抵抗细胞的致瘤性转化，为开展安全有效的临床细胞治疗提供
致病基因变异或可实现精准编辑
《自然》杂志发表的一篇新论文报告了一种方法，可以通过机器学习实现对致病基因变异精准且可预测的编辑。这项成果建立了一种实现精准、无模板基因组编辑的方法，为遗传疾病的研究和潜在疗法提供了新的可能性。 虽然CRISPR-Cas9彻底改变了用于研究的基因组编辑技术，但保证这项技术的准确性十分重要。CR
新技术操控CRISPR基因编辑系统
深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善，实现对Cas9的操控，可控制癌细胞胞内信号流动方向，对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。 近年迅猛发展的CRISPR－Cas
用好基因编辑这把“手术刀”
刚刚在今年世界读书日凭借自己的科普著作《吃货的生物学修养》获得第十二届文津图书奖，浙江大学生命科学研究院“80后”教授王立铭转身又出现在了自己的新书发布会现场。《上帝的手术刀》是一本有关基因编辑简史的科普书，同时也是王立铭的一个“野心之作”。因为他想讲的，是一个关乎历史和现在，并且连接未来的大话
基因编辑“催生”优质人类血管细胞
中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3，得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞，有望被用于血管退行性疾病的治疗。该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。 胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制，还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。 通过控制人
基因编辑技术让奶牛不长角
在美国，每年近80%的奶牛的角要被移除，以保护操作工人和其他奶牛。不过，这一做法既痛苦又昂贵，因此受到动物权益保护者越来越多的关注。 如今，科学或许能施以援手：一群研究人员日前宣称，他们成功编辑了奶牛基因组，能使奶牛不长角。科学家利用转录激活子样效应因子核酸酶DNA编辑技术，将一种同不长角存在
一次基因编辑“大跃进”
人类曾在小说和电影中无数次幻想经过基因编辑的人类出现，但都不是现在这样。 2018年11月26日，南方科技大学副教授贺建奎宣称，由其团队创造的世界首例能免疫艾滋病的基因编辑婴儿于11月诞生。 这则消息尚未经过业界专家确认，研究也还没有经过同行评议、或在学术期刊上发表，某种程度上真实性存疑，但
GEN：CRISPR基因编辑的临床之路
CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术，也在最短的时间内走出实验室，迈向临床。今年6月，美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年，基因编辑作为一种治疗工具，曾遭遇重大失败，特别是18岁的Jesse
FT社评：胚胎基因编辑值得肯定
首例为了防止遗传疾病传播而对人类胚胎进行“基因编辑”的成功实验在上周宣布，这是生物技术领域的一块里程碑。人类获得了设计自身进化的力量——通过将会传给子孙后代的基因改变。 多数科学家正确地欢迎由一个美国团队在与韩国和中国同事合作下取得的这项成就，视其为一个实验杰作。研究人员利用基因编辑技术CRI
新技术操控CRISPR基因编辑系统
深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善，实现对Cas9的操控，可控制癌细胞胞内信号流动方向，对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。 近年迅猛发展的CRISPR－Cas
动物基因编辑在争议中走来
为期两天的美国国家科学院（NAS）研讨会日前在华盛顿举行。会议披露了科学家、伦理学家和监管者就推动动物基因组编辑向前发展的最好方法达成一致还有多远。此次研讨会紧随去年12月召开的人类基因组编辑NAS峰会而来，但并未吸引太多关注，尽管它产生了更加直接的监管和科学上的影响。会议还有可能塑造这些技术或
基因编辑水稻或能在火星生长
据英国《新科学家》杂志网站15日报道，火星土壤一般不适合种植植物，但美国科学家利用CRISPR基因编辑技术，使水稻的OsSnRK1基因发生突变，经过基因编辑的水稻能在恶劣的环境下发芽生长。研究人员称，这种水稻或许能在火星上生长。阿肯色大学研究人员在分析水稻的遗传学时，发现了一个能极大影响植物对不良土
CRISPR：基因编辑刚初出茅庐
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时，Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司，研究者们把自己使用的分子工具存放在这里，以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出，一篇大热的论文一发表，几分钟内他们就
基因编辑的蘑菇，为什么不吃？
无论在中餐还是西餐中，白蘑菇都是一道重要的食材。不过，白蘑菇最好是现买现做，若是在冰箱中放上两天，它就会变成褐色，并且黏糊糊的。如今，科学家已经找到一种工具来延迟它的褐变。这就是CRISPR基因编辑技术。白蘑菇褐变是由多酚氧化酶（PPO）引起的。于是，宾夕法尼亚大学的研究人员利用CRISPR技术，敲
国家发声－反对基因编辑防艾滋
昨天上午，世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在深圳诞生的消息，引发广泛关注和质疑。记者从深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会获悉，该项试验进行前并未向该部门报备，正开会研究此事。 据人民网报道，11月26日，来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜
深圳医生尝试基因编辑治艾滋
深圳市医疗卫生科研水平又有了新的突破。25日，深圳市儿童医院新生儿科主任付雪梅的“863”计划课题“CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目正式启动，该项目获得了国家1289万元的课题经费，也是深圳卫生系统首个以课题负责人立项的“863”计划课题。据悉，付雪梅的课题将尝试用基因编辑的
韩春雨：磨出基因编辑“新剪刀”
高峰（韩春雨团队成员）在实验室。 韩春雨(前）在实验室。 河北科技大学官网截图。 利用凝结在琥珀中的史前蚊子体内的恐龙血液，科学家提取出了恐龙的遗传基因。绝迹6500万年的庞然大物开始复生，整个努布拉岛也由此成为恐龙的乐园…… 当年坐在电影院里，韩春雨津津有味地看完了电影《侏
基因编辑－让你健康又聪明
由于基因编辑技术对DNA链条有剪断操作，它又被形象地称为“基因剪刀”。 研究表明，智商与基因有关。 之前的研究认为，一个人越聪明，其体内基因变异就越多，但近日，英国爱丁堡大学科学家得出了完全不同的研究结论。他们以多个苏格兰家庭为研究对象，对他们进行遗传学分析后发现，智商越高的人，其体
人类体内基因编辑治疗有点悬
日前，《科学》在线报道了美国实施的第一例人体基因改造治疗——向血液内注入基因编辑工具，改变一个成年人的基因，进而治疗疾病。 此次治疗的亨特氏综合征是由基因缺陷引起——人体内一个名为艾杜糖-2硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase，IDS）的基因无法正确编码IDS酶，没有IDS酶分