有望“治愈”罕见病的颠覆性基因编辑技术
几周前，位于马萨诸塞州列克星敦的Homology Medicines完成了价值4350万美元的A轮融资，投资者包括了5AM Ventures与ARCH Venture Partners等知名风投机构。这也让Homology的首席执行官Arthur Tzianabos博士能够与团队一起，进一步研发基因编辑技术以及基因疗法，把多种在研罕见病新疗法推向临床。 Tzianabos博士是一名罕见病领域的资深专家。他从1990年起在哈佛大学医学院当了15年的教授，并在2005年加入了专注于罕见病疗法开发的Shire公司，负责新药早期研发。2013年起，他又先后担任OvaScience公司的首席科学官与总裁，为患有不孕症的女性患者带来生育的希望。两个月前，他出任Homology的首席执行官，将他过去25年在生物医药领域摸爬滚打的丰富经验带到了这家公司，助力罕见病疗法的研发。 康德传媒：是什么吸引了你加入Homology？ Tzian......阅读全文
Tessera公布其基因书写平台最新数据，高效纠正多种难治性罕见病的基因突变
Tessera Therapeutics 是由著名风险投资机构 Flagship 投资的生物技术公司，此前已完成超5亿美元融资，其开创了一种称为“Gene Writing”（基因书写）的新型基因技术平台，该技术平台可以将任何碱基对修改为其他碱基对，也可以删除或插入小的 DNA 片段，还可以将完整
科学家改进基因编辑技术CRISPR－有望加速细胞基因组编辑
CRISPR作为一种强大的基因编辑工具，其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪，但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时，研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析，而这个过程需要花费数周时间。图片来源：www.phys.org 近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上
Science等两篇论文实现CRISPR多基因编辑与多重基因编辑
12月，首先是Braod研究院的研究人员在CRISPR–Cpf1的基础上打造了一个多重化基因编辑系统，其后，来自中科院动物所的研究人员也在CART细胞中实现多基因编辑。这两项成果分别公布在Science和Cell Research杂志上。 CRISPRs和CRISPR相关蛋白（Cas）蛋白的新
AI发现冠心病罕见变异基因
科技日报讯 （记者张佳欣）美国西奈山伊坎医学院研究人员使用一种先进的人工智能（AI）工具，在17个基因中识别出罕见的编码变异，揭示了冠状动脉疾病（CAD，也称冠心病）的分子基础。近日发表在《自然·遗传学》上的相关研究，揭示了影响心脏病的遗传因素，或为心血管疾病的定向治疗和个性化治疗开辟新途径。研究人
测序技术查明罕见疾病致病基因
临床遗传学家Hugh Rienhoff称，9岁大的女儿Bea性格暴躁行为放肆，从生理上看其眼距过宽和上颚后部组织分裂，这些特征据估计很可能是遗传疾病。Bea因无法承担肌肉重量而佩戴支架以支撑纤细的大腿，令Rienhoff忧虑的是，目前健康状况良好的她可能面临严重的心脏疾病。 为了查明女
AI发现冠心病罕见变异基因
美国西奈山伊坎医学院研究人员使用一种先进的人工智能（AI）工具，在17个基因中识别出罕见的编码变异，揭示了冠状动脉疾病（CAD，也称冠心病）的分子基础。近日发表在《自然·遗传学》上的相关研究，揭示了影响心脏病的遗传因素，或为心血管疾病的定向治疗和个性化治疗开辟新途径。 研究人员使用一种计算机生
上海启动这个实验室，将聚焦基因编辑等三大方向实现交叉融合
上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）近日正式启动。实验室依托复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、复旦大学，围绕罕见病的基因编辑、基因治疗与细胞治疗，聚焦罕见病致病机制研究、基因靶向治疗技术开发及临床转化应用三大方向，致力于拓展罕见病治疗的认知边界，通过多学科交叉合作，推动罕见病诊疗技术的突破与
基因编辑精准修复免疫细胞
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517234.shtm 发生突变的T细胞不能杀死由EB病毒诱导的B细胞（红色），这会导致其他免疫细胞流入感染区域，阻断血管（中心）。图片来源：拉杰维斯基实验室一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应，
基因编辑精准修复免疫细胞
一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应，这可能给患者带来致命伤害。在一项最新研究中，德国科研团队借助CRISPR-Cas9基因编辑工具，纠正了这些缺陷，使免疫反应正常化。相关研究论文发表于2日出版的《科学·免疫学》杂志。家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（FHL）是一种罕见的免疫系统疾病，通常发生在
基因编辑，改写人类的未来
上帝造人是神话。 在科技日益发达的今天，基因编辑赋予了神话成为现实的可能。 想想看，如果用基因手术改造人体细胞，阻断病毒进入人体后的异化，并控制人体内部免疫系统的应激反应，这样一来，白血病、HIV（艾滋病）、白化病、亨廷顿舞蹈症、镰刀形红细胞贫血症等一系列难以攻克的先天、后天疾病，都可以得到
首个植物基因编辑安全证书！
4日，从山东舜丰生物科技有限公司（以下简称舜丰生物）获悉，农业农村部发布《2023年农业用基因编辑生物安全证书批准清单》，下发全国首个植物基因编辑安全证书，该证书由舜丰生物获得。 基因编辑是世界生物育种领域的前沿技术。与转基因不同，基因编辑育种仅对作物自身基因进行修饰，并不转入其他物种的基因，
基因编辑加速迈向临床应用
本月，先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批经基因编辑对器官移植无“毒”的小猪诞生；上个月，美国一个专家委员会以１０比０的投票，建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法…… 在新一代基因编辑工具尤其是ＣＲＩＳＰＲ推动下，新型基因疗法正加速迈向临床应用。 四大热
精准基因编辑技术的意义
2012年，卡彭蒂耶和杜德娜发明了精准基因编辑技术，使编辑基因更快、更准、更简单。不仅可以修“改”生命之书中DNA序列的任意片段，甚至可以精确改变单一碱基。基因测序技术是合成生物学的三大底层技术之一。“读、写、改”分别对应了基因测序、基因合成和基因编辑。读，指如何读取生命信息，对应了基因测序技术。写
EGE基因编辑平台技术介绍
EGE基因编辑平台技术介绍
巴西培育基因编辑“供体猪”
据美国科学促进会（AAAS）旗下eurekalert！网站11日消息，巴西科学家在伦敦举行的一项活动中报告说，他们正尝试用基因编辑技术培育可用于异种器官移植的“供体猪”，以便未来可以扩大供人类移植的器官供应量。目前这一研究仍处于初始阶段，但他们将致力减少异种器官移植排异反应。 所谓异种移植，即
新基因编辑工具SeekRNA面世
科技日报北京6月23日电 （记者刘霞）“基因剪刀”CRISPR技术已彻底改变了医学、农业和生物技术领域的面貌。如今，澳大利亚悉尼大学生命与环境科学学院团队成功开发出一种比CRISPR更准确、更灵活的基因编辑工具SeekRNA。该工具利用可编程RNA链，能直接识别基因序列中的插入位点，从而简化编辑过程
新研究：精准基因编辑技术
中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组开创性地运用AI辅助结构预测，建立起基于三级结构的蛋白聚类方法，并扩展为全新的脱氨酶挖掘体系，开发了一系列具有中国自主知识产权的新型碱基编辑工具。该工作为蛋白功能分析、新功能元件挖掘提供了全新策略。新研发的碱基编辑系统具有我国自主知识产权的精准基因编辑
评论：基因编辑，福音还是祸根？
你是否设想过，艾滋病、癌症可以被治愈，秃头、肥胖等“不完美”形体可以轻松被摆脱，甚至真的可以返老还童，寿命不再受时间的束缚？通过基因编辑技术，这些愿景或许都有可能实现。 据英国《独立报》近日报道，科学家们发现了一种新的基因编辑方法，能够修复大脑的“破损基因”。之前报道称，研究人员无法对眼睛、
CRISPR基因编辑技术的利与弊
说到基因编辑，大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术，现今依旧热度不减，尤其是我们的CRISPR大神张锋，近期发表的文章频频亮相于知名杂志，又引起一片热议。时过境迁，CRISPR技术并没有销声匿迹，一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊，CRISPR技术当然也毫不例外。CRISPR技术
基因测序编辑本段发展历史
70年代末，WalterGilbert发明化学法、FrederickSanger发明双脱氧终止法手动测序，同位素标记80年代中期，出现自动测序仪（应用双脱氧终止法原理）、荧光代替同位素，计算机图象识别90年代中期，测序仪重大改进、集束化的毛细管电泳代替凝胶电泳2001年完成人类基因组框架图
基因编辑技术的用途介绍
1、基因功能研究随着人类基因组测序的基本完成，许多新基因被发现，这些新基因的功能和作用需要进一步的研究来确定。其中，基因敲除是研究基因功能的一种非常直观和有用的方法。我们可以通过基因编辑技术敲除一个基因，研究基因缺失对细胞或生物体表型或疾病的影响，从而确定基因在细胞或生物体中的功能和作用。基因编辑技
访谈：用好基因编辑这把“剪刀”
近两三年来，基因编辑几乎“承包”了医学热点，它像风暴一样席卷着细菌、酵母、动植物乃至人类胚胎等几乎整个生命科学领域。公众既对基因编辑在疾病治疗等方面的强大功能感到惊讶，又因这把“剪刀”指向人类胚胎而担忧。基因编辑能否用在人类生殖细胞上，是其伦理争议中最为激烈的话题。 访谈嘉宾： 全国人大代
基因编辑摧毁疱疹病毒
几乎所有人都会携带不同形式的疱疹病毒，而后果可能比偶发的唇疱疹严重得多。疱疹病毒还会引发带状疱疹，并且与失明、出生缺陷，甚至是癌症存在关联。然而，人们至今仍未摆脱它们。 对抗疱疹病毒的最好方法之一是阻断它们复制DNA时所需的酶。不过，尽管这会使人体内的病毒水平下降，但它无法清除感染。更糟糕的是
基因编辑到底是什么
CRISPR/Cas9系统中sgRNA(smallguideRNA)识别并结合目标基因的靶向序列，引导Cas9对结合位点进行剪切，产生DNA双链断裂（double-strandbreak,DSB），机体自身通过非同源重组（non-homologousendjoining，NHEJ）的方
体内基因组编辑介绍
这应该是最受期待的基因治疗方法，即使用基因编辑技术直接修改体内突变的靶DNA，消除致病基因，恢复身体功能。这种方法的优点是可以治愈这种疾病。例如，在亨特综合征或血友病A患者中，尿酸-2-硫酸酯酶（IDS）或凝血因子-8在体内没有正常表达。如果将IDS或八因子基因插入基因组，它可以终身正常表达；缺点是
基因编辑的优点和缺点
1、优点：由于基因技术在生物工程中的特殊作用，基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果，将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时，基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广
Nature：基因编辑引起轩然大波
坊间传闻，已经有人用精确的基因编辑技术改写了人类胚胎的DNA。为此，美国再生医学联盟的主席Edward Lanphier联合四位学者在三月十二日的Nature杂志上发表评论文章，号召研究者们暂时不要对人类生殖细胞进行基因编辑。因为用现有技术对人类胚胎进行基因编辑，可能对后代产生无法预测的后果。
斑马鱼基因编辑技术介绍
斑马鱼又叫蓝条鱼，因为其体表有暗蓝色和银色的类似于斑马一样的条纹而命名。斑马鱼属于鲤科鱼类，同属鲤科的还有我们十分熟悉的鲤鱼、鲫鱼等。斑马鱼的体型较小，成鱼体长约4-6厘米，而且成鱼常年产卵且产卵量大，可达300-1000粒，还是体外受精并发育，因此十分适合进行实验室的大规模养殖与筛选。斑马鱼这种原
基因编辑到底是什么
嗨~来看点更专业的回答吧 ♪(･ω･)ﾉCRISPR/Cas基因编辑系统 CRISPR/Cas（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/Cas）系统是目前被广泛运用的基因编辑系统，其原理是由CRISPR转录产生的
CRISPR基因编辑动物引争议
随着CRISPR基因编辑技术的不断进步，科学家已将其应用于马、绵羊、猪等动物的遗传改良。英国《自然》网站在日前的报道中指出，经过基因编辑的猪和绵羊等动物，正逐渐在农业领域获得认可。这些技术可提升动物的性状表现，为人类提供更安全、优质的肉类产品。但经CRISPR技术改造的马，却被马球比赛拒之门外。专家