有望“治愈”罕见病的颠覆性基因编辑技术
几周前，位于马萨诸塞州列克星敦的Homology Medicines完成了价值4350万美元的A轮融资，投资者包括了5AM Ventures与ARCH Venture Partners等知名风投机构。这也让Homology的首席执行官Arthur Tzianabos博士能够与团队一起，进一步研发基因编辑技术以及基因疗法，把多种在研罕见病新疗法推向临床。 Tzianabos博士是一名罕见病领域的资深专家。他从1990年起在哈佛大学医学院当了15年的教授，并在2005年加入了专注于罕见病疗法开发的Shire公司，负责新药早期研发。2013年起，他又先后担任OvaScience公司的首席科学官与总裁，为患有不孕症的女性患者带来生育的希望。两个月前，他出任Homology的首席执行官，将他过去25年在生物医药领域摸爬滚打的丰富经验带到了这家公司，助力罕见病疗法的研发。 康德传媒：是什么吸引了你加入Homology？ Tzian......阅读全文
Calyxt退市，将与农业基因编辑先驱合并
总部位于罗斯维尔的 Calyxt（Nasdaq: CLXT）是一家植物合成生物学公司，从明尼苏达大学拆分成立。2018 年，该大学的研究人员“关闭”了大豆中产生反式脂肪的基因——这是美国农业部认可的第一批基因编辑作物之一。 2010 年，Calyxt 落地，通过基因编辑对植物的代谢活动进行工程
基因编辑胰岛细胞移植通过功能验证
瑞典乌普萨拉大学研究团队在6日出版的《新英格兰医学杂志》发表成果称，全球首例由CRISPR-Cas基因编辑技术获得的供体胰岛β细胞，在未使用免疫抑制剂的情况下，在Ⅰ型糖尿病患者体内成功存活，并发挥功能长达12周。这项技术为根治Ⅰ型糖尿病带来曙光。Ⅰ型糖尿病是免疫系统错误攻击胰岛β细胞导致的疾病。现有
CRISPR基因编辑猪拟于2025年上市
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/518074.shtm
基因编辑技术导致病毒产生抗性？
根据阿尔伯塔大学（University of Alberta）、比利时列日大学（University of Liege）和瑞士联邦理工学院（Swiss Federal Institute of Technology）的植物生物学家最新发现，利用基因编辑技术创造抗病毒木薯植物可能会产生严重的负面影
3D打印×基因编辑=未来可期
随着科技的发展，基因编辑、生物3D打印技术等关键技术的突破引发大家越来越多的关注。12月14日，上海科普大讲坛第137讲邀请中国科学院上海硅酸盐研究所副所长、研究员、博士生导师吴成铁和中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心/神经科学研究所研究员、博士生导师杨辉两位专家，为观众打开生物技术的众妙之
视点：基因编辑“造人”可以开绿灯了？
英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告说，在充分考虑科学技术及其社会影响的条件下，通过基因编辑技术修改人体胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA（脱氧核糖核酸）“伦理上可接受”。 纳菲尔德生物伦理学协会并非政府机构，而是一家相当于民间智库的独立机构，着重关注生物与医学技术进步过程中出现的伦理困
链球菌基因编辑“刹车系统”揭示
记者日前从哈尔滨工业大学获悉，该校生命学院教授黄志伟课题组揭示了Anti-CRISPR蛋白AcrIIA4抑制链球菌活性的分子机制，有助于揭示细菌免疫系统与噬菌防御系统的共进化分子机制，为精确控制链球菌基因编辑活性工具提供结构基础。相关研究成果4月27日发表在《自然》杂志上。 基因编辑被认为能改
对话周琪院士基因编辑的未来
基因编辑技术的飞速发展, 特别是近年来CRISPR技术的广泛应用, 使得人类拥有了前所未有的改变和修饰基因组的能力. CRISPR技术来源于细菌本身对抗噬菌体的“免疫系统”. 这项技术利用单链引导RNA(sgRNA)和Cas9蛋白, 可以在体内和体外简单、迅速、低成本实现基因编辑. 2012年以
“直接亲本”技术首次编辑蟑螂基因
据16日《细胞报告方法》杂志上发表的一项研究，研究人员开发出一种CRISPR-Cas9基因编辑方法来实现对蟑螂的基因编辑。这项被称为“直接亲本CRISPR（DIPA-CRISPR）”的技术，可将材料注射到卵子正在发育的雌性成虫体内，而不是注入胚胎本身。“从某种意义上说，昆虫研究人员已经从将材料注射到
链球菌基因编辑“刹车系统”揭示
记者日前从哈尔滨工业大学获悉，该校生命学院教授黄志伟课题组揭示了Anti-CRISPR蛋白AcrIIA4抑制链球菌活性的分子机制，有助于揭示细菌免疫系统与噬菌防御系统的共进化分子机制，为精确控制链球菌基因编辑活性工具提供结构基础。相关研究成果4月27日发表在《自然》杂志上。 基因编辑被认为能改
定向基因编辑改写斑马鱼的DNA
斑马鱼是基因研究中一种常用的模式生物。现在科学家可以对它们的基因组进行定向的编辑。 据Nature近日报导，在对脊椎动物和人类疾病的研究中，斑马鱼是一种重要的模式生物。它的卵是透明的，在体外孵化，它的繁殖周期很短，生长速度快，这些都意味着，很适合在生物生存的条件下对它的胚胎进行密切研究。而
远红光调控基因编辑添新成员
12月10日，华东师范大学生命科学学院、上海市调控生物学重点实验室、华东师范大学医学合成生物学研究中心研究员叶海峰课题组在《科学进展》上发表最新研究成果，他们报道了一种远红光调控的基因编辑和表观遗传重塑的控制系统，为精准可控的基因编辑技术再添一员“大将”。 CRISPR-Cas系统是存在于细菌
先进科学：基因编辑如何摆脱“脱靶”困扰
基因组编辑技术是当前生命科学研究的前沿领域。在多种不同的基因组编辑方法，以CRISPR/Cas9系统最为便捷、高效，应用也最广泛。 但CRISPR技术存在的脱靶效应依旧是影响其能否广泛应用的主要限制因素，如何正确评估、检测脱靶效应，并提出相应的策略降低脱靶效应，是当前基因编辑研究领域的重要研究
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法
·“经典CRISPER/Cas9的监管批准为下一代基因组编辑技术奠定了基础。” ·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
Nature－Biotechnology发布CRISPR基因编辑新成果
第一次研究人员利用一种病毒载体传送基因组编辑元件来治疗罹患一种遗传疾病的动物模型，纠正了致病突变。宾夕法尼亚大学Perelman医学院研究人员领导的一项新研究表明，将这一载体传送到新生小鼠体内可改善它们的生存，但出人意料地是治疗成年小鼠则会让它们的情况变得更糟。该研究小组将他们的成果发布在本周的
基因编辑技术有望治愈肌肉萎缩症
炽热的基因组编辑工具CRISPR又取得了一项成就——研究人员利用它治疗了小鼠的一种严重肌肉萎缩症。 基因编辑技术CRISPR有望用于治疗肌肉萎缩遗传病。图片来源：C. E. Nelson等 3个研究团队于2015年12月31日在美国《科学》杂志上报告说，他们使用CRISPR剪掉了
基因编辑新疗法或能治愈危险炎症
英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示，其中9人几乎痊愈，这表明新基因疗法或能治愈危险的炎症疾病。相关研究论文2月1日发表在《新英格兰医学杂志》上。遗传性血管性水肿会导致人体组织突然出现肿胀，对面部或喉
PNAS解析CRISPR的DNA基因编辑机制
一个国际科学家小组促使我们朝着更深层次地了解一些酶“编辑“基因的机制迈出了重要一步，从而为纠正患者的遗传疾病铺平了道路。 来自布里斯托大学和立陶宛生物技术研究院的研究人员观察了，一种叫做CRISPR的酶结合和改变DNA结构的过程。 发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上的这些研究结果，为
CRISPR基因编辑猪拟于2025年上市
据英国《新科学家》网站2月24日报道，国际育种公司Genus借助CRISPR技术，对猪进行了基因编辑，使其能避免患上猪繁殖与呼吸障碍综合征（PRRS）。相关论文发表于最新一期《CRISPR》杂志。该公司表示，目前他们已生产出数百头CRISPR基因编辑猪，这些转基因猪有望于2025年获得美国监管机
人类胚胎基因编辑在争议中前行
近日，美国科学家编辑人类胚胎基因成为世界各大媒体的头条科技新闻。此前，中国科学家已开展了类似研究，英国也在这方面表现出积极态度。这些进展表明，尽管存在巨大的伦理争议，但人类胚胎基因编辑研究仍在继续前行。 基因编辑是指在特定基因中插入、删除或更换DNA（脱氧核糖核酸）片段。近年来，在有着“基因
大连化物所实现甲醇酵母高效基因编辑
近日，中国科学院大连化学物理研究所生物催化创新特区研究组研究员周雍进团队实现了甲醇酵母的高效精确基因编辑。该团队在甲醇酵母代表菌株多形汉逊酵母中，建立了具有高同源重组效率的精准基因组编辑工具，初步揭示了同源重组和非同源末端连接修复方式的竞争机制；利用该高效遗传操作平台，构建了多形汉逊酵母细胞工厂
“大力”狗“斑点”：基因编辑的中国突破
基因敲除猴：从灵长类亲戚看人类 全球首只经过基因靶向修饰的小猴在云南诞生，标志着我国在转基因灵长类动物模型研究方面取得重大突破。 该研究成果2014年1月30日在国际权威科学期刊《细胞》(Cell)上发表后，受到全球科学界关注。 2013年10月，1个基因敲除的猕猴出生；11月，3个基因敲
最新梳理！“基因编辑婴儿事件”信息盘点
11月26日，“世界首例基因编辑婴儿在中国诞生”甫一爆出，迅速在科学界乃至公众之中引起轩然大波。 任职南方科技大学副教授的贺建奎及其团队首先通过辅助生殖技术实现人类胚胎的体外受精，随后采用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术对受精卵的 CCR5 基因进行基因编辑。经过人为修饰后的婴儿能够天然
大麦基因编辑修饰淀粉研究获进展
近日，四川农业大学小麦研究所郑有良教授团队江千涛教授研究组利用CRIPR/Cas9技术对大麦淀粉合成酶基因SSIIa进行基因编辑，获得了高抗性淀粉大麦新种质，结合酶活、转录组和代谢组学阐明淀粉的特性变化机制，相关成果发表在国际著名学术期刊《碳水化合物聚合物》（Carbohydrate Polymer
基因编辑欧洲ZL战再添“劲敌”
德国制药巨头默克集团的子公司密理博西格玛，日前成为基因编辑工具CRISPR欧洲ZL战的最新参与者。据《科学》杂志6日报道，欧洲ZL局表示，计划授予该公司ZL，允许其在美国和加拿大使用这一基因魔剪技术将遗传信息编进真核细胞。 近几年，作为生命科学领域炙手可热的基因编辑工具，这项技术的ZL战日
瑞士科学家编辑人类胚胎基因
尽管对人类胚胎基因组进行编辑在过去一年中引发了激烈争议，但美国国家公共电台报道称，瑞士科学家Fredrik Lanner已经在全球首次对健康人的胚胎进行了编辑。Lanner希望通过利用CRISPR-Cas9技术找到新的不孕不育和流产疗法。 他将使胚胎中的基因失去活性，以了解它们在早期发育中发挥
基因编辑技术的研究进展介绍
基因编辑技术是一种定向改变细胞或个体生物遗传信息的实验方法。这项技术的应用可以进行基因靶向敲除、置换、突变和将外源基因引入生物体基因组等人工修饰和转化，修饰后的遗传信息可以通过生殖系统传递给后代生物体，使遗传后代个体表达修饰性状。通过对转基因生物的研究，可以帮助人类探索生命本质，揭开疾病发生的奥秘，
CRISPR技术如何带火了基因编辑小鼠？
2013年，一种名为的“CRISPR”的基因编辑技术出现后，“基因编辑”这个词汇不经意间火了，传遍了整个学术圈、生活圈，甚至是朋友圈。它的出现让“编辑生命”变得触手可及，它似乎可以斗过癌症（白血病）和艾滋病，还有各种遗传病。我们知道，目前这些人类疾病都没有办法从根本上治疗，而它们几乎都和基因突变相关
单碱基基因编辑技术之工具篇
前言今年5月，David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司，再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜，趁着热度还未散去，我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后，又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析，带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程！
－Nature、Science：人类基因编辑取得共识
美国科学院、英国皇家学会和中国科学院联合主持的人类基因编辑国际峰会，探讨了用新方法（比如CRISPR）改变人类DNA的前景和风险，尤其是引起巨大争议的卵子、精子和胚胎基因组编辑。 胚胎或生殖细胞的基因工程改造，会给个体及其后代带来永久性的基因改变，被许多人视为洪水猛兽。但这样的技术能阻止遗传学