在体内利用电穿孔运送CRISPR／Cpf1实现靶向突变
作为CRISPR基因组编辑的新工具，Cpf1因其不同于Cas9的性质而引起人们的广泛关注。它只需要单个RNA，即crRNA（CRISPR RNA），因而组装更加简单；它的交错切割模式可能促进利用所需的序列替换现有的DNA序列；它识别富含胸腺嘧啶的DNA序列，而且相对于Cas9识别的富含鸟嘌呤的序列，人们很少探讨这种序列。总之，Cpf1有望扩大CRISPR基因组编辑靶位点的范围，同时具有更好的编辑效率。 在一项新的研究中，来自IBS基因组编辑中心的一个研究团队成功地将Cpf1核糖核蛋白（RNP，编者注：由crRNA和Cpf1进行组装而形成）介导的突变引入小鼠胚胎中，培育出突变小鼠。他们选择发生突变的靶基因为Foxn1（一种调节免疫系统的转录因子，可促进皮肤毛发生长）和Tyrosinase（编码酪氨酸酶，该酶催化黑色素产生，其中黑色素是天然色素，能够确定皮肤的颜色）。相关研究结果于2016年6月6日在线发表在Nature Bi......阅读全文
靶向基因编辑敲除免疫检查点——肿瘤免疫治疗新策略
中国科学院动物研究所王皓毅团队在Frontiers of Medicine 发表封面文章《利用CRISPR/Cas9在CAR-T细胞中敲除免疫检查点LAG-3》(标题原文：CRISPR-Cas9 mediated LAG-3 disruption in CAR-T cells)，聚焦靶向基因编辑
华人学者惊人发现：HIV可以逃避CRISPR/Cas9治疗
当前CRISPR/Cas9已被成功改造成基因组定点编辑工具。因此，如何利用CRISPR/Cas9系统对HIV-1病毒基因进行高效靶向修饰，从而达到治疗HIV-1感染病患的目的成为了国内外许多实验室的研究热点。 2015年10月，来自吉林大学和斯坦福大学的研究人员，利用一种工程设计的CRISPR
CRISPR/Cas9－技术介绍
优秀的基因编辑技术CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱，那么它为什么如此优秀呢？CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats）规律成簇间隔短回文重复；Cas9（CRISPR associated nuc
利用脂质纳米颗粒多次递送CRISPRCas9到多种肌肉组织中
许多难治的疾病是基因突变的结果。基因组编辑技术有望校正该突变，从而为患者提供新的治疗。然而，将该技术用于需要校正的细胞仍然是一个重大挑战。在一项新的研究中，来自日本京都大学等研究机构的研究人员报告了脂质纳米颗粒如何为治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）小鼠模型提供有效的递送手段。相关研究结果于20
生物医药领域的黑马：CRISPR/Cas9－技术
CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱，那么它为什么如此优秀呢？ CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats）规律成簇间隔短回文重复；Cas9（CRISPR associated nucle
我国科研人员开发新型普适高效的碱基编辑器
在国家自然科学基金项目（项目编号：31730111、91540115、31600654 、31600619、31471241）等资助下，中国科学院上海生命科学研究院杨力研究组与上海科技大学生命学院陈佳研究组和黄行许研究组合作，成功开发出可高效介导甲基化胞嘧啶mC到胸腺嘧啶T的编辑碱基编
基因编辑进展梳理－Part－I－CRISPR系统拓展及机制研究篇
基因编辑技术是指对目标基因进行编辑，实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来，取得了一系列重大突破，并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多
CRISPR精品操作指南：如何精确有效完成实验！
生物学家们总是沉迷于对基因组修修补补，而其中一种近期红得发紫的技术就是 CRISPR。自2012年CRISPR/Cas 首次作为一种基因组编辑工具登台以来，关于这种技术的论文数量就大幅增加，最好的证明之一就是2015年两位科学家由于在CRISPR基因组编辑技术方面的重要贡献而获得“科学突破奖”，
定义癌症突变：破坏基因组3D相互作用的突变
在细胞中，DNA紧密地包裹在蛋白质周围，并以一种复杂的3D结构包装，我们称它们为“染色质”。染色质不仅可以保护我们的遗传物质不受损伤，而且通过调节基因组在3D空间的表达来组织整个基因组：展开呈现给细胞基因表达机器，然后再将它们卷回去。 在3D染色质结构中，一些区域被称为“拓扑关联域（TADs）
天津工生所在Cas9基因组编辑技术研究中取得进展
CRISPR/Cas系统是细菌针对噬菌体和质粒DNA入侵进化形成的一种获得性免疫系统，广泛存在于众多原核生物基因中。CRISPR/Cas主要分为TypeI、TypeII和TypeIII三种类型。经过改造的Ⅱ型CRISPR/Cas9系统能够利用RNA介导的DNA靶向功能对多种生物基因组的任意区域进
基因治疗法的前世今生
去五年见证了基因和细胞治疗领域的复兴，以及经过数十年努力的首个获批疗法（图 1）。这包括第一个基于寡核苷酸的疗法（Spinraza、Exondys 51、Vyondys 53）、三种细胞疗法（Kymriah、Yescarta、Tescartus -和两种体内基因疗法（Luxturna 和 Zolge
CRISPRCas系统引领药物发现途径和疾病治疗方案的革新
CRISPR-Cas系统作为基因组编辑和调节的编程工具，可以在各种细胞中（包括人类细胞）进行遗传操作。虽然目前科学家们的注意力主要集中在CRISPR-Cas系统治疗孟德尔遗传疾病方面的潜力，但是该技术还有望为复杂的体细胞疾病提供新的治疗方法，同时CRISPR-Cas通过加速药物靶点的鉴定和验证，
基因编辑技术，最后一块拼图补齐
韩国基础科学研究所（IBS）基因组工程中心研究人员开发了一种新的基因编辑平台，称为类转录激活因子效应相关脱氨酶（TALED）。TALED是能够在线粒体中进行A到G碱基转换的碱基编辑器。这一发现是长达数十年治愈人类遗传疾病之旅的结晶，而TALED，也被认为是基因编辑技术中最后缺失的一块拼图。研究成果发
基因编辑技术，最后一块拼图补齐
韩国基础科学研究所（IBS）基因组工程中心研究人员开发了一种新的基因编辑平台，称为类转录激活因子效应相关脱氨酶（TALED）。TALED是能够在线粒体中进行A到G碱基转换的碱基编辑器。这一发现是长达数十年治愈人类遗传疾病之旅的结晶，而TALED，也被认为是基因编辑技术中最后缺失的一块拼图
基于CRISPR技术的工具或可进行大规模遗传性筛查
提及基因编辑技术，我们会立马想到这两年的明星技术—CRISPR/Cas9基因编辑系统，从某种意义上来讲，该技术就如何科学家们制造的新型小汽车一样，如今科学家们不仅仅是停留在制造这种“小汽车”的程度，而且科学家们已经开始开着小汽车开始兜风了。2012年底科学家们开始利用CRISPR/Cas9进行基
科学家开发出一种新型的免疫缺陷猴模型
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/9/508254.shtm近日，暨南大学研究员闫森/涂著池等人成功地使用胞嘧啶碱基编辑器（CBE）4max系统构建了一种能够支持肿瘤生长的免疫缺陷猴模型。相关成果在线发表于《信号转导与靶向治疗》。
CRISPR实验指南：如何检测CRISPR脱靶突变（一）
张锋实验室的一位研究生：Winston Yan的项目就是利用CRISPR-Cas9基因组编辑系统的一个突变来敲除调控小鼠胆固醇的基因。“最终的目的是为治疗应用铺平道路，”Yan说，他最近完成了他的研究生工作，同时也第一次遇到CRISPR脱靶效应的问题。 CRISPR能帮助研究人员快速有效地对基
Detectseq技术为碱基编辑领域内提供了CBE脱靶位点
2021年6月8日，北大-清华生命科学联合中心、北京大学生命科学学院伊成器教授课题组在Nature Methods杂志发表了题为“Detect-seq reveals out-of-protospacer editing and target-strand editing by cytosine
玉米和水稻基因组引导编辑效率提高3倍
科技日报北京12月29日电 （记者马爱平）近日，北京市农林科学院玉米DNA指纹及分子育种北京市重点实验室基因组编辑团队与北京大学等单位合作，发现了新策略协同效应，在植物引导编辑技术研发方面取得了新突破，实现了玉米和水稻引导编辑效率平均可提高3倍以上，在多个低效靶点上甚至可提高10倍以上，并在人细胞中
人类应该如何平衡基因组编辑的利益和风险
如果你明白“CRISPR介导基因编辑”这个词的含义，那么你一定知道我们现在能更加有效、快速且廉价地改造DNA。 这不可避免地带来了对基因治疗的严肃讨论，该技术通过直接修改某人的DNA来治疗遗传性疾病，如镰状细胞贫血症或血友病。你也可能听说过有目标的基因增强，以实现一个健康人提高其基因组品质的梦
Nature：那些可能超越CRISPR的基因组编辑新技术
CRISPR–Cas9工具使得科学家们能够几乎随意地改变基因组。人们称赞它比以往的技术明显更简单、更廉价及更通用，CRISPR–Cas9在全球各地的实验室中大放光彩，已发现了一些医学和基础研究的新应用。 但CRISPR–Cas9有其局限性。加州大学圣地亚哥分校生物工程师Prashant Ma
强大的基因组编辑工具Crisp/cas9（二）
三、 产品推荐 针对sgRNA和cas9，我们有如下产品可供选择哦： 1.sgRNA系列。 （1）sgRNA载体类型 货号 载体 启动子 sgRNA 是否含有Cas9核酸酶基因 筛选标记/报告基因 SG001
基因组编辑革命：你准备好了吗
大约20个月前，美国加州大学伯克利分校分子、细胞生物学和化学教授Jennifer Doudna开始辗转难眠。自从她和同事发表了一篇描述一种名为CRISPR-Cas9的细菌系统如何被用于改造基因组的文章以来，已经过去近两年时间。 对于全球实验室如此快速地将此项技术应用于生物学领域，Doudna
强大的基因组编辑工具Crisp/cas9（三）
人类 sgRNA 文库相关产品 货号 文库 sgRNA 数目 基因数目 管数 载体 L01-LS03 Innate kinases & ubiquitin ligases 475 239
Nature：用新型高效Cas9实现基因组编辑
来自哈佛-麻省理工Broad研究所、麻省理工学院和国立卫生研究院国家生物技术信息中心的研究人员，在一项合作研究中发现了一种高效的Cas9核酸酶，攻克了体内基因组编辑面临的一个主要挑战。发表在《自然》（Nature）杂志上的研究结果，预计将有助于CRISPR工具箱更容易地应用于体内实验和治疗用途。
“基因组编辑核酸酶”当选《自然》年度研究方法
《自然—方法学》视频介绍“基因组编辑核酸酶” 《自然》杂志子刊《自然—方法学》在最新一期推出了2011年度研究方法专刊，评选出了本年度研究方法——基因组编辑核酸酶（Gene-editing nucleases）。专刊包括社论、新闻特写、评论、视频等内容；同时，还评出其他8个值得关注的研
第一个“编辑基因组”婴儿还有多远
他们在中国召开会议；在英国召开会议；近日，又在美国召开会议。在全球范围内，科学家正聚到一起，讨论编辑人类胚胎基因组的前景和风险。它是否应当被允许？如果是，应在什么情况下被允许？ 一项被称为CRISPR/Cas9的强大技术为基因工程带来了史无前例的便利和精度，从而引发了人们的极大兴趣
专家解读《人类基因组编辑研究伦理指引》
究伦理指引》 7月8日，科技部官网公布《人类基因组编辑研究伦理指引》（以下简称《指引》），意在规范人类基因组编辑研究行为，促进人类基因组编辑研究健康发展。《指引》明确了开展人类基因组编辑研究的目的、基本原则、一般要求和特殊要求。这份由国家科技伦理委员会医学伦理分委员会研究制定的文件，旗帜鲜明地划出红
基因组编辑革命：你准备好了吗
大约20个月前，美国加州大学伯克利分校分子、细胞生物学和化学教授Jennifer Doudna开始辗转难眠。自从她和同事发表了一篇描述一种名为CRISPR-Cas9的细菌系统如何被用于改造基因组的文章以来，已经过去近两年时间。 对于全球实验室如此快速地将此项技术应用于生物学领域，Doudna感
基因组分析揭示等位基因特异RNA编辑现象
核糖核酸（RNA）编辑是RNA水平一种常见的修饰，是增加基因转录和功能多样性的重要形式。17日，来自中科院昆明动物研究所的消息，由张亚平院士领导的、多个研究机构加盟的团队，在等位基因特异的RNA编辑研究上取得了重要进展。 中科院昆明动物研究所周中银博士介绍，对二倍体生物来说，虽然两个等位基因的