PNAS:科学家制备双重核酸酶让CRISPR技术更上一层楼

生物通报道:最近,美国西安大略大学的研究人员,就像玩分子乐高游戏一样,向革命性的新基因编辑工具CRISPR/Cas9添加了一种工程酶。他们的研究发表在12月12日出版的美国国家科学院院刊PNAS,表明他们添加的这种工程酶,使得CRISPR基因编辑技术能够更有效和有特异性地靶定基因。延伸阅读:从Nature到Cell,多篇顶级论文指出CRISPR/Cas9系统不可或缺的元件;中外Science等两篇论文 实现CRISPR多基因编辑与多重基因编辑;张锋发表CRISPR新突破 实现简单的多重基因编辑。 CRISPR为人类基因编辑提供的广阔前景,令科学界沸腾,从而打开了用基因疗法治疗囊性纤维化和白血病等疾病的可能性。例如,在囊性纤维化中,有一个基因突变,就可导致非常大比例的患者患上疾病。如果可能的话,使用CRISPR将那个突变的基因从基因组中去除,这种疾病就可能被治愈。 该项研究的首席研究员、Schulich医学及牙科学院的副教......阅读全文

GEN:CRISPR基因编辑的临床之路

  CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。  早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse

PNAS:CRISPR协助细胞对抗HIV

  宿主细胞在面对病毒感染的时候,会表达一系列对抗病毒的蛋白,这些蛋白被称为宿主限制因子。哺乳动物细胞编码的限制因子,可以限制HIV-1和其他病毒的复制。不过,被病毒感染的细胞往往不表达这样的限制因子。人们普遍认为,诱导宿主限制因子的表达是抑制病毒复制的一个潜在途径。  杜克大学的Bryan R.

Genome-Biology:为CRISPR选择最佳向导

  细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争,为此它们演化出了多种防御机制,CRISPR-Cas9 适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合,可以在引导RNA的指引下,靶标并切割入侵者的遗传物质。 2012年研究者们利用这一特点,将CRISPR系统发展成了强大

什么是CRISPR/CAS9技术

CRISPR/Cas9(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)是最新出现的一种由RNA指导的Cas9核酸酶对靶向基因进行编辑的技术。CRISPR/Cas9是细菌和古细菌为应对病毒和质粒不断攻击而演化来的获得性免疫防御机制。

crispr-cas9基因敲除原理

基本原理:CRISPR簇是一个广泛存在于细菌和古生菌基因组中的特殊DNA重复序列家族,其序列由一个前导区(Leader)、多个短而高度保守的重复序列区(Repeat)和多个间隔区(Spacer)组成。前导区一般位于CRISPR簇上游,是富含AT长度为300~500bp的区域,被认为可能是CRISPR

张锋Nature发布CRISPR新成果

  波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的研究人员发现,改变一小段DNA可以避开镰状细胞病(SCD)背后的遗传缺陷。这一发布在《自然》(Nature)杂志上的新发现,为开发出一些基因编辑方法来治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条途径。  Dana-Farber/波士顿儿童医院的Stu

CRISPR反应性水凝胶系统

   研究人员报告说,注入DNA生物分子的水凝胶可用CRISPR(这是一种更常与生物活体内基因组工程相关的技术)进行编程和精确控制,旨在将生物信息转化为材料属性的理化改变。  这项研究推出了一种新型的基于DNA的CRISPR-反应性的水凝胶材料,它具有能因应用户定义性DNA靶标的可调节的功能与特性,

SMRT测序改善CRISPR效果的评估

  新兴的CRISPR技术在短短一年多的时间内掀起了基因组编辑的热潮。然而,对于这些基因改造手段的效率和结果,我们仍难以评估。目前的一些工具如荧光报告基因、克隆分析,缺乏生成报告细胞系时所需的灵敏度。高通量测序方法虽然能克服这一问题,但无奈读长太短,而供体DNA模板往往很长。   到目前为止,还没

中国农大特聘教授发表CRISPR文章

  2015年12月10日,中国农业大学特聘教授韩建永带领的研究小组,以Letter的形式在《Protein & Cell》杂志上发表题为“Highly efficient generation of biallelic reporter gene knock-in mice via CRISPR-

什么是CRISPR/Cas9技术

CRISPR/Cas9系统的原理是利用gRNA特异性识别靶序列,并引导Cas9核酸内切酶对靶序列的PAM上游进行切割,从而造成靶位点DNA双链断裂,随之利用细胞的非同源末端连接(NHEJ)或同源重组(HDR)的方式对切割位点进行修复,实现DNA水平的基因敲除、敲入或点突变。

CRISPR大规模基因组研究

  来自杜克大学的研究人员设计出了一种能快速,方便有效靶向人类基因组任何基因的新方法,这种新工具建立在一种来自细菌的RNA引导酶的基础上,即CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶(RNA-guided nucleases,RGNs)。   这一研究成果公布在7月25日Nature Met

crispr-cas9基因敲除原理

基本原理:CRISPR簇是一个广泛存在于细菌和古生菌基因组中的特殊DNA重复序列家族,其序列由一个前导区(Leader)、多个短而高度保守的重复序列区(Repeat)和多个间隔区(Spacer)组成。前导区一般位于CRISPR簇上游,是富含AT长度为300~500bp的区域,被认为可能是CRISPR

新技术有助改善CRISPR基因疗法

  基于对人细胞中基因排布和修复方式的理解,加拿大戴尔豪斯大学医学院病理学系副教授Graham Dellaire博士开发出一种很可能能够让基因疗法更加有效和安全的技术。他的研究成果近期发表在Nature期刊和Nucleic Acids Research期刊上。  作为2015年的突破性发现,CRIS

Cell-Reports:CRISPR挖出大量抗癌靶标

  白血病是一种造血系统的恶性肿瘤,俗称“血癌”。急性髓性白血病AML是比较常见的一种白血病,现有治疗药物在临床上的效果并不理想。Wellcome Trust Sanger研究所改良了CRISPR基因编辑技术,并用该技术找到了大量治疗AML的新靶标。这项研究发表在十月十八日的Cell Reports

北大Cell-Research发表CRISPR新成果

  线粒体是细胞内的能源工厂,负责为细胞提供必要能源。线粒体未折叠蛋白质反应(UPRmt)是一种保护性程序,可以修复线粒体的功能障碍。神经元在UPRmt的系统性调节中起到了核心作用,但人们还不清楚神经系统感知线粒体压力在远端组织诱导UPRmt的具体机制。  北京大学的研究人员最近在Cell Rese

使用CRISPR的新方法——thgRNA

  特拉华大学的工程师小组开发了一种利用CRISPR/Cas9技术启动细胞内一系列级联活动的方法,该现象被称为条件基因调控(conditional gene regulation),文章发表在Nature Chemical Biology,为CRISPR技术引入了新的功能。  CRISPR基因编辑在

新技术操控CRISPR基因编辑系统

  深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善,实现对Cas9的操控,可控制癌细胞胞内信号流动方向,对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。   近年迅猛发展的CRISPR-Cas

CRISPR先驱Science发表新成果

  来自加州大学伯克利分校、德国马克斯普朗克生物物理化学研究所的研究人员揭示出了为识别靶DNA,预先组织形成的一种Cas9-导向RNA(gRNA)复合物的构象。这项研究发布在近期的《科学》(Science)杂志上。  文章的通讯作者是加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士。Do

CRISPR:基因编辑刚初出茅庐

  每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时,Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司,研究者们把自己使用的分子工具存放在这里,以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出,一篇大热的论文一发表,几分钟内他们就

CRISPR女神创办公司放“大招”

  CRISPR的火热及其在临床上应用的美好愿景,令这一技术相关的公司不断涌现,除了张锋等人创办的Editas Medicine,Emmanuelle Charpentier等人的ERS Genomics,另外一位CRISPR先驱Jennifer Doudna也创办了自家公司:Caribou Bio

什么是CRISPR/CAS9技术

CRISPR/Cas9(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)是最新出现的一种由RNA指导的Cas9核酸酶对靶向基因进行编辑的技术。CRISPR/Cas9是细菌和古细菌为应对病毒和质粒不断攻击而演化来的获得性免疫防御机制。

Cell:用CRISPR构建衰老研究模型

  由于现有的脊椎动物模型(例如小鼠)寿命相对较长,而短寿的无脊椎动物(例如酵母和线虫)又缺乏人类的一些关键特征,研究衰老及其相关的疾病一直是一个挑战。  现在斯坦福大学的科学家们找到了两者兼顾的解决方案,他们利用一种基因组编辑工具箱构建出了可在自然短寿的非洲青鳉鱼(African turquois

Nature聚焦中国:CRISPR带来的机遇

  非人类灵长动物在生物学、遗传学和行为学上与人类非常相似,是研究人类疾病和开发治疗策略的重要模型。许多候选药物在进入临床之前都需要经过灵长动物(特别是猴子)测试,但灵长动物研究在西方世界面临着很大的压力。在这种情况下,中国逐步成为了非人类灵长动物研究的首选国家。本期Nature杂志通过编辑社论和新

中国农大特聘教授发表CRISPR文章

  2015年12月10日,中国农业大学特聘教授韩建永带领的研究小组,以Letter的形式在《Protein & Cell》杂志上发表题为“Highly efficient generation of biallelic reporter gene knock-in mice via CRISPR-

用CRISPR实现基因转录活体成像

  最近,日本的一个研究小组开发出一种实时成像方法,用于内源基因转录活性和核定位的同步测量。研究人员用该方法来检测亚基因组范围的流动性变化,这取决于小鼠胚胎干细胞中多能性相关基因的活性。 Hiroshi Ochiai博士和他的同事Takeshi Sugawara博士、Takashi Yamamoto

盘点2015:CRISPR领域大事记

  每到年终,The scientist会对本年度的创新产品、年度科学人物和学术界丑闻等进行一系列的盘点。在发表于12月31日的“Year in Review: Biggest Life Science Stories of 2015”文章中,该期刊总结了2015年发生的生命科学大事件:  精确的基

PNAS追溯CRISPR技术的前世今生

  就在几年前,如果分子生物学想要改变目标生物体的基因组,那还是一件十分困难的事,需要花费数周的时间进行多个实验尝试。然而今天,科学家们能快速的沉默或者编辑一个基因,因为他们有了这种称为成簇规律间隔的短回文重复DNA碱基序列的CRISPR新技术。  之后CRISPRs 引起了许多微生物学家的兴趣,J

Nature关注中国CRISPR基因编辑研究

  中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题,在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日,Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当

著名华人院士CRISPR改写致病突变

  CRISPR/ Cas9已经作为基因组编辑工具被用于各种各样的研究,比如将HIV从人类基因组切下,以及在灵长类动物中关闭基因的表达。现在,科学家们又通过CRISPR/Cas9在人类细胞系中,改写了一个引起β-地中海贫血(β-thalassemia)的突变基因,这一成果于八月五日发表在Genome

Science:CRISPR女神发表新成果

Jennifer Doudna(左)  来自加州大学伯克利分校、德国马克斯普朗克生物物理化学研究所的研究人员揭示出了为识别靶DNA,预先组织形成的一种Cas9-导向RNA(gRNA)复合物的构象。这项研究发布在近期的《科学》(Science)杂志上。  文章的通讯作者是加州大学伯克利分校的Jenni