CRISPR／Cas9发现治疗艾滋病新靶点
英国《自然·遗传学》12月19日在线发表的一项研究显示，美国科学家使用CRISPR/Cas9基因编辑技术，发现了对人类免疫缺陷病毒（HIV）感染不可或缺的新型基因，能预防HIV感染，但不会影响细胞存活性，这使得它们成为了极具前景的候选药物或基因疗法靶点。 HIV即艾滋病病毒，是艾滋病发病的原因。其通过破坏人体的T淋巴细胞，进而阻断细胞免疫和体液免疫过程，导致免疫系统瘫痪，使各种疾病在患者体内“肆虐”，最终导致艾滋病。由于HIV的变异极其迅速，人类很难研制出特异性疫苗，因而至今无有效治疗方法，对全世界人类健康造成了极大威胁。 此次，美国怀特黑德生物医学研究所、哈佛—麻省理工学院博德研究所、麻省总医院拉根研究所合作，使用CRISPR/Cas9方法建立了一个T细胞库。T细胞是HIV的天然宿主，在这个T细胞库中，人类基因组中的绝大多数基因首先被逐个灭活（基因治疗策略的一种，通过在DNA或mRNA等水平上干扰某些致病基因正常表达中......阅读全文
新型转基因水稻使用杂草基因来对抗干旱影响
联合国粮食及农业组织（FAO）曾表示，大米是仅次于玉米和小麦的第三大粮食作物，许多国家世界大部分地区的主食是大米。 随着需求的增加和气候变化影响的不断增加，水稻的干旱脆弱性日益受到关注。据外媒报道，现在日本理化研究所（RIKEN）可持续资源科学中心（CSRS）正在开发一种全新的新的转基因水稻，其
关于新型基因检测技术—基因测序的操作设备介绍
过长的测序周期以及上万美元的仪器成本，成了阻碍基因测序进入寻常百姓家的障碍。而运用新技术的基因测序仪大大降低了基因组测序的门槛，使得更多研究人员能够使用这项技术开发多种应用。 总部位于美国加州的生命技术公司（Life Technologies），最近正在中国推出台式基因测序仪Ion Proto
基因编辑CRISPR找到自闭症猕猴模型
自闭症是一种严重的神经发育性疾病，目前中国自闭症患者已超1000万，且患病率呈现上升趋势。自闭症的发生机制目前仍不清楚。针对自闭症的新药研发和高度模拟人类自闭症症状的实验动物模型成为自闭症研究领域的瓶颈。 DOI: 10.1038/s41586-019-1278-0 近日，中国科学院深圳先进
基因编辑技术，最后一块拼图补齐
韩国基础科学研究所（IBS）基因组工程中心研究人员开发了一种新的基因编辑平台，称为类转录激活因子效应相关脱氨酶（TALED）。TALED是能够在线粒体中进行A到G碱基转换的碱基编辑器。这一发现是长达数十年治愈人类遗传疾病之旅的结晶，而TALED，也被认为是基因编辑技术中最后缺失的一块拼图
CRISPR基因编辑技术的定义和技术原理
CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，
给基因编辑做“体检”：让脱靶无处隐藏
研究人员在观察胚胎培养情况。 中科院神经科学研究所供图 “渐冻人”（运动神经元症）、“玻璃娃娃”（成骨不全症 ）、“月亮孩子”（白化病）、地中海贫血……各种各样的罕见病一直因发病率低而缺乏有效的治疗方案，给患者和家庭带来无限的痛苦。 据统计，全球有7000多种罕见病，其中80%的罕见病是单基因
使用“RNA桥”的新基因编辑技术问世
《自然》6月26日发表的两篇论文描述了一种新的基因组编辑技术，这种技术能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列，这项技术有望成为这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法可能比现有技术更有优势，比如有望进行比后者更精准有效的大规模基因组编辑，以及能够实现基因组的介
人工智能设计的基因编辑工具来了
在不断探索以前未知的CRISPR基因编辑系统的过程中，研究人员从温泉、泥炭沼泽、粪便甚至酸奶中搜寻各种微生物。现在，由于生成式人工智能的进步，他们可能只需按一下按钮就可以设计出这些系统。据《自然》报道，日前，研究人员公布了他们如何使用一种名为蛋白质语言模型的生成式人工智能工具设计CRISPR基因编辑
使用“RNA桥”的新基因编辑技术问世
《自然》6月26日发表的两篇论文描述了一种新的基因组编辑技术，这种技术能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列，这项技术有望成为这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法可能比现有技术更有优势，比如有望进行比后者更精准有效的大规模基因组编辑，以及能够实现基因组的介
单碱基基因编辑研究进展速览
本文中，小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展，分享给大家！ 【1】Nat Commun：科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪
基因编辑技术，最后一块拼图补齐
韩国基础科学研究所（IBS）基因组工程中心研究人员开发了一种新的基因编辑平台，称为类转录激活因子效应相关脱氨酶（TALED）。TALED是能够在线粒体中进行A到G碱基转换的碱基编辑器。这一发现是长达数十年治愈人类遗传疾病之旅的结晶，而TALED，也被认为是基因编辑技术中最后缺失的一块拼图。研究成果发
crispr基因编辑技术的基本原理
基本原理CRISPR簇是一个广泛存在于细菌和古生菌基因组中的特殊DNA重复序列家族，其序列由一个前导区(Leader)、多个短而高度保守的重复序列区(Repeat)和多个间隔区(Spacer)组成。前导区一般位于CRISPR簇上游，是富含AT长度为300～500bp的区域，被认为可能是CRISPR簇
基因编辑技术：让细胞“华丽转型再就业”
青光眼和帕金森病是两种常见的由神经元细胞死亡而导致的神经退行性疾病，对人类的健康造成巨大威胁。据统计，全球因青光眼导致视神经节细胞死亡致盲的人数超过一千万；而近一千万的全球帕金森病患者，有一半在中国。中国科学家日前的一项重要成果为治疗包括这两类疾病在内的神经退行性疾病提供了新思路。 中国科学
美国为什么支持使用基因编辑治疗儿童？
在婴儿出生前使用基因编辑技术修改其DNA，这一想法多年来一直饱受争议。据美国趣味科学网站报道，最近一项民调显示，大多数美国人支持使用基因编辑技术来治疗婴儿严重的遗传疾病或避免类似风险，但认为使用这种技术提高后代智力等做法“走得太远”。 皮尤研究中心对2537名美国成年人进行的调查表明，76%的
PNAs基因编辑技术实现在子宫里治病
据估计，每年800万儿童患有严重的遗传疾病或出生缺陷。妊娠期间可以通过羊膜穿刺术检测胎儿是否患有遗传疾病，但是，在出生前没有医疗选择可以纠正这些遗传错误。 胚胎发育早期，许多干细胞快速分裂。“如果我们能早点纠正一个基因突变，就能显著地减少突变对婴儿发育的影响，甚至可以治愈这种疾病，”卡耐基梅隆
动植物的基因编辑，在争议中前行
早在公元前12000年，人们就开始种植农作物。他们逐渐开始懂得挑选最好的那一株，这标志着农作物改良的开始。农作物改良，从来都是一个漫长而繁琐的过程，而如今，科学家能够快速轻松地实现。 这多亏了一种被誉为“基因剪刀”的CRISPR技术。它是一种灵活高效的基因组编辑工具，能够对几乎任何物种的基因组
紧凑型“基因魔剪”实现高效编辑
科技日报北京9月23日电 （记者张梦然）瑞士苏黎世大学与苏黎世联邦理工学院联合团队通过设计小而强大的TnpB蛋白开发出一种变体。该变体修饰DNA的效率提高了4.4倍，成为一种紧凑、有效的基因编辑新工具。研究成果发表在最新一期《自然·方法》杂志上。CRISPR-Cas（又称“基因魔剪”）系统由蛋白质和
Cell发表人类基因编辑评论文章
去年4月，来自中山大学的研究人员，用称为CRISPR-Cas9的基因编辑系统，除去了人类胚胎中的一个突变基因。这项研究工作一经发布便引发了国内外科学界对于以可能遗传给后代的方式来编辑人类基因组——相关伦理道德的广泛争论。12月份，来自世界各地的数百名科学家和伦理学家，聚集在美国华盛顿讨论人类基因
人类基因编辑研究报告全球发布
美国华盛顿时间2月14日11点（北京时间2月15日0点），人类基因编辑研究委员会正式就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管向全世界发布研究报告。报告将人类基因编辑分为基础研究、体细胞、生殖细胞/胚胎基因编辑三大部分，分别就这三方面的科学问题、伦理问题以及监管问题进行了讨论并提出相关原则。 201
中国基因编辑研究且快且急
从修改植物基因，到改变蝴蝶翅膀的图案，再到修改人类细胞……以CRISPR为代表的基因编辑技术风靡生命科学领域。 日前，在香山科学会议第564次学术讨论会上，专家指出，我国基因编辑研究工作正在向源头创新转移，现阶段应大力推动该领域的研究及应用，并及时制定严格有效的监管措施和伦理规范，保证基因编辑
综述：给人类基因编辑划出伦理“红线”
人类基因编辑技术掀起的热潮正在席卷全球，但随之而来的是巨大的不安与批评。基因编辑应该向何处发展？是否应该暂缓甚至禁止？是否会导致“定制婴儿”？人类基因编辑国际峰会3日在华盛顿发表声明，明确划出了一道不得逾越的“红线”：禁止出于生殖目的而使用基因编辑技术改变人类胚胎或生殖细胞。人类基因编辑技术热潮
基因编辑工具CRISPR“动物园”欢迎你
Timothy Doran的11岁女儿对鸡蛋过敏。全球约有2%的儿童患有这种病症。像他们一样，Doran的女儿无法接受很多常规疫苗接种，因为它们是利用鸡蛋生产出来的。 身为澳大利亚联邦科学和产业研究组织（CSIRO）分子生物学家的Doran觉得，他能通过强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9
Science杂志2015年度热门：基因编辑
本周四，一项称为CRISPR的基因编辑技术，由于其彻底改革健康和医学领域的潜力，被国际著名期刊Science评选为2015年度热门性的技术突破。 这项技术已引起了很大的争议，尤其是，在今年早些时候，中国的研究人员宣布，他们对来自生育诊所的不能存活的人类胚胎进行了基因编辑。 全球科学家们对“这
紧凑型“基因魔剪”实现高效编辑
瑞士苏黎世大学与苏黎世联邦理工学院联合团队通过设计小而强大的TnpB蛋白开发出一种变体。该变体修饰DNA的效率提高了4.4倍，成为一种紧凑、有效的基因编辑新工具。研究成果发表在最新一期《自然·方法》杂志上。CRISPR-Cas（又称“基因魔剪”）系统由蛋白质和RNA组成，最初是作为细菌抵御入侵病毒的
Science发表CRISPR基因组编辑重要成果
利用两种互补的分析方法，Whitehead研究所和麻省理工学院-哈佛大学Broad研究所的科学家们，第一次在人类基因组中鉴别出了人类细胞系或培养人类细胞生存及增殖必需的基因宇宙。 他们的研究结果和在该研究中开发出的材料，不仅为全球科研团体提供了宝贵的资源，还可应用于发现各种人类癌症药物可靶向的
全球首例人体内基因编辑试验实施
美国《科学》杂志在线版17日报道了一项人类医疗史上的里程碑：科学家首次尝试在人体内直接进行基因编辑。他们向一名44岁的患者血液内注入了基因编辑工具，以永久性改变基因的方法来治愈严重遗传疾病。 这项临床试验在美国加州大学旧金山分校完成，受试者是44岁的亨特氏综合征患者布莱恩·马德。亨特氏综合征是
中国科学家Nature畅谈CRISPR基因编辑
中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题，在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日，Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当
Nature子刊：基因组编辑终结贫血
澳大利亚新南威尔士大学的研究人员发现，改变红细胞中DNA的单个碱基，可提高它们生产携氧血红蛋白的能力。这项成果于5月14日在线发表在《Nature Communications》上，有望带来镰状细胞贫血及其他血液疾病的治疗。 研究人员利用TALENs基因组编辑技术，将一个有益的、天然存在的遗
简化人类细胞基因编辑的新方法
用RNA指导的CRISPR-Cas9系统的动物和植物基因组工程，正在改变着生物学。与其他基因工程工具相比，这种技术更容易使用，并且更有效，因此，在其发现后的短短几年内，就已经被广泛应用于世界各地的实验室，也成为编辑人类多能干细胞、人类胚胎干细胞基因组最常用的技术。1月6日，Cell子刊《Cell
SMRT测序：评估基因编辑效果的新利器
新兴的CRISPR技术在短短一年多的时间内，掀起了基因组编辑的热潮。然而，对这些基因改造手段的效率和结果，我们仍难以评估。目前的一些工具，如荧光报告基因、克隆分析，缺乏生成报告细胞系时所需的灵敏度。高通量测序方法虽能科服这一问题，但无奈读长太短，而供体DNA模板往往很长。 目前，还没有一种