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基因治疗（gene therapy）是通过各种手段修复缺陷基因，以实现减缓或者治愈疾病目的的技术。通常，科学家们以病毒作为载体，将正常基因或者有治疗作用的基因导入人体靶向细胞，从而“纠正”缺陷基因或者发挥治疗功效。 早在1990年，基因疗法就成功治疗了一名患有重症联合免疫缺陷症的四岁小女孩。1991年，我国科学家也进行了首例血友病B的基因治疗临床试验，并取得良好的治疗效果。2003年，世界首个基因治疗药物今又生在中国获批上市，用于治疗头颈癌。 然而，这种“缺啥补啥”的治疗理念实践起来却不那么简单，存在着很大的技术壁垒和不完全性。而且，考虑到费用高昂，基因疗法药物常面临着市场回报率不如预期的尴尬，例如脂蛋白酯酶缺乏症药物Glybera上市4年仅售出一支，值得注意的是Glybera的定价为100万美元。 但是，科学家们一直没有停止努力，2016年基因疗法结合最新的技术（光遗传学、CRISPR）在多种遗传性疾病、癌症甚至于抗......阅读全文
6月1日~5日，2018年美国临床肿瘤学会年会(ASCO)在美国芝加哥举行。作为全世界规模最大的肿瘤研究学术盛会，4.5万名来自全球的科学家在这一周里齐聚密歇根湖畔，所有肿瘤科专家大拿、制药大佬以及业界黑马们都期望通过这个学术平台将不同肿瘤专科领域的最新临床研究结果正式对外公布。汇聚了全球最知
溶瘤病毒是一类具有复制能力的肿瘤杀伤型病毒，近年来科学家们对溶瘤病毒疗法在癌症治疗领域的研究上产生了极大的兴趣，当然，他们也取得了很多研究成果，那么溶瘤病毒疗法到底是如何帮助有效抵御肿瘤进展呢？科学家们又是如何利用这种新型疗法或者同其它疗法联合来治疗癌症患者呢？如今溶瘤病毒疗法的研究现状又是如何
目前，全球新药发展格局基本稳定，上市数量上升，世界肿瘤和罕见病药物研发的重点地位不变，世界仿制药发展地位不动摇。生物技术药物研发继续开拓治疗需求，以CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）为代表的免疫治疗更加火热。预计2018年各国产业发展竞争日趋激烈，全球生物制药并购重组出现新的发展格局。图片
几十年来生物学上最重要的进展，也许是关于RNA分子能调节基因表达的发现。RNA干涉（RNAi）是指双链RNA分子使基因表达沉寂的现象，是在线虫中发现的，在 1998年的一篇Nature论文中被公诸于众。 此后，科学家们明白，RNAi还有其他形式，它既
RNAi实验原理与方法近年来的研究表明，将与mRNA对应的正义RNA和反义RNA组成的双链RNA(dsRNA)导入细胞，可以使mRNA发生特异性的降解，导致其相应的基因沉默。这种转录后基因沉默机制(post-transcriptional gene silencing, PTGS)被称为RNA干扰（
涉及人类生命的技术进步是把双刃剑。2012年诞生的简便而强大的基因编辑技术（CRISPR/Cas9）是分子生物学重大技术进步，合理应用可增强人类福祉，不当应用可给公共安全和人类社会带来危机。 基因编辑人类体细胞与基因编辑生殖细胞有着本质的不同，体细胞编辑只影响个人而不带来新的伦理问题；而生殖细
近年来的研究表明，将与mRNA对应的正义RNA和反义RNA组成的双链RNA(dsRNA)导入细胞，可以使mRNA发生特异性的降解，导致其相应的基因沉默。这种转录后基因沉默机制(post-transcriptional gene silencing, PTGS)被称为RNA干扰（RNAi）。一、RNA
2016年即将离去，展望2017年，大健康产业的机遇与“坑”会在哪里？记者采访了十多位大健康产业的上市公司投资高管、投资机构投资人等，试图把他们心中2017年大健康产业的机遇呈现出来。 多位采访嘉宾都提及的高频词汇（不完全统计）有：肿瘤新药、医疗器械、免疫治疗、人工智能、医疗机器人、康复养老、
精准医学是在基因测序技术快速进步以及生物信息与大数据科学交叉应用背景下发展起来的新型医学概念和医疗模式。它以大样本人群基因组、蛋白质组、代谢组信息和表型数据为基础，对疾病的深层次原因进行深度挖掘，精确寻找到疾病发生的原因和治疗的靶点，并对同种疾病的不同状态和过程进行精确亚分类，最终实现对疾病和患
近日，GEN网站推出“Top 10 Sequencing Companies”榜单，盘点了全球测序行业10大巨头。其中，Illumina拔得头筹，中国企业占得2个席位，分别是华大基因（排名第3）、金唯智（排名第8）。图片来源：16sucaiwang近年来，随着“精准医疗”的深入布局，基因测序行业市场
近日，GEN网站推出“Top 10 Sequencing Companies”榜单，盘点了全球测序行业10大巨头。其中，Illumina拔得头筹，中国企业占得2个席位，分别是华大基因（排名第3）、金唯智（排名第8）。图片来源：16sucaiwang 近年来，随着“精准医疗”的深入布局，基因测序
罗氏 研发投入方面，罗氏位列各大药企前排，去年其研发上花费了115.32亿美元，比2015年增长20.4%，研发占收入比为22.8%。 高投入下，罗氏2016年收获颇丰。2016年FDA批准了罗氏的肿瘤免疫疗法药物Tecentriq (atezolizumab)用于治疗膀胱癌，Tecentr
精准医疗是以个体化医疗为基础，结合基因组测序技术以及生物信息与大数据科学的交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗模式。早在2011年，美国医学界首次提出了“精准医学”的概念，2015年年初，奥巴马在美国国情咨文中提出“精准医学计划”，希望精准医学可以引领一个医学新时代。 自此开始，精准医疗异军
9月22日消息，约800位国内外生物和生命健康领域知名科学家、企业家等行业领军人物聚2016深圳国际BT领袖峰会，在峰会 “发展绿色经济、创造美好生活”的主题下， 与会专家就产业发展中的热点问题，开展学术交流、政策研讨和产业合作，促进国内外生物和生命健康科技与产业快速发展。 癌症，在未来可能只
——高创汇专访：国家家蚕基因组重点实验室崔红娟教授 在得知崔教授和她的团队最新成果在Nature 子刊《Oncogene》上发表后，高创汇新闻中心立即联系了国家家蚕基因组重点实验室的崔红娟教授进行深入访问。 模式家蚕攻坚肿瘤难题，表观遗传引领科研潮流 由崔红娟教授带领的团队已经在学术上取
FDA批准首个治疗SMA药物上市 12月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Biogen和Ionis制药联合开发的脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy， SMA）反义核苷酸治疗药物Nusinersen（商品名Spinraza）上市。 据悉，这是首个获得FD
新一代测序（NGS）的市场规模到底有多大？据BCC Research统计，到2022年NGS市场将达到105亿美元。MarketsandMarkets则更加乐观一些，估计届时将达到124.5亿美元。不过BIS Research的预测较为保守，认为市场增长速度将相对缓慢一些，预计2024年达到11
01 全球精准医疗进展 自2015年美国前总统奥巴马提出“精准医学计划”后，精准医疗概念迅速席卷全球，近年来更呈逐年加速趋势，各种新技术、新产品不断出现。 基因测序的成本进一步降低至100美元，解读效率进一步提升。 2017年1月，基因测序行业巨头美国Illumina公司推出全新测序仪，将
外泌体作为疾病诊断标志物的潜在应用依赖于基于外泌体的药物递送系统的技术突破，要将其用于临床治疗，外泌体的大规模工业化生产面临很大的挑战。 外泌体（exosome）是细胞分泌囊泡（extracellular vesicles）的一种亚型，存在于生物体液中，并参与多种生理和病理过程。外泌体被认为是
CRISPR/Cas9系统是当今基因编辑领域最热门的明星工具，自其横空出世后，它的老前辈ZFN和TALEN技术便乏人问津。与目前仍处于风口浪尖、尚未被成功重复的NgAgo相比，CRISPR/Cas9在一系列基因治疗的应用领域中展现出极大的应用前景，在临床上正在成为人类对抗疑难杂症的利器。这不，最近这
近日，因临床数据涉嫌造假，金斯瑞生物科技股价重挫45%，截至发稿，金斯瑞生物科技下跌29.01%，报11.5港元/股，成交金额3.97亿。图片来源于网络 消息面上，阎火研究发布看空报告称，金斯瑞生物科技缺乏创新研发CAR-T疗法的教育和产业经验；传奇生物的专利申请屡遭碰壁，目前来看几乎无法形成
一篇《举报华大基因伪高科技忽悠欺诈涉嫌贿赂官员，大规模套骗国有资产》让话题不断的华大基因陷入了“圈地门”。 6月28日，新京报记者在苏州白马涧生态园附近的生命健康小镇走访发现，华大基因集团子公司参投苏州高新生命健康小镇建设发展有限公司，而健康小镇的二期项目名称为“房地产项目”，土地取得方式为出
结束了2016年的年末盘点系列，在2017年的第一个工作日，小编又要聊回之前半途中断的肿瘤话题了。继前文谈及的肿瘤基本定义和治疗困境、相关谣言后，今天小编要说得主题是：肿瘤的筛查、诊断和传统治疗。对于肿瘤，多数人都免不了“谈癌色变”。都知道肿瘤需要诊断治疗，都大概知道手术、放疗、化疗等传统疗法，
11月24日，杨辉博士研究组与北京大学胡家志研究员实验室合作，在Genome Biology杂志上发表的一篇论文首次证实，利用靶向染色体多个特定位点的单个sgRNA，在特定的染色体上造成多处DNA切割，可选择性地敲除整条染色体。这一发现为获得染色体敲除的动物模型以及非整倍体疾病的治疗提供了新思路
2019年3月29日，国家卫健委发布关于征求《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法 （试行） （征求意见稿）》，引起行业内众多从业者的巨大反响。这一幕也大概出现在一个月前（2月26日），同样由国家卫健委发布了《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》。两份监管文件主要关注的焦点就是细胞治疗
对于生物制药公司来说，2019年可谓是了不起的一年：金融市场蓬勃发展，尤其是风险资本流入该领域，交易额达到了历史最高水平；与此同时，随着细胞和基因疗法的发展，科学的突破引领了发展的方向，第一个成功的迹象出现在CRISPR等新技术上，人们期盼已久的基因组学有望成为医疗保健的前沿领域。 但是，一些
医药界大咖六月齐聚申城 CPhI & P-MEC China携“制药周”开启医药行业年度盛宴 2017年6月20-22日，由欧洲博闻展览咨询有限公司(UBM EMEA)和中国医药保健品进出口商会(CCCMHPIE)主办，上海博华国际展览有限公司(UBM Sinoexpo)协办的“第十
2001年，6个国家的科学家花了11年的时间，花费30亿美金，共同发表首个人类基因组工作草图。如今，除了时间大大缩短外，测序成本下降至1000美元。而在英特尔看来，完成包括基因序列检测、数据分析、疾病诊断，以及制定个性化治疗方案在内的精准医疗的主要过程也许用不了24小时。 4月13日，英特尔公
2017全国两会已召开，基于人工智能、虚拟现实、大数据、生物医药等产业领域的颠覆性前沿技术正受到越来越多的关注，干细胞与再生医学技术作为生物医药领域最具爆发力的分支，正在被广泛视为有效应对癌症、糖尿病等重大疾病挑战的重要手段。 1968年，多纳尔·托马斯完成了第一例骨髓移植，1988年法国首次
本文转载自“生物制药小编”（作者：alpharesearcher ）。 FierceBiotech网站的“FierceBiotech's2016 Fierce 15”名单如期而至，这是FierceBiotech连续14年对每年最为热门的TOP15公司进行的汇总。某种意义上，我们可以把F