突破!使用 Cpf1 基因编辑纠正 DMD 基因突变

这个研究成果是由德克萨斯大学的西南医学中心研究人员发表。 该研究显示,使用来自 Prevotella 和 Francisella 1(Cpf1),这是一种通常使用的基因编辑 CRISPR 的相关蛋白 9(Cas9)的酶替代物,可以校正动物模型以及人细胞中的疾病相关病变。 这个研究发表在科学进步杂志(Science Advances)上,可能对杜氏肌营养不良的治疗有突破性意义。 在文章中,德州大学西南团队使用来自 DMD 患者纤维细胞的诱导多能干细胞(ips),利用 CRISPR-Cpf1 来破坏外显子 51 中的早期终止密码子。 外显子 51 导致大约 13%的患者的肌营养不良蛋白表达的丧失。 这个基因编辑技术修复了来自细胞的诱导多能干细胞(ips)和心肌细胞中的肌营养不良蛋白表达,并增加了心肌细胞的收缩力。 Cpf1 首先有张锋在麻省理工学院和哈佛大学研究所的团队发现,被确定为 CRISPR 的相关内切核酶。由......阅读全文

用CRISPR成功编辑蚊子基因

  蚊子是传播某些致命疾病(如登革热和疟疾)的一个重要因素,因为它们携带寄生虫和病毒,当它们叮咬人类和动物时会进行传播。最近,来自美国密苏里大学(MU)的研究人员,找到了一种有效的方法,来编辑蚊子的基因。MU兽医学院兽医病理学系的博士后研究人员Shengzhang Dong表示,这一新技术,为今后转

方兴未艾:单碱基基因编辑技术

  近一年多来,全世界范围内多个实验室围绕“单碱基基因编辑技术”发表了大量的研究成果,而我国科学在此领域也取得了一系列重要进展。特别是近日,来自中山大学松阳洲和黄军就实验室在Protein & Cell杂志上发表了题为“Effective gene editing by high-fidelity

评论:基因编辑,福音还是祸根?

   你是否设想过,艾滋病、癌症可以被治愈,秃头、肥胖等“不完美”形体可以轻松被摆脱,甚至真的可以返老还童,寿命不再受时间的束缚?通过基因编辑技术,这些愿景或许都有可能实现。  据英国《独立报》近日报道,科学家们发现了一种新的基因编辑方法,能够修复大脑的“破损基因”。之前报道称,研究人员无法对眼睛、

首个植物基因编辑安全证书!

  4日,从山东舜丰生物科技有限公司(以下简称舜丰生物)获悉,农业农村部发布《2023年农业用基因编辑生物安全证书批准清单》,下发全国首个植物基因编辑安全证书,该证书由舜丰生物获得。  基因编辑是世界生物育种领域的前沿技术。与转基因不同,基因编辑育种仅对作物自身基因进行修饰,并不转入其他物种的基因,

EGE基因编辑平台技术介绍

EGE基因编辑平台技术介绍

基因编辑到底是什么

       CRISPR/Cas9系统中sgRNA(smallguideRNA)识别并结合目标基因的靶向序列,引导Cas9对结合位点进行剪切,产生DNA双链断裂(double-strandbreak,DSB),机体自身通过非同源重组(non-homologousendjoining,NHEJ)的方

基因编辑精准修复免疫细胞

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517234.shtm 发生突变的T细胞不能杀死由EB病毒诱导的B细胞(红色),这会导致其他免疫细胞流入感染区域,阻断血管(中心)。图片来源:拉杰维斯基实验室一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应,

新研究:精准基因编辑技术

  中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组开创性地运用AI辅助结构预测,建立起基于三级结构的蛋白聚类方法,并扩展为全新的脱氨酶挖掘体系,开发了一系列具有中国自主知识产权的新型碱基编辑工具。该工作为蛋白功能分析、新功能元件挖掘提供了全新策略。新研发的碱基编辑系统具有我国自主知识产权的精准基因编辑

CRISPR基因编辑的临床之路

  CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。  早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse

基因编辑精准修复免疫细胞

一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应,这可能给患者带来致命伤害。在一项最新研究中,德国科研团队借助CRISPR-Cas9基因编辑工具,纠正了这些缺陷,使免疫反应正常化。相关研究论文发表于2日出版的《科学·免疫学》杂志。家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(FHL)是一种罕见的免疫系统疾病,通常发生在

基因编辑摧毁疱疹病毒

  几乎所有人都会携带不同形式的疱疹病毒,而后果可能比偶发的唇疱疹严重得多。疱疹病毒还会引发带状疱疹,并且与失明、出生缺陷,甚至是癌症存在关联。然而,人们至今仍未摆脱它们。  对抗疱疹病毒的最好方法之一是阻断它们复制DNA时所需的酶。不过,尽管这会使人体内的病毒水平下降,但它无法清除感染。更糟糕的是

斑马鱼基因编辑技术介绍

斑马鱼又叫蓝条鱼,因为其体表有暗蓝色和银色的类似于斑马一样的条纹而命名。斑马鱼属于鲤科鱼类,同属鲤科的还有我们十分熟悉的鲤鱼、鲫鱼等。斑马鱼的体型较小,成鱼体长约4-6厘米,而且成鱼常年产卵且产卵量大,可达300-1000粒,还是体外受精并发育,因此十分适合进行实验室的大规模养殖与筛选。斑马鱼这种原

基因编辑技术的用途介绍

1、基因功能研究随着人类基因组测序的基本完成,许多新基因被发现,这些新基因的功能和作用需要进一步的研究来确定。其中,基因敲除是研究基因功能的一种非常直观和有用的方法。我们可以通过基因编辑技术敲除一个基因,研究基因缺失对细胞或生物体表型或疾病的影响,从而确定基因在细胞或生物体中的功能和作用。基因编辑技

CRISPR基因编辑技术的利与弊

说到基因编辑,大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术,现今依旧热度不减,尤其是我们的CRISPR大神张锋,近期发表的文章频频亮相于知名杂志,又引起一片热议。时过境迁,CRISPR技术并没有销声匿迹,一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊,CRISPR技术当然也毫不例外。CRISPR技术

欧洲放宽基因编辑作物监管

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517712.shtm长期以来,欧洲一直对基因工程生物持怀疑态度,但日前,欧洲议会投票决定,减少对基因编辑技术培育的作物的监管。   ?德国的一种实验性基因编辑小麦。图片来源:DANIEL PILA

精准基因编辑技术的意义

2012年,卡彭蒂耶和杜德娜发明了精准基因编辑技术,使编辑基因更快、更准、更简单。不仅可以修“改”生命之书中DNA序列的任意片段,甚至可以精确改变单一碱基。基因测序技术是合成生物学的三大底层技术之一。“读、写、改”分别对应了基因测序、基因合成和基因编辑。读,指如何读取生命信息,对应了基因测序技术。写

基因编辑的优点和缺点

1、优点:由于基因技术在生物工程中的特殊作用,基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果,将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时,基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广

基因编辑技术形式有哪些

基因编辑技术形式有:1、同源重组同源重组(Homologous recombination)是最早用来编辑细胞基因组的技术方法。同源重组是在DNA的两条相似(同源)链之间遗传信息的交换(重组)。2、核酸酶基因编辑的关键是在基因组内特定位点创建DSB。常用的限制酶在切割DNA方面是有效的,但它们通常在

“基因魔剪”编辑基因更安全、更有效

10年前,我们看到了现代生物学的突破。 一位美国科学家发现,对Cas9蛋白的操纵产生了一种几乎可在科幻电影里展现的基因技术:CRISPR。把它想象成一把“分子剪刀”,它能够切割和编辑人类、动物、植物、细菌甚至病毒的DNA。它的潜力巨大、用途广泛,涵盖了从遗传性疾病的消除到能够抵御气候变化作

英科学家申请用基因编辑技术编辑人类胚胎

   基因编辑领域最热门的技术——CRISPR很快将被用于研究人类胚胎。近日,一个英国监管委员会评估了一项敲除几天大胚胎中发育基因的申请。在一场新闻发布会上,伦敦弗朗西斯·科瑞克研究所科研人员Kathy Niakan讨论了其提议项目背后的基本原理,并且希望这些研究或许有一天能改善对不孕症的治疗。  

基因编辑大牛Nature子刊发文:CRISPR单碱基编辑准确!

  来自韩国基础科学研究所IBS的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章,证实了最近研发的基因编辑方法的准确性。这一研究成果公布在4月10日的Nature

全新「碱基编辑器」:不用「切割」也能精准编辑基因

原标题:不用「切割」也能精准编辑基因了,华人学者开发全新「碱基编辑器」摘要:CRISPR 基因编辑技术之外的新工具。基因编辑技术有了重大进展。Broad 研究所的华人学者 David Liu 教授的团队开发出了一种「碱基编辑器」,可以让细胞内 DNA 的一种碱基通过简单的化学反应,变成另一种

基因“精准”编辑新机制揭示

  4月21日,《自然》杂志在线发表了哈尔滨工业大学生命学院黄志伟教授研究论文。该研究在国际上首次揭示了世界上最新发现的基因编辑系统CRISPR-Cpf1识别crRNA以及剪切pre-crRNA机制。该发现将实现对DNA的目的基因进行“关闭”“恢复”和“切换”等精准操作,将人类战胜癌症等疑难疾病梦

基因“精准”编辑新机制揭示

  21日,《自然》杂志在线发表了哈尔滨工业大学生命学院黄志伟教授研究论文。该研究在国际上首次揭示了世界上最新发现的基因编辑系统CRISPR-Cpf1识别crRNA以及剪切pre-crRNA机制。该发现将实现对DNA的目的基因进行“关闭”“恢复”和“切换”等精准操作,将人类战胜癌症等疑难疾病梦想向

改良CRISPR工具-产前编辑致病基因

  科学家们首次在实验动物体内进行产前基因编辑试图阻止致命的代谢紊乱疾病,为出生前治疗人类先天性疾病提供了可能。费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚大学医学院的研究发表在今天出版的《Nature Medicine》上,证明了产前基因编辑的低毒性。   使用CRISPR-Cas9和碱基编辑器3

基因编辑“催生”优质人类血管细胞

  中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3,得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞,有望被用于血管退行性疾病的治疗。   该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。   胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制,还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜

基因编辑“催生”优质人类血管细胞

  中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3,得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞,有望被用于血管退行性疾病的治疗。该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。   胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制,还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。   

以毒攻毒?PNAS:基因编辑发展“已成魔”

  7月16日,发表在《PNAS》上题为“Stem cell-derived clade F AAVs mediate high-efficiency homologous recombination-based genome editing”的这份概念验证研究显示,这一有希望的新基因编辑平台,最

Nature关注中国CRISPR基因编辑研究

  中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题,在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日,Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当

基因编辑获得优质人类血管细胞

   中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组,日前通过靶向编辑单个长寿基因,产生了世界上首例遗传增强的人类血管细胞。这些血管细胞与野生型血管细胞相比,不但能更高效地促进血管修复与再生,而且能有效抵抗细胞的致瘤性转化,为开展安全有效的临床细胞治疗提供