重磅!研究人员使用CRISPRCpf1治疗杜氏肌营养不良

德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏肌营养不良。 该研究组过去使用原有的基因编辑系统CRISPR-Cas9纠正患有此病的老鼠模型和人类细胞内的杜氏肌缺陷。在目前的研究中,他们使用一种新的基因编辑系统,用于修复老鼠模型和人类细胞中的缺陷。 “我们研究了最常见的导致杜氏肌营养不良的患者细胞。我们在体外对它们进行纠正,以恢复细胞内缺失的抗肌营养不良蛋白。这项研究提供给了我们CRISPR工具箱中一个很有潜力的工具,” Wellstone肌肉萎缩联合研究中心、Hamon再生科学和医学中心主任、分子生物学主席Eric Olson博士说。该研究发表于Science Advances杂志。 CRISPR-Cpf1在很多关键方面不同于CRISPR-Cas9。Cpf1比Cas9酶小很多,这就使之更容易包装到病毒内,因此也更加容易进入肌细胞。 与Cas9 相比,它也能识别......阅读全文

杜兴氏肌肉营养不良症的诊断

  1、神经肌电图检查:提示为肌源性损害,但神经传导速度正常;  2、肌酶谱检查:疾病早期男性患者肌酸激酶(CK)通常是正常值的20-100倍,但在疾病晚期,患者血清CK会明显下降;  3、超声心动图及心电图检查:大部分DMD患者及部分携带者可累及心脏,出现扩张型心肌病、心力衰竭等。  为了明确诊断

杜氏利什曼原虫形态学观察实验

实验方法原理杜氏利什曼原虫又名黑热病原虫,主要寄生于人体巨噬细胞里,通过昆虫媒体白蛉的叮咬而传播。在人体的发育阶段为无鞭毛体, 又称利杜体(Leishman-Donovan  body),在白蛉体内的发育阶段是前鞭毛体(鞭毛体)。寄生于人和其它哺乳动物单核吞噬细胞内的无鞭毛体,虫体很小,卵圆形虫体大

杜氏利什曼原虫形态学观察实验

实验方法原理杜氏利什曼原虫又名黑热病原虫,主要寄生于人体巨噬细胞里,通过昆虫媒体白蛉的叮咬而传播。在人体的发育阶段为无鞭毛体, 又称利杜体(Leishman-Donovan  body),在白蛉体内的发育阶段是前鞭毛体(鞭毛体)。寄生于人和其它哺乳动物单核吞噬细胞内的无鞭毛体,虫体很小,卵圆

杜兴氏肌肉营养不良症的临床表现

  在病程初期,DMD患者的临床症状并不明显,该病起病隐匿,患者通常在3-5岁开始发病。  患儿常见表现包括学路晚,步态蹒跚、不能跑步、常无故摔倒等。  3岁左右发病后步态、运动异常进行性加重,逐渐表现出爬楼、跑、跳和起立等行动的困难,随着病情进展,肌无力加重,出现脊柱前凸,走路时身体左右摇摆,呈“

杜兴氏肌肉营养不良症的病因及分类

  病因  DMD基因是已知人类最大的基因,主要作用是产生抗肌营养不良蛋白(dystrophin),该蛋白主要在骨骼肌和心肌细胞膜内面表达,是一种细胞骨架蛋白,其主要作用是稳定和保护肌纤维。  DMD基因致病性变异最终会导致抗肌营养不良蛋白的缺乏或减少,肌纤维的完整性遭到破坏,进而引发肌纤维坏死、肌

杜兴氏肌肉营养不良症的诊断及治疗

  诊断  针对性的辅助检查包括:  1、神经肌电图检查:提示为肌源性损害,但神经传导速度正常;  2、肌酶谱检查:疾病早期男性患者肌酸激酶(CK)通常是正常值的20-100倍,但在疾病晚期,患者血清CK会明显下降;  3、超声心动图及心电图检查:大部分DMD患者及部分携带者可累及心脏,出现扩张型心

杜氏盐藻提取β胡萝卜素的方法介绍

在杜氏盐藻中的β-胡萝卜素含量最高可达干细胞重量的0.3%,因而是提取天然β-胡萝卜素的理想原料。杜氏盐藻是一类生活在富含NaCl的水(如海洋、盐湖、盐池、盐碱等)中的单细胞低等真核生物。β-胡萝卜素作为盐藻光合作用的产物,受生长环境的盐度、温度、光照射条件及磷源的影响。根据这些条件对盐藻生长和β-

海生游仆虫的培养实验——盐沼杜氏藻的生长

实验材料藻类培养物试剂、试剂盒氨芐青霉素Walne 盐维生素仪器、耗材聚碳酸酯或玻璃瓶实验步骤1. 在 10 L 或 20 L 的聚碳酸酯或玻璃瓶中准备人工海水盐类。2. 加 50 mg/L 氨芐青霉素,1 ml Walne 盐,0.1 ml/L 维生素。3. 用 1/10 体积的密度藻类培养物接种

杜氏新药Puldysa在欧盟进入审查,有效延缓呼吸功能下降

  Santhera Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化创新疗法治疗罕见病和其他疾病的瑞士制药公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理Puldysa(idebenone)的上市许可申请(MMA),该药用于未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗呼吸功能障

杜兴氏肌肉营养不良症有哪些发病人群

  DMD是一种X连锁隐性遗传病,致病DMD位于X染色体上,由于男性只有一条X染色体,因此该基因若出现致病变异则可发病;女性因为有两条X染色体,一般只是致病变异的携带者。  若女性发病,需考虑以下几种可能的情况:  1、DMD基因发生纯合或复合杂合突变;  2、X染色体发生差异性失活,即未发生DMD

杜兴氏肌肉营养不良症的分类及发病人群

  分类  遗传性的肌肉萎缩病可分为:  进行性的营养不良症,临床特征为进行性加重的肌肉萎缩和无力,这属遗传性疾病,是基因缺肌所引起,无有效的治疗措施,防治方法主要是做好遗传咨询,产前检查,携带者家谱分析和检查,是预防本病在下一代发生的重要措施。  Dystrophin基因乃现时所知人类基因中体积较

杜兴氏肌肉营养不良症的临床表现及诊断

  临床表现  在病程初期,DMD患者的临床症状并不明显,该病起病隐匿,患者通常在3-5岁开始发病。  患儿常见表现包括学路晚,步态蹒跚、不能跑步、常无故摔倒等。  3岁左右发病后步态、运动异常进行性加重,逐渐表现出爬楼、跑、跳和起立等行动的困难,随着病情进展,肌无力加重,出现脊柱前凸,走路时身体左

杜兴氏肌肉营养不良症的发病人群及临床表现

  发病人群  DMD是一种X连锁隐性遗传病,致病DMD位于X染色体上,由于男性只有一条X染色体,因此该基因若出现致病变异则可发病;女性因为有两条X染色体,一般只是致病变异的携带者。  若女性发病,需考虑以下几种可能的情况:  1、DMD基因发生纯合或复合杂合突变;  2、X染色体发生差异性失活,即

Nature医学颠覆性文章:DMD其实是干细胞病

  渥太华大学和渥太华医院的研究人员干细胞首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上,颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解,为实现更有效的治疗奠定了基础。  “近二十年来,我们一直以为这些患者的肌无力主要是因为肌纤维出了问

Nature医学颠覆性文章:DMD其实是干细胞病

  渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上,颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解,为实现更有效的治疗奠定了基础。  “近二十年来,我们一直以为这些患者的肌无力主要是因为肌纤维出了问题。但

加州大学洛杉矶分校开发“干细胞生肌术”战胜Duchenne

  加州大学洛杉矶分校(UCLA)的科学家开发了一种有效分离、成熟和移植人类多能干细胞生成骨骼肌细胞的新策略。这项研究为杜氏肌营养不良(Duchenne Muscular Dystrophy)等肌肉疾病的干细胞替代疗法提供了重要依据。  杜氏肌营养不良是最常见的致死性儿童遗传病,由于缺乏抗肌萎缩蛋白

27年前的疑难杂症,将带来拯救数万人的新疗法

  奔跑,是人类天生的本能。然而,有些人一生下来,就被剥夺了这种权利。杜氏肌营养不良症(duchenne muscular dystrophy,DMD)患者就是这样一群被剥夺了行走权利的人。与“渐冻人”症、“瓷娃娃”病、血友病这些大众熟知的罕见病相比,DMD发病率更高,却鲜为人知。  杜氏肌营养不良

PNAS:“伟哥”可改善肌营养不良实验鼠心脏功能

  美国研究人员10月18日报告说,治疗男性性功能障碍药物万艾可(俗称“伟哥”)能改善患杜氏肌营养不良症的实验鼠的心脏功能。  美国华盛顿大学和北卡罗来纳大学的研究人员首先利用转基因工程,使实验鼠患上杜氏肌营养不良症,并利用万艾可对其进行治疗。结果发现,在短时间内,万艾可不仅减缓了实验鼠心

杜茎山的概述

  紫金牛科(Myrsinaceae) 一般特性:灌木,有时攀援状,高1-3米,全部秃净。 叶:纸质或近革质,通常椭圆形,但有时狭椭圆状披针形至矩圆状卵形,长5-15厘米,但通常长10厘米,宽2-5厘米,先端钝或渐尖,基部钝或浑圆,边全缘或近基部全缘或长中部以上有疏锯齿,全秃净。 花:总状花序单生或

杜虹花的简介

  杜虹花(学名:Callicarpa formosanaRolfe)是马鞭草科,紫珠属灌木,高可达3米;叶片卵状椭圆形或椭圆形,顶端通常渐尖,基部钝或浑圆,边缘有细锯齿,叶柄粗壮,聚伞花序,苞片细小;花萼杯状,萼齿钝三角形;花冠紫色或淡紫色,无毛,裂片钝圆,花药椭圆形,药室纵裂;子房无毛。果实近球

液氮杜瓦罐的简述

  液氮杜瓦罐俗称生物液氮容器,在科技飞速发展的今天液氮杜瓦罐的使用也越来越广泛。它不仅可用于医疗、生物研究、高校实验及防疫单位,更普遍的用于生活中的美容、婚庆等行业,它的使用顺应了社会的发展,满足了不同的客户群体。用于医疗及科研上的罐器主要是存贮型液氮容器,用于静置室内长时间保存牛精液、胚胎、干细

杜拉宝的性状

  本品为淡黄色混悬颗粒,味甜。

杜茎山的介绍

  紫金牛科(Myrsinaceae) 一般特性:灌木,有时攀援状,高1-3米,全部秃净。 叶:纸质或近革质,通常椭圆形,但有时狭椭圆状披针形至矩圆状卵形,长5-15厘米,但通常长10厘米,宽2-5厘米,先端钝或渐尖,基部钝或浑圆,边全缘或近基部全缘或长中部以上有疏锯齿,全秃净。 花:总状花序单生或

杜茎山的简介

  紫金牛科(Myrsinaceae) 一般特性:灌木,有时攀援状,高1-3米,全部秃净。 叶:纸质或近革质,通常椭圆形,但有时狭椭圆状披针形至矩圆状卵形,长5-15厘米,但通常长10厘米,宽2-5厘米,先端钝或渐尖,基部钝或浑圆,边全缘或近基部全缘或长中部以上有疏锯齿,全秃净。 花:总状花序单生或

红色预警!“杜苏芮”来了

  中央气象台7月26日10时发布台风红色预警:  今年第5号台风“杜苏芮”(DOKSURI)(超强台风级)的中心26日上午8点钟位于我国台湾省鹅銮鼻偏南方大约350公里的巴士海峡南部海面上,就是北纬18.8度、东经121.3度,中心附近最大风力有17级(58米/秒),中心最低气压925百帕,七级风

杜拉宝的成分

  本品主要成份为消旋卡多曲。 化学名称:(±)N-(2-乙酰巯基甲基-1-氧代-3-苄基丙基)甘氨酸苄酯。 化学结构式: 分子式:C 21H 23NO 4S 分子量:385.48

杜虹花的概述

  杜虹花(学名:Callicarpa formosanaRolfe)是马鞭草科,紫珠属灌木,高可达3米;叶片卵状椭圆形或椭圆形,顶端通常渐尖,基部钝或浑圆,边缘有细锯齿,叶柄粗壮,聚伞花序,苞片细小;花萼杯状,萼齿钝三角形;花冠紫色或淡紫色,无毛,裂片钝圆,花药椭圆形,药室纵裂;子房无毛。果实近球

杜虹花的介绍

  杜虹花(学名:Callicarpa formosanaRolfe)是马鞭草科,紫珠属灌木,高可达3米;叶片卵状椭圆形或椭圆形,顶端通常渐尖,基部钝或浑圆,边缘有细锯齿,叶柄粗壮,聚伞花序,苞片细小;花萼杯状,萼齿钝三角形;花冠紫色或淡紫色,无毛,裂片钝圆,花药椭圆形,药室纵裂;子房无毛。果实近球

Nature子刊发表干细胞重要突破

  骨骼肌是人体内丰度最高的一种组织,但在实验室里却很难大量生产。近年来有许多人尝试过分化和培养骨骼肌,但成效均不显著。日前,布莱根妇女医院BWH的研究人员通过模拟重要的发育线索,成功用多能干细胞生成了肌纤维。他们在培养皿中获得了能够收缩的毫米级肌纤维,并对其进行了扩增。这一突破性成果发表在八月三日

杜茎山的形态特征

  灌木,直立,有时外倾或攀援,高1-3 (-5) 米;小枝无毛,具细条纹,疏生皮孔。叶片革质,有时较薄,椭圆形至披针状椭圆形,或倒卵形至长圆状倒卵形,或披针形,顶端渐尖、急尖或钝,有时尾状渐尖,基部楔形、钝或圆形,一般长约10厘米,宽约3厘米,也有长5-15厘米,宽2-5厘米,几全缘或中部以上具疏