重磅！研究人员使用CRISPRCpf1治疗杜氏肌营养不良
德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏肌营养不良。 该研究组过去使用原有的基因编辑系统CRISPR-Cas9纠正患有此病的老鼠模型和人类细胞内的杜氏肌缺陷。在目前的研究中，他们使用一种新的基因编辑系统，用于修复老鼠模型和人类细胞中的缺陷。 “我们研究了最常见的导致杜氏肌营养不良的患者细胞。我们在体外对它们进行纠正，以恢复细胞内缺失的抗肌营养不良蛋白。这项研究提供给了我们CRISPR工具箱中一个很有潜力的工具，” Wellstone肌肉萎缩联合研究中心、Hamon再生科学和医学中心主任、分子生物学主席Eric Olson博士说。该研究发表于Science Advances杂志。 CRISPR-Cpf1在很多关键方面不同于CRISPR-Cas9。Cpf1比Cas9酶小很多，这就使之更容易包装到病毒内，因此也更加容易进入肌细胞。 与Cas9 相比，它也能识别......阅读全文
美国FDA批准Emflaza扩大适用人群
PTC Therapeutics公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩展Emflaza（deflazacort）的标签，纳入2-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者。此次批准，使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。 DMD是一种罕见的儿童遗传
杜茎山的形态特征
灌木，直立，有时外倾或攀援，高1-3 (-5) 米；小枝无毛，具细条纹，疏生皮孔。叶片革质，有时较薄，椭圆形至披针状椭圆形，或倒卵形至长圆状倒卵形，或披针形，顶端渐尖、急尖或钝，有时尾状渐尖，基部楔形、钝或圆形，一般长约10厘米，宽约3厘米，也有长5-15厘米，宽2-5厘米，几全缘或中部以上具疏
杜虹花的形态特征
灌木，高1-3米；小枝、叶柄和花序均密被灰黄色星状毛和分枝毛。叶片卵状椭圆形或椭圆形，长6-15厘米，宽3-8厘米，顶端通常渐尖，基部钝或浑圆，边缘有细锯齿，表面被短硬毛，稍粗糙，背面被灰黄色星状毛和细小黄色腺点，侧脉8-12对，主脉、侧脉和网脉在背面隆起；叶柄粗壮，长1-2.5厘米。 聚伞花
假肥大型肌营养不良症的概述
假肥大型肌营养不良症（DMD）， 也称 Duchenne型肌营养不良症（DMD） ( OMIM 310200 ) 。是最常见的一类进行性肌营养不良症。治疗假肥大型肌营养不良通常以扶正生肌为原则。假肥大型肌营养不良症临床分型认识 假肥大型肌营养不良症，本型为X连锁隐性遗传病，根据Dys的空间结构变
深挖CRISPR的治疗潜力
CRISPR-Cas9是细菌在漫长的进化史中演化出的重要防御机制。这个监控体系能够根据引导RNA的指示，靶标并降解入侵者的遗传物质。现在，CRISPR-Cas9已经成为了炙手可热的基因组编辑工具。 多伦多病童医院的科学家们对CRISPR-Cas9进行改造，并将其用于基因表达调控。他们成功在杜氏
三篇Science文章：利用CRISPR治疗遗传疾病
在2015年12月31日的《科学》（Science）上，三个独立研究小组提供了初步的研究证据表明，通过编辑一个与肌肉功能相关的基因，修复杜氏肌营养不良症小鼠的一些肌肉功能，可以治愈这一遗传性疾病。这标志着第一次在完全发育的活体哺乳动物中CRISPR采用一种有潜力转化为人类疗法的策略，成功治疗了
细菌糖发酵实验
实验材料大肠埃希氏菌产气肠杆菌普通变形杆菌枯草芽孢杆菌试剂、试剂盒NaOH溶液肌酸甲基红试剂吲哚试剂乙醚溴甲基酚紫指示剂仪器、耗材超净工作台恒温培养箱高压灭菌锅试管移液管杜氏小套管葡萄糖蛋白胨水培养基蛋白胨水培养基糖发酵培养基实验步骤1. 试管标记 取分别装有不同糖类（如葡萄糖、蔗糖和乳糖等）发酵培
细菌糖发酵实验
实验材料 大肠埃希氏菌产气肠杆菌普通变形杆菌枯草芽孢杆菌试剂、试剂盒 NaOH溶液肌酸甲基红试剂吲哚试剂乙醚溴甲基酚紫指示剂仪器、耗材 超净工作台恒温培养箱高压灭菌锅试管移液管杜氏小套管葡萄糖蛋白胨水培养基蛋白胨水培养基糖发酵培养基实验步骤 1. 试管标记 取分别装有不同糖类（如葡萄糖、蔗糖和乳糖等
不用病毒－纳米颗粒也能递送CRISPR“剪刀”
英国《自然·生物医学工程》杂志日前在线发表的一篇论文，介绍了通过纳米颗粒而非病毒来递送CRISPR基因组编辑分子的方法。实验中，美国科学家利用这种非病毒递送方法，有效纠正了引起小鼠杜氏肌营养不良症的遗传突变。 CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”，现已发展成为该领域最炙手可热
关于肌酸酑酶在神经肌肉性疾病评估的介绍
肌酸酑酶检测在诊断、评估神经肌肉性疾病中有重要作用: 1.在其他症状出现前就可早期确诊可疑肌病。 2.有助于判断肌无力症状是源自肌肉组织本身还是神经功能异常。 3.可鉴别各种肌病,例如可区分肌营养不良和先天性肌病。 4.可用于检测神经肌肉性疾病“携带者”,尤其是杜氏肌营养不良症的基因携带
CRISPR：首个大型动物研究证实－基因疗法有望根治肌萎缩
谁都希望自己的宝宝健健康康，但有些时候，偏偏会发生一些事与愿违的意外。遗传病就是这样的例子。看起来健康的夫妇二人，生下的宝宝却会出现奇怪的症状。直到做了基因检测才发现，宝宝是得了先天性遗传病。 在诸多遗传病里，杜氏肌营养不良大概是最为人所熟知的疾病之一。全世界范围内，大约有30万名儿童正饱受这
基因编辑意外有点多科学家们对基因疗法有了新认识
近日，《自然》子刊《自然·医学》（Nature Medicine）在线发表了3篇关于基因疗法的最新研究论文。其中，一项治疗“杜氏肌营养不良症”长期疗效以及安全性的研究，引起了许多人的关注。▲《自然·医学》今日连续上线3篇关于基因疗法的论文（图片来源：《自然·医学》） 杜氏肌营养不良症这个名字
杜拉宝的适应症
用于1月以上婴儿和儿童的急性腹泻，必要时与口服补液或静脉补液联合使用。
艾杜糖的基本信息
艾杜糖是一种己糖，也就是含六个碳的单糖。因为有醛基，所以也是醛糖。IUPAC名：6-(hydroxymethyl)oxane-2,3,4,5-tetrol。中文名艾杜糖外文名Idose化学式C6H12O6分子量180.16 g·mol⁻¹CAS登录号2152-76-3
再逼近！“杜苏芮”走出直角路径！
蓝天白云的好天气，或许要和上海市民暂别数日了。“杜苏芮”离我们越来越近了！ 今天（7月27日）10时，中央气象台继续发布台风红色预警。今年第5号台风“杜苏芮”（强台风级）的中心，今天上午10时位于福建厦门南偏东方向大约440公里的南海东北部海面上。预计，“杜苏芮”将以每小时10—15公里的速度
如何安全使用液氮杜瓦瓶
在使用液氮杜瓦瓶时，安全至关重要。以下是一些关键的注意事项和操作指南，以确保您正确地使用液氮杜瓦瓶并避免潜在的危险。 选择合适的容器 在存储或运输液氮时，选择合适的容器至关重要。杜瓦瓶是一种常见的液氮储存容器，具有良好的保温性能和耐用性。在选择杜瓦瓶时，务必确保其密封性良好，没有任何破损或漏
台风“杜苏芮”登陆福建晋江
从福建省气象台获悉，今年第5号台风“杜苏芮”28日9时55分在福建泉州晋江沿海登陆，登陆时中心附近最大风力15级（50米/秒，强台风级）。预计“杜苏芮”登陆后继续向西北方向移动，强度逐渐减弱。 目前，福建省防指维持防台风和防暴雨Ⅰ级应急响应。气象专家提醒，“杜苏芮”台风登陆后，风雨影响仍然很大
杜茎山的主要价值
果可食，微甜；全株供药用，有祛风寒、消肿之功，用于治腰痛、头痛、心燥烦渴、眼目晕眩等症；根与白糖煎服治皮肤风毒，亦治妇女崩带；茎、叶外敷治跌打损伤，止血。
杜国盛被开除党籍
12月27日消息，据中国中化控股有限责任公司纪检监察组、福建省纪委监委消息：日前，中国中化控股有限责任公司纪检监察组、福建省泉州市监委对原中国中化集团公司党组成员、副总经理杜国盛严重违纪违法问题进行了纪律审查和监察调查。 经查，杜国盛身为国有企业党员领导干部，背离初心使命，与他人串供，隐匿、转
腺相关病毒难过剂量坎－罕见病基因试验遭叫停
纳斯达克上市的Solid生物科学公司披露，美国食品药品管理局FDA对其治疗罕见病，杜氏进行性肌营养不良的基因疗法， SGT-001的研究进行了部分叫停。 杜氏进行性肌营养不良又称DMD，是一种全身神经和肌肉退行性疾病，症状通常出现在男孩子身上。 SGT-001开发用于杜氏肌营养不良（DMD）
Cell：肌萎缩症基因疗法获重要突破
最近，巴西圣保罗大学生物科学学院（IB-USP）和美国哈佛大学等处的研究人员发现，一个叫Jagged1（简称JAG1）的基因，可能是开发杜氏肌营养不良症（DMD）疗法的一个靶标，DMD是一种遗传性疾病，特征是渐进性肌肉退化。相关研究结果发表在十一月十二日的《Cell》杂志。 这项研究是在人类基
寿命延长7倍！乳腺癌药物治疗致命性肌管疾病疗效显著
肌管性肌病（myotubular myopathy）是一种严重的遗传性疾病，自出生起患者所有的骨骼肌就受到削弱，表现为面瘫、眼睑下垂及四肢肌肉无力等症状。该病发病率为1/50000，其中90 %受影响的婴儿活不到两岁。 “这种疾病影响着1/50000男婴的X染色体，”日内瓦大学（UniGE）高
PNAS：患病心脏中的心肌细胞端粒较短
根据斯坦福大学医学院研究人员的一项新研究，一类患有叫做“心肌病”的心脏病患者心肌细胞中的端粒异常短。端粒是一种DNA序列，可作为染色体末端的保护帽。 这一发现与之前的一项研究相吻合，该研究表明患有杜氏肌营养不良症（一种遗传性肌肉萎缩疾病）的人在其心肌细胞端粒较短，这些患者通常因心力衰竭而过早地
DMD基因的结构特点及主要作用
该基因的基因组范围大于2 Mb，编码一个含有N端肌动蛋白结合域和多个谱蛋白重复序列的大蛋白编码的蛋白质形成了抗肌萎缩蛋白糖蛋白复合物（dgc）的一个组成部分，dgc连接细胞内骨架和细胞外基质。该基因位点的缺失、重复和点突变可能导致杜氏肌营养不良（DMD）、贝克肌营养不良（BMD）或心肌病。选择性启动
《科学》:CRISPR/Cas9首次在大型动物体内实现大规模基因编辑
今天，来自美国德克萨斯大学的Eric N. Olson团队在《科学》杂志上发表重要研究成果[1]，他们在全世界范围内首次实现在大型动物身上直接成功完成CRISPR基因编辑，部分器官高达92%的恢复程度让研究人员感到惊讶，连CRISPR技术的大牛Jennifer Doudna也表示“自己难以控制自
摩根健康会：基因疗法治罕见病进展怎样？
1月7日召开的摩根健康会，一年一度，有上千名投资人和药企的高管参加，可谓济济一堂，人头攒动，小编参加了两届，从会场酒店的一楼到主会场的三楼，光走楼梯都需要交通管制，可谓奇观。 今年是第39届摩根会，开场的7日，第一天Serepta公司就开始了一个讲演，其中介绍了最新基因疗法的进展。 如果大家
杜祥琬院士：未雨绸缪谈核能
发展核能有助于优化能源结构 目前我国能源结构处在以化石能源为主(占90%以上)的阶段。如果以非化石能源所占比例超过10%作为进入多元结构的标志，则我国可能在2015年前后进入能源多元结构阶段。 在这个阶段初期的几十年中，化石能源仍将占大头，但煤炭和石油年消耗的总和占比将逐步下降。这个
杜瓦瓶跟液氮罐的区别
杜瓦瓶和液氮罐的区别近，很多客户问到杜瓦瓶跟液氮罐有什么区别，今天就跟着杜瓦瓶的相关工作人员一起来了解一下两者之间的区别吧。杜瓦瓶的由来是杜瓦先生创造的一种多层真空绝热的容器，用来贮存低温液体，所以就用他名字命名一切的真空多层绝热容器。而液氮罐也是多层绝热的装液氮的容器，它仅仅杜瓦瓶的一种。杜瓦瓶是
杜祥琬：低碳电力拥有未来
向低碳、绿色、可持续转型客观上是一场国际竞赛，我们需要以战略眼光和国际视野，积极面对和参与这场竞赛，切实加强基础性和应用性研究，抓住历史机遇，争占能源新科技的战略制高点。在这场竞赛中不落伍，并争取走在前头，这是建设创新型国家，实现中国民族伟大振兴的必要条件。 未来中国乃至全球的可持续发展，都需
液氧杜瓦瓶增压阀如何调整
液氧杜瓦瓶增压阀调整步骤及技术要点液氧杜瓦瓶增压阀的调整过程涉及多个关键步骤，每一步都直接影响到增压阀的性能和调节结果。在进行调整之前，需要准备好适当的安全措施和工具，确保操作过程安全可靠。首先，确认液氧杜瓦瓶增压阀的当前状态及所需的调整范围。根据火箭发动机的设计参数和运行需求，确定所需的增压阀输