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说起Glybera（格利贝拉），总忍不住唏嘘感叹。 5年前，它成为西方世界第一个上市的基因制剂，给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。Glybera的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症（LPLD），由荷兰UniQure公司（前身是阿姆斯特丹分子治疗公司，1998年从阿姆斯特丹大学独立出来）开发。 2012年10月，Glybera获得欧盟药物管理机构批准。2014年，Glybera正式上市。2017年4月，即将迎来上市期限（10月25日）之际，UniQure却对外宣布，将不再申请延期。这意味着，这一艰难问世的药物即将退出市场！ 为什么Glybera会黯然退市？ Glybera借助一种腺相关病毒（AAV）将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌，大大降低患者胰腺炎的发病率，且可以放松饮食限制、提高生活质量。值得注意的是，Glybera的临床数据并未达到主要终点，且证实其持续性的数据也不充足。Glyber......阅读全文
细胞免疫疗法是癌症治疗的最新领域，在其中诞生PD-1免疫检查点抑制剂以及CAR-T疗法都在癌症治疗上取得了重大的突破。通过采集外周血中的免疫细胞进行分离体外培养，再进行基因工程修饰之后再回输到体内的过继性细胞免疫疗法在血液瘤方面的治疗效果显著。 2016年，以CAR-T免疫细胞治疗为代表的细
国际巨头重金加码细胞治疗国际巨头纷纷布局CAR-T业务，诺华、吉列德(KitePharma)、新基(JunoTherapeutics)三巨头领跑。自从宾夕法尼亚大学CarlHJune教授实现CAR-T细胞治疗后，国际上已有多家公司开展CAR-T疗法的进一步探索。最早进行CAR-T细胞治疗开发的三家公
据美国CDC数据显示，在美国每隔43秒就会有人心脏病发作；如今，人群中心肌梗死和心力衰竭的高发病率和临床疗效的有限性催生着人们对干细胞疗法的厚望，目前全球已有数千名患者接受了成体干细胞的治疗。日前，来自日本的科学家使用一只猕猴干细胞培育出的心肌细胞成功修复了其它五只猴子的破损心脏，这一研究突破就
2017年4月12日， Neuralstem公司宣布扩展NSI-566神经干细胞在脊髓损伤中的I期安全性试验，将增加四名患者。NSI-566作为Neuralstem公司的首个干细胞候选产品，被开发用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗，即世人关注的“渐冻症”。NSI-566是一种脊髓源性神经干细胞
白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他组织和器官，同时正常造血受抑制。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。
糖尿病是现代社会的高发代谢疾病，发病的原因包括遗传因素以及环境的影响等等。这一期为大家带来的是最近在糖尿病的研究与药物研发领域的研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Nature：重磅！中国科学家解析出一种B类G蛋白偶联受体全长结构，有助开发出新的2型糖尿病药物doi:10.1038/na
转眼间12月份已经接近尾声了，这个月又有哪些亮点研究值得我们深入学习一下呢？小编根据本月新闻的热度、点击量、研究领域筛选出了本月的重磅级研究Top10，供大家学习交流。 【1】Aging：不可思议！阿奇霉素竟能减缓细胞衰老延长机体寿命 doi：10.18632/aging.101633 近
转眼间5月份就快要过去了，这个月又有哪些研究论文值得我们深入学习一下呢？小编根据本月新闻的点击量、研究领域、热度筛选出了5月份的重磅级研究Top10，供大家学习交流。 【1】Mol Ther：重磅！科学家成功利用CRISPR/Cas9消除活体动物的HIV-1感染 doi：10.1016/j.
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
2014年2月，23岁的埃文•约翰逊住进了位于明尼苏达州罗切斯特的梅奥诊所(Mayo Clinic)。基因检测发现他患有一种侵袭性非常强的急性骨髓性白血病(AML)。 两年来，约翰逊白血病的诊疗过程如过山车一般惊险曲折。他经历了一次失败的干细胞移植手术，六种不同的药物治疗方案，经历了危及生命的
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
2018年即将过去，年末为大家献上生物谷本年度心脑血管疾病专题盘点，希望读者朋友们能够喜欢。1. Science：重磅！亲联蛋白2切割竟可阻止心力衰竭产生doi:10.1126/science.aan3303. 美国爱荷华大学心脏研究员Long-Sheng Song博士及其团队在之前的研究中已
在2006年6月，来自日本京都大学的山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授在国际干细胞研究协会的年会上提出了“诱导性多功能干细胞（iPSCs）”这一概念，震惊四座。大家都不相信有这样一种神奇的细胞，但是当时一起参会的来自麻省理工学院（MIT）的一位生物学家Rudolf Jaenisch对
六十岁月一甲子，不忘初心再出发。 60年前，中国医学科学院成为新中国成立后的三大科学院之一，成为我国医疗卫生系统的国家队和先行者。 从“落后”到“领先”，从“模仿”到“原创”，从“空白”到“超越”……60年来，医学科技创新路上的每一步都有中国医学科学院人深深的足迹，为人民健康护航途中的每一次
新药研发的背后有一套严谨的逻辑和科学机制作为支撑。全球健康药物研发中心（GHDDI）于2016年成立于北京，是由比尔·盖茨及梅琳达·盖茨基金会、清华大学和北京市政府联合发起成立的一个独立运营、非营利性质的新药研发机构。通过汇聚世界顶尖资源、发挥中国独特优势，建设世界领先的新药研发与转化创新平台，
一、生物应答调节剂的概念 早已发现，机体对抗原的特异免疫功能可以通过抗体或免疫细胞转移给其他个体，称为被动免疫疗法，或过继免疫疗法（adoptive immunotherapy)。近30年来，免疫学研究的一个重要进展，是确认为免疫系统本身，包括免疫器官、免疫细胞、免疫分子，甚至免
三月即将过去，生物谷在3月为大家推荐了不少最新研究成果。在此，小编盘点了3月份生物谷推荐的最受欢迎的10篇研究报道，与大家分享。 TOP 1 ：Cell Metab：科学家发现攻克1型和2型糖尿病的关键机制 DOI: 10.1016/j.cmet.2017.02.004 如果身体出现胰岛素
一转眼3月即将结束，那么3月Nature有什么亮点研究呢？下面小编为大家盘点了本月Nature杂志的亮点文章，以飨读者。 【1】Nature：重磅！发现CD4 T细胞HIV病毒库的标志物---CD32a doi:10.1038/nature21710. 在一项新的研究中，法国研究人员发现一
“性感染的最小年龄才13岁，最大的86岁。” 提到这两个数字，北京佑安医院感染中心性病艾滋病门诊主任孙丽君神情黯然。 13岁，花样年华；86岁，耄耋老者。他们本不应该被艾滋病毒“俘获”，更不可思议的是通过性行为。 也许有人认为这只是两个极端的个例。但中国疾病预防控制中心性病艾
近年来，科学家们在HIV研究领域投入了巨大的精力，随着研究的深入他们不断取得重要的研究成果，2018年即将过去了，在这一年里，科学家们在艾滋病研究领域又有哪些亮点重磅级研究成果呢？本文中，小编就筛选出本年度艾滋病研究领域重磅级的研究成果，分享给大家！ 【1】Nature：HIV研究重大进展！揭
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。 IV通
细胞是构成人体的基本单位。一个成年人的细胞数量大约是10的13次方，而与人体共生的细菌比人体细胞还要多10倍，其中肠道菌群就包含了500-1000种不同的细菌。早在1886年，就有学者发现了大肠杆菌对消化有辅助作用。由此而展开的，对大肠杆菌、双歧杆菌等常见肠道菌的发现和功能探索也开启了早期人类对
7月14日，南方医科大学肿瘤研究所的工作人员在研究携带绿色荧光蛋白和目的基因的癌细胞。姚开泰院士。 最新成果 ●团队在蔬菜里找到一类硫氰酸类物质，试验证明能杀死和预防肿瘤干细胞。再利用患癌的模式生物进行试验，发现和验证了其针对肿瘤干细胞的效果，目前正在研发硫氰酸类药物。 ●团队能在
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
糖尿病正在逐渐成为现代最大的健康挑战之一。根据世界卫生组织（WHO）的统计，每10人中就有一人患有糖尿病，而且根据最新的公开数据，这种疾病病是2016年160万人死亡的直接原因。自那以后，世界卫生组织已将糖尿病与癌症、呼吸系统疾病和心血管疾病一起指定为全球卫生当局要处理的四大重点非传染性疾病。
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
时至岁末，2016年已经接近尾声，在这一年里干细胞疗法研究领域又有哪些让我们眼前一亮的创新性研究呢？请跟随小编的脚步，一起来学习。 【1】Stroke：干细胞疗法可有效治疗中风 doi： 10.1161/STROKEAHA.116.012995 患有中风的患者在经过向大脑中注射干细胞治疗，
当婴儿呱呱坠地、胚胎干细胞分化为成体细胞的那一刻，多数细胞的功能和命运似乎被定格，并开启了不可逆的时钟发条。然而肿瘤组织中层出不穷的基因突变和永生化癌细胞，却以最惨烈的方式昭示着细胞命运的其他可能。随着克隆技术和人工诱导多能干细胞的出现，改写细胞命运的传奇更走入了再生医学和肿瘤研究的聚光灯下。
一、靶向治疗 分子靶向药物近改变了整个血液病的治疗模式，"基础研究转化——根据分子靶点精准医疗"的路径引领了当代医学发展。急性髓系白血病（AML）中FLT3抑制剂、慢性淋巴细胞白血病（CLL）中BCL-2抑制剂、急性早幼粒细胞白血病（APL）砷剂耐药机制等是近一年最受瞩目的