最“昂贵”药物Glybera即将退市，基因疗法支付壁垒如何破？
说起Glybera（格利贝拉），总忍不住唏嘘感叹。 5年前，它成为西方世界第一个上市的基因制剂，给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。Glybera的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症（LPLD），由荷兰UniQure公司（前身是阿姆斯特丹分子治疗公司，1998年从阿姆斯特丹大学独立出来）开发。 2012年10月，Glybera获得欧盟药物管理机构批准。2014年，Glybera正式上市。2017年4月，即将迎来上市期限（10月25日）之际，UniQure却对外宣布，将不再申请延期。这意味着，这一艰难问世的药物即将退出市场！ 为什么Glybera会黯然退市？ Glybera借助一种腺相关病毒（AAV）将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌，大大降低患者胰腺炎的发病率，且可以放松饮食限制、提高生活质量。值得注意的是，Glybera的临床数据并未达到主要终点，且证实其持续性的数据也不充足。Glyber......阅读全文
最“昂贵”药物Glybera即将退市，基因疗法支付壁垒如何破？
说起Glybera（格利贝拉），总忍不住唏嘘感叹。 5年前，它成为西方世界第一个上市的基因制剂，给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。Glybera的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症（LPLD），由荷兰UniQure公司（前身是阿姆斯特丹分子治疗公司，1998年从阿姆斯特丹大学独
最“昂贵”药物Glybera即将退市，基因疗法支付壁垒如何破？
说起Glybera（格利贝拉），总忍不住唏嘘感叹。 5年前，它成为西方世界第一个上市的基因制剂，给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。Glybera的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症（LPLD），由荷兰UniQure公司（前身是阿姆斯特丹分子治疗公司，1998年从阿姆斯特丹大学独
欧盟批准制药巨头GSK的基因疗法上市
5月27日，全球制药巨头葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市，此基因治疗是世界上第一个被批准上市用于儿童缺陷基因修复的疗法，是基因治疗走向市场的又一里程碑事件。 基因疗法Strimvelis由GSK公司与意大利科学家共同
皮肤移植基因疗法可降糖减肥
据最新一期《细胞·干细胞》杂志报道，美国研究人员为经由皮肤移植的一种新型基因疗法提供了“概念性验证”，该方法可用来治疗两种非常普遍又相互关联的人类疾病：Ⅱ型糖尿病和肥胖症。 芝加哥大学研究人员使用CRISPR技术对胰高血糖素肽（GLP1）受体基因进行了修饰。GLP1受体基因可刺激胰腺分泌胰岛素
皮肤移植基因疗法可降糖减肥
据最新一期《细胞·干细胞》杂志报道，美国研究人员为经由皮肤移植的一种新型基因疗法提供了“概念性验证”，该方法可用来治疗两种非常普遍又相互关联的人类疾病：Ⅱ型糖尿病和肥胖症。 芝加哥大学研究人员使用CRISPR技术对胰高血糖素肽（GLP1）受体基因进行了修饰。GLP1受体基因可刺激胰腺分泌胰
我国首例异基因干细胞移植成功
日前，天津市肿瘤医院在儿童霍奇金淋巴瘤治疗方面实现突破。该院通过实施“清髓性异基因造血干细胞移植”技术，成功救治一名复发难治性霍奇金淋巴瘤患儿。该类病例目前在国内儿童霍奇金淋巴瘤的治疗中尚未见报道，为血液肿瘤治疗开辟了新途径。 患者年仅11岁，2011年被诊断为霍奇金淋巴瘤。在当地做过6个周
欧盟基因疗法“纤毛”修复技术获得突破
生长在视网膜、内耳、鼻腔、肾脏和肺脏内的微细“纤毛”异常生长将引起机能失调，导致基本感官：听觉、视觉或味觉的丧失。纤毛相关的遗传缺陷，不仅损害感觉神经系统(Neurosensory Systems),而且将造成部分综合机能失调疾病的发生，包括糖尿病、大脑缺陷和慢性肾脏病等。 欧盟第七研
葛兰素史克干细胞基因疗法Strimvelis获欧盟批准治疗ADASCID
英国制药巨头葛兰素史克（GSK）基因疗法Strimvelis近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会（EC）已批准Strimvelis用于腺苷脱氨酶（ADA）缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）儿科患者。ADA-SCID是一种非常罕见的疾病，患者出生时便不具备健康、健全的免疫系统功能，导致
药物取代干细胞移植成慢粒治疗首选
慢性髓性白血病，也就是俗称的“慢粒”。以往造血干细胞移植曾是唯一有望治愈慢粒的方法，但也受限颇多。上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任李军民教授介绍：“目前国际上公认使用分子靶向药物酪氨酸激酶抑制剂已成为慢粒治疗的首选一线方案。” 慢性髓性白血病，根据统计在我国的发病率约为0.36/1
家族性高乳糜微粒血症针对性基因治疗药物
2012年11月，欧盟委员会（EC）已批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera，该药来自荷兰生物技术公司uniQure。Glybera将于2013年夏天上市，该药用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。Glybera得到欧盟委员会的批准标志着修复基因缺陷的新颖医疗
欧盟首次批准一种干细胞疗法广泛临床使用
据外媒20日报道，欧盟首次批准一种干细胞疗法可以在欧盟范围内临床使用。这种干细胞疗法用来治疗一种可导致失明的眼部疾患。 据报道，这种称为Holoclar的疗法对80%的角膜缘干细胞缺乏的病例有效。欧洲药品管理局说，这一决定是干细胞治疗领域一个重大发展。 角膜缘干细胞缺陷可导致一系列眼部的病变
干细胞基因疗法“守护”免疫缺陷儿童
携带矫正基因的干细胞为致命免疫紊乱带来了新希望。研究人员使用干细胞(人工着色)将治疗基因移植到免疫系统严重受损的儿童体内。图片来源：科学 患有“泡沫婴儿病”的儿童没有正常的免疫系统，这意味着即使是轻微的感染对他们来说也可能是致命的。但在一项小规模临床试验中，一种基因疗法重建了这些儿童的免疫系
干细胞疗法又有新进展，有望替代肾脏移植手术！
近日，维克森林再生医学研究所（WFIRM）科学家们在研究利用治疗性细胞来修复的方式治疗肾脏相关疾病，目前在临床研究中获得初步成效，有望将来代替肾脏移植术。 研究者向疾病肾脏注入了人体羊水干细胞。10周后通过测量废物水平，发现肾脏功能有所改善。 “我们的结果表明，这种现成可得的干细胞，有望为受
外周血干细胞移植的移植问题
1、收集的外周血干细胞可能混杂有肿瘤细胞； 2、移植物中存在大量T细胞，可能诱发严重GVHD ； 3、初步的结果表明，PBSCT急性GVHD的发生率与骨髓移植相似，但慢性GVHD为Allo—BMT的2-3倍； 4、重组细胞因子作为动员剂对供者的安全有待于观察。
外周血干细胞移植的移植优点
费用低，效益好 造血及免疫功能恢复快，移植的费用/效益之比优于BMT。 不管是自体还是异体PBSCT，移植后的植活时间 (白细胞>1.0x109/L，中性粒细胞>0.5x109/L和血小板>20×109/L) 大都在2周左右，比BMT至少提早1周；如果在移植后加用G-CSF或GM-CSF，则
我国首例异基因造血干细胞移植成功
科技日报讯 （朱芸 记者李颖）记者从天津市肿瘤医院获悉，日前该院血液科的移植治疗团队与儿童肿瘤科密切合作，实施“清髓性异基因造血干细胞移植”技术，成功救治一名复发难治性霍奇金淋巴瘤患儿。据悉，该类病例目前在国内儿童霍奇金淋巴瘤的治疗中尚未见报道，这次在儿童霍奇金淋巴瘤治疗方面的突破，为血液肿瘤治
欧盟批准首个直接注入大脑的基因疗法上市
7月20日，PTC宣布，欧盟委员会（EC）批准Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市，用于治疗18个月及以上芳香族L-氨基酸脱羧酶（ADCC）缺乏症患者。Upstaza不仅是全球首个获批治疗ADCC缺乏症的疾病修饰疗法，还是首个直接注入大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一
Nature：基因治疗掀开新篇章
欧洲药品管理局(EMA)欧洲人用药委员会(CHMP)首次推荐一种基因治疗药物获得批准。这种称作“Glybera”的药物将用于治疗脂蛋白脂酶缺乏遗传病(LPLD)的患者。在此之前这一推荐必须获得欧盟(European Commission)的批准。而欧盟几乎不太可能会拒绝这一推荐。如果获得批准
加速干细胞疗法的基因表达分析技术
最近，美国国立卫生研究院（NIH）的研究人员开发出一种技术，将加快干细胞衍生组织的生产。 这种方法可同时测量多个基因的表达，使科学家们能够根据细胞的功能和发育阶段，快速地描述细胞。该技术将帮助研究人员使用患者的皮肤，再生视网膜色素上皮细胞（RPE，眼睛后面的一种组织，在几种致盲眼疾中受影响）。
白血病骨髓移植后发生GVHD－干细胞疗法来救命
2018年11月20日，美国CBS报道了一则干细胞拯救生命的事迹。这是未来医学的活生生例子，在革命性干细胞疗法的帮助下，十几年前危在旦夕的三年级男生如今走进了哈佛医学院的学堂，享受着属于他的健康生活。案例：干细胞有时真的是“救命稻草”这则案例的主人公名叫卡梅伦（Kameron Kooshesh），目
造血干细胞移植疗法距离成为艾滋病克星还很遥远
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/3/474895.shtm 近日，一份美国研究团队的报告显示，通过造血干细胞移植治疗，一名女性艾滋病患者在停止艾滋病药物治疗后，长达14个月没有检测到艾滋病病毒，这无疑点燃了人类彻底攻克艾滋病的希望之火，但
福泰制药$9.5亿收购Semma，开发干细胞胰岛β细胞移植疗法
福泰制药（Vertex）是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日，该公司宣布已签订一项最终协议，将以9.5亿美元收购Semma Therapeutics，这是一家私营生物技术公司，开创性地使用干细胞衍生的人类胰岛作为治疗1型糖尿病（T1D）的潜在治愈性疗法。根据收购条款，Vertex将以9
简述自体干细胞移植的移植流程
首先，确认病人的外周血中没有引起疾病复发的细胞如白血病细胞、骨髓瘤细胞、淋巴瘤细胞等； 其次，对病人进行造血干细胞的动员，可以应用化疗加或不加集落刺激因子（G-CSF和或GM-CSF），动员造血干细胞到外周血来； 第三，对病人进行外周血干细胞的单采，并对之进行保存； 第四，对病人进行预处理
自体干细胞移植的移植步骤介绍
自体干细胞移植主要分为两步，即自体干细胞的采集和干细胞的移植。 在临床上根据自体干细胞采集的方法不同分为骨髓干细胞移植和外周血干细胞移植。前者先在无菌条件下采集患者自体骨髓350～500ml，通过分离、纯化等过程，制成含有足够数量干细胞的细胞悬液；后者是给患者注射4-5天粒系集落刺激因子，以动
欧盟糖尿病肾病干细胞疗法进入III期临床实验
糖尿病肾病是糖尿病II型进一步发展导致的最致命疾病之一，历经从发炎肿胀、肾脏损害和组织疤痕纤维化，到最终功能完全丧失，每年造成欧盟近13万患者的死亡。截至目前，该病还没有有效的疗法，只能依靠昂贵的药物、肾透析或肾移植，进行高成本、副作用明显、疗效有限的“被治疗”。 欧盟“2020地平线”为此
AAV基因治疗的应用研究（一）
GSK获批，基因治疗曙光来临所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月2
MIT：2016年，基因治疗有哪些大作为？
基因治疗（gene therapy）是通过各种手段修复缺陷基因，以实现减缓或者治愈疾病目的的技术。通常，科学家们以病毒作为载体，将正常基因或者有治疗作用的基因导入人体靶向细胞，从而“纠正”缺陷基因或者发挥治疗功效。 早在1990年，基因疗法就成功治疗了一名患有重症联合免疫缺陷症的四岁小女孩。1
多名院士热议生物治疗－既要积极又要有序
很多人认为，生物治疗就是细胞治疗。其实，生物治疗的概念非常广泛，包括基因治疗、免疫治疗、调节血管生成治疗、调节细胞凋亡及分化诱导、小分子靶向药物和干细胞与组织工程等。 近日，在北京举行的以“积极而规范的生物治疗”为主题的生物治疗大会上，吴祖泽、付小兵、魏于全、陈志南、郝希山等多名院士出席了院士
里程碑：GSK向欧盟申请基因治疗上市
葛兰素史克 (GSK) 成为首家提交基因治疗药物上市申请的制药巨头，该公司向 EMA 提交了一款用于罕见免疫缺陷疾病的治疗药物。这款治疗药物由 GSK 与意大利的研究人员合作开发，其旨在纠正腺苷脱氨酶 (ADA) 缺陷疾病患者的基因缺陷，这种疾病可导致严重联合免疫缺陷综合症(SCID)，使得患者
干细胞的移植影响
有不同观点，德国CML协作组的研究显示移植前停用IFN3个月以上再做移植，与从未用过IFN的病人做移植的效果相同；移植前3个月内用IFN则增加移植相关死亡率。