27年前的疑难杂症，将带来拯救数万人的新疗法
奔跑，是人类天生的本能。然而，有些人一生下来，就被剥夺了这种权利。杜氏肌营养不良症（duchenne muscular dystrophy，DMD）患者就是这样一群被剥夺了行走权利的人。与“渐冻人”症、“瓷娃娃”病、血友病这些大众熟知的罕见病相比，DMD发病率更高，却鲜为人知。 杜氏肌营养不良症（DMD） 杜氏肌营养不良症是最常见的一种肌营养不良症。全世界大约5000个男婴中就有1名患者。患病的儿童从4岁开始出现肌肉无力症状，并迅速恶化，通常在12岁之前失去行走能力。所有DMD患者最终会有呼吸道或心脏衰竭症状，预期寿命只有26岁。目前，DMD没有治愈方法，物理治疗和矫正手术可能有助于改善一些症状。 杜氏肌肉营养不良症是由于肌营养不良蛋白基因（DMD基因）突变引起，这个基因对维持肌纤维的细胞膜十分重要。因此，科学家正在研究基因疗法，希望能够找到治疗DMD的方法。 基因疗法是把一个正常的基因送入患者细胞，取代出现突变的基......阅读全文
CGH：多研究聚焦肝脏疾病新疗法
肝硬化及非酒精性脂肪肝（NAFLD）是两种严重的肝脏疾病，目前治疗这两种肝脏疾病的疗法非常有限，而近日刊登在国际杂志Clinical Gastroenterology and Hepatology和Gastroenterology的三篇研究论文中，研究人员揭示了当前治疗肝硬化及非酒精性脂肪肝的最
美开发自体免疫疾病新疗法
美国国家卫生研究院科学家18日说，他们开发出对自体免疫疾病的一种新疗法，可在动物体内诱导出有效抑制致病炎症细胞、而不会影响正常免疫反应的免疫调节细胞。如果这一技术能成功应用于人类，有可能帮助人类最终攻克自体免疫疾病。 人类有许多慢性病，像多发性硬化症、I型糖尿病和类风湿性关节炎，是由免疫系统以
心脏病“免疫”者启发新疗法
美国《纽约时报》报道称，一些人群的罕见基因突变使他们很难受到心脏病发作的影响，这一现象正在指导研究人员研发可能帮助普通公众的新药物。 目前，正在进行临床测试的这些药物旨在模仿个体中不能自然产生的一种叫作ANGPTL3蛋白的物质。该蛋白质负责对从血液中清除甘油三酯和其他脂肪分子的酶进行调控，研究
EBioMedicine：治疗罕见神经疾病的新疗法
最近，辛辛辛那提大学的一项研究显示，一种用于治疗包括胶质母细胞瘤在内的某些癌症的靶向疗法可能也有利于治疗其他神经系统疾病。 这项研究4月6日在线发表在《EBioMedicine》杂志上，该研究显示，一种名为SapC-DOPS的纳米颗粒的药物载体能够在不伤害健康细胞的情况下提供靶向治疗。这种方法
LFB创新疗法Sevenfact获批上市
2日，美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市，用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特，是
miRNAs有助开启小儿脑肿瘤新疗法
脑肿瘤是小儿时期最常见的肿瘤，是导致儿童疾病相关死亡的首要原因。以往许多研究都集中在涉及小儿脑肿瘤复杂的生物过程，但很少有人揭示microRNAs（miRNAs）在小儿肿瘤发生中可能扮演的角色。本研究中，来自上海生命科学院和上海交通大学的研究人员，使用miRNAs芯片技术筛选了小儿脑胶质瘤和配对的正
基因编辑新疗法或能治愈危险炎症
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517192.shtm ?一种新疗法切割了激肽释放酶的基因。图片来源：英国《新科学家》杂志科技日报讯 （记者刘霞）英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，10名罹
基因编辑新疗法或能治愈危险炎症
英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示，其中9人几乎痊愈，这表明新基因疗法或能治愈危险的炎症疾病。相关研究论文2月1日发表在《新英格兰医学杂志》上。 遗传性血管性水肿会导致人体组织突然出现肿胀，对
扭转性痉挛的最新疗法介绍
机器人立体定向手术具有微创、安全、可靠等特点，能迅速、精确地定位颅内病变的部位、大小、体积、形状、与周围脑组织关系；能迅速、精确的寻找最佳手术路径；能迅速的对颅内病灶进行精确地毁损、调控、修复。尤其是对于不适合开颅手术的脑深部小病灶、多发病灶和位于重要功能区的病灶，以及对于高龄患者、体质虚弱不能
Nature提出糖尿病、肥胖新疗法
通过操控潜在于细胞能量消耗能力下的一个生物化学过程，贝斯以色列女执事医疗中心(BIDMC)的研究人员生成了一项重要的研究发现，其有可能促成防治肥胖和糖尿病的新疗法。 发表在4月10日《自然》(Nature)杂志上的新研究结果表明，减少脂肪和肝脏中尼克酰胺-N-甲基转移酶(NNMT)的量可显
新生儿脑病或有新疗法
近日，四川省干细胞库国家（地方）联合工程实验室与四川大学华西第二医院在荷兰《行为大脑研究》杂志上联合发表论文。相关研究显示，在缺氧缺血损伤的大鼠模型中，移植脐带血单个核细胞（CB-MNCs）和脐带间充质干细胞（UC-MSCs）可促进大鼠空间记忆的恢复，减少细胞凋亡，减少星形胶质细胞的数量。研究
Nature：罕见遗传病的新疗法
一个国际研究小组的科学家在 2 月 22 日的《Nature》上提出：阻断导致戈谢病 （Gauchers disease，GD） 和其他溶酶体贮积病（（lysosomal storage disease，LSD） 炎症和器官损伤的分子可作为一种治疗方法，这种方法比目前的治疗方法费用更低。 研究
新疗法可促进中风患者的恢复
对于中风患者来说，往往会出现以下一些情况，例如吃饭的时候只能够到一边盘子里的食物，刮胡子或者化妆的时候只能够整理一边的脸颊等等。而来自昆士兰大学的研究者们最近的一项研究成果或许能够帮助克服许多中风患者长久以来的问题。 昆士兰大学人类运动与营养科学研究院的助理教授Timothy Carroll称
miRNAs有助开启小儿脑肿瘤新疗法
脑肿瘤是小儿时期最常见的肿瘤，是导致儿童疾病相关死亡的首要原因。以往许多研究都集中在涉及小儿脑肿瘤复杂的生物过程，但很少有人揭示microRNAs（miRNAs）在小儿肿瘤发生中可能扮演的角色。 本研究中，来自上海生命科学院和上海交通大学的研究人员，使用miRNAs芯片技术筛选了小
“瘦”基因带来糖尿病新疗法
最近，研究人员发现一个与瘦相关的基因，可能使2型糖尿病患者受益。影响这个基因活性的一种药物，已被证明可以减少肥胖小鼠的2型糖尿病症状。研究人员称，可以开发这种药物的一个改进版本，用于这种疾病患者的治疗。相关研究结果发表在《Nature Medicine》杂志。 这种治疗可增强对胰岛素的敏感性，
Nat－Commun：治疗骨质疏松的新疗法
近日，来自斯克利普斯研究所的科学家通过研究开发了一种新型治疗手段，尽管该疗法目前处于初级阶段，但研究者表示，这种方法可以有效促进骨质缺失患者机体成骨细胞的发育，相关研究刊登于国际杂志Nature Communications上。 文章中，研究者主要对名为PPARy的蛋白以及其对骨髓干细胞命运的
美批准淋巴瘤免疫新疗法
霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤是淋巴瘤的两个主要类型，迄今为止，经典霍奇金淋巴瘤病因不明。统计数据显示，美国每年新发病约8000例淋巴瘤，高发年龄分别为15~40岁和50岁以上。美国食品和药物管理局（FDA）日前批准肿瘤免疫疗法KEYTRUDA，可用于治疗难治性经典霍奇金淋巴瘤的成人及儿科患者，或
Nature－子刊：流感新疗法要来了
流感病毒 (influenza) 每年影响全球 500 万人的生活，其中可能有 10%的患者因此而死亡。但是目前并没有真正治疗流感的方法，通常的治疗手段是休息和多饮水，等待自身的免疫系统打败病毒的入侵。日前，澳大利亚研究人员率领的研究团队在《Nature Communications》杂志上发表
帕金森症新疗法在Sicence公布
根据最近由来自匹斯堡大学医学院作出的一项研究成果，一类在3%-4%帕金森症患者中表达的基因对于其疾病的发生具有重要的作用。这一基因叫做LLRK2，此前认为该基因的突变会导致疾病的发生。然而，根据最近的这项研究，研究者们认为其重要性比原先认为还要大。相关结果发表在最近一期的《Science Tra
基因编辑新疗法或能治愈危险炎症
英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示，其中9人几乎痊愈，这表明新基因疗法或能治愈危险的炎症疾病。相关研究论文2月1日发表在《新英格兰医学杂志》上。遗传性血管性水肿会导致人体组织突然出现肿胀，对面部或喉
新疗法助中风小鼠修复受损大脑
发表在最新一期《自然·医学》杂志上的一项中美合作研究表明，一种新疗法能有效提高中风小鼠的脑神经细胞数量，加速其运动和感觉功能的恢复。 这一疗法实际上是两种治疗手段的结合。第一种是通过手术将人类神经干细胞移植到受损脑区，它们会转变为神经元和其他脑细胞；第二种是向脑内注入一种名为3K3A-APC的
Sci－Trans－Med：新疗法有望治疗硬皮病
这种严重的自体免疫紊乱疾病是由于炎症反应以及纤维化引起的，它导致了机体结缔组织的增厚（包括皮肤），而针对这一疾病的治疗手段一直不够有效。不过，最近来自纽约的HSS的研究者们的新成果或许能够为该类疾病的患者带来新的希望。 系统性硬化症背后的机制目前还不清楚，然而，根据最近发表在《Science
Inflammation：新疗法可有效治疗脓毒症
根据美国疾病控制和预防中心的数据，美国死亡的患者中有三分之一死于败血症。该疾病是重症监护病房患者死亡的主要原因之一。 南卡罗来纳医科大学（MUSC）的研究人员发现，当一种名为“miR-126（已知可以预防败血症）”的microRNA（miRNA）通过纳米载体进行体内注射时，临床前模型中的败血症
开发出修复脊柱损伤的新疗法
青蛙、狗以及鲸鱼都可以实现机体损伤后神经再生，而人类和灵长类动物却不行，近日，来自索尔克研究所的研究人员通过研究就发现，一种小分子可以促进损伤的神经再生，并且可以有效形成神经回路，这就为开发治疗严重脊髓损伤以及瘫痪个体的新型疗法提供了新的希望，相关研究刊登于国际之PLoS Biolog
研究发现新疗法，抗击癌症更有效！
在对抗癌症的战争中，强大的化疗药物越来越多地与免疫治疗组合在一起，为患者提供了更好的治疗方案以增强免疫系统，战胜癌症。 为了加强化疗与免疫治疗之间的协同作用，科学家现在专注于研究某些免疫细胞，这些免疫细胞通常帮助身体保持平衡，但是当涉及到免疫细胞和化疗这两者共同抗击癌症时，这些免疫细胞往往就是
Cancer－cell：白血病潜在新疗法
急性髓细胞性白血病(AML)是一类具有大量遗传异常多样性的异质性疾病的统称。在大约10%的人类AML患者中存在肿瘤抑制基因CEBPA突变。在两项针对AML亚型CEBPA突变所开展的独立研究中，研究人员成功地鉴别并证实了一个称作为Sox4的基因是一个潜在的治疗靶点，以及一类抗癌药物组蛋白脱乙酰酶(
LFB创新疗法Sevenfact获批上市
2日，美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市，用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特，是
Nature新闻：自闭症或有新疗法
根据发布在《Translational Psychiatry》杂志上的一项小型临床实验的结果，一种通常用于加速排尿的药物改善了自闭症儿童的某些症状。Nature杂志网站对这一成果进行了新闻报道。 自闭症是一种以沟通和社交障碍、以及重复行为为特征的神经发育疾病。研究证实在自闭症中，一种通
PM2.5太浓，拿什么拯救你的肺？
不过就现阶段来说，防御灰霾天气，只有靠自己，做法也很简单。 ●最好暂停晨练 ●回家赶紧洗手洗脸 ●多吃新鲜的蔬菜水果 ●不吸烟，远离二手烟 ●选择中午阳光较充足、污染物较少的时候，短时间开窗。开窗时可以将窗户打开一条缝，不让风直接吹进来，通风时间每次以半小时至一小时
拯救重金属污染：耕地“去重”难言轻松
日前，湖南多个地区全面启动在重金属污染耕地施用石灰修复工作，之后，更大规模的“修复战役”或将打响——一场拯救重金属污染耕地的战役正在打响。 6月中旬，正值水稻分蘖。湖南省长沙县一处重金属含量超标的农田内，身穿白色防护服的专业人员，用勺子从装有石灰的桶里舀起石灰，朝水田里挥洒。这些石灰将