首款RNAi药物patisiran有望近期上市
今天美国生物技术公司Alnylam宣布其RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）三期临床达到一级、二级终点，这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。这个名为Apollo的试验招募225名患者，使用18个月一级终点mNIS+7和二级终点NorfolkQoL都显着下降，显示该药物不仅减缓疾病恶化，还可能在逆转疾病。用药组和安慰剂组退出率分别为7.4和37.7%，也说明用药组疗效显着。两组死亡率分别为4.7%和7.8%，但似乎未达到统计显着。最重要的是patisiran似乎没有遇到困扰RNA药物的安全性问题，当然具体数据还要在11月的会议才能公布。受此消息影响ALNY今天上扬52%，而竞争对手Ionis下滑9%。 FAP 是一种罕见遗传疾病，但发病较晚，通常成年以后才发病。这个病不仅严重影响生活质量，而且也致死性很高，诊断后生存期低于15年。今天这个人群是FAP的一种，由转甲状腺素（TTR......阅读全文
首款RNAi药物patisiran有望近期上市
今天美国生物技术公司Alnylam宣布其RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）三期临床达到一级、二级终点，这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。这个名为Apollo的试验招募225名患者，使用18个月一级终点mNIS+7和二级终点NorfolkQoL都
全球首款RNAi药物patisiran获批
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，支持批准RNAi药物patisiran，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。如果获批，patisir
RNAi作用机理及药物研发进展（二）
注：有些网站暂时打不开 事实上，很多制药公司在RNAi上投入了大量的资源，以 siRNA 作为治疗手段的前景诱人，siRNA 从发现到现在短短几年的时间内，第一个 RNAi 药物 Bevasiranib （ Acuity 公司）已经诞生 , 用于治疗湿性老年性黄斑变性 (AMD) 。 据报道
RNAi作用机理及药物研发进展（一）
RNAi历史 RNAi现象早在1993年就有报道：将产生紫色素的基因转入开紫花的矮牵牛中，希望得到紫色更深的花，可是事与愿违，非但没有加深紫色，反而成了白色。当时认为这是矮牵牛本来有的紫色素基因和转入的外来紫色素基因都失去了功能，称这种现象是“共抑制”。1995年，康奈尔大学的Su Guo博士用
RNAi
1995年，康乃尔大学的Su Guo博士在试图阻断秀丽新小杆线虫（C. elegans）中的par-1基因时，发现了一个意想不到的现象。她们本是利用反义RNA技术特异性地阻断上述基因的表达，而同时在对照实验中给线虫注射正义RNA（sense RNA）以期观察到基因表达的增强。但得到的结果是二者都同样
RNAi药物市场潜力巨大但路途遥远
RNA干涉技术（RNAi）正在受到越来越多的关注，一些大型制药企业已经注入数以十亿美元的资金。由于RNAi特异性抑制蛋白质的合成，所以在理论上优于任何以抑制蛋白功能为机制的传统药物。但是，目前仍没有任何一种RNAi新药上市，最早也要等到2010年，市场达到一定规模至少要5-10年。 现在有4家公
全球首款RNAi药物！Alnylam药物Onpattro获加拿大批准上市
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布加拿大卫生部（Health Canada）已批准Onpattro（patisiran）用于成人患者治疗遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性。Onpattro是加拿大批准的唯一一个适用于与hATTR淀粉样变性相关
－FDA授予Alnylam－RNAi药物ALNAT3孤儿药地位
全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位(Orphan Drug Designation，ODD)，用于治疗A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。 目前，Alnylam正开发ALN-
Alnylam－RNAi－胆固醇药物一期实验结果良好
Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi药物ALN-PCS早期研究成果。这种药物是一种被设计为靶向PCSK9酶基因产物的药物。 PCSK9的主要生理作用是降解LDL胆固醇，通过抑制这种酶的活性，肝脏部位LDL受体活性将会明显提高并进而降低血液中LDL胆固醇的含量从而达到治疗效果。研究人员
首款RNAi药物patisiran治疗hATTR淀粉样变性
RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam制药公司近日在日本熊本举行的第16届淀粉样变性国际研讨会（ISA）上公布了RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性的III期临床研究APOLLO的新数据。 此次会上公布的是心脏亚群结果：APOLLO研究中有56%（n=
RNAi总结
RNA干涉（RNAi）是指双链RNA分子使基因表达沉寂的现象，是在线虫中发现的，在 1998年的一篇Nature论文中被公诸于众。过去几年中，科研工作者已明确转录后基因沉默现象普遍存在于动、植物中，在机体防御病毒入侵和转座子沉默效应中起着重要作用。近年来的研究表明，将与mRNA对应的正义RNA和反义
RNAi技术
DNA芯片检测siRNA专一性 长片断的双链RNA (dsRNA) 导入例如植物，真菌，果蝇，线虫等生物的细胞中会引发同源mRNA的降解——这就是所谓的RNA interference (RNAi)。RNAi分两个步骤，首先是长片断双链dsRNAs被核酶Dicer切割成21—25个碱基的sm
RNAi－protocol
siRNA protocolsOur current strategy with siRNA is to synthesis relatively small amounts enzymatically and use these to test for efficiency by western
赛诺菲和Alnylam向EMA提交全球首个RNAi药物上市申请
12月18日，赛诺菲旗下专业化业务单元Sanofi Genzyme与美国RNAi（RNA干扰）药物领先开发商Alnylam Pharmaceuticals表示，双方已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请（MAA）。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白（TTR）的用于治疗遗传
高血压创新疗法！Alnylam公布RNAi药物zilebesiran临床数据
单剂量zilebesiran可在6个月内持续降低血管紧张素原(AGT)水平和血压。 2021年11月16日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司。近日，该公司在美国心脏病学会（AHA）科学会议上公布了RNAi药物zilebesiran（ALN-AGT）1期
诺华完成$94亿收购PCSK9靶向RNAi药物inclisiran
瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，已完成对The Medicines Company（TMC）制药公司的收购。该笔收购于2019年11月宣布，此次收购的核心资产是一款降胆固醇RNAi药物inclisiran。 诺华首席执行官Vas Narasimhan表示：“收购这家医药公司和降胆
高血压创新疗法！Alnylam公布RNAi药物zilebesiran临床数据
Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司。近日，该公司在美国心脏病学会（AHA）科学会议上公布了RNAi药物zilebesiran（ALN-AGT）1期研究的阳性结果。zilebesiran是一种靶向血管紧张素原（AGT）的皮下注射RNAi药物，目前正被开发用于治疗高血压。 AGT是肾素
新型PCSK9靶向RNAi药物inclisiran－III期临床成功
The Medicines Company是一家生物制药公司，专注于应对当今最大全球医疗挑战和负担——心血管疾病，其目的是阻止动脉粥样硬化的致命性进展和高水平低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）造成的心血管风险。 近日，该公司公布了siRNA降脂药物inclisiran每6个月给药一次降低LDL-
RNAi相关术语
1.RNAi ：（RNA interference）RNA干扰一些小的双链RNA可以高效、特异的阻断体内特定基因表达，促使mRNA降解，诱使细胞表现出特定基因缺失的表型，称为RNA干扰（RNA interference，RNAi ，也译作RNA干预或者干涉）。它也是体内抵御外在感染的一种重要保护机制
RNAi的特征
①RNAi是转录后水平的基因沉默机制；②RNAi具有很高的特异性，只降解与之序列相应的单个内源基因的mRNA；③RNAi抑制基因表达具有很高的效率，表型可以达到缺失突变体表型的程度，而且相对很少量的dsRNA分子（数量远远少于内源mRNA的数量）就能完全抑制相应基因的表达，是以催化放大的方式进行的；
RNAi的功能
1.高通量的研究基因功能在后基因组时代，需要大规模高通量的研究基因的功能，由于RNAi能高效特异的阻断基因的表达，因而RNAi成为研究基因功能的很好的工具。研究者将线虫三号染色体上2232个基因对应的dsRNA合成出来，并注射到线虫性腺内，然后观察子代细胞分裂时出现的异常表型，结果发现了133个基因
RNAi－实验介绍
1. RNAi 介绍RNA 干扰（RNAi:RNA interference）是由诺贝尔生理学/医学奖得主 Andrew Z. Fire 和 Craig C. Mello（1）在线虫实验中发现的，2001 年 Elbashir 等人发现哺乳类的 siRNA 可以进行 RNAi 诱导。这个方法与常规方
RNAi－实验介绍
1. RNAi 介绍 RNA 干扰（RNAi:RNA interference）是由诺贝尔生理学/医学奖得主 Andrew Z. Fire 和 Craig C. Mello（1）在线虫实验中发现的，2001 年 Elbashir 等人发现哺乳类的 siRNA 可以进行 RNAi 诱导
罕见病RNAi药物！Alnylam完成向美欧提交lumasiran上市申请
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物
RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿大幅降低尿草酸水平
Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，pati
靶向病毒RNAi抑制子的抗病毒药物研发新策略
RNAi是一种在真核生物中高度保守的转录后基因沉默机制，同时也是一种高效的抗病毒天然免疫机制。当病毒感染宿主细胞后，病毒RNA复制所产生的dsRNA被RNAi通路关键蛋白Dicer识别，并切割成病毒来源的小干扰RNA（vsiRNA），这些vsiRNA进一步组装入RNA诱导的沉默复合物RISC，介
罕见病RNAi疗法！变革性药物givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
RNAi的生物特性
RNAi抑制转座子活性两方面的证据提示转座子活性的抑制与siRNA有关① 发现蠕虫mut-7 基因参与RNAi 并且与转座子的转座抑制有关；② 在果蝇中，参与RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突变将导致该基因引起的基因沉默的缺失，同时提高了反转录转座子活性。RNAi抵御病毒感染在拟南
RNAi的分子机制
通过生化和遗传学研究表明，RNA干扰包括起始阶段和效应阶段(inititation and effector steps)。在起始阶段，加入的小分子RNA被切割为21-23核苷酸长的小分子干扰RNA片段(small interfering RNAs, siRNAs)。证据表明；一个称为Dicer的酶
RNAi术语表
RNAi GlossaryDicer - Dicer is a member of the RNase III family of nucleases that specifically cleave double-stranded RNAs. Dicer processes long dsRNA