赛诺菲和Alnylam向EMA提交全球首个RNAi药物上市申请
12月18日，赛诺菲旗下专业化业务单元Sanofi Genzyme与美国RNAi（RNA干扰）药物领先开发商Alnylam Pharmaceuticals表示，双方已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请（MAA）。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白（TTR）的用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR amyloidosis）成人患者的RNAi疗法。Patisiran在此前得到了EMA的加速审评认定，这将使得该药物的审评事件由210天缩短到150天。 Alnylam公司TTR项目副总裁兼总经理Eric Green表示：“这次patisiran向EMA提交的上市申请，是公司又一次重要的里程碑事件，也是将RNAi疗法用于到hATTR淀粉样变患者治疗的关键一步。基于APOLLO研究的试验结果，我们相信patisiran将会成为hATTR淀粉样变患者的标准治疗药物。我们非常期待在药物审评期间同EMA......阅读全文
－赛诺菲硬化症药物Aubagio获英国NICE批准
赛诺菲(Sanofi)1月22日宣布，口服多发性硬化症(multiple sclerosis，MS)药物Aubagio(teriflunomide，特立氟胺)获得了英国国家健康与临床卓越研究所(NICE)的最终批准。在英国市场，Aubagio将与诺华(Novartis)的口服多发性硬化症药物
赛诺菲PCSK9单抗获批－即将国内上市
近日，赛诺菲的PCSK9单抗阿利珠单抗（Alirocumab，商品名:Praluent）的上市申请（受理号：JXSS1800032、33、34、35）已经变更为"在审批"，预计近期获批上市。目前，全球仅有两款PCSK9单抗上市，即赛诺菲和再生元联合研发的阿利珠单抗以及安进的依洛尤单抗，国内则仅有
赛诺菲/再生元Dupixent用于严重哮喘遭NICE拒绝！
赛诺菲和再生元旗下的重磅炸弹药物Dupixent抢占了大部分特应性皮炎的市场份额。但是在哮喘适应症方面，尽管Dupixent获得了批准，但巨大的竞争压力让Dupixent的拓展看起来似乎不是特别顺利。 日前，英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）宣布不推荐Dupixent用于治疗严重哮喘。
赛诺菲/再生元肿瘤免疫疗法Libtayo获欧盟批准
法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准PD-1肿瘤免疫疗法Libtayo（cemiplimab），用于不适合根治性手术或根治性放疗的转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌（CSCC）成人患者的治疗。 CSCC是一种常见的皮肤癌症
赛诺菲Sanofi接管了Warp－Drive抗生素计划
法国制药巨头赛诺菲已承担了美国Warp Drive Bio公司的氨基糖苷抗生素计划的研究。这次移交发生在，今年合作伙伴签署的Warp Drive公司针对耐药革兰氏阴性菌感染，7.5亿美元协议中的一个里程碑。 Warp Drive在研发过程的早期就让赛诺菲运行所需的临床前研究，以获得一个氨基糖苷
赛诺菲联手DCRI、MGH开展药物依从性研究
制药巨头赛诺菲最近和杜克临床研究中心（DCRI）以及麻省综合医院（MGH）联合开展了一项基于机器学习的药物依从性研究。这一研究的目的旨在帮助研究人员建立一种能够预测2型糖尿病患者药物依从性的模型从而对今后的药物开发和临床研究设计起到指导作用。 本次研究中，DCRI和MGH将分别独立开展研究工作
谁将主宰胆固醇市场？是安进，还是赛诺菲？
安进和赛诺菲两家公司都凭借自身降胆固醇的新疗法改变了医药市场，它们生产的新药物均属于PCSK9蛋白抑制剂，这种抑制剂可靶向特定蛋白，使其维持血液中“坏”低密度脂蛋白水平的能力变弱。 两家公司在药物研发上相互竞争，抢占先机。目前，安进研发的降胆固醇药物Repatha正接受FDA审批。去年11月，
赛诺菲终止与Mannkind吸入胰岛素Affrezza合作
今天赛诺菲宣布终止与Mannkind的合作，在3-6个月内将吸入胰岛素Affrezza销售权转交给Mannkind，而后者面临独立销售这个争议产品的困境。赛诺菲说这个产品连最基本的期望值都未能达到，而销售成本却很高。已经疲惫不堪的Mannkind股票再度下滑32%。 糖尿病是世界主要疾病之一，
开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran显著降低LDLC＞50％！
The Medicines Company公司近日在欧洲心脏病学会（ESC）2019年会上公布了siRNA降脂药物inclisiran每6个月给药一次降低LDL-C的首个关键性III期研究ORION-11的完整数据。结果显示，一年两次皮下注射给药300mg inclisiran达到了全部主要和次
诺华开创性siRNA降胆固醇药物inclisiran－III期项目成功
诺华（Novartis）近日宣布，评估首创小干扰RNA（siRNA）降胆固醇药物inclisiran治疗成人高脂血症的3项关键III期临床试验的结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。这3项试验均达到了主要终点，结果显示：与安慰剂相比，inclisiran在2剂初始剂量后一年2次皮下注射治
葛兰素史克两款创新反义RNA疗法－阻断乙肝病毒蛋白产生
Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，已有4款反义RNA药物获批上市，分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症[HoFH]）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症[SMA]）、Tegsedi（治疗遗传性转
最新RNAi技术可媲美转基因小鼠模型
基因编辑技术一直都是生命科学的热门研究领域，近来编辑领域出现了可与转基因小鼠技术相媲美的新RNAi干扰技术，该技术由洛克菲勒大学的研究人员研制出，在全基因组水平上首次对小鼠进行RNAi筛查研究，并在数月内发现了导致表皮肿瘤生长的基因，研究成果发表在《自然》期刊上。 RNAi技术筛查致病基因
Science：重磅！RNAi是细胞静止所必需的
一些细胞并没有得到应有的重视。事实上，大多数细胞都没有。在我们的地球上，99%以上的细胞存在于一种静止状态中。捧起一把泥土：它含有上千种微生物，而且当被放置到培养皿中时，几乎每种微生物都不会生长。这些细胞是有代谢活性的---是的，活的---但是它们不会发生细胞分裂。它们将保持在一种繁殖上的“静止
RNAi在探索基因功能中的应用
人类基因组计划的完成标志着后基因组时代的来临。阐明人类基因组中功能基因表达产物的生物学作用对医学发展有着深远意义。在RNAi技术出现以前，基因敲除（gene knockout）是主要的反向遗传学（reverse genetics）研究手段，但其技术难度较高、操作复杂、周期长。由于RNAi技术可以利用
RNAi在基因治疗领域中的应用
RNAi作为一种高效的序列特异性基因剔除技术在传染性疾病和恶性肿瘤基因治疗领域发展极为迅速。在利用RNAi技术对HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等进行基因治疗研究中发现，选择病毒基因组中与人类基因组无同源性的序列作为抑制序列可在抑制病毒复制的同时避免对正常组织的毒副作用。同时将抑制序列选择在特定的位点，
RNAi在整形外科领域的应用前景
已证实N-Ras或BRAF的激活型突变是引发黑素瘤的主要病因，其中66%的病例为BRAF激酶作用域突变。而约80%的BRAF突变病例是因胸腺嘧啶突变为腺嘌呤造成第599位的缬氨酸突变为谷氨酸所致。使用RNAi技术剔除黑素瘤细胞的BRAF表达，不仅抑制了肿瘤细胞生长，而且减弱了其侵袭能力，为黑素瘤基因
RNAi在整形外科领域的应用前景
已证实N-Ras或BRAF的激活型突变是引发黑素瘤的主要病因，其中66%的病例为BRAF激酶作用域突变。而约80%的BRAF突变病例是因胸腺嘧啶突变为腺嘌呤造成第599位的缬氨酸突变为谷氨酸所致。使用RNAi技术剔除黑素瘤细胞的BRAF表达，不仅抑制了肿瘤细胞生长，而且减弱了其侵袭能力，为黑素瘤基因
RNAi在整形外科领域的应用前景
已证实N-Ras或BRAF的激活型突变是引发黑素瘤的主要病因，其中66%的病例为BRAF激酶作用域突变。而约80%的BRAF突变病例是因胸腺嘧啶突变为腺嘌呤造成第599位的缬氨酸突变为谷氨酸所致。使用RNAi技术剔除黑素瘤细胞的BRAF表达，不仅抑制了肿瘤细胞生长，而且减弱了其侵袭能力，为黑素瘤基因
哺乳动物RNAi技术全面实验方法
WHENVIRUSESINFECTEUKARYOTICCELLSdomly integrate into host genomes, double-stranded RNA (dsRNA) is frequently produced from the invading genes, either
RNAi在整形外科领域的应用前景
已证实N-Ras或BRAF的激活型突变是引发黑素瘤的主要病因，其中66%的病例为BRAF激酶作用域突变。而约80%的BRAF突变病例是因胸腺嘧啶突变为腺嘌呤造成第599位的缬氨酸突变为谷氨酸所致。使用RNAi技术剔除黑素瘤细胞的BRAF表达，不仅抑制了肿瘤细胞生长，而且减弱了其侵袭能力，为黑素瘤基因
RNAi在整形外科领域的应用前景
已证实N-Ras或BRAF的激活型突变是引发黑素瘤的主要病因，其中66%的病例为BRAF激酶作用域突变。而约80%的BRAF突变病例是因胸腺嘧啶突变为腺嘌呤造成第599位的缬氨酸突变为谷氨酸所致。使用RNAi技术剔除黑素瘤细胞的BRAF表达，不仅抑制了肿瘤细胞生长，而且减弱了其侵袭能力，为黑素瘤基因
RNAi在基因治疗领域中的应用
RNAi作为一种高效的序列特异性基因剔除技术在传染性疾病和恶性肿瘤基因治疗领域发展极为迅速。在利用RNAi技术对HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等进行基因治疗研究中发现，选择病毒基因组中与人类基因组无同源性的序列作为抑制序列可在抑制病毒复制的同时避免对正常组织的毒副作用。同时将抑制序列选择在特定的位点，
使用RNAi技术治疗遗传性疾病
遗传性疾病的治疗美国西北大学的Carthew R W和日本基因研究所的Ishizuka A等人发现RNAi同脆性X染色体综合征（与FMR-1基因异常有关的导致智力低下的染色体病）之间的关系密切，揭示了与RNAi相关机制的缺陷可能导致人类疾病的病理机制。遗传性疾病的RNAi治疗成为当今研究RNAi的又
罗氏收购Alnyam－展开RNAi领域最大合作
来自纽约7月9日的消息，全球最大医药公司之一罗氏Roche Holding AG宣布计划收购美国生物制药公司Alnyam（Nasdaq: ALAN），并已与其签订总值为10亿美元的合作协议，联合开发以RNA干涉（RNAi）技术为基础的新药。这是迄今为止本领域最大规模的合作，也是自上周五英国制药公司阿
RNAi在探索基因功能中的应用
人类基因组计划的完成标志着后基因组时代的来临。阐明人类基因组中功能基因表达产物的生物学作用对医学发展有着深远意义。在RNAi技术出现以前，基因敲除（gene knockout）是主要的反向遗传学（reverse genetics）研究手段，但其技术难度较高、操作复杂、周期长。由于RNAi技术可以利用
RNAi在基因治疗领域中的应用
RNAi作为一种高效的序列特异性基因剔除技术在传染性疾病和恶性肿瘤基因治疗领域发展极为迅速。在利用RNAi技术对HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等进行基因治疗研究中发现，选择病毒基因组中与人类基因组无同源性的序列作为抑制序列可在抑制病毒复制的同时避免对正常组织的毒副作用。同时将抑制序列选择在特定的位点，
普渡大学转让12项RNAi相关ZL
普渡大学研究基金会日前宣布，印度的一家叫做Kylin的制药企业获得了使用该基金会超过12项RNAi相关ZL的使用权。 Kylin公司已经从印度投资集团IN-vivo Ventures等机构获得了项目启动资金。该公司最初机会主要集中力量开发癌症药物，并且之后计划开发病毒性疾病如艾滋病药物。 普渡基
RNAi的作用机制(起始阶段和效应阶段)
现有的RNAi作用机制模型包括起始阶段和效应阶段:1）起始阶段：dsRNA进入细胞的方式可以是外源导入或者转基因、病毒感染等。引入的dsRNA被核酸酶RNaseⅢ家族中特异识别dsRNA的Dicer酶,以一种ATP依赖的方式逐步切割成长约 21-23nt的由正反义链组成的双链小分子干扰RNA
RNAi在探索基因功能中的应用
人类基因组计划的完成标志着后基因组时代的来临。阐明人类基因组中功能基因表达产物的生物学作用对医学发展有着深远意义。在RNAi技术出现以前，基因敲除（gene knockout）是主要的反向遗传学（reverse genetics）研究手段，但其技术难度较高、操作复杂、周期长。由于RNAi技术可以利用
RNAi在探索基因功能中的应用
人类基因组计划的完成标志着后基因组时代的来临。阐明人类基因组中功能基因表达产物的生物学作用对医学发展有着深远意义。在RNAi技术出现以前，基因敲除（gene knockout）是主要的反向遗传学（reverse genetics）研究手段，但其技术难度较高、操作复杂、周期长。由于RNAi技术可以利用