赛诺菲和Alnylam向EMA提交全球首个RNAi药物上市申请
12月18日，赛诺菲旗下专业化业务单元Sanofi Genzyme与美国RNAi（RNA干扰）药物领先开发商Alnylam Pharmaceuticals表示，双方已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请（MAA）。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白（TTR）的用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR amyloidosis）成人患者的RNAi疗法。Patisiran在此前得到了EMA的加速审评认定，这将使得该药物的审评事件由210天缩短到150天。 Alnylam公司TTR项目副总裁兼总经理Eric Green表示：“这次patisiran向EMA提交的上市申请，是公司又一次重要的里程碑事件，也是将RNAi疗法用于到hATTR淀粉样变患者治疗的关键一步。基于APOLLO研究的试验结果，我们相信patisiran将会成为hATTR淀粉样变患者的标准治疗药物。我们非常期待在药物审评期间同EMA......阅读全文
本月，5家等待重大利好消息的生物技术公司
FDA对药物的审批通过与否对于拥有其ZL的公司股价来说极为重要。通过FDA审批，公司的股价会飙升，反之，公司的股价会重创。《The Motley Fool》杂志的Keith Speights分析了本月5家等待FDA审批的5家生物技术公司。 1. AcelRx Pharmaceuticals（A
乙肝功能性治愈“受挫”，Arrowhead股价跌幅超60％
RNAi药物开发屡受挫 在RNAi药物开发中，以“功能性治愈乙肝”为名的Arrowhead（$ARWR）一直在和RNAi专家Alnylam公司（$ALNY）进行竞争，争取开发出首个RNAi药物。 10月初，Alnylam宣布叫停revusiran一个叫做ENDEAVOUR的三期临床开发。在这
Alnylam创新药物Givlaari获欧盟批准，治疗急性肝卟啉症
Alnylam Pharmaceuticals是一家行业领先的RNAi疗法公司，其药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现
盘点－|－2018年十大RNA生物制药公司
将2018年称之为RNA疗法之年一点也不为过。今年8月，来自Alnylam公司的RNAi药物Onpattro获得美国FDA批准，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物，具有里程碑式的意义。而在本月7日，Moderna Therapeutics公司IPO募集6.043亿美元
RNAi－protocol
siRNA protocolsOur current strategy with siRNA is to synthesis relatively small amounts enzymatically and use these to test for efficiency by western
RNAi总结
RNA干涉（RNAi）是指双链RNA分子使基因表达沉寂的现象，是在线虫中发现的，在 1998年的一篇Nature论文中被公诸于众。过去几年中，科研工作者已明确转录后基因沉默现象普遍存在于动、植物中，在机体防御病毒入侵和转座子沉默效应中起着重要作用。近年来的研究表明，将与mRNA对应的正义RNA和反义
RNAi技术
DNA芯片检测siRNA专一性 长片断的双链RNA (dsRNA) 导入例如植物，真菌，果蝇，线虫等生物的细胞中会引发同源mRNA的降解——这就是所谓的RNA interference (RNAi)。RNAi分两个步骤，首先是长片断双链dsRNAs被核酶Dicer切割成21—25个碱基的sm
Alnylam药物Onpattro在巴西申请上市，治疗hATTR淀粉样变性
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布已向巴西国家卫生监督局（ANVISA）提交了Onpattro（patisiran）的上市许可申请（MAA），用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性伴多发性神经病患者的治疗。Onpattro已被ANVISA授予
每年只需两次皮下注射！RNAi创新疗法再获新突破
今日，The Medicines Company宣布，每年只需接受两次皮下注射的RNAi疗法inclisiran，在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的关键性3期临床试验中，达到试验的所有主要和次要终点。同时，Inclisiran表现出良好的安全性和耐受性。Inclisiran是使用Alnyl
Arrowhead在美国大选前夜发布乙肝候选药物ARC520被FDA叫停
当美国选举占据各大媒体头条新闻时，似乎为了尽量减少曝光，当地时间8日深夜，小市值公司Arrowhead Pharmaceuticals （$ARWR）宣布，其治疗乙肝药物ARC-520被美国FDA叫停临床研究，该药物之前曾被吹捧为可能治愈乙肝感染。Arrowhead公司也因为这则消息在9日上午受
Givlaari在欧盟批准在即，治疗急性肝卟啉症(AHP)!
Alnylam Pharmaceuticals是一家行业领先的RNAi疗法公司，其药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现
从“老药新用”到RNAi疗法－COVID19研发最新进展盘点
随着COVID-19疫情的持续进展，全球越来越多的研究机构和生物医药公司加入了新疫苗和治疗药物的开发队伍中。日前，BioCentury跟踪的新冠病毒研发项目清单显示，近50项抗体和创新疗法项目正在进行中。5日，又有数家生物医药和技术公司加入到抗击COVID-19疫情的开发行列中来，下面我们来看看
赛诺菲的“中国速度”
“对于中国市场未来潜力的判断，我们和其他跨国公司的认识是一致的，中国无疑已经是全世界最有活力的市场，这也是赛诺菲要加快在中国市场扩展速度的根本原因。”10月16日，欧洲最大的医药公司赛诺菲-安万特大中华区副总裁卫平面对媒体时，对中国巨大的市场潜力不吝赞美之词。 卫平是在该公司与中国单点规模
RNAi的功能
1.高通量的研究基因功能在后基因组时代，需要大规模高通量的研究基因的功能，由于RNAi能高效特异的阻断基因的表达，因而RNAi成为研究基因功能的很好的工具。研究者将线虫三号染色体上2232个基因对应的dsRNA合成出来，并注射到线虫性腺内，然后观察子代细胞分裂时出现的异常表型，结果发现了133个基因
RNAi－实验介绍
1. RNAi 介绍 RNA 干扰（RNAi:RNA interference）是由诺贝尔生理学/医学奖得主 Andrew Z. Fire 和 Craig C. Mello（1）在线虫实验中发现的，2001 年 Elbashir 等人发现哺乳类的 siRNA 可以进行 RNAi 诱导
RNAi的特征
①RNAi是转录后水平的基因沉默机制；②RNAi具有很高的特异性，只降解与之序列相应的单个内源基因的mRNA；③RNAi抑制基因表达具有很高的效率，表型可以达到缺失突变体表型的程度，而且相对很少量的dsRNA分子（数量远远少于内源mRNA的数量）就能完全抑制相应基因的表达，是以催化放大的方式进行的；
RNAi－实验介绍
1. RNAi 介绍RNA 干扰（RNAi:RNA interference）是由诺贝尔生理学/医学奖得主 Andrew Z. Fire 和 Craig C. Mello（1）在线虫实验中发现的，2001 年 Elbashir 等人发现哺乳类的 siRNA 可以进行 RNAi 诱导。这个方法与常规方
RNAi相关术语
1.RNAi ：（RNA interference）RNA干扰一些小的双链RNA可以高效、特异的阻断体内特定基因表达，促使mRNA降解，诱使细胞表现出特定基因缺失的表型，称为RNA干扰（RNA interference，RNAi ，也译作RNA干预或者干涉）。它也是体内抵御外在感染的一种重要保护机制
FDA严查PCSK9抑制剂的安全性－制药巨头恐将纷纷受挫
3月10日报道称，FDA将严查降胆固醇新药alirocumab，以评估其对神经认知的影响。此此举将首先让Regeneron和赛诺菲受到冲击。 药物alirocumab是Regeneron和赛诺菲联合开发的重磅药物，根据德意志银行2013年9月在一份报告中预测，赛诺菲和Reg
创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症获美国FDA优先审查
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
Alnylam制药公司Onpattro－获日本批准，治疗hATTR淀粉样变性
近日，Alnylam制药公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Onpattro（patisiran），用于成人患者治疗由遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性引起的多发神经病。Onpattro是日本批准的首个RNAi疗法，Alnylam公司已计划在日本立即推出该产品。在美国和
2018年备受关注的收购目标，免疫疗法热，简直是买买买……
2018年，税收改革将对制药公司产生显着影响，公司手握现金，急需重新整合pipelines，最终会呈现怎样的局面呢？日前，BioPharma整理了8个来年备受关注的收购目标名单（按照字母顺序排列），专注于包括基因编辑、肝脏疾病NASH、免疫疗法和罕见病等热门领域的公司，显然会更加吸引收购者。
辉瑞PCSK9项目意外终止，谁是最大赢家？
辉瑞11月1日意外宣布终止热门降脂药PCSK9单抗bococizumab的开发，理由是bococizumab在降低LDL-C的作用强度上没有达到预期，而且相比其他PCSK9抑制剂有较高的免疫原性和注射部位不良反应。这个消息也引发了连锁反应，造成大家对PSCK9这类新药项目的质疑。 PCSK9（
赛诺菲终止fedratinib临床开发
赛诺菲(Sanofi)11月18日宣布，将停止有关实验性JAK2抑制剂fedratinib(SAR302503)的所有临床试验，同时取消提交相关监管申请的计划。 经过一项彻底的风险-效益(risk-benefit)分析，包括与FDA、研究人员、独立的神经学专家和神经放射科医师的讨论，赛诺菲
RNAi的生物特性
RNAi抑制转座子活性两方面的证据提示转座子活性的抑制与siRNA有关① 发现蠕虫mut-7 基因参与RNAi 并且与转座子的转座抑制有关；② 在果蝇中，参与RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突变将导致该基因引起的基因沉默的缺失，同时提高了反转录转座子活性。RNAi抵御病毒感染在拟南
RNAi的分子机制
通过生化和遗传学研究表明，RNA干扰包括起始阶段和效应阶段(inititation and effector steps)。在起始阶段，加入的小分子RNA被切割为21-23核苷酸长的小分子干扰RNA片段(small interfering RNAs, siRNAs)。证据表明；一个称为Dicer的酶
RNAi的生物特性
RNAi抑制转座子活性两方面的证据提示转座子活性的抑制与siRNA有关① 发现蠕虫mut-7 基因参与RNAi 并且与转座子的转座抑制有关；② 在果蝇中，参与RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突变将导致该基因引起的基因沉默的缺失，同时提高了反转录转座子活性。RNAi抵御病毒感染在拟南
RNAi表达载体构建
近年来的研究表明,一些短片断的双链RNA可以通过促使特定基因的mRNA降解来高效、特异的阻断体内特定基因表达,诱使细胞表现出特定基因缺失的表型, 称为RNA干扰（RNA interference,RNAi）.siRNA（small interfering RNAs）就是这种短片断双链RNA分子,能够
RNAi原理FLASH演示
How does RNAi work? Genetic and biochemical data indicate a possible two-step mechanism for RNA interference (RNAi): an initiation step and an effecto
RNAi的生物特性
RNAi抑制转座子活性两方面的证据提示转座子活性的抑制与siRNA有关① 发现蠕虫mut-7 基因参与RNAi 并且与转座子的转座抑制有关；② 在果蝇中，参与RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突变将导致该基因引起的基因沉默的缺失，同时提高了反转录转座子活性。RNAi抵御病毒感染在拟南