对症遗传病，第一例基因治疗姗姗来迟
12月19日，美国食品和药物管理局（FDA）批准第一例基因疗法治疗遗传性疾病。相较于此前获批的癌症基因疗法——美国8月和10月批准的两种CAR—T细胞免疫疗法，此次针对遗传性疾病的基因治疗虽然早在理论上被证实可行，但在实践中却慢了一步。图片来源于网络 12月22日，我国食药监总局（CFDA）发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，所以，美国批准的这两种分别用于治疗急性淋巴细胞白血病和成人大B细胞淋巴瘤的CAR—T细胞免疫疗法，将有望在我国获批进入临床。但“指导原则”适用范围中不包括对人体实施直接基因改造的基因治疗，这类治疗的获批在我国会更晚一些。 需求迫切： 直击基因缺陷的治疗，没有药物可替代 “基因治疗是通过修饰、补充、校订，改变缺陷基因或其功能以达到治疗目的。”国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项专家组副组长王小宁说。 CAR—T细胞免疫疗法是将T细胞在体外进行基因修饰后再注入人体内，用于......阅读全文
CART细胞疗法治疗实体瘤任重而道远
为过继性免疫疗法设计的人工受体需要具备双重功能：抗原识别和激活经过重编程的效应T细胞的裂解性复合物（lytic machinery）的能力。通过这种方式，CAR-T细胞将它们的细胞杀伤作用传递给表达靶肿瘤抗原的癌细胞，从而绕过HLA限制性抗原识别的限制。不断发展的技术已提出了一系列可溶性和细胞“
新一代成像流式技术在免疫细胞吞噬、CART免疫疗...（二）
CAR-T免疫疗法 新型抗肿瘤药一直都是各大药企的研发重点。目前临床使用的抗癌药物大多数为化学药，这类药物由于靶向性差导致患者常常会出现严重的不良反应以及耐药性。尽管药企投入了大量的人力物力，但是不得不承认传统化学类抗肿瘤药物的研发遇到了瓶颈。越来越多的科研人员把目光投向了免疫治疗，因此嵌合抗原受体
新一代成像流式技术在免疫细胞吞噬、CART免疫疗...（一）
新一代成像流式技术在免疫细胞吞噬、CAR-T免疫疗法等最新热门话题中的应用新一代成像流式技术的最新热门应用 近年来，生命科学研究工具不断推陈出新，新一代的测序、成像、自动化检测等尖端技术革新了整个生命科学行业的认知维度，不仅使得经久不衰的科研话题获得新的突破，如细胞间相互作用、自噬和细胞信号通路等，
CART疗法治疗脑癌的神奇作用
导语 12月29日，顶级医学期刊新英格兰杂志（New England Journal of Medicine）在线发布了一项临床实验成果，一名晚期胶质瘤患者通过颅内及脑室灌注CAR-T细胞的方式，数周内成功实现患者体内的抗肿瘤免疫应答，使脑部和脊索中的瘤体发生显著萎缩，并且无明显不良反应。
温针灸联合放血疗法治疗肱骨外上髁筋膜炎的临床疗...1
温针灸联合放血疗法治疗肱骨外上髁筋膜炎的临床疗效观察肱骨外上髁筋膜炎是临床上常见的软组织损伤疾患，基于伸肌群长时间的牵拉引起的无菌性炎症[1]，临床上可出现外上髁直接和间接的压痛[2]。在祖国医学中，强调对软组织的重视，所以对于此疾病的主要治疗方法采用保守治疗，其目的在于更好的保护周围软组织，相对西
温针灸联合放血疗法治疗肱骨外上髁筋膜炎的临床疗...2
5、治疗结果5.1 肘关节的疼痛视觉模拟评分（VAS）治疗两个疗程后，采用VAS评分，治疗组和对照组治疗后评分皆小于治疗前评分；治疗后对照组的VAS评分小于对照组，间接的反应出经过治疗后，治疗组的效果比对照组的更好，可见温针灸联合放血疗法治疗肱骨外上髁炎比普通针灸效果更明显。详细见 表2。
基因疗法治疗癌症的介绍
基因是细胞内的遗传物质，化学成分是脱氧核糖核酸(DNA)。不同的基因起着不同的生物学作用，而癌症的发生、发展均与细胞内基因发生变化有关。已经发现了两类与癌症直接相关的基因，即原癌基因和抑癌基因。原癌基因的变化会导致肿瘤发生，而抑癌基因的作用是阻止细胞癌变。此外，许多基因与癌症的治疗有关。例如，有
基因新疗法治眼见成效
人眼视网膜内的视杆细胞和视锥细胞 图片来源：Steve Gschmeissner 经过治疗后，当猫头鹰俯冲而下时，“盲”鼠也能迅速逃脱。这多亏一种新基因疗法重新替换了眼球深部细胞使其可以感知到光。经过治疗后，在播放猫头鹰视频时，盲鼠会像正常的老鼠一样寻找躲避的地方。 “你可以说它们在试图逃跑
Immunity：重大进展！利用新型CART免疫疗法治疗实体瘤
嵌合抗原受体（chimeric antigen receptors, CAR）T细胞（CAR-T）是对病人自己的T细胞经过基因修饰而构建出的，在治疗血癌上取得成功，但是利用CAR-T治疗实体瘤并不那么成功，这是因为正常组织含有CAR-T靶向的蛋白，因而，CAR-T不仅攻击肿瘤，也会攻击正常组织。
Nature:基因编辑+CART强强联手－癌细胞定向清除
CAR-T细胞疗法一直广为人知，CAR-T细胞在肿瘤免疫治疗方面拥有诸多优势，它可以利用非限制性的形式特异识别和杀伤表达特定抗原的癌细胞，以单链抗体（single chain antibody fragment，scFv）作为抗原识别区段的CAR能够识别不同种类的抗原，包括糖类和脂类等非蛋白抗原
Carl－June发表重磅成果，CART治疗实体瘤或“有戏”
近几年，CAR-T疗法在治疗恶性血液学肿瘤中取得的成果是有目共睹的，然而对于治疗实体瘤的瓶颈依然让很多科学家“头疼”。解决这一难题需要考虑靶抗原的选择、毒性的管理以及免疫抑制肿瘤微环境的调节等问题。近日，CAR-T领域的“大牛”、宾夕法尼亚大学的Carl H. June教授取得了攻克实体瘤的最新
细胞疗法治疗疾病的机理
细胞作为一个独立的生命体，它具有很强的生命力、增殖分化能力和功能的可塑性能力。细胞疗法治疗疾病的机理主要分为两大类：一是细胞的直接作用， 直接运用其特定的生物活性修复受损伤的组织和器官；或起到特异性/非特异性杀伤作用；二是细胞的间接作用，如分泌相关的因子或活性分子来调节患者自身细胞的增殖和功能活动。
氧疗的利与弊
氧气是呼吸链中至关重要的极微小的终末受体，但同时也是一种可导致“氧自由基”（ROS）形成的强氧化剂。在缺血/再灌注（I/R）和缺氧/再氧合过程中，高氧血症引起的ROS产生增加得特别明显，这两种病理生理状况对ATP的合成和ROS的形成都是有影响的。在线粒体的氧耗中大约2%是直接参与ROS的产生的，
CART细胞治疗技术介绍
CAR-T（全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy）是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法的英文缩写。CAR-T多年前就已经出现，但是在近几年才被应用到临床上。2017年8月31日，第一个基因治疗方法CAR-T细胞药物Kymriah被美国FDA
CART细胞疗法潜力无限
过继性免疫疗法设计的人工受体需要具备双重功能：抗原识别和激活经过重编程的效应T细胞的裂解性复合物（lytic machinery）的能力。通过这种方式，CAR-T细胞将它们的细胞杀伤作用传递给表达靶肿瘤抗原的癌细胞，从而绕过HLA限制性抗原识别的限制。不断发展的技术已提出了一系列可溶性和细胞“免
CART细胞疗法ciltacabtagene－autoleucel
2月1日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森公司（Janssen Pharmaceutical）宣布，其与传奇生物共同开发的CAR-T细胞疗法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）在欧洲提交的上市许可申请，已获CHMP授予的加速审评资格，治疗复发
Bioquell－Qube无菌操作平台用于CART、基因与细胞治疗的原理..
Bioquell Qube无菌操作平台用于CAR-T、基因与细胞治疗的原理与功能概述唯一一款内置Bioquell过氧化氢蒸汽技术的隔离器，可快速净化、减少微生物污染风险以及节约重要成本Bioquell集团——在生命科学领域方面负责微生物污染风险降低的全球领先专家之一，在2018年的ISCT会议（国际
经过基因修饰的CART细胞有望在体内长期抵抗HIV
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员通过基因疗法，对造血干细胞进行基因改造，让它们携带着嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor, CAR）编码基因，从而产生能够检测和破坏被HIV感染的细胞的T细胞。这些接受基因改造的细胞不仅破坏被HIV感染的细胞，而且
用CRISPR/Cas9对CART细胞进行多重基因编辑（三）
流式细胞术 Flow cytometry CytoFLEX (Beckman Coulter Inc) was used to perform fluorescent expression analysis. Cells were harvested on the following day
用CRISPR/Cas9对CART细胞进行多重基因编辑（一）
作者：Xiaojuan Liu1, *, Yongping Zhang2, *, Chen Cheng1, 3, *, Albert W Cheng4, Xingying Zhang1, 5, Na Li1, Changqing Xia2, 6, Xiaofei Wei7, Xiang Li
用CRISPR/Cas9对CART细胞进行多重基因编辑（二）
细胞系 Cell linesThe following CD19-expressing immortalized cell lines were used: Raji (Burkitt’s lymphoma cell line, ATCC-CCL86),Daudi (B lymphoblast ce
再1篇！Nature综述：如何让CART疗法驶向未来？
3月22日，Nature Reviews Clinical Oncology发表了题为“Driving CAR T-cells forward”的综述。文章指出，靶向CD19的CAR-T疗法治疗B细胞恶性肿瘤的早期临床试验结果令人印象深刻，并引发了科学界对这一技术的研究热情。目前，一些
我国学者发表国际首个通用CART治疗成果
中国学者关于CAR-T细胞疗法的研究登上Nature（自然）官网头条。10月5日Nature官网首页，头条文章关注中国学者发表的国际首个通用CAR-T治疗自身免疫病成果。网站截图10月5日，澎湃新闻记者注意到，当天Nature官网头条文章为一篇题为World-first therapy using
新型CART细胞疗法有望更安全地治疗急性淋巴细胞白血病
在一项新的临床研究中，来自英国伦敦大学学院（UCL）的Persis Amrolia教授、Sara Ghorashian博士及其团队开发出一种旨在更快靶向癌细胞并导致更少副作用的新型CAR-T细胞疗法。这种方法在治疗以前无法治愈的急性淋巴细胞白血病（ALL）患儿方面提供非常有前景的结果。相关研究结
细胞疗法治脑癌成效显著
因效果显著被用于治疗白血病等血癌患者的CAR-T细胞疗法，在脑癌患者中再次表现出显著疗效。据物理学家组织网28日报道，在美国希望之城医院开展的小规模临床试验中，一名被宣布只能再活几个星期的晚期脑癌患者，经治疗后其脑内及扩散到脊柱的癌细胞缩小后完全消失。本周出版的《新英格兰医学杂志》刊登了这一重要
细胞疗法治疗尿失禁的现状
尿失禁是中老年男女常见病症。尿失禁主要分为急迫性尿失禁、压力性尿失禁（SUI）、充溢性尿失禁及功能性尿失禁，以及混合形式。当腹内压增加导致尿液不自主地漏出，这种情况主要在SUI的患者中见到，例如在咳嗽、打喷嚏、大笑、举重和锻炼期间会导致尿失禁。通常，SUI通常要区分是由于尿道固有括约肌功能下降（IS
实验性碱基编辑技术“治愈”白血病女童
一名罹患白血病的13岁女童艾莉莎成为全球首例接受一种新型CRISPR疗法的人。据英国《新科学家》网站11日报道，英国伦敦大学学院大奥蒙德街儿童医院发布声明称，这名女孩之前对其他疗法已无反应，但在今年5月接受了碱基编辑技术治疗后，现在身上已经检测不到癌细胞。不过医生们也表示，她未来是否不再出现相关
一文看懂细胞疗法四大最新进展
1. 优瑞科T细胞疗法治疗实体瘤试验结果积极 9月7日，优瑞科（Eureka Therapeutics）宣布了ET140202 T细胞疗法治疗AFP阳性肝细胞癌（HCC）患者的概念验证研究结果。这项在西安交大第一附属医院进行的概念验证试验中，6名AFP阳性HCC患者接受了ET140202 T
FDA批准首个非基因编辑的同种异体CART细胞产品进入临床
Celyad是一家专注于开发CAR-T细胞疗法的临床阶段生物制药公司，今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)已接受该公司的CYAD-101的研究性新药(IND)申请，值得注意的是，这是全球第一个非基因编辑的同种异体CAR-T临床项目。 美国FDA已经表明，允许进行代号为Allo-SHRINK的
GSK－及诺华获得蓝鸟生物ZL开发基因疗法和CART细胞疗法
美国生物技术公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布分别与英国制药巨头葛兰素史克（GSK）和瑞士制药巨头诺华（Novartis）就其专有的慢病毒载体平台达成了全球许可协议。 根据协议条款，葛兰素史克将获得蓝鸟生物慢病毒载体技术相关ZL的非独家授权，用于开发和商业化基因疗法，治疗维斯科特