对症遗传病，第一例基因治疗姗姗来迟
12月19日，美国食品和药物管理局（FDA）批准第一例基因疗法治疗遗传性疾病。相较于此前获批的癌症基因疗法——美国8月和10月批准的两种CAR—T细胞免疫疗法，此次针对遗传性疾病的基因治疗虽然早在理论上被证实可行，但在实践中却慢了一步。图片来源于网络 12月22日，我国食药监总局（CFDA）发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，所以，美国批准的这两种分别用于治疗急性淋巴细胞白血病和成人大B细胞淋巴瘤的CAR—T细胞免疫疗法，将有望在我国获批进入临床。但“指导原则”适用范围中不包括对人体实施直接基因改造的基因治疗，这类治疗的获批在我国会更晚一些。 需求迫切： 直击基因缺陷的治疗，没有药物可替代 “基因治疗是通过修饰、补充、校订，改变缺陷基因或其功能以达到治疗目的。”国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项专家组副组长王小宁说。 CAR—T细胞免疫疗法是将T细胞在体外进行基因修饰后再注入人体内，用于......阅读全文
GSK－及诺华获得蓝鸟生物ZL开发基因疗法和CART细胞疗法
美国生物技术公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布分别与英国制药巨头葛兰素史克（GSK）和瑞士制药巨头诺华（Novartis）就其专有的慢病毒载体平台达成了全球许可协议。 根据协议条款，葛兰素史克将获得蓝鸟生物慢病毒载体技术相关ZL的非独家授权，用于开发和商业化基因疗法，治疗维斯科特
减轻化疗毒副作用，我国学者开发出白血病治疗新方案
研究团队检测到的患者体内持续存在的CD7 CAR-T细胞情况。受访者供图4月25日，国际学术期刊《新英格兰医学杂志》发表浙江大学医学院附属第一医院、良渚实验室黄河教授团队科研论文。面向白血病治疗，该团队设计了一种全新的CAR-T细胞治疗序贯异基因造血干细胞移植一体化方案，既能让CAR-T细胞持续发挥
实体瘤的CART细胞治疗
简介 嵌合抗原受体（CAR）含有一个细胞外单链可变区（scFv），其功能为标的、穿膜间隔、及细胞内信号或激活。CAR-T细胞将CAR通过质粒转染、mRNA或病毒载体传导引入T细胞以识别细胞表面暴露的癌相关抗原（TAA）。 迄今为止大约有30个TAA正在研究中，其中广为关注的包括癌胚抗原（CE
CD19－CART细胞疗法！
吉利德（Gilead）旗下细胞治疗公司凯特制药（Kite Pharma）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准更新CD19 CAR-T细胞疗法Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel，Axi-Cel）的处方信息：在所有批准的适应症中纳入预防性使用皮质类固醇。值得一
CD19－CART细胞疗法！
Kymriah是全球首个CAR-T细胞疗法，已被批准2个适应症。CAR-T细胞疗法 诺华（Novartis）近日在2021年第63届美国血液学会年会（ASH2021）上公布了2期ELARA研究中位随访17个月的亚组分析数据。结果显示，在高危复发或难治性滤泡性淋巴瘤（r/r FL）患者中，CD1
CART治疗后复发？Nature医学揭示背后的意外
作为免疫治疗的明星产品，CAR-T疗法已在血液癌中展现出巨大的实力，并得到FDA批准用于治疗某些急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL）以及特定类型的非霍奇金淋巴瘤。然而近日，有研究团队发现一例CAR-T治疗的特殊病例：ALL白血病患者在接受CAR-
光热疗法有助细胞免疫疗法治疗实体肿瘤
3月30日 美国加利福尼亚大学洛杉矶分校的一项新研究表明，将光热疗法和细胞免疫疗法相结合，可提高实体肿瘤治疗的成功率。动物实验发现，这种联合疗法可以抑制小鼠身上的黑色素瘤生长。 嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法是近年来发展迅速的一种细胞免疫疗法。这种疗法先从患者自身采集免疫T细胞，对其进行
光热疗法有助细胞免疫疗法治疗实体肿瘤
美国加利福尼亚大学洛杉矶分校的一项新研究表明，将光热疗法和细胞免疫疗法相结合，可提高实体肿瘤治疗的成功率。动物实验发现，这种联合疗法可以抑制小鼠身上的黑色素瘤生长。 嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法是近年来发展迅速的一种细胞免疫疗法。这种疗法先从患者自身采集免疫T细胞，对其进行基因改造，以
IOVS：利用基因疗法治疗青光眼有戏！
当通过降低眼内压力来测试治疗青光眼的基因时，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员偶然发现了一个问题：他们无法有效地将基因运送到控制眼内液体压力的细胞中。基因仅在进入细胞之中才能够发挥作用。 青光眼是最为常见的致盲性疾病之一，是由于眼内压力过高造成的，其中眼内压力过高通常是眼睛中的液体排出管
基因疗法治愈小鼠肺纤维化！
特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis）是一种潜在致命疾病，在概念上，激活端粒酶可治疗肺纤维化。西班牙国家癌症研究中心的端粒和端粒酶组（CNIO）首次在活体动物身上证明，通过基因疗法延长端粒确实是肺纤维化的有效治疗方法。 文章一作Maria A. Blasc
基因疗法治特定淋巴癌疗效显著
近日，在美国血液学学会年会上公布的3项临床试验结果显示，基于改造患者自身免疫细胞的CAT-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法治疗特定淋巴癌疗效显著，让多数患者病情获得长期缓解。 第一项临床试验在全球10个国家的27个医学中心开展，共招募到81名复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者，给他们注射一剂由瑞
摩根健康会：基因疗法治罕见病进展怎样？
1月7日召开的摩根健康会，一年一度，有上千名投资人和药企的高管参加，可谓济济一堂，人头攒动，小编参加了两届，从会场酒店的一楼到主会场的三楼，光走楼梯都需要交通管制，可谓奇观。 今年是第39届摩根会，开场的7日，第一天Serepta公司就开始了一个讲演，其中介绍了最新基因疗法的进展。 如果大家
细胞免疫疗法治愈两例癌症患者
近日，由河南省肿瘤医院副院长、河南省肿瘤研究院院长宋永平教授和生物免疫治疗科高全立主任带领的团队，与该院血液科紧密合作，经过3年多的努力，成功完成了我省首例白细胞及淋巴瘤的CAR-T细胞治疗，使我省白细胞及淋巴瘤的治疗又上了一个新台阶。 目前，癌症治疗已进入精准医疗时代，其中就包括以CAR-T
－CART细胞疗法：教会免疫细胞去攻击癌症！
多年来，癌症治疗的基本方法一直是手术、化疗和放射治疗。在过去十年中，靶向疗法也成为多种癌症的标准疗法，如伊马替尼（格列卫）和曲妥珠单抗（赫赛汀），这些是通过攻击癌细胞上的特定分子变化来追踪癌细胞的药物。 而现在，尽管免疫疗法的研究始于多年前且进展断断续续，但对免疫疗法的兴趣正在增长，免疫疗法是
NEJM公布CART癌症疗法历史性突破：癌症复发患者依然有效
UT Southwestern的Simmons综合癌症中心的研究人员进行的一项历史性研究证实了CAR-T疗法的有效性：CAR-T疗法利用基因修饰的免疫细胞成功治疗了儿童和年轻人的急性淋巴细胞白血病（ALL）。CAR-T疗法工作原理 这一研究成果公布在New England Journal of
基因治疗：英国开展基因疗法治疗心衰竭临床试验
4月30号，英国宣布开展两项利用基因疗法治疗心脏病的试验。如果该试验最后取得成功将给那些渴望过上正常生活的心衰患者带来新的希望。这两项试验共有250名左右的患者参与，将对这种前沿技术的安全性，以及是否能够改善患者生活质量、提高寿命进行研究。 基因治疗的根本原理是向人体中“插入”缺失或缺陷基
关于肠疗的禁忌介绍
妊娠期妇女、紧张性高血压、发烧、感染、溃疡性结肠炎、直肠肿瘤、肠道手术6月内、严重的痔疮、肛瘘管、胃肠道出血、穿孔、急腹症、严重的心血管疾病等。
单刺曲池疗胃腹痛
曲池穴为大肠经合穴，是临床常用的穴位，能宣气行血、搜风利节。笔者常单取曲池穴治疗胸腹痛痛，效果较好，现介绍一病案。 吴某某，女，37岁。 主诉：近来胃腹痛数小时。 现病史：患者素日心地狭窄，常有肝气走窜疼痛之证，1周来因与家人怄气，心情不畅，骑车上班又感寒邪，当日午睡起即感胃
中药脐疗巧治阳痿
敷脐疗法简称“脐疗”，是将药物放在脐中（神阙穴），上面用胶布或者纱布等覆盖固定，以达到防止疾病的一种方法。临床实践证明，脐疗在治疗阳痿方面效果不错，笔者特别推荐以下四法供选用： 1.木鳖子5个，桂枝、狗骨各9克，干姜、花椒各3克，共研细末，以蜂蜜调和，取适量敷脐，外盖纱布，胶布固定。
关节扭伤自疗8法
关节扭伤是因间接的暴力致使关节部位突然发生超出生理范围所能承受的活动，引起筋膜、肌腱、韧带过度扭曲、牵拉而致的损伤。常发生于踝关节、手腕部及下腰部。扭伤后可采取以下自疗方法： 1.五倍子50克炒黄，栀子30克微炒与石膏20克共研为细面，用蜂蜜、醋、酒少许调成糊状外涂敷患处。每日一次。 2
优卡迪提交两款PD1敲减CART产品临床申请
2月6日，优卡迪又有两款CAR-T产品「敲减PD-1的靶向CD19嵌合抗原受体工程化T细胞注射液」和「敲减PD-1的靶向CD269嵌合抗原受体工程化T细胞注射液」的临床申请获得CDE承办受理。 国内注册的CAR-T产品 据优卡迪负责人介绍，敲减PD-1的靶向CD19嵌合抗原受体工
CRISPR正推动CART细胞快速前进
随着人们对免疫治疗兴趣的增长，对更好的CAR-T细胞制造工具的需求也在增长。CRISPR技术的进步能解决这个问题吗？ 在过去的十年里，一种新的免疫治疗工具进入了临床。被设计成表达嵌合抗原受体的T细胞，即CAR-T细胞，已经被证明可以帮助血癌患者。2011年的一项关键研究使用第二代CAR-T细胞
关于cart细胞疗法的基本介绍
CAR-T疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，英文全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy。这是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，近几年通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果，是一种非常有前景的，能够精准、快速、高效，且有可能治愈癌症的新
简述cart细胞疗法的治疗范围
目前大部分CAR-T疗法还处于临床实验阶段，其中治疗范围集中在以下领域： 1.复发的急性B系淋巴细胞白血病（经过治疗缓解后再次发作），或者难治的急性B系淋巴细胞白血病（使用其他抗白血病治疗后病情没有缓解的）。 2.两种或两种以上方法治疗失败的大B细胞非霍奇金淋巴瘤。 3.CD19阳性复发、
简述cart细胞疗法的治疗流程
标准的CAR-T治疗流程主要分为以下七个步骤进行： 1.评估病人是否符合CAR-T治疗的适应症 2.分离T细胞：通过外周血血细胞分离机从肿瘤病人血液中分离出单个核细胞，进一步磁珠纯化T细胞。 3.改造T细胞：用基因工程技术，把一个含有能识别肿瘤细胞且激活T细胞的嵌合抗原受体的病毒载体转入T
NanoAssemblr在CART细胞治疗的应用
CAR-T细胞治疗（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy）是近年来研究十分火热的一种细胞免疫疗法。其是一种通过嵌合抗原受体T细胞免疫治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。而CAR-T细胞疗法和其他细胞疗法如要满足临床需求，就需要更安全、可扩展的非病毒
CART的细胞常温运输技术介绍
再谈诺华上市诺华的第一个CAR-T治疗产品正式上市引爆了生物医药领域，这款产品的包装也引起了业界广泛的关注。包装上的标签清楚地显示了细胞是经冷冻后在-120℃保存和运输的，给病人使用前需复苏后进行回输。在上一期中我们谈到，由于冻存液中的DMSO具有一定基因毒性和细胞毒性，给其应用带来一定风险。那么，
临床研究表明CART细胞疗法可改善DLBCL患者的生活质量
一项新的研究表明用嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法有效治疗的成年淋巴瘤患者在各种自我报告的生活质量指标上显示出明显的改善。它提供证据表明CAR-T细胞可能不仅延长癌症患者的生存期，而且还可改善治疗后的生活质量。相关研究结果发表在2020年2月11日的Blood Advances期刊
定制基因编辑疗法治愈罕见遗传病患儿
美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队利用定制的CRISPR基因编辑疗法，成功治愈了一名患有罕见遗传病的儿童。这项研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在美国基因与细胞治疗学会年会上进行了报告。该突破将为治疗目前尚无有效疗法的罕见疾病打开新的大门。 这名患儿名为KJ，出生时即患有严重的氨
基因疗法治疗一些罕见疾病取得进展
科研人员在刚刚过去的2009年利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病，并取得不同程度的进展。例如，在美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病位列其中。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域的进展对人类最终战胜一些罕见疾病具有重要意义。 基因是生命的设计者，负责编