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天价药：药企与患者的双输 Yescarta是吉利德豪掷120亿美元收购的凯特制药(Kite)的产品，于2017年10月获FDA批准上市，是第二款上市的CAR-T疗法。Yescarta是一种一次性疗法，在其推出之时广受好评，除了一个缺点——售价太高。 美国媒体纷纷批评吉利德给Yescarta的定价过高，认为这会让很多需要这种救命药的病人承受不起。David Mitchell是一名淋巴瘤患者，也是“让病人用得起药”( Patients for Affordable Drugs)抗议团体的主席，声称Yescarta的定价“奇高，我们患者根本用不起”。 华尔街分析师原先预计2017年Yescarta将给吉利德带来970万美元的收入。如果要达成这个目标，Yescarta还得再卖出20份——显然今年是不可能完成了。 2017年10月19日，吉利德旗下凯特制药的产品Yescarta获美国FDA批准，用于既往接受二线或多线系统治疗的......阅读全文
据近日出版的《细胞·干细胞》杂志报道，美国华盛顿大学医学院研究人员，没有经过干细胞培养等步骤，成功地将取自健康成人的皮肤细胞，直接转化成了运动神经元。最新方法不仅有助于开发出神经退行性疾病新疗法，还能避免干细胞研究伦理纷争。 运动神经元驱动肌肉收缩，一旦损伤，会导致肌萎缩侧索硬化症和脊髓性肌萎
今日，默沙东（MSD）宣布其抗菌疗法Zerbaxa（ceftolozane/ tazobactam）的补充新药上市申请（sNDA）已获得美国FDA批准，用于治疗18岁及以上的特定细菌性肺炎患者。FDA在其新闻稿中指出，在全球耐药超级细菌的危机下，这一疗法有望解决重要的未竟医疗需求。 这款疗法所
美国哈佛大学医学院近期发布一项调查结果，在医学领域，尤其是干细胞研究领域掀起轩然大波。调查称，作为心肌再生领域开创者和顶尖人物的皮耶罗·安韦萨教授有31篇学术论文存在数据造假，应予撤稿。 安韦萨的上百篇学术论文被视为这一研究领域的基石，如今多达31篇遭推翻，使得国内外诸多研究人员的相关课题化为
来自哈佛大学的科学家们发现了一个可以在动物体内减慢胰岛素降解的化合物，这为开发出一种潜在的糖尿病新疗法打开了大门。 研究人员证实，利用这一新发现的化合物来抑制小鼠体内的胰岛素降解酶(IDE)，可以升高小鼠的胰岛素水平，促进胰岛素信号。最终，在患者中使用这一化合物有可能帮助维持较高的胰岛素水平，
根据Refinitiv的统计数据*，大型制药公司、健康保险公司和医疗护理提供商在2018年已经达成了约4210亿美元的交易。这是历史上的最高纪录，约占今年并购交易总额的11%。 一些重要因素正在助长交易热潮。低利率以及今年大部分时间股市的上涨，为企业提供了大量的现金。此外，医疗保健公司寻求可提
本周发表在Nature Medicine杂志上的一项新研究表明，血液检测能预测小细胞肺癌患者对治疗有何反应。 大多数的小细胞肺癌患者在治疗初期产生化疗敏感性，但随后病情会再度恶化。对于少数患者，治疗不到3个月就会出现恶化，这种情况也被称为耐药性。然而，目前区分化疗敏感性和化疗耐药性的分子机制仍
来自弗吉尼亚理工-加利永研究所（Virginia Tech Carilion Research Institute，VTCRI）的研究人员表示一个涉及人体生物节律的基因也许是致命的脑胶质瘤的一个潜在治疗靶标。这项新发现于近日发表在《Scientific Reports》上，题为“Casein
本期为大家带来的是神经生物学领域最近的研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Nature：新研究首次揭示抑制年龄相关的神经活动增加竟可延长寿命 doi:10.1038/s41586-019-1647-8. 在一项针对线虫、小鼠和人类的研究中，来自美国哈佛医学院的研究人员发现在整个动物界
英国有五分之一的人有患肝病的风险。预计它将成为英国过早死亡的最常见原因。它可能是由于肥胖、酒精摄入过量、病毒感染、自身免疫性疾病或遗传疾病等多种因素而导致的。长期损害导致肝脏中瘢痕组织的形成，最终导致肝功能衰竭。当前没有可用的治疗方法来阻止或逆转这种情况。 在一项新的研究中，来自苏格兰爱丁堡的
德国研究人员日前发现调节T细胞抑制免疫系统发挥作用的机制，这一发现或将有助于研发出治疗癌症等疾病的新疗法。 德国癌症研究中心研究人员报告说，调节T细胞可对机体免疫反应进行调节，对于避免免疫反应过度而损伤机体起着重要作用。调节T细胞抑制免疫系统发挥作用的机制是，调节T细胞会通过直
以RNA为基础（RNA-Base）的生物制药是一类相对较新的技术，包括以RNA为基础开发新疗法和疫苗，该技术主要针对一些慢性疾病和罕见疾病的治疗和预防，如癌症、糖尿病、肺结核以及某些心血管疾病等。据市场研究分析，DNA与RNA疗法预计以12%的年复合增长率增长，预计到2020年市场规模达12亿美
斯坦福大学医学院和美国国家癌症研究所的研究人员完成了一项针对耐药性B细胞白血病的儿童和青年人患者的研究，发现利用一种新型的基因疗法，这些患者的病情得到了缓解。 这一研究成果公布在Nature Medicine杂志上。由美国国立癌症研究所的儿科血液学家和肿瘤学家Terry Fry博士领导完成。
日前，Exicure公司宣布，其与艾尔建（Allergan）签订了一项全球合作协议。两家公司将利用Exicure专有的三维球形核酸（spherical nucleic acid，SNA）平台技术，开发2款治疗脱发的新疗法。 核酸药物通过靶向潜在的致病基因发挥治疗作用。然而，降低毒性和有效递送药
根据发表在Cancer Research杂志上的一项研究证实：免疫治疗和放射治疗同时治疗癌症，可以阻断癌症抵抗治疗。 英国曼彻斯特大学和MedImmune公司、阿斯利康公司全球生物制剂研究和开发部门研究人员发现，免疫治疗和放射治疗两者结合的新疗法可帮助免疫系统追捕和摧毁那些乳腺癌、皮肤癌和肠癌
1. Sci Sig：炎症机制研究新突破 炎症反应是机体应对损伤或者感染时发生的免疫反应，然而这一过程如果失控之后将导致疾病的发生。最近，来自莫纳什生物医学研发研究所的研究者们发现了炎症反应过程中的关键生物学事件。该发现或许能够促进新的治疗炎症疾病的疗法的开发，例如动脉粥样硬化、中风以及II型
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
在东京举行的一次新闻发布会上，心脏外科医生Yoshiki Sawa宣布了使用诱导性多能干细胞治疗心脏病的计划。（图片来源：Asahi Shimbun via Getty Images） 诱导性多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs）是日本京都大学的科学
国际在线专稿：据《纽约时报》9月24日报道，学术期刊《自然》杂志网站23日登载一项新的医学研究结果，美国研究员辨识了四种基因特异的乳癌，同时发现引发多种癌病变的基因突变。医学界将有望借此研究结果，用现有治疗其他癌症的药物来治疗乳癌，或研发一些更能针对基因突变的新疗法
科学家们绘制出了让我们细胞存活的基因的图谱，为了解我们基因组的运作机制以及哪些基因对像癌症这样的疾病至关重要建立了一个期盼已久的立足点。 由多伦多大学Donnelly中心Jason Moffat教授领导的一个研究小组，在药学系Stephane Angers的帮助下，逐个关闭了近1.8万个基因（
Science杂志上公布的一项成果，报道了一位43岁女性癌症患者绝处逢生的故事，这位患者患有晚期癌症，尽管进行了化疗治疗，但其癌细胞还是从她的胆管扩散到肝脏和肺部区域。 来自美国国家癌症研究所的研究人员对这位患者的基因组进行了测序，从她的免疫系统中找到了那些能攻击癌细胞中一个特殊突变的细胞，然
英国曼彻斯特大学最近发布的一项研究显示，在试验中利用技术手段将脑部“调频”到一定脑波频率后，可成功降低志愿者疼痛感，这一发现或有助于开发治疗慢性疼痛的新疗法。 慢性疼痛困扰着不少人，老年人尤甚，但目前能缓解这类症状的安全有效疗法比较有限。为此，曼彻斯特大学研究人员尝试通过调节脑电波来达到缓解疼
这位49岁的女士之前在自己的皮肤上去除了3个黑色素瘤，但现在病情正在进一步扩散。她左乳下一个数厘米大小的肿瘤已经深入到胸壁当中。肿瘤上的一些组织正因缺少血流而死亡。 纪念斯隆-凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）的医生向她提供了实验性的
辉瑞（Pfizer）近日宣布，评估双特异性抗体elranatamab（PF-06863135）治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的注册2期MagnetisMM-3研究已对首例患者进行了给药治疗。elranatamab是一款在研的、靶向BCMA和CD3的双特异性抗体。该研究中，入组患者的
美国老年痴呆症协会7月17日宣布，将本年度的“顶尖”奖授予旅美中国科学家申勇博士，以表彰他在老年痴呆症研究领域取得了多项“突破性进展”。 申勇目前在位于亚利桑那州的美国老年病研究所担任分子细胞实验室主任。这家研究所是美国29家老年病研究中心之一，拥有美国最大的脑资源数据库。 美国老年痴呆症协会发
当前，在原发性脑瘤中，脑胶质瘤的发病率已位居首位。据统计，脑胶质瘤已成为除胰腺癌外死亡率最高的癌症，也正是因为这样，很多人将脑胶质瘤称为新“癌王”。然而，由于该病的治疗异常困难，可用药物也寥寥无几，因此，众多患者只能无望地在生死线边缘挣扎。 日前，“全球脑胶质瘤适应性临床创新试验体系”中国项
这只是新领域的开始，但它能走多远，我不知道。 生物化学家Dave Fry（右）和化学家Peter Toogood。 图片来源：MARK BIALEK 癌症治疗进展可能令人沮丧。一种新疗法往往只能拖延疾病几周时间。然而，在日前于美国圣迭戈举行的癌症会议上，加州大学洛杉矶分校（UCLA）肿瘤学
一个由瑞士和德国科学家组成的研究小组近日开发出一种新的光基因学工具，能让因感光细胞退化而失明的小鼠更好地恢复日间视觉。这一研究将光基因技术治疗失明向临床应用推进了一大步。相关论文发表在《公共科学图书馆·生物学》杂志上。 遗传性失明由眼中感光细胞逐渐退化导致，全世界有数百万人受其影响。虽然感光
把猪脑细胞移植到人类大脑中去，这主意听上去怎么样？尽管形容一个人笨时用“猪脑子”，看上去有点骂人的意思，但最新研究显示它治疗帕金森病初见成效。 帕金森病新疗法：换个“猪脑子”！ 据《新科学家》（NewScientist）杂志报道：位于新西兰奥克兰市的“活细胞技术公司”（Living Cell
我们细胞中的DNA会被多种外部因子持续损伤，比如包含烟草烟雾的致癌物或来源于太阳光的紫外线辐射等；如果未被修复，这些损伤就会引发突变，最终就会导致细胞癌变；那么细胞为何不快速有效地进行DNA损伤的修复呢？为了完成该目的，细胞会利用一系列酶类，而且这些酶类必须同时采取行动才能够鉴别并且修复基因组的
5月21日，GEN网站发布了“Top 10 Under 40”榜单，评选出了10位40岁以下的生物制药研究和商业领域的领军人物。除了大家所熟知的CRISPR先驱张锋，中国青年科学家——深圳市第二人民医院的外科医生、研究员刘宇辰也入选了该榜单。以下是10位入选者的相关介绍：Feng Zhang