MeiraGTx公司基因疗法获EMA批准PRIME资格有望首度治疗色盲
近日，专注于基因治疗的公司MeiraGTx宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其基因治疗候选产品A002优先药品（PRIME）资格，用于治疗因CNGB3基因突变而导致全色盲的患者（ACHM） 。值得一提的是，该药物刚刚获得美国FDA颁发的罕见儿科疾病药物（Rare Pediatric Disease）资格，用于治疗ACHM，并从FDA和EMA获得孤儿药资格。 色盲症（ACHM）是一种严重的遗传性视网膜疾病，其特征在于从出生就表现出的视敏度显着降低、极端光敏感性、眼球震颤和没有色差。色盲症是遗传异质性的，具有CNGB3和CNGA3突变的患者占70-80%。到目前为止，还没有有效的治疗方法用于该疾病，这一患者群体还存在巨大的未满足需求。 MeiraGTx研发的A002是一款在研腺相关病毒（AAV）基因疗法，可以在锥形蛋白（CAR）启动子控制下将密码子优化的CNGB3 cDNA递送至眼后面的光......阅读全文
MeiraGTx公司基因疗法获EMA批准PRIME资格－有望首度治疗色盲
近日，专注于基因治疗的公司MeiraGTx宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其基因治疗候选产品A002优先药品（PRIME）资格，用于治疗因CNGB3基因突变而导致全色盲的患者（ACHM） 。值得一提的是，该药物刚刚获得美国FDA颁发的罕见儿科疾病药物（Rare Pediatric Disea
MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位
8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射
A004基因治疗视网膜色素变性被授予孤儿药认定资格
MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格（ODD），其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性视网膜炎（XLRP）。 视网膜色素变性（RP）是遗传性失明的最常见形式之一
囊获2期临床基因疗法－这家公司欲革新帕金森病治疗
日前，基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购，MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品，包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒（AAV-GAD），用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验，是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的
基因疗法浪潮汹涌而来－谁会是下一个“明星”？
2018年开始，基因疗法领域持续升温。诺华（Novartis）以87亿美元的金额收购基因疗法公司AveXis，并推动Zolgensma获批上市，也堪称是这一时代最具代表性的事件之一。转眼间，2019年即将过去，不得不说，这一年基因疗法的火热程度相比去年似乎又上了一个台阶。就在今年的最后一个月里，
柳叶刀|基因疗法可以改变婴儿的视力
在MeiraGTx的支持下，伦敦大学学院眼科研究所和穆尔菲尔德眼科医院采用了一种开创性的新基因药物，在治疗后，四个年幼的孩子的视力得到了改变。由于一种罕见的影响AIPL1基因的基因缺陷，这些孩子出生时视力严重受损。这种情况是视网膜营养不良的一种形式，意味着这些患者天生只有足够的视力来区分光明和黑暗。
迷幻蘑菇还能改善色盲症状？
色盲，是大脑无法区分某些颜色，从而导致对某些颜色“失明”的情况。更准确地称为色觉缺陷，它是一种遗传性疾病，会影响视网膜中某些感光细胞（称为视锥细胞）对不同波长的光做出反应的方式。视锥细胞使我们能够通过与不同波长的光发生反应来区分颜色，发送由大脑解释的信号。 视锥细胞是包含感光色素的红色、绿色和